(-1) Det er en central målsætning for den europæiske sundhedsunion at sikre, at europæerne får de lægemidler, de har behov for, når de har behov for dem, uanset hvor de bor i EU. Det er et vigtigt mål med EU's foreslåede lægemiddelreform at fremme den europæiske medicinalindustris konkurrenceevne og samtidig sikre bedre tilgængelighed til lægemidler samt mere ligelig og rettidig adgang for patienter. [Ændring 1]

(1)Unionens lægemiddellovgivningen har muliggjort godkendelse af sikre og effektive lægemidler af høj kvalitet i Unionen, hvilket har bidraget til at sikre et højt folkesundhedsniveau og et velfungerende indre marked for disse lægemidler.

(1a) Denne forordning bør bidrage til gennemførelsen af One Health-modellen og understrege den veldokumenterede indbyrdes forbindelse mellem menneskers, dyrs og økosystemernes sundhed og behovet for at medtage disse tre dimensioner ved imødegåelsen af trusler mod folkesundheden. Miljøstress og -forringelse, herunder tab af biodiversitet, bidrager til overførsel af sygdomme mellem og sygdomsbelastning af mennesker og dyr. Desuden påvirker forurening fra virksomme lægemiddelbestanddele kvaliteten af vandområder og økosystemer negativt, får den antimikrobielle resistens til at øges hurtigt og udgør en trussel mod folkesundheden på globalt plan. [Ændring 2]

(2)Lægemiddelstrategien for Europa markerer et vendepunkt med tilføjelsen af yderligere nøglemål og etableringen afsigter mod at skabe et attraktivt miljø for forskning, udvikling og fremstilling af lægemidler i Unionen, sammen med en moderne ramme, som giver patienterne og sundhedssystemerne adgang til både innovative og ældre lægemidler til overkommelige priser, samtidig med at bekæmpelsen af mangel på lægemidler intensiveres, forsyningssikkerheden sikres og der tages hånd om miljøhensyn. [Ændring 3]

(2a) For at supplere foranstaltningerne til at imødegå manglen på lægemidler tilstræber Kommissionens meddelelse af 24. oktober 2023 med titlen "Håndtering af mangel på lægemidler i EU" at afhjælpe kritiske mangler på lægemidler og styrke forsyningssikkerheden i Unionen gennem bl.a. lancering af en frivillig solidaritetsmekanisme for lægemidler, der gør det muligt for medlemsstaterne at omfordele deres tilgængelige lagre i tilfælde af mangelsituationer. [Ændring 4]

(3)Bekæmpelse af ulige adgang til lægemidler for patienterne er blevet en nøgleprioritet i lægemiddelstrategien for Europa, som det også er blevet fremhævet af Rådet og Europa-Parlamentet. Medlemsstaterne og Europa-Parlamentet har efterspurgt reviderede mekanismer og incitamenter til udvikling af lægemidler, der er skræddersyet i overensstemmelse med omfanget af uopfyldte medicinske behov, samtidig med at gennemsigtighed i processen samt patienternes adgang til og tilgængeligheden af lægemidler samt overkommelige priser i alle medlemsstater sikres. [Ændring 5]

(4)Tidligere ændringer af EU's lægemiddellovgivning har adresseret adgangen til lægemidler med fastsættelse af bestemmelser om hurtigere vurdering af ansøgninger om markedsføringstilladelse eller om mulighed for udstedelse af markedsføringstilladelser på særlige vilkår for lægemidler til uopfyldte medicinske behov. Disse foranstaltninger har fremskyndet godkendelsen af innovative og lovende behandlinger på nogle områder, men mange folkesundhedsprioriteter er stadig ikke behandlet, og, men de pågældende lægemidler når ikke altid ud til patienten, ligesom patienterne i EU stadig ikke har samme adgang til lægemidler. [Ændring 6]

(5)Covid-19-pandemien har sat fokus påfremhævede yderligere væsentlige problemområder, som nødvendiggør en reform af Unionens lægemiddellovgivning med det formål at styrke dens modstandsdygtighed og samtidig forbedre tilgængeligheden af lægemidler samt sikre, at den opfylder de folkesundhedsmæssige behov og tjener befolkningen under alle forhold. [Ændring 7]

(5a) Covid-19-pandemien fremhævede også forskelle med hensyn til sundhedssystemernes kapacitet, national immuniseringsinfrastruktur, mangler og forberedelse. Ud over foranstaltningerne i denne forordning bør medlemsstaterne styrke deres nationale immuniseringsprogrammer, sikre, at deres befolkning er bedre beskyttet mod smitsomme sygdomme, og styrke pandemiberedskabet og -indsatsen. [Ændring 8]

(6)Af klarhedshensyn er detDet er derfor nødvendigt at lade Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af 31. marts 2004 om fastlæggelse af EU-procedurer for godkendelse og overvågning af humanmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur (EUT L 136 af 30.4.2004, s. 1). erstatte af en ny forordning. [Ændring 9]

(7)Veterinærlægemidler er reguleret ved Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2019/6Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2019/6 af 11. december 2018 om veterinærlægemidler og om ophævelse af direktiv 2001/82/EF (EUT L 4 af 7.1.2019, s. 43).. Disse lægemidler falder uden for denne forordnings anvendelsesområde, om end visse bestemmelser i forordningen vedrørende agenturets forvaltning og generelle opgaver finder anvendelse på disse lægemidler. Agenturets specifikke opgaver vedrørende veterinærlægemidler er fastsat i Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2019/6 og (EF) nr. 470/2009Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 470/2009 af 6. maj 2009 om fællesskabsprocedurer for fastsættelse af grænseværdier for restkoncentrationer af farmakologisk virksomme stoffer i animalske fødevarer, om ophævelse af Rådets forordning (EØF) nr. 2377/90 og om ændring af Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/82/EF og Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 (EUT L 152 af 16.6.2009, s. 1)..

(8)Omfanget af centralt godkendte lægemidler er blevet tilpasset til de reelle markedsforhold og den teknologiske udvikling samt behovet for at sikre centraliseret vurdering af visse kategorier af lægemidler. I lyset af Kommissionens rapportRapport fra Kommissionen til Europa-Parlamentet og Rådet om erfaringerne med procedurerne for godkendelse og overvågning af humanmedicinske lægemidler i overensstemmelse med de krav, der er fastsat i EU-lovgivningen om humanmedicinske lægemidler (COM(2021) 497 final). om de erhvervede erfaringer er det nødvendigt at forbedre den måde, procedurerne for godkendelse af lægemidler til markedsføring i Unionen fungerer på, og at ændre visse administrative aspekter vedrørende Det Europæiske Lægemiddelagentur. Desuden bør regelrammen tilpasses til de nuværende markedsvilkår og den økonomiske virkelighed, samtidig med at der fortsat sikres et højt niveau for beskyttelse af folkesundheden og miljøet. Det følger af rapportens konklusioner, at visse af de operationelle procedurer bør ændres, og at der bør foretages tilpasninger for at tage hensyn til den videnskabelige og teknologiske udvikling. Det fremgår endvidere af rapporten, at de allerede fastlagte generelle principper for den centraliserede markedsføringstilladelsesprocedure ("den centraliserede procedure") bør bibeholdes.

(9)For så vidt angår denne forordnings anvendelsesområde er godkendelse af antimikrobielle lægemidler i princippet til gavn for patienternes sundhed i hele EU, og det bør derfor være muligt at godkende dem på EU-plan. [Ændring 10]

(10)Med henblik på at opretholde et højt niveau af videnskabelig vurdering af nye lægemidler og lægemidler, der vil komme hele Unionens befolkning til gode, bør den centraliserede procedure være obligatorisk for højteknologiske lægemidler, navnlig dem, der er resultatet af bioteknologiske processer, prioriterede antimikrobielle lægemidler, lægemidler til sjældne sygdomme, lægemidler til pædiatrisk brug samt ethvert lægemiddel, der indeholder et virksomt stof, som ikke er godkendt før den sidste større ændring af anvendelsesområdet for den centraliserede procedure i 2004.

(11)Hvad angår humanmedicinske lægemidler bør der ligeledes gælde regler om frivillig adgang til den centraliserede procedure i tilfælde, hvor en fælles procedure indebærer en merværdi for patienten. Den centraliserede procedure bør fortsat være frivillig for lægemidler, der, skønt de ikke hører ind under de kategorier af lægemidler, der skal godkendes af Unionen, ikke desto mindre udgør en terapeutisk nyskabelse. Denne procedure bør desuden kunne anvendes for lægemidler, der, skønt de ikke er "nyskabende", kan være til gavn for samfundet eller for patienterne, herunder pædiatriske patienter, hvis de fra starten godkendes på EU-plan, idet der f.eks. kan være tale om lægemidler, der ikke er receptpligtige. Denne mulighed kan udvides til at omfatte generiske og biosimilære lægemidler, der godkendes af Unionen, forudsat at den harmonisering, der var opnået ved vurderingen af referencelægemidlet, og resultaterne af denne evaluering ikke på nogen måde undermineres. For at sikre et bredt udbud af generiske lægemidler vil disse lægemidler under alle omstændigheder kunne godkendes af medlemsstaternes kompetente myndigheder, selv hvis de er baseret på et centralt godkendt referencelægemiddel.

(12)Den måde, hvorpå agenturets forskellige organer er opbygget og fungerer, bør indrettes, så der tages hensyn til behovet for løbende opdatering af den videnskabelige sagkundskab, behovet for samarbejde mellem EU-myndighederne og de nationale myndigheder, behovet for en passende deltagelse fra civilsamfundets side og Unionens kommende udvidelse. Agenturets forskellige organer bør etablere og udvikle relevante kontakter med de berørte parter, navnlig med repræsentanter for patienter, forbrugere og sundhedspersoner. [Ændring 11]

(13)Agenturets primære opgave bør være at give EU-institutionerne og medlemsstaterne højt kvalificeret videnskabelig rådgivning om udøvelsen af deres beføjelser i henhold til EU-lægemiddellovgivningen for så vidt angår godkendelse og overvågning af lægemidler. Kommissionen bør først udstede en markedsføringstilladelse, når agenturet har gennemført en samlet videnskabelig evalueringsprocedure vedrørende højteknologiske lægemidlers kvalitet, sikkerhed og virkning under anvendelse af de højest mulige standarder og gennemførelsen af en miljørisikovurdering. [Ændring 12]

(14)For at sikre et tæt samarbejde mellem agenturet og videnskabsfolk, der arbejder i medlemsstaterne, bør bestyrelsen sammensættes på en sådan måde, at medlemsstaternes kompetente myndigheder inddrages snævert i den overordnede forvaltning af EU-systemet for godkendelse af lægemidler.

(15)Agenturets budget bør være gennemsigtigt og bestå af gebyrer og afgifter, der betales af den private sektor, samt af bidrag fra EU-budgettet til gennemførelse af Unionens politikker og bidrag fra tredjelande. Selv om størstedelen af agenturets finansiering kommer fra gebyrer, er det en offentlig myndighed. Det er særdeles vigtigt at beskytte dets integritet og uafhængighed for at bevare offentlighedens tillid til Unionens reguleringsmæssige ramme. [Ændring 13]

(16)Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler bør være eneansvarligt for udarbejdelse af agenturets udtalelser om alle spørgsmål, der vedrører humanmedicinske lægemidler.

(17)Oprettelsen af agenturet ved Rådets forordning (EØF) nr. 2309/93Rådets forordning (EF) nr. 1647/2003 af 18. juni 2003 om ændring af forordning (EØF) nr. 2309/93 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk agentur for lægemiddelvurdering (EUT L 245 af 29.9.2003, s. 19)., som blev afløst af forordning (EF) nr. 726/2004, har gjort det muligt at styrke den videnskabelige vurdering og overvågning af lægemidler i Unionen, navnlig gennem agenturets videnskabelige organer og udvalg, som medlemsstaternes kompetente myndigheder stiller eksperter og ekspertviden til rådighed for, hvormed der sikres uafhængige vurderinger af høj kvalitet. Der oprettes ikke et nyt agentur ved nærværende forordning. Det agentur, der henvises til i denne forordning, er det, der blev oprettet ved forordning (EF) nr. 726/2004.

(18)De videnskabelige udvalg bør have udvidet deres arbejdsområde, og deres funktion og sammensætning moderniseres. I den forbindelse er det vigtigt at sikre, at patienter og sundhedspersoner er repræsenteret i Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler, da det er agenturets vigtigste evalueringsudvalg for humanmedicinske lægemidler.

(18a) Agenturet bør opstille gennemsigtige kriterier for udpegelse af repræsentanter for patienter og sundhedspersoner til Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler og Udvalget for Risikovurdering inden for Lægemiddelovervågning for at sikre, at der er en afbalanceret repræsentation af medicinske specialer og sygdomme blandt de udpegede medlemmer og suppleanter, og at der er robuste regler om forebyggelse af interessekonflikter. Erklæringer om direkte eller indirekte økonomiske interesser eller andre interesser i medicinalindustrien eller andre dele af den medikoindustri, som kan påvirke de udpegede interessenters upartiskhed, bør udgøre en integrerende del af udvælgelsesprocessen og efterfølgende offentliggøres. [Ændring 14]

(19)Den videnskabelige rådgivning til dem, der i fremtiden ansøger om markedsføringstilladelse, bør generaliseres og, udbygges og tilpasses de pågældende lægemidlers særlige karakteristika. Der bør ligeledes indføres strukturer, der gør det muligt at udvikle rådgivningen til virksomheder, navnlig små og mellemstore virksomheder (SMV'er) og for almennyttige enheder. Agenturet bør også fremme åbne og offentlige udvekslinger om den seneste videnskabelige udvikling og ajourføringer af videnskabelige retningslinjer. [Ændring 15]

(20)Lovende lægemidler og visse kombinationer af lægemidler og medicinsk udstyr samt lægemidler, der udelukkende anvendes sammen med medicinsk udstyr og, der har potentiale til i væsentlig grad at imødekomme patienters uopfyldte medicinske behov, bør tilgodeses med tidlig og øget videnskabelig støtte, herunder gennem støtte til patientrelevante in vitro- og in silico-teknologier, der er centrale for udviklingen af disse produkter. Denne støtte vil i sidste ende hjælpe patienterne til at få gavn af nye behandlinger så tidligt som muligt. [Ændring 16]

(20a) Ud over de uopfyldte medicinske behov, som allerede er anerkendt i forbindelse med pædiatriske, antimikrobielle, onkologiske, sjældne og neurodegenerative sygdomme, skal man også være særligt opmærksom på uopfyldte behov for lægemidler på området for mental sundhed og behandlinger på dette område. [Ændring 17]

(21)For at muliggøre en mere informativ rådgivning samt udveksling af oplysninger mellem forskellige organer bør videnskabelig rådgivning fra agenturet i visse tilfælde ydes parallelt med videnskabelig rådgivning fra andre organer. Dette bør være tilfældet for det fælles videnskabelige samråd, der gennemføres af Medlemsstaternes Koordinationsgruppe vedrørende Medicinsk Teknologivurdering, jf. Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2021/2282Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2021/2282 af 15. december 2021 om medicinsk teknologivurdering og om ændring af direktiv 2011/24/EU (EUT L 458 af 22.12.2021, s. 1)., og — for lægemidler, der anvendes sammen med medicinsk udstyr — høringen af ekspertpaneler som beskrevet i artikel 106 i Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2017/745Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2017/745 af 5. april 2017 om medicinsk udstyr, om ændring af direktiv 2001/83/EF, forordning (EF) nr. 178/2002 og forordning (EF) nr. 1223/2009 og om ophævelse af Rådets direktiv 90/385/EØF og 93/42/EØF (EUT L 117 af 5.5.2017, s. 1).. I det omfang der er etableret parallelle mekanismer for videnskabelig rådgivning i henhold til andre relevante EU-retsakter, bør der anvendes en tilsvarende fremgangsmåde.

(21a) På grundlag af Den Europæiske Ombudsmands afgørelse i den strategiske undersøgelse af OI/7/2017/KR af 17. juli 2019, af hvordan Det Europæiske Lægemiddelagentur samarbejder med udviklere af lægemidler i perioden frem til ansøgninger om tilladelser til at markedsføre nye lægemidler i Unionen, bør agenturet styrke gennemsigtigheden af den videnskabelige rådgivning. Desuden bør medarbejdere og eksperter fra nationale kompetente myndigheder, der yder videnskabelig rådgivning, så vidt muligt ikke være involveret i den efterfølgende evaluering af markedsføringstilladelser for de samme produkter. I behørigt begrundede tilfælde, f.eks. hvis indikationen af et lægemiddel vedrører en sjælden sygdom, bør den pågældende ekspert dog kunne foretage en efterfølgende evaluering af det samme lægemiddel, forudsat at dette er behørigt dokumenteret. [Ændring 18]

(22)Endvidere bør de videnskabelige udvalgs rolle styrkes, så agenturet kan deltage aktivt i den internationale videnskabelige dialog, og så det kan udvikle visse aktiviteter, som vil være nødvendige, bl.a. med hensyn til international harmonisering på det videnskabelige område og teknisk samarbejde med Verdenssundhedsorganisationen.

