(-1) Es gehört zu den Kernzielen der Europäischen Gesundheitsunion, sicherzustellen, dass Patienten notwendige Arzneimittel zum richtigen Zeitpunkt erhalten, und zwar unabhängig davon, ob sie in der Union leben oder nicht. Die Wettbewerbsfähigkeit der europäischen Arzneimittelindustrie sicherzustellen und gleichzeitig für eine bessere Verfügbarkeit von Arzneimitteln und für einen stärker gleichberechtigten und zeitnahen Zugang für Patienten zu sorgen, ist eines der wichtigen Ziele im Rahmen der vorgeschlagenen Arzneimittelreform der Union. [Abänd. 1]

(1)Der Rechtsrahmen der Union für Arzneimittel hat die Zulassung sicherer, wirksamer und hochwertiger Arzneimittel in der Union ermöglicht und zu einem hohen Niveau der öffentlichen Gesundheit sowie zum reibungslosen Funktionieren des Binnenmarkts für diese Arzneimittel beigetragen.

(1a) Mit dieser Verordnung sollte zur Umsetzung des Konzepts „Eine Gesundheit“ beigetragen werden, indem die nachgewiesene Wechselbeziehung zwischen der Gesundheit von Mensch, Tier und Ökosystemen sowie das Erfordernis hervorgehoben werden, diese drei Dimensionen bei der Bekämpfung von Gefahren für die öffentliche Gesundheit zu berücksichtigen. Die Belastung und Schädigung der Umwelt, einschließlich des Verlusts an biologischer Vielfalt, tragen zur Übertragung von Krankheiten zwischen Mensch und Tier sowie zur krankheitsbedingten Belastung von Mensch und Tier bei. Darüber hinaus beeinträchtigt die Verschmutzung durch pharmazeutische Wirkstoffe die Qualität von Gewässern und Ökosystemen, führt zu einer raschen Zunahme der antimikrobiellen Resistenz und stellt weltweit eine Gefahr für die öffentliche Gesundheit dar. [Abänd. 2]

(2)Die Arzneimittelstrategie für Europa markiert einen Wendepunkt, indem weitere wichtige Ziele ergänzt werden, ein attraktives Umfeld für die Forschung, Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln in der Union hervorgebracht wird sowie und ein moderner Rechtsrahmen geschaffen wird, der die Verfügbarkeit innovativer und etablierter Arzneimittel für Patienten und Gesundheitssysteme zu erschwinglichen Preisen sicherstellt und gleichzeitig den Kampf gegen Engpässe bei Arzneimitteln verstärkt, die Versorgungssicherheit gewährleistet und Umweltbelangen Rechnung trägt. [Abänd. 3]

(2a) Ergänzend zu den Maßnahmen zur Behebung von Engpässen bei Arzneimitteln zielt die Mitteilung der Kommission vom 24. Oktober 2023 mit dem Titel „Bewältigung von Arzneimittelengpässen in der EU“ darauf ab, kritische Engpässe bei Arzneimitteln zu bekämpfen und die Versorgungssicherheit in der Union zu stärken, indem unter anderem ein freiwilliger europäischer Solidaritätsmechanismus für Arzneimittel eingeführt wird, der es den Mitgliedstaaten ermöglicht, ihre verfügbaren Bestände im Falle von Engpässen umzuverteilen. [Abänd. 4]

(3)Das Vorgehen gegen den ungleichen Zugang von Patienten zu Arzneimitteln ist zu einem zentralen Anliegen der Arzneimittelstrategie für Europa geworden, wie der Rat und das Europäische Parlament hervorgehoben haben. Die Mitgliedstaaten und das Europäische Parlament haben überarbeitete Mechanismen und Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln gefordert, die auf das jeweilige Ausmaß der medizinischen Versorgungslücke zugeschnitten sind, während gleichzeitig die Transparenz des Verfahrens, der Zugang und die Verfügbarkeit sowie die Erschwinglichkeit von Arzneimitteln für die Patienten in allen Mitgliedstaaten sichergestellt werden sollen. [Abänd. 5]

(4)Frühere Änderungen des Arzneimittelrechts der Union haben den Zugang zu Arzneimitteln verbessert, indem eine beschleunigte Beurteilung von Zulassungsanträgen eingeführt und eine bedingte Zulassung von Arzneimitteln, durch die medizinische Versorgungslücken geschlossen werden, ermöglicht wurde. Doch obgleich diese Maßnahmen die Zulassung innovativer und vielversprechender Therapien in einigen Bereichen beschleunigt haben und viele Prioritäten im Bereich der öffentlichen Gesundheit nach wie vor unberücksichtigt bleiben, gelangen diese Arzneimittel nicht immer zu den Patienten und es bestehen beim Zugang der Patienten innerhalb der Union nach wie vor Unterschiede. [Abänd. 6]

(5)Die COVID‑-19-Pandemie hat ferner kritische Probleme aufgezeigthervorgehoben, die eine Reform des Rechtsrahmens der Union für Arzneimittel erfordern, um seine Resilienz zu stärken und gleichzeitig die Verfügbarkeit von Arzneimitteln zu verbessern und sicherzustellen, dass er den Bedürfnissen der öffentlichen Gesundheit entspricht und der Bevölkerung unter allen Umständen gute Dienste leistet. [Abänd. 7]

(5a) Im Zuge der COVID-19-Pandemie wurden auch die Unterschiede in Bezug auf die Kapazität der Gesundheitssysteme, die nationale Immunisierungsinfrastruktur, die Engpässe und die Vorbereitung deutlich gemacht. Zusätzlich zu den Maßnahmen in dieser Verordnung sollten die Mitgliedstaaten ihre nationalen Immunisierungsprogramme verstärken, um sicherzustellen, dass ihre Bevölkerung ausreichend gegen Infektionskrankheiten geschützt ist, und um die Pandemievorsorge und ‑reaktion zu verbessern. [Abänd. 8]

(6)Aus Gründen der Klarheit ist esEs ist daher erforderlich, die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 31. März 2004 zur Festlegung von Gemeinschaftsverfahren für die Genehmigung und Überwachung von Human- und Tierarzneimitteln und zur Errichtung einer Europäischen Arzneimittel-Agentur (ABl. L 136 vom 30.4.2004, S. 1). durch eine neue Verordnung zu ersetzen. [Abänd. 9]

(7)Tierarzneimittel werden durch die Verordnung (EU) 2019/6 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 2019/6 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 11. Dezember 2018 über Tierarzneimittel und zur Aufhebung der Richtlinie 2001/82/EG (ABl. L 4 vom 7.1.2019, S. 43). geregelt. Sie fallen nicht in den Anwendungsbereich dieser Verordnung, wobei einige Bestimmungen der Verordnung, die die Governance und die allgemeinen Aufgaben der Agentur betreffen, auch für diese Arzneimittel gelten. Die besonderen Aufgaben der Agentur in Bezug auf Tierarzneimittel sind in der Verordnung (EU) 2019/6 und der Verordnung (EG) Nr. 470/2009 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EG) Nr. 470/2009 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 6. Mai 2009 über die Schaffung eines Gemeinschaftsverfahrens für die Festsetzung von Höchstmengen für Rückstände pharmakologisch wirksamer Stoffe in Lebensmitteln tierischen Ursprungs, zur Aufhebung der Verordnung (EWG) Nr. 2377/90 des Rates und zur Änderung der Richtlinie 2001/82/EG des Europäischen Parlaments und des Rates und der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates (ABl. L 152 vom 16.6.2009, S. 1). festgelegt.

(8)Der Erfassungsbereich der zentralen Zulassung von Arzneimitteln wurde an die Marktgegebenheiten und technologischen Entwicklungen sowie daran angepasst, dass für bestimmte Arzneimittelkategorien eine zentralisierte Beurteilung sichergestellt sein muss. Auf der Grundlage des Berichts der KommissionBericht der Kommission an das Europäische Parlament und den Rat über die Erfahrungen mit den Verfahren für die Zulassung und Überwachung von Humanarzneimitteln gemäß den Anforderungen der EU-Rechtsvorschriften über Humanarzneimittel (COM(2021) 497 final). über die gewonnenen Erfahrungen hat es sich als notwendig erwiesen, die Abwicklung der Zulassungsverfahren für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln in der Union zu verbessern und Änderungen an bestimmten verwaltungstechnischen Aspekten der Europäischen Arzneimittel-Agentur vorzunehmen. Darüber hinaus sollte der Regulierungsrahmen an die derzeitigen Marktbedingungen und wirtschaftlichen Gegebenheiten angepasst werden, während weiterhin ein hoher Schutz der öffentlichen Gesundheit und der Umwelt gewährleistet wird. In dem Bericht wird der Schluss gezogen, dass einige Arbeitsverfahren Korrekturen erfordern und angepasst werden müssen, um der wissenschaftlichen und technologischen Entwicklung Rechnung zu tragen. Außerdem ergibt sich aus diesem Bericht, dass die allgemeinen Grundsätze, die zu einem früheren Zeitpunkt zur Regelung des zentralisierten Zulassungsverfahrens für Arzneimittel (im Folgenden „zentralisiertes Verfahren“) aufgestellt wurden, beibehalten werden sollten.

(9)Was den Anwendungsbereich dieser Verordnung betrifft, so liegt die Zulassung antimikrobieller Mittel grundsätzlich auf Unionsebene im Interesse der Patientengesundheit, weshalb es möglich sein sollte, sie auf Unionsebene zuzulassen. [Abänd. 10]

(10)Um bei neuen Arzneimitteln und Arzneimitteln, die der gesamten Bevölkerung der Union zugutekommen, ein hohes Niveau der wissenschaftlichen Beurteilung aufrechtzuerhalten, sollte das zentralisierte Verfahren für technologisch hochwertige Arzneimittel, insbesondere aus der Biotechnologie, für prioritäre antimikrobielle Mittel, für Arzneimittel für seltene Leiden, Arzneimittel zur Anwendung bei Kindern und alle Arzneimittel mit Wirkstoffen, die vor der letzten wichtigen Änderung des Anwendungsbereichs des zentralisierten Verfahrens im Jahr 2004 nicht zugelassen waren, verbindlich sein.

(11)Im Bereich der Humanarzneimittel sollte außerdem der fakultative Zugang zum zentralisierten Verfahren in Fällen vorgesehen werden, in denen die Anwendung eines einheitlichen Verfahrens einen Mehrwert für die Patienten erbringt. Das zentralisierte Verfahren sollte für jene Arzneimittel freiwillig bleiben, die zwar nicht zu den von der Union zuzulassenden Arzneimittelkategorien gehören, aber dennoch eine therapeutische Neuerung darstellen. Der Zugang zu diesem Verfahren sollte auch für jene Arzneimittel offenstehen, die zwar keine Innovation darstellen, aber einen Nutzen für die Gesellschaft oder die Patienten, auch solchen im Kindesalter, bedeuten, wenn sie sofort auf Unionsebene zugelassen werden, wie etwa bestimmte nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel. Diese Wahlmöglichkeit kann auf die von der Union zugelassenen Generika erweitert werden, vorausgesetzt, dass die bei der Beurteilung des Referenzarzneimittels erzielte Harmonisierung und die Ergebnisse dieser Beurteilung in keinerlei Hinsicht untergraben werden. Zugleich können Generika, um ihre breite Verfügbarkeit sicherzustellen, in jedem Fall von den zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten zugelassen werden, selbst wenn sie auf einem zentral zugelassenen Referenzarzneimittel beruhen.

(12)Die verschiedenen Einrichtungen, aus denen die Agentur besteht, sollten in ihrem Aufbau und in ihrer Funktionsweise so konzipiert werden, dass den Erfordernissen einer ständigen Erneuerung des wissenschaftlichen Fachwissens, einer Zusammenarbeit zwischen den Stellen der Union und der Mitgliedstaaten und einer angemessenen Einbeziehung der Zivilgesellschaft sowie der künftigen Erweiterung der Union Rechnung getragen wird. Die verschiedenen Einrichtungen der Agentur sollten geeignete Kontakte zu den betroffenen Gruppen, insbesondere zu den Vertretern der Patienten, der Konsumenten und der Gesundheitsberufe aufnehmen und pflegen. [Abänd. 11]

(13)Die Hauptaufgabe der Agentur sollte darin bestehen, den Organen der Union und den Mitgliedstaaten wissenschaftliche Gutachten auf möglichst hohem Niveau bereitzustellen, damit diese die Befugnisse hinsichtlich der Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln ausüben können, die ihnen durch Unionsrechtsakte im Arzneimittelbereich übertragen wurden. Zulassungen sollten von der Kommission erst erteilt werden, nachdem die Agentur eine einheitliche wissenschaftliche Beurteilung der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von technologisch hochwertigen Arzneimitteln auf möglichst hohem Niveau vorgenommen und eine Umweltverträglichkeitsprüfung abgeschlossen hat. [Abänd. 12]

(14)Um eine enge Zusammenarbeit zwischen der Agentur und den in den Mitgliedstaaten tätigen Wissenschaftlern sicherzustellen, sollte durch die Zusammensetzung des Verwaltungsrates für eine engere Einbindung der zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten in die Gesamtverwaltung des Systems der Union für die Zulassung von Arzneimitteln gesorgt werden.

(15)Der Haushalt der Agentur sollte transparent sein und sich aus Gebühren und Entgelten, die von Unternehmen der Privatwirtschaft entrichtet werden, und Beiträgen aus Mitteln des Unionshaushalts zur Umsetzung der Unionspolitik sowie Beiträgen von Drittländern zusammensetzen. Wenngleich der Großteil ihrer Finanzmittel aus Gebühren stammt, handelt es sich bei der Agentur um eine Behörde. Es ist von größter Bedeutung, ihre Integrität und Unabhängigkeit zu wahren, um das Vertrauen der Öffentlichkeit in den Regelungsrahmen der Union aufrechtzuerhalten. [Abänd. 13]

(16)Die alleinige Zuständigkeit für die Ausarbeitung der Gutachten der Agentur über sämtliche Fragen zu Humanarzneimitteln sollte dem Ausschuss für Humanarzneimittel übertragen werden.

(17)Mit der Errichtung der Agentur durch die Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 des RatesVerordnung (EG) Nr. 1647/2003 des Rates vom 18. Juni 2003 zur Änderung der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 zur Festlegung von Gemeinschaftsverfahren für die Genehmigung und Überwachung von Human- und Tierarzneimitteln und zur Schaffung einer Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln (ABl. L 245 vom 29.9.2003, S. 19)., die durch die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 ersetzt wurde, konnte die wissenschaftliche Beurteilung und Überwachung von Arzneimitteln in der Union verbessert werden, insbesondere durch die Arbeit ihrer wissenschaftlichen Gremien und Ausschüsse, für die die zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten Sachverständige und Fachwissen zur Verfügung stellen, wodurch eine hochwertige und unabhängige Beurteilung sichergestellt wird. Mit dieser Verordnung wird keine neue Agentur errichtet. Die in dieser Verordnung genannte Agentur ist die durch die Verordnung (EG) Nr. 726/2004 errichtete Agentur.

(18)Der Tätigkeitsbereich der wissenschaftlichen Ausschüsse sollte erweitert und ihre Funktionsweise und Zusammensetzung sollten modernisiert werden. In diesem Zusammenhang ist es wichtig, die Vertretung der Patienten und der Gesundheitsberufe im Ausschuss für Humanarzneimittel sicherzustellen, da dieser der wichtigste Ausschuss der Agentur für die Beurteilung von Humanarzneimitteln ist.

(18a) Die Agentur sollte transparente Kriterien für die Ernennung von Vertretern der Patienten und der Angehörigen der Gesundheitsberufe in den Ausschuss für Humanarzneimittel und den Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz festlegen, um sicherzustellen, dass unter den ernannten Mitgliedern und Stellvertretern eine ausgewogene Vertretung der medizinischen Fachrichtungen und Krankheiten gegeben ist und dass strenge Regeln zur Verhinderung von Interessenkonflikten bestehen. Die Erklärung von direkten oder indirekten finanziellen oder anderen Interessen in der pharmazeutischen oder anderen medizinischen Industrie, die die Unparteilichkeit der ernannten Interessenvertreter beeinträchtigen könnten, sollte ein fester Bestandteil des Auswahlverfahrens sein und anschließend öffentlich zugänglich gemacht werden. [Abänd. 14]

(19)Die wissenschaftliche Beratung der Antragsteller, die in Zukunft um eine Zulassung nachsuchen, sollte allgemeiner und umfassender erfolgen und den Besonderheiten des betreffenden Arzneimittels angepasst werden. Ebenso sollten Strukturen eingerichtet werden, die es erlauben, die Beratung der Unternehmen – vor allem kleiner und mittlerer Unternehmen (im Folgenden „KMU“) und Einrichtungen ohne Erwerbszweck – weiterzuentwickeln. Die Agentur sollte auch den offenen und öffentlichen Austausch über die neuesten wissenschaftlichen Entwicklungen und die Aktualisierung der wissenschaftlichen Leitlinien fördern. [Abänd. 15]

(20)Für vielversprechende Arzneimittel und bestimmte Kombinationen von Arzneimitteln und Medizinprodukten sowie Arzneimittel zur ausschließlichen Verwendung mit Medizingeräten, die in erheblichem Maße zum Schließen medizinischer Versorgungslücken bei Patienten beitragen könnten, sollte frühzeitige und verstärkte wissenschaftliche Unterstützung gewährt werden, auch durch die Förderung patientenrelevanter In-vitro- und In-silico-Technologien, die für die Entwicklung dieser Produkte entscheidend sind. Eine solche Unterstützung wird letztlich dazu beitragen, dass Patienten möglichst früh von neuen Therapien profitieren können. [Abänd. 16]

(20a) Neben den medizinischen Versorgungslücken, die bereits im Bereich Pädiatrie, bei antimikrobiellen Mitteln sowie onkologischen, seltenen und neurodegenerativen Krankheiten bekannt sind, sollte auch den medizinischen Versorgungslücken im Bereich der psychischen Gesundheit und den entsprechenden Behandlungen Aufmerksamkeit gewidmet werden. [Abänd. 17]

(21)Um eine informativere Beratung und einen Informationsaustausch zwischen verschiedenen Stellen zu ermöglichen, sollte die wissenschaftliche Beratung durch die Agentur in bestimmten Fällen parallel zu der wissenschaftlichen Beratung durch andere Stellen erfolgen. Dies sollte für die gemeinsame wissenschaftliche Beratung gelten, die von der in der Verordnung (EU) 2021/2282 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 2021/2282 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 15. Dezember 2021 über die Bewertung von Gesundheitstechnologien und zur Änderung der Richtlinie 2011/24/EU (ABl. L 458 vom 22.12.2021, S. 1). vorgesehenen Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten zur Bewertung von Gesundheitstechnologien durchgeführt wird, und – im Falle von Arzneimitteln in Kombination mit Medizinprodukten – für die Beratung durch Expertengremien nach Artikel 106 der Verordnung (EU) 2017/745 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 2017/745 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 5. April 2017 über Medizinprodukte, zur Änderung der Richtlinie 2001/83/EG, der Verordnung (EG) Nr. 178/2002 und der Verordnung (EG) Nr. 1223/2009 und zur Aufhebung der Richtlinien 90/385/EWG und 93/42/EWG des Rates (ABl. L 117 vom 5.5.2017, S. 1).. Werden parallele Konsultationsmechanismen für wissenschaftliche Beratung im Rahmen anderer einschlägiger Rechtsakte der Union eingerichtet, sollte in gleicher Weise vorgegangen werden.