(23)Uden at det berører forordning (EU) 2019/6, som fortsat finder anvendelse på veterinærlægemidler, bør der med henblik på at øge retssikkerheden fastsættes nærmere bestemmelser om ansvaret vedrørende åbenhed i agenturets arbejde, ligesom der bør fastsættes visse betingelser for markedsføring af EU-godkendte lægemidler, agenturet bør tillægges beføjelser til at overvåge distributionen af EU-godkendte lægemidler, der bør foretages inspektioner i tredjelande sammen med medlemsstaterne, det bør præciseres, hvilke sanktioner der skal finde anvendelse, og hvordan de skal håndhæves, i tilfælde af manglende overholdelse af forordningens bestemmelser og af betingelserne i markedsføringstilladelser udstedt efter de procedurer, der er fastsat i denne forordning.

(24)Agenturet bør navnlig have beføjelser og kapacitet til at foretage inspektioner, når dette er i Unionens interesse, og når medlemsstaternes kompetente myndigheder anmoder om bistand til udførelsen af deres opgaver i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/83/EFEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/83/EF af 6. november 2001 om oprettelse af en fællesskabskodeks for humanmedicinske lægemidler (EFT L 311 af 28.11.2001, s. 67).. Unionens interesser kan vedrøre situationer, hvor det for at sikre hurtigere adgang til lægemidler er nødvendigt at håndtere udfordringer med inspektionskapaciteten på nationalt plan rettidigt, eller hvor en folkesundhedsmæssig krisesituation eller en større hændelse nødvendiggør en øjeblikkelig indsats. At sikre agenturet en passende inspektionskapacitet vil tillige, i Unionens interesse, lette udbredelse af bedste praksis og knowhow og forbedre tilsynet med fremstillingen af lægemidler på verdensplan. Efter anmodning fra en kompetent myndighed i en medlemsstat kan agenturet efter eget skøn acceptere enten at yde bistand til inspektioner på fremstillingssteder i Unionen eller at foretage inspektioner på fremstillingssteder i tredjelande.

(25)Der er i visse tilfælde en risiko for, at mangler ved medlemsstaternes tilsynsordninger og de dertil knyttede håndhævelsesaktiviteter i væsentlig grad vil kunne hindre opfyldelsen af målene med denne forordning og med det reviderede direktiv 2001/83/EF og endda vil kunne resultere i risici for folkesundheden eller for miljøet. For at imødegå disse udfordringer bør der sikres harmoniserede inspektionsstandarder via etablering af et fælles auditprogram inden for agenturet. Dette fælles auditprogram vil indebære yderligere harmonisering af fortolkningen af god fremstillings- og distributionspraksis på grundlag af EU-retsforskrifter. Det vil desuden befordre yderligere gensidig anerkendelse af inspektionsresultater medlemsstaterne imellem og mellem medlemsstaterne og deres strategiske partnere. De kompetente myndigheder vil med det fælles auditprogram være underlagt regelmæssige audit gennemført af andre medlemsstater med det formål at opretholde et ensartet og harmoniseret kvalitetssystem og for at sikre en hensigtsmæssig gennemførelse af relevant god fremstillings- og distributionspraksis i national lovgivning og ækvivalens med andre EØS-inspektorater. [Ændring 19]

(26)Der bør under agenturet nedsættes en inspektionsarbejdsgruppe, der kommer med input og anbefalinger vedrørende alle spørgsmål, der direkte eller indirekte relaterer sig til god fremstillingspraksis og god distributionspraksis, uden hensyntagen til og uafhængigt af markedsføringstilladelsesproceduren og ad andre rapporteringsveje. Denne arbejdsgruppe bør navnlig være ansvarlig for etableringen og udviklingen af samt det overordnede tilsyn med det fælles auditprogram.

(26a) Forskningen på det farmaceutiske område bidrager på afgørende måde til den fortsatte forbedring af folkesundheden og til at sikre Unionens konkurrenceevne. Lægemidler, og navnlig dem, der fremkommer som et resultat af langvarig og omkostningskrævende forskning, vil i fremtiden kun blive udviklet i Unionen, hvis de omfattes af en hensigtsmæssig lovgivning, som sikrer en tilstrækkelig beskyttelse til fremme af denne forskning. Det er imidlertid vanskeligt at etablere en direkte forbindelse mellem disse gunstige regler og Unionens konkurrenceevne. Selv om sådanne regler gør EU-markederne mere attraktive, er de uafhængige af lægemidlers geografiske oprindelse, og godkendte lægemidler fra tredjelande er berettigede til at nyde godt af EU-incitamenter på lige vilkår, ligesom EU-baserede innovative virksomheder i lige så høj grad kan drage fordel af incitamenter i tredjelande. [Ændring 20]

(27)For at fremme innovation og udvikling af nye lægemidler hos SMV'er som defineret i Kommissionens henstilling 2003/361/EFKommissionens henstilling af 6. maj 2003 om definitionen af mikrovirksomheder, små og mellemstore virksomheder (EUT L 124 af 20.5.2003, s. 36). og for at reducere omkostningerne ved markedsføring af humanmedicinske lægemidler, der er godkendt efter den centraliserede procedure, bør disse virksomheder nyde godt af en støtteordning fra agenturet.

(28)Støtteordningen bør bestå af lovgivningsmæssig, proceduremæssig og administrativ bistand samt gebyrnedsættelse, -udsættelse eller -fritagelse. Ordningen skal omfatte de forskellige trin i de procedurer, der går forud for godkendelse, navnlig videnskabelig rådgivning, indgivelse af ansøgningen om markedsføringstilladelse og procedurerne efter tilladelse til markedsføring.

(29)Juridiske enheder, der ikke udøver økonomisk aktivitet, såsom universiteter, offentlige organer, forskningscentre eller nonprofitorganisationer, er en vigtig kilde til forskning i uopfyldte medicinske behov, forskning i forskellige delpopulationer, ændring af anvendelsesområdet og optimering og innovation og bør også kunne drage fordel af denne støtteordning. Mens det bør være muligt at tage hensyn til de enkelte enheders særlige situation, kan støtten bedst ydes ved hjælp af en særlig støtteordning, som omfatter administrativ bistand, samt med gebyrnedsættelse, -udsættelse eller -fritagelse. [Ændring 21]

(30)Agenturet bør have beføjelser til at udstede videnskabelige anbefalinger om, hvorvidt et produkt, der er under udvikling, og som potentielt vil kunne være omfattet af det obligatoriske anvendelsesområde for den centraliserede procedure, opfylder de videnskabelige kriterier for at være et lægemiddel. En sådan rådgivningsmekanisme ville sikre, at spørgsmål vedrørende grænsetilfælde i forhold til andre områder, f.eks. navnlig substanser af menneskelig oprindelse, kosmetik eller medicinsk udstyr, som vil kunne opstå, efterhånden som videnskaben udvikler sig, behandles så tidligt som muligt. For at sikre, at der i agenturets anbefalinger tages hensyn til synspunkterne i tilsvarende rådgivningsmekanismer inden for andre retlige rammer, bør agenturet høre de relevante rådgivnings- eller reguleringsorganer. Når der hersker tvivl om, hvorvidt den reguleringsmæssige status for et bestemt produkt, der er under udvikling, som potentielt kunne være omfattet af det obligatoriske anvendelsesområde for den centraliserede procedure, opfylder de videnskabelige kriterier for at blive betragtet som et lægemiddel, skal agenturet og de relevante rådgivende organer, der er ansvarlige for andre regelrammer, bl.a. medicinsk udstyr og substanser af menneskelig oprindelse, indlede høringer. I sådanne tilfælde bør det kompendium, der er omhandlet i Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2024/1938Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2024/1938 af 13. juni 2024 om kvalitets- og sikkerhedsstandarder for substanser af menneskelig oprindelse bestemt til anvendelse i mennesker og om ophævelse af direktiv 2002/98/EF og 2004/23/EF (EUT L, 2024/1938, 17.7.2024, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2024/1938/oj)., konsulteres, hvis det er relevant. Hvis der efter søgningen i kompendiet fortsat hersker tvivl om den reguleringsmæssige status, skal de relevante organer gennemføre yderligere høringer for at afgøre den reguleringsmæssige status. Kommissionen bør lette samarbejdet mellem agenturet og de rådgivende organer, der er nedsat ved anden EU-lovgivning. Udtalelserne og anbefalingerne fra agenturet og de relevante rådgivende organer om produktets reguleringsmæssige status bør gøres offentligt tilgængelige, når høringerne har fundet sted. [Ændring 22]

(31)Med henblik på at skabe øget åbenhed om videnskabelige vurderinger og alle andre aktiviteter bør agenturet oprette og vedligeholde en brugervenlig europæisk webportal om lægemidler. Portalen bør give oplysninger om alle centralt godkendte lægemidler, bl.a. om sikkerhed, virkning, miljørisici, patientpopulationer og, hvor det er relevant, oplysninger om antimikrobiel resistens, mangler og udestående forpligtelser for indehavere af markedsføringstilladelser. Agenturet bør tildeles tilstrækkelige budgetmidler til at sikre, at dets gennemsigtighedsforpligtelser og -tilsagn gennemføres korrekt. [Ændring 23]

(31a) EU-registret for lægemidler indeholder en liste over alle human- og veterinærmedicinske lægemidler og lægemidler til sjældne sygdomme, for hvilke Kommissionen har udstedt en markedsføringstilladelse gennem den centrale procedure. Oplysningerne i EU-registret kan anvendes til at søge efter relevante oplysninger om det pågældende lægemiddel, herunder det virksomme stof, det internationale fællesnavn, ATC (Anatomical Therapeutic Chemical), lægemidlets indikationer, oplysninger om godkendelsen og eventuelle krav efter tilladelse til markedsføring samt gældende lovgivningsmæssige beskyttelsesperioder. [Ændring 24]

(32)Erfaringerne med reguleringssystemets funktion har vist, at Det Europæiske Lægemiddelagenturs nuværende struktur med en række forskellige videnskabelige udvalg ofte komplicerer vurderingsprocessen udvalgene imellem, giver anledning til dobbeltarbejde og resulterer i, at ekspertise og ressourcer ikke udnyttes optimalt. Derudover står agenturet og medlemsstaternes kompetente myndigheder over for udfordringer i relation til begrænset kapacitet og den relevante ekspertise til at håndtere et stigende antal procedurer for eksisterende lægemidler og vurdering af nye, navnlig banebrydende innovative og komplekse lægemidler.

(33)Med henblik på at optimere regelsættets funktion og effektivitet forenkles strukturen i agenturets videnskabelige udvalg, som reduceres til to hovedudvalg for humanmedicinske lægemidler, nemlig Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) og Udvalget for Risikovurdering inden for Lægemiddelovervågning (PRAC).

(33a) For at sikre tilstrækkelig ekspertise og evaluering af miljørisikovurderinger af stoffer i lægemidler bør agenturet nedsætte et nyt ad hoc-arbejdsudvalg for miljørisikovurdering. Dette arbejdsudvalg bør inddrages, hvor det er nødvendigt, afhængigt af ansøgningen om markedsføringstilladelse. Arbejdsudvalget bør råde over den videnskabelige viden, der er nødvendig for at kunne karakterisere og vurdere risiciene og de afbødende foranstaltninger for sådanne risici i forbindelse med fremstilling, anvendelse og bortskaffelse af lægemidler. Arbejdsudvalget bør bidrage til gennemførelsen af One Health-modellen og lukke hullet mellem lægemiddelvurdering og miljøvurdering. [Ændring 25]

(34)Forenklingen af procedurer bør ikke påvirke standarderne for eller kvaliteten af den videnskabelige vurdering af lægemidler med henblik på at garantere lægemidlers kvalitet, sikkerhed og virkning. Den bør desuden give mulighed for at reducere den videnskabelige evalueringsperiode fra 210 dage til 180 dage.

(35)Agenturets videnskabelige udvalg bør kunne delegere nogle afbistås, for så vidt angår deres vurderingsopgaver, af til arbejdsudvalg, som er åbne for deltagelse af særligt udpegede videnskabelige eksperter, samtidig med at de bevarer det fulde ansvar for de videnskabelige udtalelser, de afgiver. [Ændring 26]

(36)Ekspertisen i Udvalget for Avancerede Terapier (CAT), Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme (COMP), Det Pædiatriske Udvalg (PDCO) og Udvalget for Plantelægemidler (HMPC) bevares i form af arbejdsgrupper, arbejdsudvalg, ad hoc-arbejdsgrupper og en pulje af eksperter, som er organiseret på grundlag af forskellige emneområder, og som giver input til CHMP og PRAC. Deres evaluering vil fortsat omfatte al den nødvendige ekspertise for de enkelte produkter som en del af rapportørholdene, idet CHMP og PRAC har mulighed for at indkalde supplerende videnskabelige eksperter, der kan levere specifikt input og specifik rådgivning om specifikke aspekter, der er blevet bragt op under evalueringen. Desuden vil patienter og sundhedspersoner være en del af puljen af eksperter og vil også blive inddraget i EMA's arbejde i henhold til deres ekspertise inden for et bestemt sygdomsområde. CHMP og PRAC består af eksperter fra samtlige medlemsstater, mens arbejdsudvalgene og ekspertgrupperne består af et flertal af eksperter udpeget af medlemsstaterne på grundlag af deres ekspertise samt af eksterne eksperter. Modellen med rapportører forbliver uændret. Foruden de særlige arbejdsgrupper, der repræsenterer patienter, deres omsorgspersoner og sundhedspersoner, øges repræsentationen af patienter og sundhedspersoner med ekspertise på alle relevante områder, herunder sjældne sygdomme og sygdomme, der rammer børn, i CHMP og PRAC. Oplysninger vedrørende sammensætningen af og arbejdet i udvalg og arbejdsgrupper skal være offentligt tilgængelige. [Ændring 27]

(37)Videnskabelige udvalg som CAT har spillet en afgørende rolle i indsatsen for at sikre den fornødne ekspertise og kapacitetsopbygning på et fremspirende teknologisk område. Her 15 år senere er lægemidler til avanceret terapi imidlertid blevet mere almindelige. Fuldstændig at integrere deres vurdering i CHMP's arbejde vil gøre det lettere at vurdere lægemidler i samme terapeutiske gruppe, uanset hvilken teknologi de er baseret på. Det vil tillige sikre, at alle biologiske lægemidler vurderes af det samme udvalg.

(38)Agenturet kan, for at muliggøre en mere informativ rådgivning om ansøgninger om kliniske forsøg og dermed en mere integreret udviklingsrådgivning med henblik på fremtidige datakrav til ansøgninger om markedsføringstilladelse, rådføre sig med repræsentanter for medlemsstater med ekspertise i kliniske forsøg. Afgørelser vedrørende ansøgninger om kliniske forsøg bør dog i overensstemmelse med Europa-Parlamentets forordning (EU) nr. 536/2014Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) nr. 536/2014 af 16. april 2014 om kliniske forsøg med humanmedicinske lægemidler og om ophævelse af direktiv 2001/20/EF (EUT L 158 af 27.5.2014, s. 1). fortsat henhøre under medlemsstaternes kompetence.

(39)For at muliggøre en mere informativ beslutningstagning samt udveksling af oplysninger og sammenlægning/samling (pooling) af viden om generelle spørgsmål af videnskabelig eller teknisk art i relation til agenturets opgaver vedrørende humanmedicinske lægemidler, navnlig videnskabelige retningslinjer vedrørende uopfyldte medicinske behov og udformning af kliniske forsøg eller andre undersøgelser og tilvejebringelse af dokumentation i hele livscyklussen for lægemidler, bør agenturet kunne gøre brug af en procedure for høring af myndigheder eller organer, der er aktive i løbet af et lægemiddels livscyklus. Som et yderligere tiltag for at forbedre den reguleringsmæssige sikkerhed og samarbejdet på tværs af sektorerne bør Kommissionen hvert år, eller oftere, hvis det skønnes nødvendigt, arrangere fælles møder med de rådgivende organer, der er oprettet i henhold til anden EU-lovgivning, med henblik på at vurdere nye tendenser og spørgsmål om produkters reguleringsmæssige status og nå til enighed om fælles principper for reguleringsmæssig status. Disse myndigheder kunne, alt efter hvad der er relevant, være repræsentanter for lederne af lægemiddelstyrelserne, Den Koordinerende og Rådgivende Gruppe for Kliniske Forsøg, SoHO-koordineringsrådet, Medlemsstaternes Koordinationsgruppe vedrørende Medicinsk Teknologivurdering, Koordinationsgruppen for Medicinsk Udstyr, nationale kompetente myndigheder for medicinsk udstyr, nationale kompetente myndigheder for prissætning og refusion for lægemidler, nationale forsikringsfonde eller betalere af sundhedsydelser. Agenturet bør også kunne udvide høringsmekanismen til at omfatte forbrugere, patienter og deres omsorgspersoner, sundhedspersoner, industrien, sammenslutninger, der repræsenterer betalere, den akademiske verden eller andre interessenter, alt efter hvad der er relevant. [Ændring 28]

(40)Medlemsstaterne bør sikre, at de kompetente myndigheder har tilstrækkelige økonomiske ressourcer til at udføre deres opgaver i henhold til denne forordning og [det reviderede direktiv 2001/83/EF]. I overensstemmelse med den fælles erklæring fra Europa-Parlamentet, Rådet for Den Europæiske Union og Europa-Kommissionen om decentraliserede agenturerhttps://europa.eu/european-union/sites/europaeu/files/docs/body/joint_statement_and_common_approach_2012_en.pdf bør medlemsstaterne desuden sikre, at medlemsstaternes kompetente myndigheder afsætter tilstrækkelige ressourcer til deres bidrag til agenturets arbejde, under hensyntagen til det omkostningsbaserede vederlag, de modtager fra agenturet.