(21a) Auf der Grundlage des Beschlusses der Europäischen Bürgerbeauftragten in ihrer strategischen Untersuchung OI/7/2017/KR vom 17. Juli 2019 über die Art und Weise, wie die Europäische Arzneimittel-Agentur mit Arzneimittelentwicklern in der Zeit vor der Beantragung von Genehmigungen für das Inverkehrbringen neuer Arzneimittel in der Union zusammenarbeitet, sollte die Agentur die Transparenz der wissenschaftlichen Beratung verbessern. Darüber hinaus sollten Mitarbeiter und Sachverständige der zuständigen nationalen Behörden, die wissenschaftliche Beratung leisten, so weit wie möglich nicht an einer späteren Bewertung eines Zulassungsantrags für dieselben Produkte beteiligt sein. In hinreichend begründeten Fällen, z. B. wenn die Indikation eines Arzneimittels eine seltene Krankheit betrifft, sollte dieser Sachverständige jedoch die Möglichkeit haben, eine weitere Bewertung desselben Arzneimittels vorzunehmen, sofern dies ordnungsgemäß dokumentiert wird. [Abänd. 18]

(22)Es ist auch erforderlich, die Rolle der wissenschaftlichen Ausschüsse so zu stärken, dass sich die Agentur aktiv an dem wissenschaftlichen Dialog auf internationaler Ebene beteiligen und verschiedene Tätigkeiten wahrnehmen kann, die insbesondere im Zusammenhang mit der wissenschaftlichen Harmonisierung auf internationaler Ebene und der technischen Zusammenarbeit mit der Weltgesundheitsorganisation erforderlich werden.

(23)Außerdem ist es unbeschadet der Bestimmungen der Verordnung (EU) 2019/6, die weiterhin für Tierarzneimittel gelten, zur Schaffung größerer Rechtssicherheit erforderlich, die Aufgaben der Agentur in Bezug auf die Regeln für die Transparenz ihrer Arbeit zu präzisieren, bestimmte Bedingungen für die Vermarktung eines von der Union zugelassenen Arzneimittels festzulegen, der Agentur die Befugnis zu übertragen, den Vertrieb der in der Union zugelassenen Arzneimittel zu kontrollieren und in Zusammenarbeit mit den Mitgliedstaaten Inspektionen in Drittländern durchzuführen sowie die Sanktionen und ihre Durchführungsmodalitäten für den Fall festzulegen, dass die Bestimmungen dieser Verordnung sowie die Bedingungen für die Zulassungen, die gemäß den in dieser Verordnung festgelegten Verfahren erteilt wurden, nicht eingehalten werden.

(24)Insbesondere sollte die Agentur ermächtigt und befähigt werden, Inspektionen durchzuführen, wenn dies im Interesse der Union liegt und die zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten um Unterstützung bei der Wahrnehmung ihrer Aufgaben gemäß der überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG des Europäischen Parlaments und des RatesRichtlinie 2001/83/EG des Europäischen Parlaments und des Rates vom 6. November 2001 zur Schaffung eines Gemeinschaftskodexes für Humanarzneimittel (ABl. L 311 vom 28.11.2001, S. 67). ersuchen. Das Interesse der Union kann Situationen betreffen, in denen Probleme bei den Inspektionskapazitäten auf nationaler Ebene zeitnah behoben werden müssen, um einen schnelleren Zugang zu Arzneimitteln sicherzustellen, oder in denen eine Reaktion auf eine gesundheitliche Notlage oder auf ein Großereignis sofortiges Handeln erfordert. Indem die Agentur mit angemessenen Inspektionskapazitäten ausgestattet wird, wird im Interesse der Union auch die Verbreitung von bewährten Verfahren und Know-how erleichtert und die Überwachung der Herstellung von Arzneimitteln weltweit verbessert. Auf Ersuchen einer zuständigen Behörde eines Mitgliedstaats kann die Agentur nach eigenem Ermessen entscheiden, ob sie Inspektionen an Standorten in der Union unterstützt oder Inspektionen an Standorten in Drittländern durchführt.

(25)In bestimmten Fällen könnten Mängel im Überwachungssystem der Mitgliedstaaten und der damit verbundenen Durchsetzungsmaßnahmen die Verwirklichung der Ziele dieser Verordnung und der überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG erheblich behindern, was sogar zum Entstehen von Risiken für die öffentliche Gesundheit oder die Umwelt führen könnte. Um diesen Herausforderungen zu begegnen, sollten harmonisierte Inspektionsstandards sichergestellt werden, indem innerhalb der Agentur ein gemeinsames Auditprogramm aufgestellt wird. Durch dieses gemeinsame Auditprogramm wird auch die Auslegung der guten Herstellungs- und Vertriebspraxis auf der Grundlage der rechtlichen Anforderungen der Union weiter harmonisiert. Darüber hinaus wird die weitere gegenseitige Anerkennung von Inspektionsergebnissen zwischen den Mitgliedstaaten untereinander sowie zwischen Mitgliedstaaten und strategischen Partnern unterstützt. Im Rahmen des gemeinsamen Auditprogramms werden die zuständigen Behörden regelmäßig von anderen Mitgliedstaaten auditiert, um ein gleichwertiges und harmonisiertes Qualitätssicherungssystem aufrechtzuerhalten und eine angemessene Umsetzung der einschlägigen guten Herstellungs- und Vertriebspraxis in nationales Recht und die Gleichwertigkeit mit anderen Inspektionsstellen im EWR sicherzustellen. [Abänd. 19]

(26)Innerhalb der Agentur sollte eine Arbeitsgruppe für Inspektionen eingerichtet werden, die Beiträge und Empfehlungen zu allen Fragen liefert, die direkt oder indirekt die gute Herstellungspraxis und die gute Vertriebspraxis betreffen, unabhängig vom Zulassungsverfahren über verschiedene Berichtslinien. Diese Arbeitsgruppe sollte insbesondere für die Aufstellung, Entwicklung und Gesamtüberwachung des gemeinsamen Auditprogramms zuständig sein.

(26a) Die Forschung im pharmazeutischen Bereich trägt entscheidend zu ständigen Verbesserungen der öffentlichen Gesundheit und zur Sicherstellung der Wettbewerbsfähigkeit der Union bei. Arzneimittel, insbesondere solche, die das Ergebnis einer langen und kostspieligen Forschungstätigkeit sind, können nur dann weiterhin in der Union entwickelt werden, wenn für sie eine günstige Regelung geschaffen wird, die einen ausreichenden Schutz zur Förderung einer solchen Forschung vorsieht. Es ist jedoch schwierig, einen direkten Zusammenhang zwischen dieser günstigen Regelung und der Wettbewerbsfähigkeit der Union herzustellen. Durch diese Regelung wird zwar die Attraktivität der Märkte in der Union erhöht, jedoch wird dabei die geografische Herkunft der Arzneimittel nicht berücksichtigt; zugelassene Arzneimittel aus Drittländern können in den Genuss aller Anreize in der Union kommen, ebenso wie innovative Unternehmen mit Sitz in der Union aus Anreizen in Drittländern Nutzen ziehen können. [Abänd. 20]

(27)Um Innovationen und die Entwicklung neuer Arzneimittel durch KMU im Sinne der Empfehlung 2003/361/EG der KommissionEmpfehlung der Kommission vom 6. Mai 2003 betreffend die Definition der Kleinstunternehmen sowie der kleinen und mittleren Unternehmen (ABl. L 124 vom 20.5.2003, S. 36). zu fördern und die Kosten für das Inverkehrbringen von nach dem zentralisierten Verfahren zugelassenen Humanarzneimitteln zu senken, sollten diese Unternehmen in den Genuss eines Unterstützungsprogramms der Agentur kommen.

(28)Das Unterstützungsprogramm sollte regulatorische, verfahrenstechnische und administrative Unterstützung sowie eine Ermäßigung, Stundung oder Befreiung von Gebühren umfassen. Es sollte die verschiedenen Schritte im Rahmen der Verfahren vor der Zulassung, z. B. wissenschaftliche Beratung, die Einreichung des Zulassungsantrags sowie die Verfahren nach der Zulassung abdecken.