(41)I forbindelse med samarbejdet med internationale organisationer om at understøtte den globale folkesundhed er det vigtigt at udnytte de videnskabelige vurderinger, der foretages af Unionen, og at befordre tillid blandt tredjelandes reguleringsmyndigheder baseret på brugen af lægemiddelcertifikater for EU-godkendte lægemidler. En ansøger kan uafhængigt af eller som led i en ansøgningsproces efter den centraliserede procedure anmode agenturet om en videnskabelig udtalelse om anvendelse af det pågældende lægemiddel til markeder uden for Unionen. Agenturet bør samarbejde med Verdenssundhedsorganisationen og relevante reguleringsmyndigheder og -organer i tredjelande om afgivelse af sådanne videnskabelige udtalelser.

(42)Agenturet kan samarbejde med kompetente myndigheder i tredjelande i forbindelse med udførelsen af sine opgaver. Et sådant reguleringssamarbejde bør være i tråd med Unionens bredere økonomiske forbindelser med det pågældende tredjeland, under hensyntagen til de relevante internationale aftaler mellem Unionen og tredjelandet.

(43)Af hensyn til folkesundheden bør afgørelser om udstedelse af markedsføringstilladelse efter den centraliserede procedure baseres på objektive videnskabelige kriterier vedrørende det pågældende lægemiddels kvalitet, sikkerhed og virkning uden hensyntagen til økonomiske eller andre overvejelser. Medlemsstaterne bør dog undtagelsesvis kunne forbyde anvendelse af et humanmedicinsk lægemiddel på deres område. Medlemsstaterne bør fremlægge begrundelse for et sådant forbud for Kommissionen og agenturet. [Ændring 29]

(43a) I henhold til artikel 208 i traktaten om Den Europæiske Unions funktionsmåde (TEUF) skal Unionen tage hensyn til udviklingsmål i politikker, der sandsynligvis vil have en indvirkning i lav- og mellemindkomstlande. Unionens lægemiddellovgivning spiller en rolle i gennemførelsen af globale folkesundhedsmål ved at fremme udviklingen af effektive, sikre, tilgængelige og økonomisk overkommelige innovationer inden for antimikrobiel resistens, fattigdomsrelaterede, nye og genopståede sundhedstrusler og oversete sygdomme samt andre forhold af global interesse for folkesundheden. Kommissionen bør fortsat fremme forskning, udvikling og innovation på områder af stor global sundhedsmæssig interesse i overensstemmelse med sine internationale forpligtelser. [Ændring 30]

(44)Kriterierne vedrørende kvalitet, sikkerhed og virkning i [det reviderede direktiv 2001/83/EF] bør finde anvendelse på lægemidler, der godkendes af Unionen efter den centraliserede procedure. Forholdet mellem fordele og risici vil blive vurderet for alle lægemidler, både i forbindelse med markedsføringen af dem, og når som helst den kompetente myndighed finder det hensigtsmæssigt.

(45)Ansøgninger om markedsføringstilladelse bør, som alle andre ansøgninger, der indgives til agenturet, være i overensstemmelse med "digitalt som standard"-princippet og derfor sendes til agenturet i elektronisk form. Ansøgninger bør vurderes på grundlag af det dossier, ansøgeren har indgivet i overensstemmelse med det relevante retsgrundlag i [det reviderede direktiv 2001/83/EF]. Samtidig kan agenturet og de relevante udvalg tage hensyn til alle oplysninger i deres besiddelse. Ansøgere vil generelt skulle fremlægge rådata, navnlig for kliniske forsøg gennemført af ansøgeren, med henblik på at sikre en komplet vurdering af lægemidlets kvalitet, sikkerhed og virkning.

(45a) Agenturet bør lægge særlig vægt på sammensætningen af kliniske forsøg for at sikre lighed mellem kønnene og omfattende kliniske data. [Ændring 31]

(46)I Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2010/63/EU om beskyttelse af dyr, der anvendes til videnskabelige formålEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2010/63/EU af 22. september 2010 om beskyttelse af dyr, der anvendes til videnskabelige formål (EUT L 276 af 20.10.2010, s. 33). er der fastsat bestemmelser om beskyttelse af dyr, der anvendes til videnskabelige formål, på grundlag af principperne om erstatning, begrænsning og forfinelse. Alle forsøg, der indebærer anvendelse af levende dyr, og hvormed der tilvejebringes væsentlige oplysninger om et lægemiddels kvalitet, sikkerhed og virkning, vil skulle tage hensyn til disse principper om erstatning, begrænsning og forfinelse, hvis forsøget omfatter pasning og anvendelse af levende dyr til videnskabelige formål, og optimeres med det formål at opnå de bedst mulige resultater med anvendelse af så få dyr som muligt. Procedurerne for sådanne forsøg vil kun skulle anvendes, hvor det er nødvendigt, og vil skulle udformes på en sådan måde, at dyrene ikke påføres smerte, lidelse, angst eller varige mén, og skal være i overensstemmelse med de tilgængelige retningslinjer fra agenturet og det internationale råd for harmonisering af tekniske krav til humanmedicinske lægemidler. Ansøgeren om markedsføringstilladelse og indehaveren af markedsføringstilladelsen vil især skulle tage hensyn til principperne i direktiv 2010/63/EU og bl.a., hvor det er muligt, anvendeprioritere nye metoder (New Approach Methodologiesmetoder uden brug af dyr) i stedet for dyreforsøg. Disse vil kunne omfatte, men er ikke, uden at være begrænset til, kunne omfatte: in vitro-modeller såsom mikrofysiologiske systemer, herunder organ-mikrochipteknologi, (2D- og 3D-)cellekulturmodeller, organoidmodeller og modeller baseret på humane stamceller, in silico-værktøjer, in chemico teknologier og enhver kombination heraf eller analogislutningsmodelleranalogislutningsmetoder, modeller med akvatiske æg eller hvirvelløse arter. I sidste ende bør der ydes en indsats for at finde alternativer til alle procedurer med levende dyr til videnskabelige formål. Agenturet bør i sin årlige rapport fremhæve centrale observationer og bedste praksis med hensyn til reduktion, forfinelse og erstatning af dyreforsøg, som indsendes af ansøgerne. [Ændring 32]

(47)Der bør indføres procedurer med det formål at lette fælles dyreforsøg, hvor det er muligt, for at undgå unødvendig gentagelse afunødvendige forsøg med levende dyr, der er omfattet af direktiv 2010/63/EU. Ansøgere om markedsføringstilladelse og indehavere af markedsføringstilladelser bør gøre alt, hvad der står i deres magt, for at genbruge resultaterne af undersøgelser af dyr og gøre resultaterne af dyreundersøgelser offentligt tilgængelige. For så vidt angår forkortede ansøgninger om markedsføringstilladelse bør ansøgeren skulle henvise til de relevante undersøgelser, der er gennemført for referencelægemidlet. [Ændring 33]

(48)Produktresuméet og indlægssedlen bør afspejle agenturets vurdering og indgå i dets videnskabelige udtalelse. Der kan i udtalelsen anbefales visse betingelser, som bør knyttes til markedsføringstilladelsen, f.eks. vedrørende sikker og effektiv anvendelse af lægemidlet, eller forpligtelser efter tilladelse til markedsføring, som indehaveren af markedsføringstilladelsen skal overholde. Betingelserne kan f.eks. være krav om gennemførelse af sikkerheds- eller virkningsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring eller andre undersøgelser, der anses for nødvendige med henblik på optimering af behandlingen, f.eks. hvis den af ansøgeren foreslåede dosering, selv om den er acceptabel og berettiger en positiv vurdering af forholdet mellem fordele og risici, ville kunne optimeres yderligere efter godkendelsen. Er ansøgeren uenig i dele af udtalelsen, kan vedkommende anmode om, at udtalelsen tages op til fornyet overvejelse.

(49)På grund af behovet for at nedbringe den samlede godkendelsestid for lægemidler bør tidsrummet fra udtalelsen fra Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) til den endelige afgørelse vedrørende en ansøgning om markedsføringstilladelse principielt ikke være på over 46 dage.

(50)Kommissionen bør på grundlag af agenturets udtalelse vedtage en afgørelse om ansøgningen ved hjælp af gennemførelsesretsakter. I begrundede tilfælde vil Kommissionen kunne sende udtalelsen tilbage med henblik på yderligere behandling eller i sin afgørelse afvige fra agenturets udtalelse. På baggrund af behovet for hurtigt at stille lægemidler til rådighed for patienterne bør det fastslås, at formanden for Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler vil gøre brug af de mekanismer, der er til rådighed i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) nr. 182/2011Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) nr. 182/2011 af 16. februar 2011 om de generelle regler og principper for, hvordan medlemsstaterne skal kontrollere Kommissionens udøvelse af gennemførelsesbeføjelser (EUT L 55 af 28.2.2011, s. 13)., navnlig muligheden for at indhente udvalgets udtalelse efter en skriftlig procedure og inden for korte frister, som principielt ikke vil overstige 10 kalenderdage.

(51)En markedsføringstilladelse bør som hovedregel udstedes for en ubegrænset periode; der vil dog kunne træffes beslutning om en enkelt fornyelse, hvis det er berettiget af rimelige grunde vedrørende sikkerheden ved det pågældende lægemiddel.

(51a) I overensstemmelse med god praksis bør markedsføringstilladelser tildeles på grundlag af komparative kliniske forsøg på patienter, der er repræsentative for den patientgruppe, der skal behandles med produktet. Desuden bør patientindberettede resultatmålinger og patientindberettede erfaringsmålinger være en integrerende del af de kliniske data, der indsendes sammen med ansøgningen om markedsføringstilladelse, med henblik på at kunne vurdere kvaliteten af plejen og behandlingernes indvirkning på patienterne. [Ændring 34]

(52)Det er nødvendigt at fastsætte, at de etiske krav i forordning (EU) nr. 536/2014 gælder for EU-godkendte lægemidler. Det bør især for kliniske forsøg, der gennemføres uden for Unionen med lægemidler, der ønskes godkendt i Unionen, ved behandlingen af ansøgningen om godkendelse verificeres, at de pågældende forsøg er gennemført i overensstemmelse med principper for god klinisk praksis og etiske krav svarende til dem, der er fastsat i forordning (EU) nr. 536/2014 vedrørende forsøgspersoners rettigheder og sikkerhed samt pålideligheden og robustheden af de data, der genereres i det kliniske forsøg.

(53)Lægemidler, der indeholder eller består af genetisk modificerede organismer, kan udgøre en risiko for miljøet. Det er derfor nødvendigt at underkaste sådanne lægemidler en miljørisikovurdering i lighed med den vurdering, der er fastsat i Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/18/EFEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/18/EF af 12. marts 2001 om udsætning i miljøet af genetisk modificerede organismer og om ophævelse af Rådets direktiv 90/220/EØF (EFT L 106 af 17.4.2001, s. 1)., kombineret med vurderingen af det pågældende lægemiddels kvalitet, sikkerhed og virkning inden for rammerne af én enkelt EU-procedure. Miljørisikovurderingen bør foretages i overensstemmelse med kravene i denne forordning og i [det reviderede direktiv 2001/83/EF], som er baseret på principperne i direktiv 2001/18/EF, men under hensyntagen til lægemidlers særlige karakteristika.

(53a) Adskillige behandlingsmuligheder bør afsøges for at gøre behandlingerne tilgængelige i alle medlemsstaterne, herunder ved at fremme bestemmelserne for adgang til grænseoverskridende behandling såsom direktiv 2011/24/EUEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2011/24/EU af 9. marts 2011 om patientrettigheder i forbindelse med grænseoverskridende sundhedsydelser (EUT L 88 af 4.4.2011, s. 45). og Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 883/2004Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 883/2004 af 29. april 2004 om koordinering af de sociale sikringsordninger (EUT L 166 af 30.4.2004, s. 1).. Dette er særligt vigtigt for lægemidler til avanceret terapi, eftersom deres unikke karakteristika medfører betydelig infrastrukturmæssig kompleksitet og systemiske forhindringer, som kan medføre en betydelig begrænsning af deres kontinuerlige forsyning. [Ændring 35]

(54)[det reviderede direktiv 2001/83/EF] giver medlemsstaterne mulighed for af hensyn til folkesundheden eller individuelle patientbehov midlertidigt at tillade anvendelse og udlevering af ikke-godkendte lægemidler, herunder lægemidler, der skal godkendes i henhold til denne forordning. Det er nødvendigt ved denne forordning tillige at tillade medlemsstaterne at gøre et lægemiddel tilgængeligt med henblik på anvendelse med særlig udleveringstilladelse ("compassionate use"), inden der er udstedt en markedsføringstilladelse for lægemidlet. I ekstraordinære nødsituationer, hvor der ikke findes et egnet godkendt lægemiddel, vejer behovet for at beskytte folkesundheden eller de enkelte patienters sundhed tungere end andre hensyn, navnlig kravet om en markedsføringstilladelse og dermed behovet for at råde over fuldstændige oplysninger om de risici, der er forbundet med lægemidlet, herunder potentielle risici for miljøet ved lægemidler, der indeholder eller består af genetisk modificerede organismer (GMO'er). For at undgå forsinkelser i tilgængeliggørelsen af disse lægemidler eller usikkerhed med hensyn til deres status i visse medlemsstater bør en miljørisikovurdering eller en tilladelse i henhold til direktiv 2001/18/EF eller Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2009/41/EFEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2009/41/EF af 6. maj 2009 om indesluttet anvendelse af genetisk modificerede mikroorganismer (omarbejdning) (EUT L 125 af 21.5.2009, s. 75). i sådanne ekstraordinære nødsituationer ikke være en forudsætning for anvendelse af et lægemiddel, der indeholder eller består af GMO'er. Medlemsstaterne bør ikke desto mindre i sådanne tilfælde træffe passende foranstaltninger i overensstemmelse med forsigtighedsprincippet til at minimereforebygge påregnelige negative miljømæssige virkninger af tilsigtet eller utilsigtet udledning af det pågældende lægemiddel, der indeholder eller består af GMO'er, i miljøet og aftale en passende tidsfrist for levering af data om miljørisici. [Ændring 36]

(55)For humanmedicinske lægemidler bør beskyttelsesperioden for data om ikke-kliniske og kliniske forsøg være den samme som den, der er fastsat i [det reviderede direktiv 2001/83/EF].

(56)Navnlig for at imødekomme patienternes berettigede forventninger og tage hensyn til videnskabens og behandlingsformernes stadigt hurtigere udvikling bør der indføres hurtigere vurderingsprocedurer, der er forbeholdt lægemidler af betydelig terapeutisk interesse, samt procedurer for udstedelse af markedsføringstilladelser på særlige vilkår, som er underkastet bestemte betingelser, som regelmæssigt tages op til behandling.

(57)Programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse giver mulighed for sikre tidlig adgang til lægemidler. De nuværende bestemmelser bør styrkes med henblik på at sikre, at der så vidt muligt altid anvendes en fælles fremgangsmåde med hensyn til kriterierne og betingelserne for anvendelse med særlig udleveringstilladelse af nye lægemidler i medlemsstaternes lovgivning. Det er desuden vigtigt at give mulighed for at indsamle data om sådanne anvendelser som grundlag for beslutninger vedrørende forholdet mellem fordele og risici ved de pågældende lægemidler.

(57a) I betragtning af de uopfyldte behov inden for mental sundhed bør revisionen bidrage til øget adgang til behandlinger og udvikling af nye behandlinger for de patienter, der har mest brug for dem. [Ændring 37]

(57b) Kommissionen bør støtte anvendelsen af pilotprogrammer for tidlig adgang til behandling af patienter med komplekse ledsagesygdomme, herunder fysiske og mentale sundhedsproblemer, som ofte udelukkes fra kliniske forsøg. Ved at tillade dette kan man støtte indsamlingen af data om sikkerheden og effektiviteten af disse behandlinger. Sådanne programmer bør give sundhedstjenesteydere behandlingserfaring og generere værdifulde data fra den virkelige verden, der kan danne grundlag for fremtidige tilladelser til disse behandlinger. [Ændring 38]

(58)Der er under visse behørigt begrundede omstændigheder mulighed for, at markedsføringstilladelser, såfremt visse forpligtelser eller betingelser er opfyldt, kan udstedes på særlige vilkår eller under særlige omstændigheder. Lovgivningen bør under lignende omstændigheder give mulighed for, at lægemidler med en standardmarkedsføringstilladelse godkendes til nye indikationer på særlige vilkår eller under særlige omstændigheder. De lægemidler, der godkendes på særlige vilkår eller under særlige omstændigheder, bør i princippet opfylde kravene til en standardmarkedsføringstilladelse, med undtagelse af de særlige undtagelser eller betingelser, der er beskrevet i den relevante markedsføringstilladelse på særlige vilkår eller den ekstraordinære markedsføringstilladelse, og underkastes en særlig gennemgang af opfyldelsen af de pålagte særlige betingelser eller forpligtelser. Det er også underforstået, at begrundelsen for afslag på ansøgninger om markedsføringstilladelse bør finde tilsvarende anvendelse i sådanne tilfælde. [Ændring 39]

(59)Der vil principielt kun kunne udstedes én markedsføringstilladelse for et givet lægemiddel til en og samme ansøger. Der bør kun under særlige omstændigheder kunne udstedes duplikatmarkedsføringstilladelser. Når de pågældende særlige omstændigheder ikke længere gør sig gældende, navnlig hvad angår beskyttelse ved et patent eller et supplerende beskyttelsescertifikat i en eller flere medlemsstater, bør eventuelle negative virkninger på markederne som følge af eksistensen af duplikatmarkedsføringstilladelser minimeres, ved at den oprindelige markedsføringstilladelse eller duplikatmarkedsføringstilladelsen trækkes tilbage.

(60)Beslutningsprocessen på reguleringsområdet vedrørende udvikling, godkendelse og overvågning af lægemidler kan understøttes af adgang til og analyse af sundhedsdata, herunder real world-data, hvis det er relevant, dvs. sundhedsdata, der er tilvejebragt på anden vis end i kliniske undersøgelser, og data genereret ved hjælp af in silico-metoder såsom computermodellering og simulation, digital molekylær repræsentation og mekanistisk modellering, digitale tvillinger og kunstig intelligens (AI). Agenturet bør kunne gøre brug af sådanne data, bl.a. via netværket Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN) og det europæiske sundhedsdataområdes interoperable infrastruktur. Ved hjælp heraf vil agenturet kunne udnytte hele potentialet i supercomputing, kunstig intelligens og big data-videnskab, herunder resultater af studier foretaget ved hjælp af in silico-metoder, til at opfylde sit mandat, uden at gå på kompromis med retten til privatlivets fred. Agenturet bør indføre tilstrækkelige, effektive og specifikke tekniske og organisatoriske foranstaltninger for at beskytte de registreredes grundlæggende rettigheder og interesser i overensstemmelse med forordning (EU) 2016/679Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2016/679 af 27. april 2016 om beskyttelse af fysiske personer i forbindelse med behandling af personoplysninger og om fri udveksling af sådanne oplysninger og om ophævelse af direktiv 95/46/EF (den generelle forordning om databeskyttelse) (EUT L 119 af 4.5.2016, s. 1). og Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2018/1725Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2018/1725 af 23. oktober 2018 om beskyttelse af fysiske personer i forbindelse med behandling af personoplysninger i Unionens institutioner, organer, kontorer og agenturer og om fri udveksling af sådanne oplysninger og om ophævelse af forordning (EF) nr. 45/2001 og afgørelse nr. 1247/2002/EF (EUT L 295 af 21.11.2018, s. 39).. Agenturet vil om nødvendigt kunne samarbejde med medlemsstaternes kompetente myndigheder om at nå dette mål. [Ændring 40]

(61)Der kræves et højt niveau af beskyttelse mod cyberangreb ved håndtering af sundhedsdata. Det er nødvendigt, at agenturet udstyres med en høj grad af sikkerhedskontroller og -processer mod cyberangreb for at sikre, at det til enhver tid fungerer normalt. Med henblik herpå bør agenturet udarbejde en plan for at forebygge, opdage, afbøde og reagere på cyberangreb, så dets drift er sikret til enhver tid, samtidig med at enhver ulovlig adgang til agenturets dokumentation forhindres.

(62)På grund af den følsomme karakter af sundhedsdata bør agenturet beskytte sine behandlingsaktiviteter og sikre, at de overholder databeskyttelsesprincipperne om lovlighed, rimelighed, gennemsigtighed, formålsbegrænsning, dataminimering, rigtighed, opbevaringsbegrænsning, integritet og fortrolighed. For så vidt behandling af personoplysninger er nødvendig for anvendelsen af denne forordning, bør en sådan behandling ske i overensstemmelse med EU's retsforskrifter om beskyttelse af personoplysninger. Enhver behandling af personoplysninger i henhold til denne forordning bør ske i overensstemmelse med Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2016/679Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2016/679 af 27. april 2016 om beskyttelse af fysiske personer i forbindelse med behandling af personoplysninger og om fri udveksling af sådanne oplysninger og om ophævelse af direktiv 95/46/EF (den generelle forordning om databeskyttelse) (EUT L 119 af 4.5.2016, s. 1). og (EU) 2018/1725Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2018/1725 af 23. oktober 2018 om beskyttelse af fysiske personer i forbindelse med behandling af personoplysninger i Unionens institutioner, organer, kontorer og agenturer og om fri udveksling af sådanne oplysninger og om ophævelse af forordning (EF) nr. 45/2001 og afgørelse nr. 1247/2002/EF (EUT L 295 af 21.11.2018, s. 39)..

(63)Adgang til individuelle patientdata fra kliniske undersøgelser i et struktureret format, der giver mulighed for statistiske analyser, er et værdifuldt redskab for reguleringsmyndighederne til at forstå den fremlagte dokumentation og et vigtigt bidrag til grundlaget for beslutningstagningen på reguleringsområdet vedrørende forholdet mellem fordele og risici ved et lægemiddel. Indførelse af en sådan mulighed i lovgivningen er vigtig for at befordre datadrevne vurderinger af forholdet mellem fordele og risici i alle faser af et lægemiddels livscyklus. Denne forordning giver derfor agenturet beføjelser til at anmode om sådanne data som led i deres vurdering af ansøgninger om markedsføringstilladelse og ansøgninger efter tilladelse.

(64)For generiske og biosimilære lægemidler bør der som hovedregel ikke skulle udarbejdes og fremlægges risikostyringsplaner, også fordi der foreligger en plan for referencelægemidlet; i særlige tilfælde bør en risikostyringsplan for generiske og biosimilære lægemidler dog skulle udarbejdes og forelægges for de kompetente myndigheder.

(65)Agenturet bør i forbindelse med udarbejdelsen af videnskabelig rådgivning i behørigt begrundede tilfælde også kunne høre myndigheder, der er etableret i henhold til andre relevante EU-retsakter, eller andre offentlige organer etableret i Unionen, alt efter hvad der er relevant. Der kan være tale om f.eks. eksperter i kliniske forsøg, medicinsk udstyr, substanser af menneskelig oprindelse eller andre emner, alt efter hvad der er nødvendigt for at yde den pågældende videnskabelige rådgivning. Ud over at yde videnskabelig rådgivning bør agenturet sikre, at videnskabelige retningslinjer ajourføres, og fremme en åben og offentlig diskussion om den videnskabelige udvikling. [Ændring 41]

(66)Agenturet har med ordningen for prioriterede lægemidler (PRIME) opnået erfaring med tidlig videnskabelig og reguleringsmæssig støtte til udviklere af visse lægemidler, som på grundlag af foreløbig dokumentation kan forventes at ville imødekomme et uopfyldt medicinsk behov og anses for lovende på et tidligt tidspunkt i udviklingsprocessen. Denne ordning for tidlig bistand bør anerkendes, også for prioriterede antimikrobielle lægemidler og lægemidler til nye anvendelsesformål, i det omfang de opfylder kriterierne for ordningen, og agenturet bør have mulighed for, i samråd med medlemsstaterne og Kommissionen, at fastsætte udvælgelseskriterier for lovende lægemidler.

(67)Agenturet bør, i samråd med medlemsstaterne og Kommissionen, fastsætte de videnskabelige udvælgelseskriterier for lægemidler, for hvilke der ydes bistand forud for udstedelse af tilladelsen, med folkesundhedsmæssige behov og de mest lovende nyudviklede behandlingsformer som førsteprioritet. For så vidt angår lægemidler til uopfyldte medicinske behov kan enhver interesseret udvikler på grundlag af de videnskabelige udvælgelseskriterier, der er fastsat af agenturet, fremlægge foreløbig dokumentation for, at det pågældende lægemiddel potentielt vil kunne være et væsentligt terapeutisk fremskridt med hensyn til det konstaterede uopfyldte medicinske behov. [Ændring 42]

(68)Inden et humanmedicinsk lægemiddel godkendes til markedsføring i en eller flere medlemsstater, skal det normalt underkastes omfattende undersøgelser for at sikre, at det er sikkert, af høj kvalitet og effektivt til brug i målpopulationen. For visse kategorier af humanmedicinske lægemidlers vedkommende kan det dog, med henblik på at imødekomme patienters uopfyldte medicinske behov og af hensyn til folkesundheden, være nødvendigt at udstede markedsføringstilladelser på grundlag af mindre fuldstændige data end normalt. Sådanne markedsføringstilladelser bør gøres betinget af opfyldelse af særlige forpligtelser. De pågældende kategorier af humanmedicinske lægemidler bør være lægemidler, herunder lægemidler til sjældne sygdomme, der er beregnet til behandling, forebyggelse eller medicinsk diagnosticering af alvorligt invaliderende eller livstruende sygdomme, eller som er beregnet til at blive brugt i nødsituationer til at imødegå trusler mod folkesundheden.

(68a) Der er stadig mangel på tilstrækkeligt detaljerede og sammenlignelige data på EU-plan til at fastslå tendenser og indkredse mulige risikofaktorer, som kan føre til udarbejdelse af yderligere foranstaltninger med henblik på at begrænse risikoen for antimikrobiel resistens og overvåge virkningerne af allerede indførte foranstaltninger. Derfor er det vigtigt at indsamle data for salg og brug af antimikrobielle lægemidler og data om antimikrobielt resistente organismer, der findes i dyr, mennesker og fødevarer. For at sikre, at de indsamlede oplysninger kan anvendes effektivt, bør der fastlægges passende regler for indsamling og udveksling af data. Medlemsstaterne bør være ansvarlige for indsamlingen af data om anvendelse af antimikrobielle lægemidler, mens agenturet står for koordineringen heraf. [Ændring 43]

(69)Unionen bør råde over de fornødne redskaber til at foretage en videnskabelig vurdering af lægemidler, der forelægges til godkendelse efter de decentraliserede markedsføringstilladelsesprocedurer. For at nå frem til en effektiv harmonisering af medlemsstaternes administrative afgørelser om lægemidler, der forelægges til godkendelse efter decentraliserede markedsføringstilladelsesprocedurer, bør Unionen tillige have de fornødne redskaber til at bilægge uoverensstemmelser mellem medlemsstaterne vedrørende lægemidlers kvalitet, sikkerhed og virkning.

(70)Indehaveren af markedsføringstilladelsen eller de kompetente myndigheder bør i tilfælde af en risiko for folkesundheden på eget initiativ kunne iværksætte hasterestriktioner vedrørende sikkerhed eller virkning med det formål at sikre en hurtig tilpasning af markedsføringstilladelsen med henblik på at opretholde en sikker og effektiv anvendelse af lægemidlet blandt sundhedspersoner og patienter. Iværksættes en gennemgang af en bekymring vedrørende sikkerhed eller virkning, som en kompetent myndighed allerede havde iværksat hasterestriktioner for at imødegå, bør eventuelle skriftlige bemærkninger fra indehaveren af markedsføringstilladelsen tages i betragtning i forbindelse med denne gennemgang for at undgå overlapning af vurderinger.

(71)Betingelserne i en markedsføringstilladelse for et humanmedicinsk lægemiddel vil kunne ændres. Mens de centrale elementer i en ændring fastsættes i denne forordning, bør Kommissionen tillægges beføjelser til at supplere disse elementer med fastlæggelse af yderligere nødvendige elementer, tilpasse systemet til tekniske og videnskabelige fremskridt og indføre digitaliseringsforanstaltninger med henblik på at sikre, at indehavere af markedsføringstilladelser og kompetente myndigheder ikke pålægges unødvendige administrative byrder.

(72)Der bør indføres visse strømliningsforanstaltninger med det formål at undgå unødvendige administrative og økonomiske byrder for både medicinalindustrien og de kompetente myndigheder. Det bør gøres muligt at indgive ansøgninger om markedsføringstilladelse og om ændring af betingelserne i markedsføringstilladelser elektronisk.

(73)For at optimere ressourceanvendelsen for både ansøgere om markedsføringstilladelser og de kompetente myndigheder, der behandler disse ansøgninger, bør der indføres én enkelt vurdering af en masterfil for det virksomme stof. Der bør udstedes et certifikat med resultatet af vurderingen. Med henblik på at undgå overlapning af vurderinger bør det være obligatorisk at anvende et certifikat for masterfilen for det virksomme stof i forbindelse med efterfølgende ansøgninger eller markedsføringstilladelsesansøgninger for humanmedicinske lægemidler, der indeholder det pågældende virksomme stof, fra en indehaver af et certifikat for masterfilen for det virksomme stof. Kommissionen bør tillægges beføjelser til at fastlægge proceduren for én enkelt vurdering af en masterfil for det virksomme stof. For yderligere at optimere ressourceanvendelsen bør Kommissionen tillægges beføjelser til at udvide certificeringsordningen til også at omfatte supplerende kvalitetsmasterfiler, f.eks. når der er tale om nye hjælpestoffer, adjuvanser, radioaktive prækursorer og mellemprodukter til virksomme stoffer, og mellemproduktet er et kemisk virksomt stof eller anvendes i konjugation med et biologisk stof.

(74)Der bør indføres visse strømliningsforanstaltninger med det formål at undgå unødvendige administrative og økonomiske byrder for ansøgere, indehavere af markedsføringstilladelser og kompetente myndigheder. Der bør indføres elektronisk ansøgning om markedsføringstilladelse og om ændring af betingelserne i markedsføringstilladelser. Undtagen i visse særlige tilfælde er der for generiske og biosimilære lægemidler ikke behov for at udarbejde risikostyringsplaner og forelægge dem for de kompetente myndigheder.

(75)I en folkesundhedsmæssig krisesituation er det af væsentlig interesse for Unionen, at sikre og effektive lægemidler kan udvikles og gøres tilgængelige i Unionen så hurtigt som muligt. Smidige, hurtige og strømlinede procedurer er af afgørende betydning. Der findes allerede en række foranstaltninger på EU-plan, der skal lette, understøtte og fremskynde udvikling af og udstedelse af markedsføringstilladelser for behandlinger og vacciner i folkesundhedsmæssig krisesituation.