(29)Juristische Personen, die keine wirtschaftliche Tätigkeit ausüben, wie Hochschulen, öffentliche Einrichtungen, Forschungszentren oder Organisationen ohne Erwerbszweck, stellen eine wichtige Quelle für Forschung in Bereichen, in denen medizinische Versorgungslücken bestehen, Forschung in verschiedenen Unterpopulationen, Drug Repurposing und Optimierung sowie Innovationen dar und sollten ebenfalls in den Genuss dieses Unterstützungsprogramms kommen. Zwar sollte es möglich sein, der jeweiligen Situation dieser Einrichtungen im Einzelfall Rechnung zu tragen, doch lässt sich eine solche Unterstützung am besten durch ein spezielles Unterstützungsprogramm erreichen, das auch administrative Unterstützung sowie die Ermäßigung, Stundung oder Befreiung von Gebühren umfasst. [Abänd. 21]

(30)Die Agentur sollte ermächtigt werden, wissenschaftliche Empfehlungen dazu auszusprechen, ob ein in Entwicklung befindliches Arzneimittel, das möglicherweise in den obligatorischen Anwendungsbereich des zentralisierten Verfahrens fallen könnte, die wissenschaftlichen Kriterien für die Einstufung als Arzneimittel erfüllt. Im Rahmen eines solchen Beratungsmechanismus würden so früh wie möglich Fragen der Abgrenzung zu anderen Bereichen wie insbesondere Substanzen menschlichen Ursprungs, Kosmetika oder Medizinprodukten behandelt, die sich aus dem wissenschaftlichen Fortschritt ergeben können. Um sicherzustellen, dass in den Empfehlungen der Agentur die Standpunkte gleichwertiger Beratungsmechanismen in anderen Rechtsrahmen berücksichtigt werden, sollte die Agentur die einschlägigen Beratungs- oder Regulierungsstellen konsultieren. Bestehen Zweifel daran, ob der rechtliche Status eines bestimmten in der Entwicklung befindlichen Produkts, das potenziell in den obligatorischen Anwendungsbereich des zentralisierten Verfahrens fallen könnte, die wissenschaftlichen Kriterien für ein Arzneimittel erfüllt, sollten die Agentur und die einschlägigen beratenden Gremien, die für andere Regelungsrahmen, und zwar Medizinprodukte und Substanzen menschlichen Ursprungs, zuständig sind, Konsultationen aufnehmen. In solchen Fällen sollte gegebenenfalls das in der Verordnung (EU) 2024 /1938 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 20241938 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 13. Juni 2024 über Qualitäts- und Sicherheitsstandards für zur Verwendung beim Menschen bestimmte Substanzen menschlichen Ursprungs und zur Aufhebung der Richtlinien 2002/98/EG und 2004/23/EG (ABl. L, 2024/1938, 17.7.2024, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2024/1938/oj). genannte Kompendium konsultiert werden. Bestehen nach der Konsultation des Kompendiums weiterhin Zweifel über den rechtlichen Status, sollten die zuständigen Stellen weitere Konsultationen durchführen, um den rechtlichen Status zu bestimmen. Die Kommission sollte die Zusammenarbeit zwischen der Agentur und den durch andere Rechtsvorschriften der Union eingerichteten Beratungsgremien erleichtern. Die Gutachten und Empfehlungen der Agentur und der einschlägigen Beratungsgremien zum rechtlichen Status des Produkts sollten nach Abschluss der Konsultationen öffentlich zugänglich gemacht werden.

(31)Um bei den wissenschaftlichen Bewertungen und allen anderen Tätigkeiten die Transparenz zu erhöhen, sollte die Agentur ein benutzerfreundliches europäisches Internetportal für Arzneimittel einrichten und pflegen. Mit dem Portal sollten Informationen zu allen zentral zugelassenen Arzneimitteln bereitgestellt werden, u. a. zu Sicherheit, Wirksamkeit, Umweltrisiken, Patientenpopulationen und gegebenenfalls Informationen zu antimikrobielle Resistenzen, Engpässen und ausstehenden Verpflichtungen für Zulassungsinhaber. Der Agentur sollten ausreichende Haushaltsmittel zugewiesen werden, um sicherzustellen, dass ihre Transparenzverpflichtungen und ‑zusagen angemessen umgesetzt werden. [Abänd. 23]

(31a) Im Arzneimittelregister der Union sind alle Human- und Tierarzneimittel sowie Arzneimittel für seltene Leiden aufgeführt, für die die Kommission im Rahmen des zentralisierten Verfahrens eine Zulassung erteilt hat. Die im Arzneimittelregister der Union bereitgestellten Informationen können verwendet werden, um nach sachdienlichen Informationen über das betreffende Arzneimittel zu suchen, einschließlich des Wirkstoffs, des internationalen Freinamens, des anatomisch-therapeutisch-chemischen Codes (ATC), der Indikationen des Arzneimittels, Informationen über die Zulassung und etwaige Anforderungen nach der Zulassung sowie geltender rechtlicher Schutzfristen. [Abänd. 24]

(32)Die Erfahrung mit der Funktionsweise des Regulierungssystems hat gezeigt, dass die bestehende Struktur der interdisziplinären wissenschaftlichen Ausschüsse der Europäischen Arzneimittel-Agentur häufig zu Komplexität bei der wissenschaftlichen Bewertung durch verschiedene Ausschüsse, Doppelarbeit und einer nicht optimalen Nutzung von Fachwissen und Ressourcen führt. Darüber hinaus müssen die Agentur und die zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten eine zunehmende Anzahl von Verfahren im Zusammenhang mit bestehenden Arzneimitteln und der Beurteilung neuer Arzneimittel, insbesondere innovativer und komplexer Arzneimittel, bewältigen, was sie aufgrund einer beschränkten Verfügbarkeit von Kapazitäten und geeignetem Fachwissen vor Herausforderungen stellt.

(33)Um die Funktionsweise und Effizienz des Regulierungssystems zu optimieren, wird die Struktur der wissenschaftlichen Ausschüsse der Agentur vereinfacht und auf zwei Hauptausschüsse für Humanarzneimittel beschränkt – den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) und den Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC).

(33a) Um ein angemessenes Fachwissen und eine angemessene Bewertung der Umweltverträglichkeitsprüfungen pharmazeutischer Stoffe sicherzustellen, sollte die Agentur eine neue Ad-hoc-Arbeitsgruppe Umweltrisikobewertung einrichten. Diese Arbeitsgruppe sollte erforderlichenfalls je nach Zulassungsantrag erforderlichenfalls einbezogen werden. Die Arbeitsgruppe sollte über die wissenschaftlichen Kenntnisse verfügen, die erforderlich sind, um die mit der Herstellung, der Verwendung und der Entsorgung von Arzneimitteln verbundenen Risiken und die Maßnahmen zur Risikominderung zu beschreiben und zu bewerten. Die Arbeitsgruppe sollte zur Umsetzung des Konzepts „Eine Gesundheit“ und zur Schließung der Lücke zwischen Arzneimittel- und Umweltbewertung beitragen. [Abänd. 25]

(34)Damit die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln gewährleistet ist, sollte die Vereinfachung der Verfahren keine Auswirkungen auf die Standards oder die Qualität der wissenschaftlichen Beurteilung von Arzneimitteln haben. Außerdem sollte es dadurch ermöglicht werden, die Dauer der wissenschaftlichen Beurteilung von 210 Tagen auf 180 Tage zu verkürzen.

(35)Die wissenschaftlichen Ausschüsse der Agentur sollten einigebei der Wahrnehmung ihrer Beurteilungsaufgaben andurch Arbeitsgruppen delegieren könnenunterstützt werden, an denen zu diesem Zweck entsandte Sachverständige aus Wissenschaft und Forschung teilnehmen können sollten, während die Ausschüsse jedoch weiterhin die volle Verantwortung für die von ihnen abgegebenen wissenschaftlichen Gutachten tragen. [Abänd. 26]

(36)Das Fachwissen des Ausschusses für neuartige Therapien (CAT), des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP), des Pädiatrieausschusses (PDCO) und des Ausschusses für pflanzliche Arzneimittel (HMPC) bleibt durch Arbeitsgruppen, Ad-hoc-Arbeitsgruppen und ein Verzeichnis von Sachverständigen, die nach Fachgebieten erfasst werden und dem CHMP und dem PRAC zuarbeiten, weiter zugänglich. Ihre Bewertung wird sich im Rahmen der Berichterstatterteams weiterhin auf alle erforderlichen Fachkenntnisse für jedes Produkt stützen, wobei der CHMP und der PRAC die Möglichkeit haben, zusätzliche wissenschaftliche Sachverständige für spezifische Beiträge und Beratung zu bestimmten Aspekten, die während der Bewertung aufgeworfen werden, hinzuzuziehen. Darüber hinaus werden Patienten und Angehörige der Gesundheitsberufe im Verzeichnis von Sachverständigen erfasst und je nach ihrem Fachwissen in einem bestimmten Krankheitsbereich in die Arbeit der EMA eingebunden. Der CHMP und der PRAC setzen sich aus Sachverständigen aus allen Mitgliedstaaten zusammen, während die Arbeitsgruppen und Sachverständigengruppen mehrheitlich aus Sachverständigen, die von den Mitgliedstaaten auf der Grundlage ihres Fachwissens benannt werden, und externen Sachverständigen bestehen. Die Rolle der Berichterstatter bleibt unverändert. Über die speziellen Arbeitsgruppen zur Vertretung von Patienten, ihren Betreuungspersonen und Gesundheitsberufen hinaus wird es auch im CHMP und im PRAC eine bessere Vertretung von Patienten und Angehörigen der Gesundheitsberufe mit Fachwissen in allen Bereichen, einschließlich seltener Erkrankungen und Kinderkrankheiten, geben. Informationen über die Zusammensetzung und die Arbeit der Ausschüsse und Arbeitsgruppen sollten öffentlich zugänglich sein. [Abänd. 27]

(37)Wissenschaftliche Ausschüsse wie der Ausschuss für neuartige Therapien haben entscheidend dazu beigetragen, Fachwissen und den Aufbau von Kapazitäten in einem aufstrebenden Technologiefeld sicherzustellen. Mehr als 15 Jahre später sind Arzneimittel für neuartige Therapien jedoch weiter verbreitet. Indem die Beurteilungstätigkeit dieser anderen Ausschüsse vollständig in die Arbeit des CHMP integriert wird, wird die Beurteilung von Arzneimitteln innerhalb derselben Wirkstoffklasse unabhängig von der Technologie, auf der sie beruhen, erleichtert. So ist auch sichergestellt, dass alle biologischen Arzneimittel vom selben Ausschuss bewertet werden.