(76)Kommissionen bør også have mulighed for at udstede midlertidige nødtilladelser til markedsføring med henblik på håndtering af folkesundhedsmæssige krisesituationer. Der vil kunne udstedes midlertidige nødtilladelser til markedsføring, forudsat, under hensyntagen til omstændighederne ved den folkesundhedsmæssige krisesituation, at fordelen ved straks at gøre det pågældende lægemiddel tilgængeligt på markedet opvejer den risiko, der er forbundet med, at der stadig kan være behov for yderligere, fuldstændige ikke-kliniske og kliniske kvalitetsdata. En midlertidig nødtilladelse til markedsføring bør kun være gyldig, så længe den folkesundhedsmæssige krisesituation står på. Kommissionen bør have mulighed for at ændre, suspendere eller tilbagekalde sådanne markedsføringstilladelser for at beskytte folkesundheden, eller hvis indehaveren af markedsføringstilladelsen ikke har overholdt de betingelser og forpligtelser, der er fastsat i den midlertidige nødtilladelse til markedsføring, eller når der er udstedt en standardiseret markedsføringstilladelse eller en markedsføringstilladelse på særlige vilkår for den relevante indikation. [Ændring 44]

(76a) Det er hensigtsmæssigt at få indført gennemsigtighedsforanstaltninger og standarder vedrørende agenturets reguleringsmæssige aktiviteter i forbindelse med lægemidler, navnlig lægemidler der modtager en midlertidig nødtilladelse til markedsføring. Disse foranstaltninger bør omfatte rettidig offentliggørelse af al relevant information om godkendte lægemidler og godkendt medicinsk udstyr og af kliniske data, herunder kliniske forsøgsprotokoller. De offentlige oplysninger om kliniske forsøg og beslutninger om markedsføringstilladelse bør være i overensstemmelse med Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2022/123Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2022/123 af 25. januar 2022 om styrkelse af Det Europæiske Lægemiddelagenturs rolle i forbindelse med kriseberedskab og krisestyring med hensyn til lægemidler og medicinsk udstyr (EUT L 20 af 31.1.2022, s. 1).. [Ændring 45]

(77)Udvikling af antimikrobiel resistens giver i stigende grad anledning til bekymring, og markedssvigt lægger hindringer i vejen for at få effektive antimikrobielle lægemidler på markedet;, hvorved antimikrobiel forskning i og udvikling (FoU) af antimikrobielle lægemidler hæmmes af den lave handelsværdi på markedet for antimikrobielle lægemidler. Det er derfor nødvendigt at opretholde effektiviteten af de eksisterende antimikrobielle lægemidler længst mulig og at overveje en række nye foranstaltninger til at befordre udvikling af prioriterede antimikrobielle lægemidler, der er effektive i kampen mod antimikrobiel resistens, og til at støtte virksomheder, ofte SMV'er, og almennyttige enheder, der vælger at investere i dette område. Det er ligeledes nødvendigt at støtte forskning i og udvikling af nye antimikrobielle lægemidler gennem de forskellige faser af udviklingen af antimikrobielle lægemidler, navnlig gennem markedsintroduktionspræmier og delmålsbetalinger. Desuden kan oprettelsen af abonnementsmodeller, der afkobler mængden af salg af antimikrobielle lægemidler fra den modtagne belønning, navnlig gennem frivillige fælles indkøb, bidrage til at overvinde sådanne markedssvigt. Disse foranstaltninger bør fremme udviklingen af alternative behandlinger såsom bakteriofagterapi, som er effektive over for bakterier, der er multiresistente over for lægemidler, og som kan anvendes som en alternativ behandling til eller sammen med antibiotika. Det vil imidlertid ikke være muligt at løse antimikrobiel resistens med FoU alene. For at sikre en klog anvendelse af eksisterende antibiotika bør agenturet også støtte udvikling og anskaffelse af værktøjer til hurtig diagnosticering for at sikre passende ordinationer. [Ændring 46]

(77a) Der er bl.a. modvilje mod at investere i udviklingen af antimikrobielle lægemidler, fordi udviklingen af antimikrobielle lægemidler er omkostningstung, og mange udviklere, ofte SMV'er, ikke har råd til at gå videre til næste udviklingsfase. Når der udvikles et antimikrobielt lægemiddel, er markedet desuden naturligt begrænset på grund af behovet for at anvende antimikrobielle lægemidler med forsigtighed. Det er derfor nødvendigt at overveje yderligere tiltag på EU-plan for at støtte udviklingen af antimikrobielle lægemidler og afhjælpe eksisterende markedssvigt. Der bør derfor udvikles en ordning for delmålsbetalinger, suppleret med en abonnementsmodel for en frivillig fælles indkøbsordning, for at sikre, at der findes et marked for udviklere, der afkobler de mængder, der sælges, fra den modtagne betaling. [Ændring 47]

(77b) Delmålsbetalinger er en økonomisk belønning, der ydes i en tidlig fase, når visse FoU-mål er nået forud for markedsgodkendelsen, f.eks. en vellykket gennemførelse af fase I. Selv om sådanne mekanismer primært vil tjene til at give adgang til eksisterende antimikrobielle lægemidler, kan de også støtte nye antimikrobielle lægemidler i udviklingsfasen. En abonnementsmodel består af en række finansielle betalinger til en antibiotikaudvikler for at opnå reguleringsmæssig godkendelse af et antibiotikum, der opfylder specifikke kriterier, der er fastsat på forhånd. En abonnementsmodel gennem frivillige aftaler om fælles indkøb bør lette udviklernes bekymringer ved at sikre, at der er et marked for antimikrobielle lægemidler, når de udvikles. [Ændring 48]

(78)Et lægemiddel skal, for at kunne betragtes som et "prioriteret antimikrobielt lægemiddel", udgøre et reelt fremskridt i kampen mod antimikrobiel resistens og skal derfor være baseret på ikke-kliniske og kliniske data, der underbygger, at lægemidlet frembyder en betydelig klinisk fordel med hensyn til antimikrobiel resistens. Agenturet tager i sin vurdering af betingelserne vedrørende antibiotika hensyn til prioriteringen af patogener for så vidt angår risikoen for antimikrobiel resistens i "WHO priority pathogens list for R&D of new antibiotics", navnlig dem, der er opført som prioritet 1 (kritisk) eller prioritet 2 (høj), idet agenturet dog, hvis der er vedtaget en tilsvarende liste over prioriterede patogener på EU-plan, i første omgang bør tage hensyn til denne EU-liste.

(78a) Med henblik på effektivt at løse de store aktuelle og kommende udfordringer for folkesundheden, navnlig antimikrobiel resistens, og samtidig tage udgangspunkt i eksisterende ressourcer bør der oprettes en Myndighed for Kriseberedskab og -indsats på Sundhedsområdet (i det følgende benævnt "HERA" eller "myndigheden") som en separat struktur under Det Europæiske Center for Forebyggelse af og Kontrol med Sygdomme (ECDC), som blev etableret ved Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 851/2004Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 851/2004 af 21. april 2004 om oprettelse af et europæisk center for forebyggelse af og kontrol med sygdomme (EUT L 142 af 30.4.2004, s. 1).. Myndigheden skal være ansvarlig for at oprette, koordinere og gennemføre den langsigtede europæiske portefølje af den biomedicinske forsknings- og udviklingsdagsorden for medicinske modforanstaltninger over for nuværende og nye trusler mod folkesundheden og for at stille værktøjer til rådighed med henblik på at sikre EU-dækkende adgang til disse produkter, herunder værktøjer til støtte for fremstillings-, indkøbs-, oplagrings- og distributionskapacitet for medicinske modforanstaltninger samt andre prioriterede lægemidler i Unionen. Myndigheden vil spille en central rolle for afhjælpning af sundhedstrusler på globalt plan. Myndigheden bør primært fokusere på bekæmpelsen af de mest presserende sundhedstrusler, herunder antimikrobiel resistens og mangel på lægemidler. I fremtiden, som kapaciteten udvides, bør myndigheden imidlertid udvide sine arbejdsopgaver for specifikt at tackle andre områder med uopfyldte medicinske behov såsom sjældne og oversete sygdomme. Myndigheden bør have tilstrækkelige ressourcer til at opfylde sit mandat. [Ændring 49]

(78b) Ud over den voksende trussel om antimikrobiel resistens er der andre markedssvigt i lægemiddelsektoren, hvor der er behov for yderligere tiltag på EU-plan for at opfylde EU-borgernes folkesundhedsmæssige behov. Der er navnlig et misforhold mellem FoU-prioriteter og EU-borgernes folkesundhedsmæssige behov. Markedssvigt i Unionen har i visse tilfælde resulteret i, at der ikke er adgang til behandlinger af sjældne sygdomme, i ulige adgang til og mangel på lægemidler. Denne forordning bør derfor afhjælpe disse markedssvigt ved at indføre en moduleret tilgang til eksklusivitet på markedet og øget gennemsigtighed med hensyn til FoU-udgifter for bedre at opfylde målene om prismæssig overkommelighed, adgang til og tilgængelighed af lægemidler i Unionen. [Ændring 50]

(78c) Fælles indkøb, det være sig i ét land eller under inddragelse af mere end ét land, kan forbedre adgangen til lægemidler til overkommelige priser og forsyningssikkerheden for lægemidler. Medlemsstater, der er interesseret i fælles indkøb af lægemidler, bør kunne anmode Kommissionen om at lette fælles indkøb af centralt godkendte lægemidler på EU-plan, der gennemføres i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2014/24/EUEuropa-Parlamentets og Rådets direktiv 2014/24/EU af 26. februar 2014 om offentlige udbud og om ophævelse af direktiv 2004/18/EF (EUT L 94 af 28.3.2014, s. 65).. [Ændring 51]

(79)For udviklere, der ikke har benyttet sig af markedsintroduktionspræmier og delmålsbetalinger, vil indførelsen af en voucher, der belønner udvikling af prioriterede antimikrobielle lægemidler med yderligere et årsen periodes lovgivningsmæssig databeskyttelse, vilalternativt kunne give udviklere af prioriterede antimikrobielle lægemidler den fornødne økonomiske støtte. For at sikre, at den økonomiske belønning, som i sidste ende skal betales af sundhedssystemerne, primært kommer udvikleren af det prioriterede antimikrobielle lægemiddel, frem for køberen af voucheren, til gode, bør antallet af tilgængelige vouchere på markedet dog holdes på et minimum. Det er derfor nødvendigt at fastsætte strenge betingelser for udstedelse, overdragelse og anvendelse af voucheren og ydermere give Kommissionen mulighed for under visse omstændigheder at tilbagekalde voucheren. Desuden bør den pengeværdi, der betales for overførslen af voucheren, overføres til myndigheden, som bør fordele det tilsvarende beløb i årlige rater til indehaveren af markedsføringstilladelsen for at sikre produktionskapacitet og levering af det prioriterede antimikrobielle lægemiddel, for hvilket voucheren blev oprettet. [Ændring 52]

(80)En overdragelig dataeksklusivitetsvoucher bør kun kunne udstedes for antimikrobielle lægemidler, der frembyder betydelige kliniske fordele med hensyn til antimikrobiel resistens, og som har de karakteristika, der er beskrevet i denne forordning. Det er desuden nødvendigt at sikre, at en virksomhed, der modtager dette incitament, til gengæld kan levere det pågældende lægemiddel til patienter i hele Unionen i de fornødne mængder og oplyse om alle støttemidler til forskning, der er modtaget i forbindelse med udviklingen af lægemidlet, så der foreligger en fuldstændig oversigt over den direkte økonomiske og indirekte støtte, der er ydet for lægemidlet, jf. artikel 57 i [det reviderede direktiv 2001/83/EF]. [Ændring 53]

(81)For at sikre en høj grad af gennemsigtighed og fuldstændige oplysninger om de økonomiske virkninger af den overdragelige dataeksklusivitetsvoucher, navnlig med hensyn til risikoen for overkompensation for investeringer, pålægges udviklere af prioriterede antimikrobielle lægemidler at fremlægge oplysninger om enhver form for direkte økonomisk støtte, der er modtaget til forskning i forbindelse med udviklingen af det pågældende prioriterede antimikrobielle lægemiddel. Erklæringen bør omfatte direkte økonomisk støtte modtaget fra en hvilken som helst kilde hvor som helst i verden og enhver indirekte økonomisk støtte i overensstemmelse med artikel 57 i [det reviderede direktiv 2001/83/EF]. [Ændring 54]

(82)Overdragelse af en voucher for et prioriteret lægemiddel vil kunne ske i form af salg og kan kun overdrages én gang. Transaktionsværdien, som vil kunne være monetær eller på anden måde aftalt mellem køber og sælger, vil skulle offentliggøres, således at reguleringsmyndighederne og offentligheden informeres herom. Identiteten på indehaveren af en voucher, der er udstedt og endnu ikke anvendt, bør til enhver tid være offentligt kendt, så der sikres størst mulig gennemsigtighed og tillid. [Ændring 55]

(83)Bestemmelserne om overdragelige dataeksklusivitetsvouchere vil finde anvendelse i et nærmere fastsat tidsrum fra denne forordnings ikrafttræden, eller indtil Kommissionen har udstedt et vist maksimumsantal vouchere, med henblik på at begrænse de samlede omkostninger ved foranstaltningen for medlemsstaternes sundhedssystemer. Den begrænsede anvendelse af foranstaltningen vil også give mulighed for at vurdere effekten af foranstaltningen med hensyn til at afhjælpe markedssvigtet hvad angår udvikling af nye antimikrobielle lægemidler, der kan bidrage til at bekæmpe antimikrobiel resistens, og for vurdere omkostningerne for de nationale sundhedssystemer. Vurderingen vil give den viden, der er nødvendig for at afgøre, hvorvidt anvendelsen af foranstaltningen skal forlænges. Senest den ... [fem år efter datoen for denne forordnings ikrafttræden] bør Kommissionen fremlægge en evalueringsrapport om effektiviteten af både præmieordningerne for delmålsbetalinger og de overdragelige dataeksklusivitetsvouchere i forbindelse med udviklingen af prioriterede antimikrobielle lægemidler. [Ændring 56]

(84)Anvendelsesperioden for bestemmelserne om overdragelige eksklusivitetsvouchere for prioriterede antimikrobielle lægemidler og det samlede antal vouchere kan forlænges af Parlamentet og Rådet efter forslag fra Kommissionen på grundlag af de indhøstede erfaringer.

(85)Finder Kommissionen, at der er grund til at antage, at et lægemiddel kan udgøre en potentiel alvorlig risiko for menneskers sundhed, bør agenturet foretage en videnskabelig vurdering af lægemidlet, som fører til en afgørelse om, hvorvidt markedsføringstilladelsen skal opretholdes, ændres, suspenderes eller tilbagekaldes, og er baseret på en samlet vurdering af forholdet mellem fordele og risici. Kommissionen kan også træffe foranstaltninger vedrørende en centraliseret markedsføringstilladelse, hvis de betingelser, der er knyttet til denne, ikke overholdes.

(86)Lægemidler til sjældne sygdomme og til børn bør være omfattet af de samme bestemmelser som alle andre lægemidler vedrørende deres kvalitet, sikkerhed og virkning og miljørisikoen, bl.a. hvad angår markedsføringstilladelsesprocedurerne, kravene vedrørende lægemiddelovervågning og kvalitetskrav. De er dog også omfattet af særlige krav. Disse krav, som i dag er fastsat i særskilte retsakter, bør indarbejdes i denne forordning for at sikre klarhed og sammenhæng i alle de foranstaltninger, der gælder for disse lægemidler. [Ændring 57]

(87)Nogle lidelser er så sjældne, at udgifterne til udvikling og markedsføring af lægemidler, der er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den pågældende lidelse, ikke vil kunne afskrives gennem det forventede salg af produktet. Patienter med sjældne lidelser bør imidlertid have ret til den samme behandlingskvalitet som andre patienter; det er derfor nødvendigt at stimulere medicinalindustriens forskning i og udvikling og markedsføring af de relevante lægemidler.

(88)Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000 af 16. december 1999 om lægemidler til sjældne sygdomme (EFT L 18 af 22.1.2000, s. 1). har vist sig at være en succes med hensyn til at få mere gang i udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme i Unionen;, selv om der skal gøres flere fremskridt, da der stadig ikke findes godkendte behandlinger for 95 % af de sjældne sygdomme, og de behandlinger, der er til rådighed for 5 % af de sjældne sygdomme, ikke nødvendigvis er transformative eller helbredende. En indsats på EU-plan er derfor at foretrække, frem for at medlemsstaterne træffer ukoordinerede foranstaltninger, som kunne føre til konkurrenceforvridning og hindringer for handelen inden for Fællesskabet. Unionen bør bygge på dens succes for at skabe og sikre en tilsvarende grad af innovation under denne forordning. [Ændring 58]

(89)Den åbne, gennemsigtige EU-procedure for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme, som er fastsat ved forordning (EF) nr. 141/2000, bør bibeholdes. Af hensyn til den juridiske klarhed og forenkling bør de lovbestemmelser, der gælder specifikt for disse lægemidler, indarbejdes i denne forordning.

(90)De objektive kriterier for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme, baseret på prævalensen af den livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, man søger at diagnosticere, forebygge eller behandle, og på, at der ikke findes nogen i Unionen godkendt tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den pågældende lidelse, bør bibeholdes; en prævalens på højst fem ud af 10 000 personer anses generelt for at være en passende tærskel. Det kriterium for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme, der vedrører investeringsafkast, vil blive afskaffet, da det aldrig er blevet anvendt. Lægemidler bør dog stadig kunne miste status som lægemiddel til sjældne sygdomme i tilfælde, hvor befolkningskriteriet ikke længere er opfyldt. [Ændring 59]

(91)Det kriterium for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme, der vedrører en sygdoms prævalens, er dog ikke nødvendigvis altid egnet til identifikation af sjældne sygdomme. For lidelser af kort varighed og med høj dødelighed ville måling af antallet af personer, der har erhvervet sygdommen i en bestemt periode, bedre afspejle, om den er sjælden i denne forordnings forstand, end måling af antallet af personer, der er "ramt af sygdommen" på et bestemt tidspunkt. For bedre at kunne fastlægge, hvilke sygdomme der er sjældne, bør Kommissionen tillægges beføjelser til at fastsætte særlige kriterier for udpegelse af bestemte lidelser, hvis de i denne forordning fastsatte kriterier af videnskabelige årsager og i henhold til en anbefaling fra agenturet ikke er egnede.