(38)Um eine informativere Beratung zu Anträgen auf Genehmigung einer klinischen Prüfung und damit eine stärker integrierte Entwicklungsberatung im Hinblick auf künftige Datenanforderungen für Zulassungsanträge zu ermöglichen, kann die Agentur Vertreter der Mitgliedstaaten mit Fachwissen über klinische Prüfungen konsultieren. Dessen ungeachtet sollten Beschlüsse über Anträge auf Genehmigung einer klinischen Prüfung im Einklang mit der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) Nr. 536/2014 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. April 2014 über klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln und zur Aufhebung der Richtlinie 2001/20/EG (ABl. L 158 vom 27.5.2014, S. 1). in der Zuständigkeit der Mitgliedstaaten bleiben.

(39)Um der Agentur bei ihren Aufgaben im Zusammenhang mit Humanarzneimitteln – insbesondere im Hinblick auf wissenschaftliche Leitlinien zu medizinischen Versorgungslücken und zur Konzeption klinischer Prüfungen, andere Studien sowie die Evidenzgenerierung im Laufe des Lebenszyklus von Arzneimitteln – eine fundiertere Entscheidungsfindung, den Austausch von Informationen und die Bündelung von Wissen über allgemeine Fragen wissenschaftlicher oder technischer Art zu ermöglichen, sollte die Agentur auf ein Konsultationsverfahren mit Behörden oder Einrichtungen, die am Lebenszyklus von Arzneimitteln beteiligt sind, zurückgreifen können. Um die Rechtssicherheit und die branchenübergreifende Zusammenarbeit zu verbessern, sollte die Kommission darüber hinaus jährlich – oder häufiger, wenn dies für notwendig erachtet wird – gemeinsame Sitzungen mit den im Rahmen anderer Rechtsvorschriften der Union eingerichteten Beratungsgremien veranstalten, um neue Trends und Fragen zum rechtlichen Status von Produkten zu bewerten und eine Einigung über gemeinsame Grundsätze für den rechtlichen Status zu erzielen. Bei diesen Behörden und Einrichtungen kann es sich, wie jeweils angezeigt, um die Vertreter der Heads of Medicines Agencies (HMA), der Koordinierungs- und Beratungsgruppe für klinische Prüfungen, des SoHO-Koordinierungsgremiums, der Koordinierungsgruppe zur Bewertung von Gesundheitstechnologien, der Koordinierungsgruppe Medizinprodukte, der für Medizinprodukte zuständigen nationalen Behörden, der für die Preisfestsetzung und Kostenerstattung für Arzneimittel zuständigen nationalen Behörden oder der nationalen Versicherungs- oder Kostenträger des Gesundheitswesens handeln. Die Agentur sollte auch in der Lage sein, den Konsultationsmechanismus nach Bedarf auf Verbraucher, Patienten und deren Betreuungspersonen, Angehörige der Gesundheitsberufe, Hochschulen, Industrie, Kostenträgerverbände oder andere Interessenträger auszuweiten. [Abänd. 28]

(40)Die Mitgliedstaaten sollten für eine angemessene Finanzierung der zuständigen Behörden sorgen, damit diese ihre Aufgaben im Rahmen dieser Verordnung und der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] wahrnehmen können. Darüber hinaus sollten die Mitgliedstaaten im Einklang mit der Gemeinsamen Erklärung des Europäischen Parlaments, des Rates der EU und der Europäischen Kommission zu den dezentralen Agenturenhttps://europa.eu/european-union/sites/europaeu/files/docs/body/joint_statement_and_common_approach_2012_en.pdf sicherstellen, dass die zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten unter Berücksichtigung der kostenbasierten Vergütung, die sie von der Agentur erhalten, angemessene Ressourcen für ihre Beiträge zur Arbeit der Agentur bereitstellen.

(41)Im Rahmen der Zusammenarbeit mit internationalen Organisationen zur Unterstützung der globalen öffentlichen Gesundheit ist es wichtig, die von der Union durchgeführten wissenschaftlichen Beurteilungen nutzbar zu machen und den Rückgriff auf sie durch Regulierungsbehörden in Drittländern durch die Ausstellung von Arzneimittelbescheinigungen für in der Union zugelassene Arzneimittel zu fördern. Ein Antragsteller kann unabhängig oder im Rahmen eines Antrags nach dem zentralisierten Verfahren ein wissenschaftliches Gutachten der Agentur zum Inverkehrbringen des Arzneimittels außerhalb der Union anfordern. Die Agentur sollte bei solchen Gutachten mit der Weltgesundheitsorganisation und den einschlägigen Regulierungsbehörden und ‑stellen in Drittländern zusammenarbeiten.

(42)Die Agentur kann bei der Wahrnehmung ihrer Aufgaben mit den zuständigen Behörden von Drittländern zusammenarbeiten. Eine solche Zusammenarbeit in Regulierungsfragen sollte mit den allgemeinen Wirtschaftsbeziehungen der Union zu dem betreffenden Drittland im Einklang stehen, wobei den einschlägigen internationalen Übereinkünften zwischen der Union und dem betreffenden Drittland Rechnung zu tragen ist.

(43)Im Interesse der öffentlichen Gesundheit sollten für die im Rahmen des zentralisierten Verfahrens zu treffenden Entscheidungen über eine Zulassung die objektiven wissenschaftlichen Kriterien der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit des betreffenden Arzneimittels unter Ausschluss wirtschaftlicher oder sonstiger Erwägungen zugrunde gelegt werden. Die Mitgliedstaaten sollten jedoch in Ausnahmefällen die Möglichkeit haben, in ihrem Hoheitsgebiet die Verwendung von Humanarzneimitteln zu untersagen. Die Mitgliedstaaten sollten der Kommission und der Agentur eine Begründung für ein derartiges Verwendungsverbot vorlegen. [Abänd. 29]

(43a) Gemäß Artikel 208 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union (AEUV) ist die Union verpflichtet, bei politischen Maßnahmen, die sich auf Länder mit niedrigem und mittlerem Einkommen auswirken können, die Entwicklungsziele zu berücksichtigen. Das Arzneimittelrecht der Union spielt eine Rolle bei der Verwirklichung der globalen Ziele im Bereich der öffentlichen Gesundheit, indem es die Entwicklung wirksamer, sicherer, zugänglicher und erschwinglicher Innovationen zur Bekämpfung von antimikrobiellen Resistenzen, armutsbedingten, aufkommenden und erneut aufkommenden Gesundheitsbedrohungen, vernachlässigten Krankheiten und anderen Umständen, die für die öffentliche Gesundheit weltweit von Interesse sind, fördert. Die Kommission sollte im Einklang mit ihren internationalen Verpflichtungen weiterhin Forschung, Entwicklung und Innovation in Bereichen fördern, die für die globale Gesundheit von großer Bedeutung sind. [Abänd. 30]

(44)Die Kriterien der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] sollten für Arzneimittel gelten, die von der Union nach dem zentralisierten Verfahren zugelassen wurden. Das Nutzen-Risiko-Verhältnis aller Arzneimittel wird zum Zeitpunkt des Inverkehrbringens und zu jedem anderen Zeitpunkt, den die zuständige Behörde für angemessen hält, bewertet.

(45)Zulassungsanträge sollten, wie alle anderen bei der Agentur eingereichten Anträge, dem Grundsatz „standardmäßig digital“ folgen und daher in elektronischer Form an die Agentur übermittelt werden. Die Anträge sollten anhand des Dossiers geprüft werden, das der Antragsteller basierend auf den unterschiedlichen Rechtsgrundlagen der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] eingereicht hat. Gleichzeitig können die Agentur und die zuständigen Ausschüsse alle ihnen vorliegenden Informationen berücksichtigen. Die von den Antragstellern vorzulegenden Daten sollten im Allgemeinen Rohdaten sein, die sich insbesondere auf die klinischen Prüfungen beziehen, die der Antragsteller durchgeführt hat, um die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels umfassend zu beurteilen.

(45a) Die Agentur sollte der Zusammensetzung der klinischen Prüfungen besondere Aufmerksamkeit widmen, um für die Gleichstellung der Geschlechter und umfassende klinische Daten zu sorgen. [Abänd. 31]

(46)Die Richtlinie 2010/63/EU des Europäischen Parlaments und des Rates zum Schutz der für wissenschaftliche Zwecke verwendeten TiereRichtlinie 2010/63/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 22. September 2010 zum Schutz der für wissenschaftliche Zwecke verwendeten Tiere (ABl. L 276 vom 20.10.2010, S. 33). enthält Bestimmungen zum Schutz der für wissenschaftliche Zwecke verwendeten Tiere, die auf dem Grundsatz der Vermeidung, Verminderung und Verbesserung beruhen. Jede Studie, bei der lebende Tiere verwendet werden und die wesentliche Informationen über die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels liefert, sollte diese Grundsätze der Vermeidung, Verminderung und Verbesserung, soweit sie die Haltung und den Einsatz lebender Tiere für wissenschaftliche Zwecke betreffen, berücksichtigen und sollte optimiert werden, damit sie möglichst zufriedenstellende Ergebnisse mit möglichst wenigen Tierversuchen erzielt. Die Verfahren für solche Tests sollten nur im Bedarfsfall angewandt werden und so konzipiert sein, dass Schmerzen, Leiden, Ängste oder dauerhafte Schäden bei den Tieren vermieden werden, und sie sollten den verfügbaren Leitlinien der Agentur und des Internationalen Rates für die Harmonisierung (International Council on Harmonisation, ICH) folgen. Insbesondere sollten der Antragsteller und der Inhaber der Zulassung die in der Richtlinie 2010/63/EU festgelegten Grundsätze berücksichtigen, soweit möglich einschließlichwobei der Anwendung neuer Methoden anstelle von Tierversuchen Vorrang eingeräumt wird. Hierzu zählen unter anderem folgende: In‑vitro-ModelleIn-vitro-Modelle wie mikrophysiologische Systeme einschließlich Organ-on-Chips, (2D- und 3D-)Zellkulturmodellen, auf Organoiden und auf menschlichen Stammzellen basierenden Modellen, In‑silico-WerkzeugeIn-silico-Werkzeuge, In-chemico-Technologien und eine beliebige Kombination davon oder Analogiemodelle, Modelle von Wassereiern und wirbellose Arten. Schließlich sollten Anstrengungen unternommen werden, um Verfahren an lebenden Tieren zu wissenschaftlichen Zwecken vollständig zu ersetzen. Die Agentur sollte in ihrem Jahresbericht die wichtigsten Beobachtungen und die bewährten Verfahren für die Vermeidung, Verminderung und Verbesserung von Tierversuchen hervorheben, die von den Antragstellern vorgelegt werden. [Abänd. 32]