(92) For bedre at kunne fastlægge, hvilke sygdomme der er sjældne, bør Kommissionen tillægges beføjelser til at supplere udpegelseskriterierne ved en delegeret retsakt, hvis de i denne forordning fastsatte kriterier af videnskabelige årsager og på grundlag af en anbefaling fra agenturet ikke er egnede til bestemte lidelser. Desuden gør udpegelseskriterierne det nødvendigt, at Kommissionen vedtager gennemførelsesforanstaltninger. [Ændring 60]

(92a) Hvad der udgør væsentlig gavn i en patientgruppe kan ændre sig over tid. Agenturet bør derfor, samtidig med at det sikrer forudsigelighed, også tage hensyn til enhver videnskabelig udvikling og vejledning, når det vurderer, om lægemidler opfylder kriterierne for væsentlig gavn. [Ændring 61]

(93)I tilfælde, hvor en tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den pågældende lidelse allerede er godkendt i Unionen, vil det pågældende lægemiddel til sjældne sygdomme skulle være til væsentlig gavn for personer med denne lidelse. I denne henseende anses et lægemiddel, der er godkendt i én medlemsstat, generelt for at være godkendt i Unionen. EU-godkendelse eller godkendelse i samtlige medlemsstater er ikke en forudsætning for, at lægemidlet kan betragtes som en tilfredsstillende metode. Også almindeligt anvendte diagnosticerings-, forebyggelses- eller behandlingsmetoder, der ikke er omfattet af en markedsføringstilladelse, kan betragtes som tilfredsstillende, hvis der er videnskabelig evidens for deres virkning og sikkerhed. I visse tilfælde kanbør lægemidler, der tilberedes til en enkelt patient på et apotek i overensstemmelse med en recept eller i henhold til forskrifterne i en farmakopé, og som skal udleveres direkte til patienter, der betjenes af apoteket, også betragtes som tilfredsstillende behandling, hvis de er velkendte og sikre, og dette er en almindelig praksis for den pågældende patientgruppe i Unionen. [Ændring 62]

(94)Agenturet tillægges beføjelser til ved hjælp af en afgørelse at udpege et givet lægemiddel som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Dette forventes at ville lette og fremskynde udpegelsesproceduren, samtidig med at der sikres et højt niveau af videnskabelig ekspertise.

(95)Med det formål at befordre hurtigere godkendelse af udpegede lægemidler til sjældne sygdomme er gyldigheden af udpegelsen som lægemiddel til sjældne sygdomme fastsat til syv år, med mulighed for forlængelse fra agenturets side på visse nærmere angivne betingelser; udpegelsen som lægemiddel til sjældne sygdomme vil kunne trækkes tilbage efter anmodning fra sponsoren for det pågældende lægemiddel til sjældne sygdomme, som bør kunne give en begrundelse for anmodningen om tilbagetrækning. Agenturet bør gøre begrundelsen for anmodningen om tilbagetrækning offentligt tilgængelig, når sponsoren har fremsat en sådan. [Ændring 63]

(96)Agenturet er ansvarligt for udpegelsen af et lægemiddel til sjældne sygdomme og for oprettelsen og forvaltningen af et register over udpegede lægemidler til sjældne sygdomme. Dette register bør være offentligt tilgængeligt, og det præciseres i denne forordning, hvilke data registret som minimum skal indeholde, idet Kommissionen tillægges beføjelser til at ændre eller supplere disse data ved en delegeret retsakt.

(97)Sponsorer for lægemidler til sjældne sygdomme, der udpeges i henhold til denne forordning, bør i fuldt omfang kunne nyde godt af incitamenter, som Unionen eller medlemsstaterne vedtager til fremme af forskning i og udvikling af lægemidler til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af sådanne lidelser, herunder sjældne sygdomme;

(98)Patienter med sjældne lidelser bør have ret til lægemidler af samme kvalitet, sikkerhed og virkning som andre patienter; lægemidler til sjældne sygdomme bør derfor underkastes den almindelige vurderingsproces, der gennemføres Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler, for at ansøgeren kan opnå en markedsføringstilladelse for et lægemiddel til sjældne sygdomme, mens der vil kunne udstedes en særskilt markedsføringstilladelse for indikationer, der ikke opfylder kriterierne for et lægemiddel til sjældne sygdomme.

(99)En meget stor procentdel af de sjældne sygdomme kan fortsat ikke behandles, idet forsknings- og udviklingsindsatsen er koncentreret om de områder, hvor der er de største muligheder for fortjeneste. Der er derfor behov for at få fokus på de områder, hvor der er størst behov for forskning, og hvor investeringerne er forbundet med den største risiko.

(100)Lægemidler til sjældne sygdomme, der imødekommer et stort uopfyldt medicinsk behov, anvendes til at forebygge, diagnosticere eller behandle sygdomme, hvor der enten ikke findes nogen anden forebyggelses-, diagnosticerings- eller behandlingsmetode, eller hvor de, hvis en sådan metode allerede findes, repræsenterer ekstraordinære terapeutiske fremskridt. I begge tilfælde bør kriteriet om en betydningsfuld reduktion af sygeligheden eller dødeligheden som følge af sygdommen for den relevante patientgruppe sikre, at kun de mest effektive lægemidler er omfattet. Agenturet bør udarbejde videnskabelige retningslinjer for kategorien "lægemidler til sjældne sygdomme, der imødekommer et stort uopfyldt medicinsk behov".

(101)Erfaringerne siden vedtagelsen af forordning (EF) nr. 141/2000 viser, at det bedste incitament for medicinalindustrien til at investere i udvikling og tilgængeliggørelse af lægemidler til sjældne sygdomme er at få stillet i udsigt, at der kan opnås eneret til markedsføring i en vis årrække, hvor en del af investeringen kan afskrives. Ud over perioderne med eneret til markedsføring vil lægemidler til sjældne sygdomme blive tilgodeset med den i [det reviderede direktiv 2001/83/EF] fastsatte lovgivningsmæssige beskyttelsesperiode, herunder forlængelse af den lovgivningsmæssige databeskyttelse. Et lægemiddel til sjældne sygdomme, for hvilket der godkendes en yderligere terapeutisk indikation, vil dog kun kunne tilgodeses med forlængelse af eneretten til markedsføring.

(102)For at tilskynde til forskning i og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme, der imødekommer et stort uopfyldt medicinsk behov, for at sikre forudsigelighed på markedet og for at sikre en retfærdig fordeling af incitamenter indføres der en graduering af varigheden af eneret til markedsføring; lægemidler til sjældne sygdomme, der imødekommer et stort uopfyldt medicinsk behov, tilgodeses med den længste periode med eneret til markedsføring, mens eneretten for lægemidler til sjældne sygdomme, der finder almindelig anerkendt anvendelse, og for hvilke investeringsbehovene er mindre, er den korteste. Med henblik på at sikre øget forudsigelighed for udviklere afskaffes muligheden for at revurdere kriterierne for tildeling af eneret til markedsføring seks år efter udstedelsen af en markedsføringstilladelse.

(103) For at fremme hurtigere og bredere adgang også til lægemidler til sjældne sygdomme indrømmes en yderligere periode på et år med eneret til markedsføring for lancering af lægemidler til sjældne sygdomme på EU-markedet, dog ikke for lægemidler, der finder almindelig anerkendt anvendelse. [Ændring 64]

(104)For at maksimere de potentielle fordele ved klinisk forskning bør der derfor tilskyndes til fortsat at undersøge nye indikationer. Med henblik på at belønne forskning i og udvikling af nye terapeutiske indikationer indføres en yderligere periode på et år med eneret til markedsføring for en ny terapeutisk indikation (højst to indikationer). [Ændring 65]

(105)Denne forordning indeholder en række bestemmelser, der skal forhindre, at eneret til markedsføring resulterer i uberettigede fordele, og forbedre tilgængeligheden af lægemidler ved at sikre hurtigere adgang til markedet for generiske og biosimilære lægemidler samt lignende lægemidler. Det præciseres i forordningen tillige, hvordan eneret til markedsføring og databeskyttelse finder anvendelse i forhold til hinanden, ligesom det fastsættes, i hvilke situationer der kan udstedes en markedsføringstilladelse for et lignende lægemiddel, selv om eneretten til markedsføring fortsat gælder.

(105a) Agenturet bør kun afslå at validere en ansøgning om markedsføringstilladelse, der henviser til data for et referencelægemiddel, hvis omstændigheder som angivet i denne forordning og [det reviderede direktiv 2001/83/EF] gør sig gældende. Det samme bør gælde enhver beslutning om udstedelse, ændring, suspension, begrænsning eller tilbagekaldelse af markedsføringstilladelsen. Agenturet kan ikke basere en beslutning på andre forhold/hensyn. Beslutninger kan især ikke baseres på referencelægemidlets patentstatus eller status for et supplerende beskyttelsescertifikat. [Ændring 66]

(105b) Et af de overordnede mål med denne forordning er at bidrage til at opfylde patienter med sjældne sygdommes behov for lægehjælp, sikre billigere lægemidler til sjældne sygdomme, forbedre patientadgang til lægemidler til sjældne sygdomme i hele EU og tilskynde til innovation på områder, hvor der er behov for det. Mens andre EU-programmer og -politikker også bidrager til disse mål, står mennesker, der lever med en sjælden sygdom, fortsat over for mange og multifaktorielle fælles udfordringer, herunder forsinkede diagnoser, mangel på tilgængelige transformative behandlinger og vanskeligheder med at få adgang til behandlinger, hvor de bor, hvilket afspejler fragmenteringen af markedet i medlemsstaterne. Fordi den europæiske merværdi ved at imødekomme behovene hos mennesker, der lever med en sjælden sygdom, er usædvanligt høj, da patienter, eksperter, data og ressourcer er så sjældne, er det hensigtsmæssigt, at Kommissionen som supplement til denne forordning udvikler en særlig ramme for sjældne sygdomme med henblik på at bygge bro over relevant lovgivning, politikker og programmer og støtte nationale strategier med henblik på bedre at imødekomme de uopfyldte behov hos mennesker, der lever med sjældne sygdomme, og deres omsorgspersoner. Denne ramme bør være behovsorienteret og målbaseret og udvikles i samråd med medlemsstaterne og patientorganisationerne samt, hvor det er relevant, andre interesserede parter. [Ændring 67]

(106)Inden et humanmedicinsk lægemiddel markedsføres i en eller flere medlemsstater, skal det have været underkastet omfattende undersøgelser, herunder ikke-kliniske og kliniske forsøg, for at garantere, at det er sikkert, af høj kvalitet og effektivt til brug i målpopulationen. Det er vigtigt, at disse undersøgelser også gennemføres i den pædiatriske befolkningsgruppe, så det sikres, at lægemidler godkendes på behørig vis til brug i den pædiatriske befolkningsgruppe, og for at forbedre de tilgængelige oplysninger om anvendelsen af lægemidlerne i de forskellige undergrupper af den pædiatriske befolkningsgruppe. Det er også vigtigt, at lægemidler præsenteres i doseringer og formuleringer, der egner sig til anvendelse hos børn.

(107)Af samme grund bør udviklingen af lægemidler, der potentielt ville kunne anvendes til den pædiatriske befolkningsgruppe, gøres til et fast element i udviklingen af lægemidler og integreres i programmet for udvikling af lægemidler til voksne. De pædiatriske undersøgelsesplaner bør derfor fremlægges på et så tidligt tidspunkt i produktudviklingen, at undersøgelserne i den pædiatriske befolkningsgruppe, hvis det er relevant, kan gennemføres, inden en ansøgning om markedsføringstilladelse indgives.

(108)Da udviklingen af lægemidler er en dynamisk proces, der afhænger af resultatet af igangværende undersøgelser, bør der i visse situationer, f.eks. når der er begrænset information om lægemidlerne til rådighed, fordi lægemidlerne testes for første gang i den pædiatriske befolkningsgruppe, indføres en særlig procedure, der gør det muligt at udarbejde en pædiatrisk undersøgelsesplan gradvist.

(109)I folkesundhedsmæssige krisesituationer bør der, for at undgå at forsinke en ellers hurtig godkendelse af et lægemiddel til behandling eller forebyggelse af en lidelse, der er relateret til den folkesundhedsmæssige krisesituation, være mulighed for midlertidigt at fravige kravene vedrørende pædiatriske undersøgelser, der skal fremlægges ved indgivelsen af ansøgningen om markedsføringstilladelse.

(110)For at undgå, at børns sundhed bringes i fare, eller at de udsættes for unødvendige kliniske forsøg, bør der dispenseres fra forpligtelsen til at få godkendt og gennemføre pædiatriske undersøgelser hos børn i situationer, hvor det kan forventes, at det pågældende lægemiddel ikke vil have den tilsigtede virkning eller frembyde den fornødne sikkerhed i hele eller en del af den pædiatriske befolkningsgruppe, lægemidlet ikke giver væsentlige terapeutiske fordele i forhold til eksisterende behandlingsformer for børn, eller den sygdom, som lægemidlet er beregnet til, kun forekommer hos voksne. I sidstnævnte tilfælde bør forpligtelsen dog bibeholdes, hvis lægemidlet på grund af sin molekylære virkningsmekanisme på grundlag af den foreliggende videnskabelige evidens forventes at ville være effektivt mod en anden sygdom hos børn.

(111)For at sikre, at forskning i den pædiatriske befolkningsgruppe udelukkende udføres med det formål at opfylde denne gruppes terapeutiske behov, bør agenturet vedtage og offentliggøre lister over dispensationer for lægemidler eller bestemte kategorier af lægemidler eller for grupper eller undergrupper af lægemidler. Da den videnskabelige og medicinske viden udvikler sig over tid, bør det fastsættes, at listerne over dispensationer kan ændres. Hvis en dispensation tilbagekaldes, bør kravet dog i et vist tidsrum ikke finde anvendelse for som minimum at give tid til, at en pædiatrisk undersøgelsesplan kan godkendes, og undersøgelser i den pædiatriske befolkningsgruppe kan påbegyndes, inden der ansøges om markedsføringstilladelse.

(112)Med henblik på at sikre, at forskningsarbejde kun udføres, i det omfang det er sikkert og etisk, og at kravet om undersøgelsesdata for den pædiatriske befolkningsgruppe ikke blokerer eller forsinker godkendelse af lægemidler til andre befolkningsgrupper, vil agenturet på grundlag af videnskabelige, etiske eller tekniske årsager eller af hensyn til folkesundheden, kunne udsætte iværksættelsen eller færdiggørelsen af alle eller nogle af foranstaltningerne i en pædiatrisk undersøgelsesplan i et begrænset tidsrum. En sådan udsættelse bør kun forlænges i behørigt begrundede tilfælde. [Ændring 68]

(113)Der bør være mulighed for at ændre en godkendt pædiatrisk undersøgelsesplan, hvis ansøgeren støder på vanskeligheder i forbindelse med dens gennemførelse, som gør, at planen er uanvendelig eller ikke længere er hensigtsmæssig.

(114)Agenturet bør, efter høring af Kommissionen og de berørte parter, nærmere fastlægge, hvilke oplysninger der skal være indeholdt i en ansøgning om godkendelse af en pædiatrisk undersøgelsesplan, om ændring af en sådan, om dispensationer og om udsættelsesanmodninger.

(115)De oplysninger, der kræves indeholdt i den pædiatriske undersøgelsesplan, bør være forenklede for lægemidler, der vil blive udviklet til anvendelse udelukkende til børn, og som vil blive udviklet uafhængigt af de nuværende bestemmelser.

(116)Med henblik på at sikre, at dataene til støtte for markedsføringstilladelsen vedrørende anvendelse af et lægemiddel til børn, som skal godkendes i henhold til denne forordning, er tilvejebragt på korrekt vis, bør Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler kontrollere overholdelsen af den godkendte pædiatriske undersøgelsesplan og eventuelle dispensationer og udsættelser på valideringstrinnet for ansøgninger om markedsføringstilladelse.

(117)Agenturet bør yde gratis videnskabelig rådgivning som et incitament til sponsorer til udvikling af lægemidler til den pædiatriske befolkningsgruppe.

(118)Med henblik på at oplyse sundhedspersoner og patienter om sikker og effektiv anvendelse af lægemidler i den pædiatriske befolkningsgruppe bør produktresuméet og, hvis det er relevant, indlægssedlen indeholde oplysninger om resultaterne af de undersøgelser, der er gennemført i overensstemmelse med en pædiatrisk undersøgelsesplan, uanset om undersøgelserne taler for anvendelse af det pågældende lægemiddel til børn eller ej.

(119)For at støtte udviklingen af nye, specifikt pædiatriske indikationer for godkendte lægemidler, der ikke længere er omfattet af intellektuelle ejendomsrettigheder, er det nødvendigt at indføre en særlig type markedsføringstilladelse, nemlig en "markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug". En markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug bør udstedes efter de eksisterende markedsføringstilladelsesprocedurer, men bør specifikt finde anvendelse på lægemidler, der udelukkende er udviklet til anvendelse i den pædiatriske befolkningsgruppe. Der bør være mulighed for som navn på et lægemiddel, for hvilket der er udstedt en markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug, at benytte et eksisterende navn på et tilsvarende lægemiddel, der er godkendt til voksne, for på den måde at udnytte, at navnet allerede er kendt, og samtidig drage fordel af den lovgivningsmæssige beskyttelse, der er forbundet med en ny markedsføringstilladelse.