(47)Es sollten Verfahren verfügbar sein, die, wo immer möglich, gemeinsame Tierversuche erleichtern, um die unnötige mehrfache Durchführung von Versuchen mit lebenden Tieren im Anwendungsbereich der Richtlinie 2010/63/EU zu vermeiden. Die Antragsteller und Inhaber von Zulassungen sollten sich nach Kräften bemühen, die Ergebnisse von Tierversuchen wiederzuverwenden und der Öffentlichkeit zugänglich zu machen. Bei verkürzten Anträgen auf Zulassung sollten die Antragsteller auf die für das Referenzarzneimittel durchgeführten einschlägigen Studien verweisen. [Abänd. 33]

(48)Die Fachinformation (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels) und die Packungsbeilage sollten auf der Beurteilung durch die Agentur beruhen und Teil ihres wissenschaftlichen Gutachtens sein. In dem Gutachten können bestimmte Bedingungen, die Teil der Zulassung sein sollten, empfohlen werden, z. B. im Hinblick auf die sichere und wirksame Anwendung des Arzneimittels oder die nach der Zulassung für den Zulassungsinhaber bestehenden Pflichten. Zu diesen Bedingungen kann die Anforderung gehören, Studien zur Sicherheit oder Wirksamkeit nach der Zulassung oder andere Studien durchzuführen, die zur Optimierung der Behandlung als notwendig erachtet werden, beispielsweise wenn das vom Antragsteller vorgeschlagene Dosisschema zwar akzeptabel ist und ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis begründet, aber im Anschluss an die Zulassung weiter optimiert werden könnte. Ist der Antragsteller mit Teilen des Gutachtens nicht einverstanden, so kann er eine Überprüfung des Gutachtens beantragen.

(49)Da die Dauer des Zulassungsverfahrens für Arzneimittel insgesamt verkürzt werden muss, sollte die Zeitspanne zwischen dem Gutachten des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) und der endgültigen Entscheidung über den Zulassungsantrag grundsätzlich nicht länger als 46 Tage betragen.

(50)Auf der Grundlage des Gutachtens der Agentur sollte die Kommission im Wege von Durchführungsrechtsakten einen Beschluss über den Antrag erlassen. In begründeten Fällen kann die Kommission das Gutachten zur weiteren Prüfung zurückverweisen oder in ihrem Beschluss von dem Gutachten der Agentur abweichen. Da Arzneimittel den Patienten zeitnah zur Verfügung gestellt werden müssen, sollte davon ausgegangen werden, dass der Vorsitzende des Ständigen Ausschusses für Humanarzneimittel auf die gemäß der Verordnung (EU) Nr. 182/2011 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) Nr. 182/2011 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Februar 2011 zur Festlegung der allgemeinen Regeln und Grundsätze, nach denen die Mitgliedstaaten die Wahrnehmung der Durchführungsbefugnisse durch die Kommission kontrollieren (ABl. L 55 vom 28.2.2011, S. 13). verfügbaren Mechanismen zurückgreifen wird, insbesondere auf die Möglichkeit, das Gutachten des Ausschusses im schriftlichen Verfahren und innerhalb kurzer Fristen, die zehn Kalendertage in der Regel nicht überschreiten, einzuholen.

(51)Im Regelfall sollte eine Zulassung unbefristet erteilt werden; wenn es jedoch aus gerechtfertigten Gründen im Zusammenhang mit der Sicherheit des Arzneimittels erforderlich ist, kann die Zulassung einer einmaligen Verlängerung unterliegen.

(51a) Im Rahmen bewährter Verfahren sollten Zulassungen auf der Grundlage vergleichender klinischer Prüfungen an Patienten erteilt werden, die für die mit dem Produkt zu behandelnde Population repräsentativ sind. Darüber hinaus sollten Patientenberichte über Behandlungsergebnisse und Erfahrungen integraler Bestandteil der mit dem Zulassungsantrag eingereichten klinischen Daten sein, um die Qualität der Versorgung und die Auswirkungen der Behandlungen auf die Patienten zu bewerten. [Abänd. 34]

(52)Die Anwendung der ethischen Anforderungen der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 auf die von der Union zugelassenen Arzneimittel muss vorgesehen werden. Insbesondere sollte bei der Beurteilung eines Antrags auf Zulassung überprüft werden, ob die Grundsätze, die bei außerhalb der Union durchgeführten klinischen Prüfungen für ein in der Union zuzulassendes Arzneimittel hinsichtlich der Rechte und Sicherheit der Prüfungsteilnehmer sowie der Zuverlässigkeit und Belastbarkeit der im Rahmen der klinischen Prüfung gewonnenen Daten befolgt wurden, gleichwertig zu den Grundsätzen der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 sind.

(53)Von Arzneimitteln, die genetisch veränderte Organismen enthalten oder aus solchen bestehen, kann eine Gefahr für die Umwelt ausgehen. Daher ist für solche Arzneimittel neben der Beurteilung ihrer Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit im Rahmen eines einheitlichen Unionsverfahrens eine ähnliche Umweltverträglichkeitsprüfung vorzuschreiben, wie sie in der Richtlinie 2001/18/EG des Europäischen Parlaments und des RatesRichtlinie 2001/18/EG des Europäischen Parlaments und des Rates vom 12. März 2001 über die absichtliche Freisetzung genetisch veränderter Organismen in die Umwelt und zur Aufhebung der Richtlinie 90/220/EWG des Rates (ABl. L 106 vom 17.4.2001, S. 1). vorgesehen ist. Die Umweltverträglichkeitsprüfung sollte im Einklang mit den Anforderungen dieser Verordnung und der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] durchgeführt werden, die auf den Grundsätzen der Richtlinie 2001/18/EG beruhen, sollte aber den Besonderheiten von Arzneimitteln Rechnung tragen.

(53a) Es sollten mehrere Behandlungs- und Pflegepfade erkundet werden, um Therapien in allen Mitgliedstaaten verfügbar zu machen, auch durch die Förderung von Bestimmungen für den Zugang zu grenzüberschreitender Behandlung und Pflege, wie etwa die Richtlinie 2011/24/EURichtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung (ABl. L 88 vom 4.4.2011, S. 45). und die Verordnung (EG) Nr. 883/2004Verordnung (EG) Nr. 883/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 29. April 2004 zur Koordinierung der Systeme der sozialen Sicherheit (ABl. L 166 vom 30.4.2004, S. 1). des Europäischen Parlaments und des Rates. Dies ist besonders wichtig für Arzneimittel für neuartige Therapien, da ihre einzigartigen Eigenschaften zu einer erheblichen infrastrukturellen Komplexität und zu Systembarrieren führen, die ihre kontinuierliche Versorgung erheblich einschränken können. [Abänd. 35]

(54)Gemäß der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] ist es den Mitgliedstaaten erlaubt, die Verwendung und Abgabe nicht zugelassener Arzneimittel aus Gründen der öffentlichen Gesundheit oder für den individuellen Bedarf von Patienten vorübergehend zu gestatten, was auch nach dieser Verordnung zuzulassende Arzneimittel einschließt. Darüber hinaus ist es erforderlich, dass die Mitgliedstaaten im Rahmen dieser Verordnung ein Arzneimittel in Härtefallen bereits vor seiner Zulassung zur Verfügung stellen dürfen („Compassionate Use“). In solchen dringenden Ausnahmefällen, in denen kein geeignetes zugelassenes Arzneimittel vorhanden ist, muss der Schutz der öffentlichen Gesundheit oder der Gesundheit einzelner Patienten Vorrang vor anderen Erwägungen haben, insbesondere hinsichtlich der Notwendigkeit, eine Zulassung zu erhalten und folglich über vollständige Informationen über die mit dem Arzneimittel verbundenen Risiken zu verfügen, einschließlich der Risiken für die Umwelt, die von Arzneimitteln ausgehen, die genetisch veränderte Organismen (GVO) enthalten oder aus ihnen bestehen. Um Verzögerungen bei der Bereitstellung dieser Arzneimittel oder Unsicherheiten hinsichtlich ihres Status in bestimmten Mitgliedstaaten zu vermeiden, ist es in diesen dringenden Ausnahmefällen angezeigt, dass für ein Arzneimittel, das GVO enthält oder aus ihnen besteht, eine Umweltverträglichkeitsprüfung oder eine Zustimmung gemäß der Richtlinie 2001/18/EG oder der Richtlinie 2009/41/EG des Europäischen Parlaments und des RatesRichtlinie 2009/41/EG des Europäischen Parlaments und des Rates vom 6. Mai 2009 über die Anwendung genetisch veränderter Mikroorganismen in geschlossenen Systemen (Neufassung) (ABl. L 125 vom 21.5.2009, S. 75). keine Voraussetzung ist. Jedoch sollten die Mitgliedstaaten in diesen Fällen im Einklang mit dem Vorsorgeprinzip geeignete Maßnahmen ergreifen, um vorhersehbare negative Umweltauswirkungen zu minimieren, die sich aus der beabsichtigten oder unbeabsichtigten Freisetzung von GVO enthaltenden oder aus ihnen bestehenden Arzneimitteln in die Umwelt ergeben, und sich auf einen angemessenen Zeitplan für die Bereitstellung der Daten zu Umweltrisiken einigen. [Abänd. 36]

(55)Für Arzneimittel sollte der Zeitraum zum Schutz von Daten über nichtklinische Tests und klinische Prüfungen der gleiche sein, der auch in der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] vorgesehen ist.

(56)Damit insbesondere den legitimen Erwartungen der Patienten und der immer schnelleren Entwicklung von Wissenschaft und Therapien besser entsprochen werden kann, sollten beschleunigte Beurteilungsverfahren eingeführt werden, die Arzneimitteln von hohem therapeutischen Interesse vorbehalten sind, sowie Verfahren für die Erteilung bedingter Zulassungen, die bestimmten, regelmäßig zu überprüfenden Bedingungen unterliegen.

(57)Programme für Härtefälle ermöglichen einen frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln. Die bestehenden Bestimmungen sollten gestärkt werden, um sicherzustellen, dass im Rahmen der Rechtsvorschriften der einzelnen Mitgliedstaaten hinsichtlich der Kriterien und Bedingungen für die Verwendung neuer Arzneimittel in Härtefällen ein gemeinsamer Ansatz verfolgt wird. Darüber hinaus ist es wichtig, die Erhebung von Daten über solche Verwendungen zu ermöglichen, damit sie für Entscheidungen über das Nutzen-Risiko-Verhältnis der betreffenden Arzneimittel herangezogen werden können.

(57a) Angesichts des unterversorgten Bedarfs im Bereich der psychischen Gesundheit sollte die Überarbeitung dazu beitragen, den Zugang zu Behandlungen und die Entwicklung neuer Therapien für die Patienten zu verbessern, die sie am dringendsten benötigen. [Abänd. 37]

(57b) Die Kommission sollte den Einsatz von Pilotprogrammen für den frühzeitigen Zugang zur Behandlung von Patienten mit komplexen Begleiterkrankungen, einschließlich körperlicher und psychischer Erkrankungen, die häufig von klinischen Studien ausgeschlossen sind, unterstützen. Dies würde die Erhebung von Beweismitteln zu Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlungen unterstützen. Solche Programme sollten den Gesundheitsdienstleistern Behandlungserfahrungen vermitteln und wertvolle Daten aus der realen Praxis liefern, die als Grundlage für künftige Zulassungen dieser Behandlungen dienen. [Abänd. 38]

(58)Unter bestimmten, hinreichend begründeten Voraussetzungen besteht die Möglichkeit, Zulassungen vorbehaltlich besonderer Auflagen oder Bedingungen als bedingte Zulassung oder Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen zu erteilen. Unter den gleichen Voraussetzungen sollten es die Rechtsvorschriften ermöglichen, dass für Arzneimittel mit bestehender Standardzulassung eine bedingte Zulassung oder eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen für neue Indikationen erteilt werden kann. Arzneimittel mit bedingter Zulassung oder Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen sollten grundsätzlich – mit Ausnahme der in ihrer Zulassung aufgeführten spezifischen Abweichungen oder Bedingungen – die Anforderungen einer Standardzulassung erfüllen und unterliegen einer spezifischen Überprüfung, ob die für sie festgelegten besonderen Bedingungen oder Auflagen erfüllt sind. Darüber hinaus gelten die Gründe für die Versagung einer Zulassung auch in diesen Fällen entsprechend. [Abänd. 39]

(59)In der Regel kann ein Antragsteller, der die Zulassung für ein bestimmtes Arzneimittel beantragt, nur eine einzige Zulassung erhalten. Zweitzulassungen sollten nur unter außergewöhnlichen Umständen erteilt werden. Liegen diese außergewöhnlichen Umstände nicht länger vor, insbesondere in Bezug auf den Schutz durch ein Patent oder ein ergänzendes Schutzzertifikat in einem oder mehreren Mitgliedstaaten, sollten etwaige negative Auswirkungen auf die Märkte, die sich aus dem Bestehen einer Zweitzulassung ergeben, durch die Rücknahme der Erstzulassung oder der Zweitzulassung so gering wie möglich gehalten werden.

(60)Regulatorische Entscheidungen in Bezug auf die Entwicklung, Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln können durch den Zugang zu und die Analyse von Gesundheitsdaten unterstützt werden, darunter gegebenenfalls auch Daten aus der Praxis, d. h. außerhalb von klinischen Studien gewonnene Gesundheitsdaten, sowie von Daten, die mithilfe von In-silico-Methoden wie computergestützter Modellierung und Simulation, digitaler molekularer Darstellung und mechanistischer Modellierung, digitaler Zwilling und künstlicher Intelligenz (KI) gewonnen wurden. Die Agentur sollte in der Lage sein, diese Daten zu nutzen, unter anderem über das Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN) und die interoperable Infrastruktur des europäischen Raums für Gesundheitsdaten. Mithilfe dieser Lösungen kann die Agentur das Potenzial der Hochleistungsrechentechnik, der künstlichen Intelligenz und von Big Data, darunter die Ergebnisse von mittels In-silico-Methoden durchgeführten Studien, zur Erfüllung ihres Mandats voll ausschöpfen, ohne Persönlichkeitsrechte einzuschränken. Die Agentur sollte ausreichende, wirksame und spezifische technische und organisatorische Maßnahmen ergreifen, um die Grundrechte und Interessen der betroffenen Personen im Einklang mit den Verordnungen (EU) 2016/679Verordnung (EU) 2016/679 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 27. April 2016 zum Schutz natürlicher Personen bei der Verarbeitung personenbezogener Daten, zum freien Datenverkehr und zur Aufhebung der Richtlinie 95/46/EG (Datenschutz-Grundverordnung) (ABl. L 119 vom 4.5.2016, S. 1). und (EU) 2018/1725Verordnung (EU) 2018/1725 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 23. Oktober 2018 zum Schutz natürlicher Personen bei der Verarbeitung personenbezogener Daten durch die Organe, Einrichtungen und sonstigen Stellen der Union, zum freien Datenverkehr und zur Aufhebung der Verordnung (EG) Nr. 45/2001 und des Beschlusses Nr. 1247/2002/EG (ABl. L 295 vom 21.11.2018, S. 39). des Europäischen Parlaments und des Rates zu schützen. Soweit erforderlich kann die Agentur mit den zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten zusammenarbeiten, um dieses Ziel zu erreichen. [Abänd. 40]

(61)Der Umgang mit Gesundheitsdaten erfordert ein hohes Maß an Schutz vor Cyberangriffen. Die Agentur muss mit umfassenden Sicherheitskontrollen und ‑verfahren gegen Cyberangriffe ausgestattet sein, damit sichergestellt ist, dass sie jederzeit normal arbeiten kann. Zu diesem Zweck sollte die Agentur einen Plan zur Verhinderung, Erkennung, Abschwächung und Bewältigung von Cyberangriffen aufstellen, damit ihr Betrieb jederzeit gesichert ist, während rechtswidrige Zugriffe auf Unterlagen im Besitz der Agentur unterbunden werden.

(62)Da es sich bei Gesundheitsdaten um sensible Daten handelt, sollte die Agentur bei der Datenverarbeitung Sicherheitsvorkehrungen treffen und sicherstellen, dass sie die allgemeinen Datenschutzgrundsätze der Rechtmäßigkeit, Verarbeitung nach Treu und Glauben, Transparenz, Zweckbindung, Datenminimierung, Richtigkeit, Speicherbegrenzung, Integrität und Vertraulichkeit wahrt. Wenn die Verarbeitung personenbezogener Daten für die Zwecke der vorliegenden Verordnung erforderlich ist, sollte diese Verarbeitung nach Maßgabe des Unionsrechts zum Schutz personenbezogener Daten erfolgen. Die Verarbeitung personenbezogener Daten auf der Grundlage der vorliegenden Verordnung sollte gemäß der Verordnung (EU) 2016/679Verordnung (EU) 2016/679 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 27. April 2016 zum Schutz natürlicher Personen bei der Verarbeitung personenbezogener Daten, zum freien Datenverkehr und zur Aufhebung der Richtlinie 95/46/EG (Datenschutz-Grundverordnung) (ABl. L 119 vom 4.5.2016, S. 1). und der Verordnung (EU) 2018/1725Verordnung (EU) 2018/1725 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 23. Oktober 2018 zum Schutz natürlicher Personen bei der Verarbeitung personenbezogener Daten durch die Organe, Einrichtungen und sonstigen Stellen der Union, zum freien Datenverkehr und zur Aufhebung der Verordnung (EG) Nr. 45/2001 und des Beschlusses Nr. 1247/2002/EG (ABl. L 295 vom 21.11.2018, S. 39). des Europäischen Parlaments und des Rates erfolgen.

(63)Der Zugang zu individuellen Patientendaten aus klinischen Studien in einem strukturierten Format, das statistische Analysen ermöglicht, ist wertvoll, um den Regulierungsbehörden das Verständnis der vorgelegten Evidenz zu erleichtern und sie bei regulatorischen Entscheidungen über das Nutzen-Risiko-Verhältnis eines Arzneimittels zu unterstützen. Die Aufnahme einer solchen Möglichkeit in die Rechtsvorschriften ist wichtig, um datengestützte Nutzen-Risiko-Bewertungen in allen Phasen des Lebenszyklus eines Arzneimittels zu fördern. Mit dieser Verordnung wird die Agentur daher ermächtigt, solche Daten im Rahmen der Prüfung von Erstanträgen auf Zulassung und von Anträgen nach der Zulassung anzufordern.