(120)En ansøgning om en markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug bør indeholde data vedrørende lægemidlets anvendelse i den pædiatriske befolkningsgruppe indsamlet i overensstemmelse med en godkendt pædiatrisk undersøgelsesplan. Disse data kan stamme fra offentliggjort litteratur eller fra nye undersøgelser. Der bør i en ansøgning om en markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug også kunne henvises til de data, der er indeholdt i sagsmaterialet for et lægemiddel, som er eller har været godkendt i Unionen. Formålet er at skabe et yderligere incitament for SMV'er, herunder generiske virksomheder, til at udvikle ikke-patenterede lægemidler til den pædiatriske befolkningsgruppe.

(121)Nogle pædiatriske undersøgelsesplaner vil af forskellige årsager kunne afbrydes, selv om allerede gennemførte undersøgelser måtte have givet positive resultater for behandling af børn. Agenturet bør indsamle oplysningerne om sådanne afbrydelser og årsagerne hertil og offentliggøre dem med henblik på at informere eventuelle tredjeparter, der måtte være interesseret i at fortsætte ovennævnte undersøgelser.

(122)For at øge gennemsigtigheden om kliniske forsøg, der gennemføres på børn i tredjelande, og som der henvises til i en pædiatrisk undersøgelsesplan eller gennemføres af indehaveren af en markedsføringstilladelse uafhængigt af en pædiatrisk undersøgelsesplan, bør oplysninger om disse kliniske forsøg registreres i EU-databasen vedrørende kliniske forsøg, som er oprettet ved forordning (EU) nr. 536/2014.

(123)Resuméet af resultaterne af alle pædiatriske kliniske forsøg, der registreres i den ved forordning (EU) nr. 536/2014 oprettede EU-database vedrørende kliniske forsøg, bør gøres offentligt tilgængeligt senest 6 måneder efter afslutningen af de kliniske forsøg, medmindre dette af begrundede videnskabelige årsager ikke er muligt.

(124)Med henblik på at drøfte prioriteringen af lægemidler i forbindelse med produktudvikling, navnlig på områder med uopfyldte medicinske behov hos børn, og at koordinere undersøgelser vedrørende pædiatriske lægemidler bør agenturet oprette et europæisk netværk bestående repræsentanter for patientorganisationer, den akademiske verden, lægemiddeludviklere, investigatorer og forskningscentre i Unionen eller i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde.

(125)Der bør ydes EU-finansiering til dækning af alle aspekter af agenturets arbejde i tilknytning til pædiatrirelaterede aktiviteter, såsom vurdering af pædiatriske undersøgelsesplaner, gebyrfritagelse for videnskabelig rådgivning og informations- og gennemsigtighedsforanstaltninger, herunder databasen over pædiatriske undersøgelser og netværket.

(126)Det er tillige nødvendigt at fastsætte regler om overvågning af EU-godkendte lægemidler, herunder navnlig om intensiv kontrol med bivirkninger ved disse lægemidler og indsamling af data fra den virkelige verden på grundlag af EF-lægemiddelovervågning, som sikrer, at ethvert lægemiddel, for hvilket forholdet mellem fordele og risici er negativt ved forskriftsmæssig brug, hurtigt trækkes tilbage fra markedet. [Ændring 69]

(127)Agenturets hovedopgaver inden for lægemiddelovervågning, som fastsat i forordning (EF) nr. 726/2004, bør forblive de samme. Det drejer sig bl.a. om forvaltningen af Unionens lægemiddelovervågningsdatabase- og databehandlingsnetværk ("Eudravigilance-databasen"), koordinering af medlemsstaternes sikkerhedsmeddelelser og formidling af oplysninger til offentligheden om sikkerhedsspørgsmål. Eudravigilance-databasen bør være det eneste sted for modtagelse af lægemiddelovervågningsoplysninger. Medlemsstaterne bør derfor ikke pålægge indehavere af markedsføringstilladelser nogen supplerende indberetningskrav. Medlemsstaterne, agenturet og Kommissionen bør have fuldstændig og permanent adgang til databasen, mens indehavere af markedsføringstilladelser og offentligheden bør have adgang i passende omfang.

(128)For at gøre markedsovervågningen mere effektiv bør agenturet være ansvarligt for koordineringen af medlemsstaternes aktiviteter inden for lægemiddelovervågning. Det er nødvendigt at indføre en række bestemmelser om etablering af strenge og effektive procedurer for lægemiddelovervågning, som giver en medlemsstats kompetente myndighed mulighed for at træffe midlertidige nødforanstaltninger, herunder ændringer i markedsføringstilladelsen, og som i sidste ende skal gøre det muligt til enhver tid at foretage en fornyet vurdering af forholdet mellem fordele og risici ved et lægemiddel.

(129)Videnskabelige og teknologiske fremskridt inden for dataanalyse og datainfrastruktur er af afgørende betydning for udvikling, godkendelse og overvågning af lægemidler. Den digitale omstilling har påvirket beslutningsprocessen på reguleringsområdet, gjort den mere datadrevet og mangedoblet mulighederne for at få adgang til dokumentation og data fra den virkelige verden i hele et lægemiddels livscyklus. Med denne forordning anerkendes agenturets erfaring med og mulighed for at tilgå og analysere andre data end dem, der er fremlagt af ansøgeren om markedsføringstilladelse eller indehaveren af markedsføringstilladelsen. På dette grundlag bør agenturet tage initiativ til at ajourføre produktresuméet, hvis nye data om virkning eller sikkerhed påvirker forholdet mellem fordele og risici ved et lægemiddel. I sådanne tilfælde bør agenturet rådføre sig med ansøgeren om markedsføringstilladelsen eller indehaveren af markedsføringstilladelsen, inden det foretager en sådan ajourføring. [Ændring 70]

(130)Kommissionen bør også have til opgave i tæt samarbejde med agenturet og efter høring af medlemsstaterne at koordinere udførelsen af medlemsstaternes forskellige overvågningsopgaver, herunder navnlig fremskaffelse af oplysninger om lægemidler samt kontrol med overholdelsen af god fremstillingspraksis, god laboratoriepraksis og god klinisk praksis.

(131)Der bør sikres koordineret anvendelse af EU-procedurerne for udstedelse af markedsføringstilladelser for lægemidler og medlemsstaternes egne procedurer, som allerede i vid udstrækning er harmoniseret ved [det reviderede direktiv 2001/83/EF].

(132)Unionen og medlemsstaterne har udviklet en videnskabelig, evidensbaseret proces, der giver de kompetente myndigheder mulighed for at fastslå den relative effektivitet af nye eller eksisterende medicinske teknologier. Med denne proces fokuseres der specifikt på et lægemiddels merværdi i forhold til andre nye eller eksisterende medicinske teknologier. Vurderingen bør dog ikke foretages i forbindelse med behandlingen af ansøgningen om markedsføringstilladelse, for hvilken der er enighed om, at de grundlæggende kriterier bør bibeholdes. Der bør i den forbindelse åbnes mulighed for at indhente oplysninger om de metoder, som medlemsstaterne anvender for at fastslå den terapeutiske gevinst ved ethvert nyt lægemiddel.

(132a) For bedre et lette patienternes adgang til innovative lægemidler er det hensigtsmæssigt at fastsætte fælles regler for testning og godkendelse af innovative lægemidler og innovative teknologier i forbindelse med sådanne lægemidler, for hvilke EU's lovgivningsmæssige ramme for lægemidler ikke forventes at skulle tilpasses på grund af deres ekstraordinære karakter eller kendetegn. [Ændring 71]

(132b) Der bør i behørigt begrundede tilfælde kunne oprettes reguleringsmæssige sandkasser, når det ikke er muligt at udvikle lægemidlet eller lægemiddelkategorien i overensstemmelse med de krav, der gælder for lægemidler på grund af videnskabelige eller lovgivningsmæssige udfordringer som følge af kendetegn eller metoder, der er knyttet til produktet, og disse kendetegn eller metoder bidrager positivt og tydeligt til lægemidlets eller lægemiddelkategoriens kvalitet, sikkerhed eller virkning eller væsentligt forbedrer patientens adgang til behandling. [Ændring 72]

(132c) Formålet med at give mulighed for at oprette reguleringsmæssige sandkasser i henhold til denne forordning er følgende: at agenturet og de nationale kompetente myndigheder kan øge deres forståelse af den tekniske og videnskabelige udvikling, at give udviklere i et kontrolleret miljø mulighed for at teste og udvikle innovative lægemidler og tilknyttede teknologier, som den nuværende lovgivningsmæssige ramme ikke er tilpasset til, som aftalt med de kompetente myndigheder, og at identificere mulige fremtidige tilpasninger af den retlige ramme for tilladelse af lægemidler i Unionen. [Ændring 73]

(133)Reguleringsmæssige sandkasser har potentiale til at befordre reguleringsarbejdet gennem proaktiv reguleringsmæssig læring, som giver reguleringsmyndighederne mulighed for at opnå større viden på reguleringsområdet og at finde frem til de bedste redskaber til at regulere innovationer på grundlag af real world-evidens, navnlig på meget tidlige stadier af udviklingen af et lægemiddel, hvilket kan være særlig vigtigt i en situation med stor usikkerhed og disruptive udfordringer samt i forbindelse med udarbejdelse af nye politikker. ReguleringsmæssigSMV'er og nystartede virksomheder bør også have mulighed for at anvende reguleringsmæssige sandkasser, hvor de, hvor det er relevant, kan bidrage med deres knowhow og erfaring. Reguleringsmæssige sandkasser udgørkan give kontrollerede rammer, som, ved at skabe et struktureret forsøgsrum og, gør det, hvor det er relevant i et "real world-miljø" (dvs. under virkelighedstro forhold), muligt at teste innovative teknologier, produkter, tjenester eller tilgange — p.t. navnlig i relation til digitalisering eller brug af kunstig intelligens og maskinlæring i et lægemiddels livscyklus, fra opdagelse og udvikling af det til dets administration — i en begrænset periode og i en begrænset del af en sektor eller et område under reguleringsmæssigt tilsyn, hvorved det sikres, at der er passende sikkerhedsforanstaltninger på plads. De giver de myndigheder, der har til opgave at gennemføre og håndhæve lovgivningen, mulighed for i det enkelte tilfælde at udøve en grad af fleksibilitet med hensyn til afprøvning af innovative lægemidler med den fordel, at disse produkter når ud til patienterne, uden at det går ud over standarderne for kvalitet, sikkerhed og virkning. Den reguleringsmæssige sandkasse bør i princippet gøre det muligt for agenturet at vurdere, om en tilpasset ramme for det pågældende lægemiddel er hensigtsmæssig og bør udvikles. Da den reguleringsmæssige sandkasse ikke bør fortsætte på ubestemt tid, bør det pågældende lægemiddel, når det er færdiggjort, om nødvendigt reguleres gennem en tilpasset ramme. I sine konklusioner af 23. december 2020 opfordrede Rådet Kommissionen til at overveje at anvende reguleringsmæssige sandkasser i det enkelte tilfælde, når den udarbejder og reviderer lovgivning. [Ændring 74]

(134)På lægemiddelområdet er det nødvendigt, at der til enhver tid sikres et højt niveau af beskyttelse af bl.a. forbrugerne, borgerne generelt og sundheden, miljøet, lige konkurrencevilkår og fair konkurrence, og at de eksisterende beskyttelsesniveauer overholdes. Metoder uden brug af dyr bør så vidt muligt have førsteprioritet. [Ændring 75]

(135)Etableringen af en reguleringsmæssig sandkasse bør være baseret på en kommissionsafgørelse efter anbefaling fra agenturet. En sådan afgørelse bør være baseres på en detaljeret og omfattende plan, der skitserer sandkassens særlige karakteristika og beskriver de lægemidler, der skal være omfattet. En reguleringsmæssig sandkasse bør være tidsbegrænset og til enhver tid kunne bringes til ophør af folkesundhedsmæssige årsager. Erfaringerne fra en reguleringsmæssig sandkasse bør indgå i beslutningsgrundlaget for fremtidige ændringer i den retlige ramme for fuldt ud at få integreret de særlige innovative aspekter i lægemiddellovgivningen. Kommissionen vil, hvor det er relevant, kunne udvikle tilpassede rammer på grundlag af resultaterne af en reguleringsmæssig sandkasse. [Ændring 76]

(135a) EU-markedet for lægemidler er fortsat fragmenteret, selv om EU har et indre marked og er det næststørste marked for lægemidler i verden. Organiseringen af sundhedssystemerne henhører under medlemsstaternes nationale kompetence, hvilket gør det muligt at træffe beslutninger tættere på patienten, men også skaber forskelle med hensyn til både prissætning og patientadgang. En bedre og tættere koordinering mellem de nationale myndigheder åbner døren for en mere effektiv forsyning af lægemidler i hele EU. [Ændring 77]

(135b) Medlemsstaterne oplever oftere end tidligere kritiske mangler på visse antimikrobielle lægemidler, hvilket bringer patienters sundhed i fare og udgør en risiko for, at der udvikles antimikrobiel resistens. Disse kritiske mangler er resultatet af ændringer i smittemønstre, hvilket øger efterspørgslen kraftigt. På forsyningssiden gør den tid, det tager at sætte skub i produktionen, at det er vanskeligt at reagere hurtigt. Denne erfaring understreger behovet for en målrettet indsats fra alle aktører for at håndtere problemet med kritiske mangler. [Ændring 78]

(136)Mangel på lægemidler udgør en voksende trussel mod folkesundheden — med potentielle alvorlige risici for patienterne i Unionen og indvirkning på patienternes ret til adgang til passende medicinsk behandling, herunder større forsinkelser eller afbrydelser i pleje eller behandling, længere hospitalsindlæggelser, øget risiko for eksponering for forfalskede lægemidler, medicineringsfejl, negative virkninger som følge af erstatning af utilgængelige lægemidler med alternativer, alvorlige psykiske mén for patienterne og øgede udgifter for sundhedssystemerne. Medlemsstaterne bør indsamle data om følgerne af mangel på lægemidler for patienter og forbrugere og udveksle relevante oplysninger igennem Styringsgruppen vedrørende Mangel på Lægemidler med henblik på at informere om tilgange til håndtering af mangel på lægemidler. De grundlæggende årsager til mangler er mange forskellige faktorer, og der er konstateret udfordringer i hele lægemiddelværdikæden i tilknytning til kvalitets- og fremstillingsrelaterede problemer. Mangel på lægemidler kan være resultatet af især afbrydelser i forsyningskæden og sårbarheder, der påvirker forsyningerne af vigtige ingredienser/bestanddele. Af samme grund bør alle indehavere af markedsføringstilladelser have en mangelforebyggelsesplan på plads. Agenturet bør vejlede indehavere af markedsføringstilladelser i, hvordan gennemførelsen af disse planer kan strømlines. [Ændring 79]

(137)Med henblik på at opnå en bedre forsyningssikkerhed for lægemidler i det indre marked og derved bidrage til at sikre et højt folkesundhedsbeskyttelsesniveau bør reglerne om overvågning og indberetning af faktisk eller potentiel mangel på lægemidler tilpasses, med inddragelse af procedurerne og de berørte enheders respektive roller og forpligtelser i henhold til denne forordning, og samtidig tillade medlemsstaterne at vedtage eller opretholde lovgivning, der sikrer en højere grad af beskyttelse mod mangel på lægemidler. Det er vigtigt at sikre vedvarende forsyninger af lægemidler, som ofte tages for givet i hele Europa. Dette gælder især for de mest kritiske lægemidler, som er af afgørende betydning for at kunne sikre kontinuitet i behandlingen og levering af sundhedsydelser af høj kvalitet samt garantere et højt sundhedsbeskyttelsesniveau i EU. For at bekæmpe visse mangler bør der kunne anvendes lægemidler, der tilberedes til de enkelte patienter på et apotek i overensstemmelse med en recept (magistrelt lægemiddel), eller i henhold til en farmakopé, og som skal udleveres direkte til patienter, der betjenes af apoteket (officinelt lægemiddel). [Ændring 80]

(138)De nationale kompetente myndigheder bør have beføjelser til at overvåge mangel på lægemidler, der er godkendt efter såvel nationale procedurer som den centraliserede procedure, på grundlag af indberetninger fra indehavere af markedsføringstilladelser. Agenturet bør have beføjelser til at overvåge mangel på lægemidler, der er godkendt efter den centraliserede procedure, ligeledes på grundlag af indberetninger fra indehavere af markedsføringstilladelser. Oplysninger om sådanne mangler bør gøres tilgængelige på den europæiske webportal for lægemidler, der er omhandlet i denne forordning. I tilfælde, hvor der konstateres kritisk mangel, bør både de nationale kompetente myndigheder og agenturet arbejde sammen om at meddele de nødvendige oplysninger til patienter, forbrugere og sundhedspersoner, herunder om manglens anslåede varighed og tilgængelige alternativer, og om at håndtere den pågældende kritiske mangel, uanset om det lægemiddel, som der er kritisk mangel på, er omfattet af en centraliseret markedsføringstilladelse eller en national markedsføringstilladelse. Indehavere af markedsføringstilladelser og andre relevante enheder, importører, fremstillere og leverandører skal stille de relevante oplysninger til rådighed for overvågningen. Engrosforhandlere og andre personer eller juridiske enheder, herunder patientorganisationer eller sundhedspersoner og forbrugere samt andre personer eller juridiske enheder, der har tilladelse eller bemyndigelse til at udlevere lægemidler til offentligheden, kan også indberette mangel på et bestemt lægemiddel, der markedsføres i den pågældende medlemsstat, til den kompetente myndighed. Den Højtstående Styringsgruppe vedrørende Mangel på Lægemidler og Lægemidlers Sikkerhed ("Styringsgruppen vedrørende Mangel på Lægemidler"), som allerede blev nedsat under agenturet ved Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2022/123Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) 2022/123 af 25. januar 2022 om styrkelse af Det Europæiske Lægemiddelagenturs rolle i forbindelse med kriseberedskab og krisestyring med hensyn til lægemidler og medicinsk udstyr (EUT L 20 af 31.1.2022, s. 1)., bør vedtage en liste over kritiske mangler på lægemidler og sikre, at agenturets overvåger disse mangler. Styringsgruppen vedrørende Mangel på Lægemidler bør tillige vedtage en liste over kritiske lægemidler, der er godkendt i overensstemmelse med [det reviderede direktiv 2001/83/EF] eller denne forordning, for at sikre, at forsyningerne af de pågældende lægemidler overvåges. Styringsgruppen vedrørende Mangel på Lægemidler kan udstede anbefalinger om foranstaltninger, der skal træffes af indehavere af markedsføringstilladelser, medlemsstaterne, Kommissionen og andre enheder med henblik på at afhjælpe enhver kritisk mangel eller for at garantere forsyningssikkerheden for de pågældende kritiske lægemidler på markedet. Hvor det er relevant, bør disse forsyningssikkerhedsforanstaltninger også omfatte brug af lovgivningsmæssig fleksibilitet såsom krav til emballering og mærkning. En sådan fleksibilitet bør dog ikke undergrave høje kvalitets- og sikkerhedsstandarder. Kommissionen kan vedtage gennemførelsesretsakter for at sikre, at indehavere af markedsføringstilladelser, engrosforhandlere eller andre relevante enheder træffer passende foranstaltninger, f.eks. opbygning eller opretholdelse af beredskabslagre. [Ændring 81]

(138a) Engrosforhandlere er normalt en vigtig forsyningsforbindelse mellem indehavere af markedsføringstilladelser og brugerne af lægemidler, og i disse tilfælde bør den mængde, der anmodes om i engrosordrer, tages i betragtning for at kunne vurdere efterspørgslen. [Ændring 82]

(138b) Det er nødvendigt at undgå, at foranstaltninger, der er planlagt eller truffet i én medlemsstat for at forebygge eller afbøde en mangel på nationalt plan, når de imødekommer borgernes legitime behov, øger risikoen for mangler i en anden medlemsstat. [Ændring 83]

(139)For at sikre kontinuitet i forsyningerne og tilgængeligheden af kritiske lægemidler på markedet bør der fastsættes regler for overdragelse af markedsføringstilladelsen forud for permanent markedsføringsophør. En sådan overdragelse bør ikke betragtes som en ændring.

(139a) Offentlige udbud kan være et effektivt redskab i bekæmpelsen af mangel på lægemidler. I medlemsstaterne øger de offentlige indkøb, der udelukkende er baseret på prisen, og hvor der kun er en enkelt valgt tilbudsgiver, risikoen for mangel på lægemidler ved at mindske antallet af leverandører på markedet. På EU-plan bør fælles indkøb anerkendes som et redskab til bekæmpelse af kritisk mangel, især i en sundhedskrise som demonstreret under covid-19-pandemien. [Ændring 84]

(140)Det erkendes, at bedre adgang til oplysninger er med til at skabe offentlig opmærksomhed og øge offentlighedens tillid, giver borgerne mulighed for at tilkendegive deres synspunkter og sætter myndighederne i stand til at tage behørigt hensyn til disse synspunkter. Offentligheden bør derfor have adgang til oplysningerne i EU-registret for lægemidler, Eudravigilance-databasen og fremstillings- og engrosforhandlingsdatabasen, efter at alle kommercielt fortrolige oplysninger er blevet slettet af den kompetente myndighed., medmindre væsentlige samfundsinteresser taler for at give adgang til dataene, i overensstemmelse med Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 1049/2001Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 1049/2001 af 30. maj 2001 om aktindsigt i Europa-Parlamentets, Rådets og Kommissionens dokumenter (EFT L 145 af 31.5.2001, s. 43).. Forordning (EF) nr. 1049/2001 giver retten til aktindsigt størst mulig virkning og fastsætter de generelle principper herfor og begrænsninger heri. Agenturet bør derfor i videst muligt omfang give aktindsigt, idet retten til information afvejes omhyggeligt mod de gældende databeskyttelseskrav. Visse offentlige og private interesser, bl.a. vedrørende personoplysninger og kommercielt fortrolige oplysninger, bør beskyttes ved hjælp af undtagelsesbestemmelser i overensstemmelse med forordning (EF) nr. 1049/2001. [Ændring 85]

(141)For at sikre håndhævelsen af visse forpligtelser vedrørende markedsføringstilladelser for humanmedicinske lægemidler, der er udstedt i overensstemmelse med nærværende forordning, bør Kommissionen kunne pålægge økonomiske sanktioner. Ved vurdering af ansvaret for manglende overholdelse af disse forpligtelser og pålæggelse af de relevante sanktioner er det vigtigt, at der er midler til rådighed til at håndtere det forhold, at indehavere af markedsføringstilladelser kan være en del af en større økonomisk enhed. Ellers er der en klar og påviselig risiko for, at ansvaret for en manglende overholdelse af disse forpligtelser vil kunne blive omgået, hvilket vil kunne indvirke på mulighederne for at pålægge sanktioner, der er effektive, står i et rimeligt forhold til den manglende overholdelse og har afskrækkende virkning. De pålagte sanktioner bør være effektive, stå i et rimeligt forhold til den manglende overholdelse og have afskrækkende virkning under hensyntagen til omstændighederne i det pågældende tilfælde. Af hensyn til retssikkerheden i forbindelse med gennemførelsen af proceduren for manglende overholdelse er det nødvendigt at fastsætte maksimumsbeløb for sanktioner. Disse maksimumsbeløb bør ikke være knyttet til størrelsen af omsætningen af et bestemt lægemiddel, men til den pågældende økonomiske enhed.

(142)For at supplere eller ændre visse ikke-væsentlige bestemmelser i denne forordning bør beføjelsen til at vedtage retsakter delegeres til Kommissionen i overensstemmelse med artikel 290 i traktaten om Den Europæiske Unions funktionsmåde ("TEUF") for så vidt angår fastlæggelse af situationer, hvor virkningsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring kan være påkrævet, nærmere regler om, hvilke kategorier af lægemidler der på særlige betingelser kan udstedes en markedsføringstilladelse for, og om procedurerne og betingelserne for udstedelse og fornyelse af en sådan markedsføringstilladelse, nærmere regler om ændringsundtagelser og kategoriseringen af ændringer og fastlæggelse af procedurer for behandling af ansøgninger om ændring af betingelserne i markedsføringstilladelser samt fastsættelse af betingelser og procedurer for samarbejde med tredjelande og internationale organisationer om behandling af ansøgninger om sådanne ændringer, fastlæggelse af procedurer for behandling af ansøgninger om overdragelse af markedsføringstilladelser og fastlæggelse af proceduren og reglerne for pålæggelse af bøder eller tvangsbøder i tilfælde af manglende overholdelse af forpligtelserne i henhold til denne forordning samt betingelserne for og metoderne til opkrævning heraf. Kommissionen bør tillægges beføjelser til at vedtage supplerende foranstaltninger til fastlæggelse af, i hvilke situationer virkningsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring kan være påkrævet. Det er navnlig vigtigt, at Kommissionen gennemfører relevante høringer under sit forberedende arbejde, herunder på ekspertniveau, og at disse høringer gennemføres i overensstemmelse med principperne i den interinstitutionelle aftale af 13. april 2016 mellem Europa-Parlamentet, Rådet for Den Europæiske Union og Europa-Kommissionen om bedre lovgivningEUT L 123 af 12.5.2016, s. 1.. For at sikre lige deltagelse i forberedelsen af delegerede retsakter modtager Europa-Parlamentet og Rådet navnlig alle dokumenter på samme tid som medlemsstaternes eksperter, og deres eksperter har systematisk adgang til møder i Kommissionens ekspertgrupper, der beskæftiger sig med forberedelse af delegerede retsakter.

(143)For at sikre ensartede betingelser for gennemførelsen af denne forordning i relation til markedsføringstilladelser for humanmedicinske lægemidler bør Kommissionen tillægges gennemførelsesbeføjelser. Gennemførelsesbeføjelserne vedrørende udstedelse af centraliserede markedsføringstilladelser, suspension, tilbagekaldelse eller tilbagetrækning af sådanne tilladelser, udstedelse af vouchere, etablering og ændring af reguleringsmæssige sandkasser samt afgørelser om lægemidlers reguleringsmæssige status bør udøves i overensstemmelse med forordning (EU) nr. 182/2011.

(144)Det følger i dag af artikel 91 i forordning (EU) nr. 536/2014 bl.a., at forordningen ikke berører anvendelsen af direktiv 2001/18/EF og 2009/41/EF.

(145)Erfaringen viser, at proceduren for overholdelse af kravene i direktiv 2001/18/EF og 2009/41/EF for så vidt angår miljørisikovurderingen og tilladelsen fra en medlemsstats kompetente myndighed er kompleks og kan være langvarig for kliniske forsøg med forsøgslægemidler, der indeholder eller består af GMO'er.

(146)Kompleksiteten i denne procedure øges betydeligt i forbindelse med kliniske multicenterforsøg, der gennemføres i flere medlemsstater, da sponsorer af kliniske forsøg skal indgive flere forskellige ansøgninger om tilladelse til flere forskellige kompetente myndigheder i forskellige medlemsstater parallelt. Desuden varierer de nationale krav til og procedurer for miljørisikovurdering (MRV) og skriftlig godkendelse fra kompetente myndigheder i henhold til GMO-lovgivningen meget fra medlemsstat til medlemsstat, idet nogle medlemsstater anvender direktiv 2001/18/EF, andre anvender direktiv 2009/41/EF, og der er medlemsstater, der anvender enten direktiv 2009/41/EF eller 2001/18/EF afhængigt af de særlige omstændigheder ved et klinisk forsøg. Det er derfor ikke muligt på forhånd at afgøre, hvilken national procedure der vil skulle følges.

(147)Det er af samme grund særlig vanskeligt at gennemføre kliniske multicenterforsøg med forsøgslægemidler, der indeholder eller består af GMO'er, der involverer flere forskellige medlemsstater.

(148)Et af målene med forordning (EU) nr. 536/2014 er, at der skal være én enkelt, koordineret og harmoniseret vurdering af ansøgningen om et klinisk forsøg de involverede medlemsstater imellem, hvor ét land står for koordineringen af vurderingen (den rapporterende medlemsstat).

(149)Der bør derfor overvejes en centraliseret vurdering af MRV'en med deltagelse af eksperter fra de nationale kompetente myndigheder og ad hoc-arbejdsudvalget for miljørisikovurdering. [Ændring 86]

(150)I henhold til artikel 5 i direktiv 2001/18/EF finder godkendelsesprocedurerne for udsætning i miljøet af GMO'er og de dertil knyttede regler som omhandlet i artikel 6-11, ikke anvendelse på medicinske stoffer og præparater til human brug, der er godkendt ved EU-retsakter og opfylder kriterierne i førstnævnte artikel.

(151)Kravet om besiddelse af en tilladelse til fremstilling og import af forsøgslægemidler i Unionen i overensstemmelse med artikel 61, stk. 2, litra a), i forordning (EU) nr. 536/2014 bør udvides til også at omfatte forsøgslægemidler, der indeholder eller består af GMO'er som omhandlet i direktiv 2009/41/EF.

(152)Med henblik på at sikre, at forordning (EU) nr. 536/2014 fungerer effektivt, er det derfor hensigtsmæssigt at fastlægge en særlig godkendelsesprocedure for forsætlig udledning af medicinske stoffer og præparater til human brug indeholdende eller bestående af GMO'er, der opfylder kravene i artikel 5 i direktiv 2001/18/EF, som tager hensyn til medicinske stoffers og præparaters særlige karakteristika.

(153)De nærmere regler om økonomiske sanktioner for manglende overholdelse af visse forpligtelser i nærværende forordning er fastsat i Kommissionens forordning (EF) nr. 658/2007Kommissionens forordning (EF) nr. 658/2007 af 14. juni 2007 om økonomiske sanktioner for tilsidesættelse af visse forpligtelser i forbindelse med markedsføringstilladelser udstedt i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 (EUT L 155 af 15.6.2007, s. 10).. Disse regler bør bibeholdes, men de bør konsolideres, ved at de centrale elementer i reglerne og den liste, der specificerer de pågældende forpligtelser, overføres til denne forordning, samtidig med at der opretholdes en delegation af beføjelser, der gør det muligt for Kommissionen at supplere denne forordning ved at fastlægge procedurer for pålæggelse af sådanne økonomiske sanktioner. Af hensyn til retssikkerheden bør det præciseres, at Kommissions forordning (EF) nr. 2141/96Kommissionens Forordning (EF) nr. 2141/96 af 7. november 1996 om behandling af ansøgninger om overførsel af markedsføringstilladelser for lægemidler, der er omfattet af Rådets forordning (EØF) nr. 2309/93 (EFT L 286 af 8.11.1996, s. 6). forbliver i kraft og fortsat finder anvendelse, medmindre og indtil den ophæves. Det bør af samme grund præciseres, at forordning (EF) nr. 2049/2005Kommissionens forordning (EF) nr. 2049/2005 af 15. december 2005 om fastsættelse i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af regler om mikrovirksomheders og små og mellemstore virksomheders betaling af gebyrer til og modtagelse af administrativ bistand fra Det Europæiske Lægemiddelagentur (EUT L 329 af 16.12.2005, s. 4)., (EF) nr. 507/2006Kommissionens forordning (EF) nr. 507/2006 af 29. marts 2006 om tilladelse til markedsføring af humanmedicinske lægemidler omfattet af Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 på særlige vilkår (EUT L 92 af 30.3.2006, s. 6)., (EF) nr. 658/2007 og (EF) nr. 1234/2008Kommissionens forordning (EF) nr. 1234/2008 af 24. november 2008 om behandling af ændringer af betingelserne i markedsføringstilladelser for humanmedicinske lægemidler og veterinærlægemidler (EUT L 334 af 12.12.2008, s. 7). forbliver i kraft og fortsat finder anvendelse, medmindre og indtil de ophæves.

(154)Denne forordning har et dobbelt retsgrundlag, nemlig artikel 114 og artikel 168, stk. 4, litra c), i TEUF. Målet er at skabe et indre marked for humanmedicinske lægemidler med udgangspunkt i et højt sundhedsbeskyttelsesniveau. Der fastsættes ved denne forordning samtidig høje standarder for lægemidler kvalitet og sikkerhed for at imødegå fælles udfordringer vedrørende sikkerheden ved disse lægemidler. Disse to mål forfølges samtidigt. Begge mål er uadskilleligt forbundne, og det ene er ikke sekundært i forhold til det andet. For så vidt angår artikel 114 i TEUF oprettes der ved denne forordning et europæisk lægemiddelagentur, ligesom forordningen indeholder særlige bestemmelser om centraliseret godkendelse af lægemidler og dermed sikrer det indre markeds funktion og fri bevægelighed for lægemidler. Med hensyn til artikel 168, stk. 4, litra c), i TEUF fastsættes der ved denne forordning høje standarder for lægemidlers kvalitet og sikkerhed.

(155)Denne forordning respekterer de grundlæggende rettigheder og overholder de principper, som anerkendes i bl.a. Den Europæiske Unions charter om grundlæggende rettigheder, navnlig den menneskelige værdighed, menneskets integritet, børns rettigheder, respekt for privatliv og familieliv, beskyttelse af personoplysninger og frihed for kunst og videnskab. Denne forordning har ligeledes til formål at sikre et højt miljøbeskyttelsesniveau i overensstemmelse med artikel 192, stk. 1, i TEUF. [Ændring 87]

(156)Formålet med denne forordning er at sikre godkendelse af lægemidler af høj kvalitet, herunder til pædiatriske patienter og patienter, der lider af sjældne sygdomme, i hele Unionen. I den udstrækning dette formål ikke i tilstrækkelig grad kan opfyldes af medlemsstaterne, men på grund af formålets omfang bedre kan nås på EU-plan, kan Unionen vedtage foranstaltninger i overensstemmelse med nærhedsprincippet, jf. artikel 5 i traktaten om Den Europæiske Union. I overensstemmelse med proportionalitetsprincippet, jf. nævnte artikel, går denne forordning ikke videre, end hvad der er nødvendigt for at nå dette mål —