(64)Für Generika und Biosimilars sind in der Regel keine Risikomanagementpläne auszuarbeiten und vorzulegen, auch weil ein solcher Plan bereits für das dazugehörige Referenzarzneimittel vorliegt; es gibt jedoch spezifische Fälle, in denen ein Risikomanagementplan für Generika und Biosimilars erstellt und den zuständigen Behörden vorgelegt werden sollte.

(65)Bei der Vorbereitung der wissenschaftlichen Beratung und in hinreichend begründeten Fällen sollte die Agentur gegebenenfalls auch Behörden, die im Rahmen anderer einschlägiger Rechtsakte der Union eingerichtet wurden, oder andere öffentliche Einrichtungen mit Sitz in der Union konsultieren können. Dies kann Sachverständige für klinische Prüfungen, Medizinprodukte, Substanzen menschlichen Ursprungs oder sonstige für die Erbringung der betreffenden wissenschaftlichen Beratung benötigte Personen einschließen. Die Agentur sollte nicht nur wissenschaftliche Beratung leisten, sondern auch dafür sorgen, dass die wissenschaftlichen Leitlinien aktualisiert werden, und eine offene und öffentliche Debatte über die neuesten wissenschaftlichen Entwicklungen fördern. [Abänd. 41]

(66)Im Rahmen des Schemas für prioritäre Arzneimittel (Priority Medicines, PRIME) hat die Agentur Erfahrungen mit der frühzeitigen wissenschaftlichen und regulatorischen Unterstützung von Entwicklern bestimmter Arzneimittel gewonnen, die nach vorläufiger Evidenz wahrscheinlich eine medizinische Versorgungslücke schließen werden und in einem frühen Entwicklungsstadium als vielversprechend gelten. Es ist angezeigt, an diesem Mechanismus der frühzeitigen Unterstützung festzuhalten – auch bei prioritären antimikrobiellen Mitteln und beim Drug Repurposing (Verwendung vorhandener Arzneimittel für neue Indikationen), sofern die Kriterien für das Schema erfüllt sind – und es der Agentur zu ermöglichen, in Abstimmung mit den Mitgliedstaaten und der Kommission Auswahlkriterien für vielversprechende Arzneimittel festzulegen.

(67)Die Agentur sollte in Abstimmung mit den Mitgliedstaaten und der Kommission die wissenschaftlichen Auswahlkriterien für Arzneimittel festlegen, für die eine Unterstützung vor der Zulassung gewährt wird, wobei den Bedürfnissen der öffentlichen Gesundheit und den aussichtsreichsten Entwicklungen bei Therapien Vorrang einzuräumen ist. Bei Arzneimitteln für medizinische Versorgungslücken steht es jedem interessierten Entwickler frei, auf der Grundlage der von der Agentur festgelegten wissenschaftlichen Auswahlkriterien vorläufige Evidenz dafür vorzulegen, dass das Arzneimittel im Hinblick auf die festgestellte medizinische Versorgungslücke einen wesentlichen therapeutischen Fortschritt bewirken könnte. [Abänd. 42]

(68)Bevor ein Humanarzneimittel für das Inverkehrbringen in einem oder mehreren Mitgliedstaaten zugelassen werden kann, muss es in der Regel umfangreiche Studien durchlaufen, damit sichergestellt ist, dass es sicher, von hoher Qualität und bei Anwendung in der Zielpopulation wirksam ist. Zur Schließung einer medizinischen Versorgungslücke und im Interesse der öffentlichen Gesundheit kann es bei bestimmten Kategorien von Humanarzneimitteln jedoch erforderlich sein, Zulassungen auf der Grundlage von weniger umfangreichen Daten zu erteilen, als dies normalerweise der Fall ist. Solche Zulassungen sollten an spezifische Auflagen geknüpft sein. Unter die betroffenen Kategorien von Humanarzneimitteln sollten Arzneimittel, auch solche für seltene Leiden, fallen, die zur Behandlung, Prävention oder medizinischen Diagnose von zu schwerer Invalidität führenden oder lebensbedrohenden Erkrankungen bestimmt sind oder in Krisensituationen gegen eine Bedrohung der öffentlichen Gesundheit eingesetzt werden sollen.

(68a) Es fehlen auf Unionsebene immer noch ausreichend detaillierte und vergleichbare Daten, um Tendenzen festzustellen und mögliche Risikofaktoren auszumachen, die als Grundlage für die Entwicklung von Maßnahmen zur Begrenzung des durch antimikrobielle Resistenzen entstehenden Risikos und zur Beobachtung der Wirkung der bereits eingeführten Maßnahmen dienen könnten. Daher ist es wichtig, Daten über den Verkauf und die Verwendung von antimikrobiellen Mitteln sowie Daten über gegen antimikrobielle Wirkstoffe resistente Organismen in Tieren, Menschen und Lebensmitteln zu erheben. Damit die gesammelten Informationen wirksam verwendet werden können, sollten geeignete Regeln für die Erhebung und den Austausch von Daten festgelegt werden. Die Mitgliedstaaten sollten dafür zuständig sein, Daten über die Verwendung antimikrobieller Mittel zu erheben; die Agentur sollte die Koordination übernehmen. [Abänd. 43]

(69)Der Union sollten die nötigen Mittel für eine wissenschaftliche Beurteilung der Arzneimittel zur Verfügung stehen, für die ein Zulassungsantrag nach den dezentralisierten Verfahren gestellt wird. Um eine wirksame Harmonisierung der Verwaltungsentscheidungen der Mitgliedstaaten hinsichtlich Arzneimitteln zu erreichen, für die ein Zulassungsantrag nach den dezentralisierten Verfahren gestellt wird, müssen für die Union zudem die nötigen Mittel bereitgestellt werden, damit sie zwischen den Mitgliedstaaten auftretende Meinungsverschiedenheiten in Bezug auf die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln ausräumen kann.

(70)Bei einer Gefahr für die öffentliche Gesundheit sollten der Zulassungsinhaber oder die zuständigen Behörden von sich aus Notfallmaßnahmen in Bezug auf die Sicherheit oder Wirksamkeit vorsehen können, damit eine rasche Anpassung der Zulassung erfolgen kann und so die sichere und wirksame Anwendung des Arzneimittels durch Angehörige der Gesundheitsberufe und Patienten sichergestellt wird. Wird zu denselben Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken, die Gegenstand von Notfallmaßnahmen einer zuständigen Behörde waren oder sind, eine Überprüfung eingeleitet, so sollten etwaige schriftliche Stellungnahmen des Zulassungsinhabers bei dieser Überprüfung berücksichtigt werden, um Mehrfachprüfungen zu vermeiden.

(71)Die Bedingungen der Zulassung eines Humanarzneimittels können geändert werden. Über die in dieser Verordnung festgelegten wesentlichen Elemente einer solchen Änderung hinaus sollte die Kommission die Befugnis erhalten, diese Elemente durch die Festlegung weiterer erforderlicher Elemente zu ergänzen, das System an den technischen und wissenschaftlichen Fortschritt anzupassen und Digitalisierungsmaßnahmen zu ergreifen, damit unnötiger Verwaltungsaufwand für die Zulassungsinhaber und die zuständigen Behörden vermieden wird.

(72)Um unnötige administrative und finanzielle Belastungen sowohl für die Arzneimittelindustrie als auch für die zuständigen Behörden zu vermeiden, sollten bestimmte Rationalisierungsmaßnahmen eingeführt werden. Die elektronische Einreichung von Anträgen auf Zulassung und auf Änderungen der Zulassungsbedingungen sollte ermöglicht werden.

(73)Um im Zusammenhang mit Zulassungsanträgen die Ressourcennutzung sowohl für die Antragsteller als auch für die zuständigen Behörden, die über solche Anträge entscheiden, zu optimieren, sollte eine einmalige Beurteilung der Wirkstoff-Stammdokumentation eingeführt werden. Das Ergebnis dieser Beurteilung sollte in einer Bescheinigung ausgewiesen werden. Um Mehrfachprüfungen zu vermeiden, sollte für Inhaber einer Bescheinigung über eine Wirkstoff-Stammdokumentation die Verwendung dieser Bescheinigung bei Folgeanträgen oder Anträgen auf Zulassung eines Humanarzneimitteln mit dem gleichen Wirkstoff verbindlich vorgeschrieben werden. Die Kommission sollte die Befugnis erhalten, das Verfahren für die einmalige Beurteilung einer Wirkstoff-Stammdokumentation festzulegen. Um den Ressourceneinsatz weiter zu optimieren, sollte die Kommission die Befugnis erhalten, das Bescheinigungssystem auf zusätzliche Qualitäts-Stammdokumentationen auszuweiten, z. B. im Falle von neuartigen Hilfsstoffen, Zusatzstoffen, radiopharmazeutischen Vorläufersubstanzen sowie Zwischenprodukten von Wirkstoffen, wenn das Zwischenprodukt für sich genommen ein chemischer Wirkstoff ist oder in Verbindung mit einem biologischen Stoff verwendet wird.

(74)Um unnötige administrative und finanzielle Belastungen für Antragsteller, Zulassungsinhaber und die zuständigen Behörden zu vermeiden, sollten bestimmte Rationalisierungsmaßnahmen eingeführt werden. Es sollte die elektronische Einreichung von Anträgen auf Zulassung sowie auf Änderungen der Zulassungsbedingungen eingeführt werden. Für Generika und Biosimilars brauchen außer in spezifischen Fällen keine Risikomanagementpläne erstellt und den zuständigen Behörden vorgelegt zu werden.

(75)In einer gesundheitlichen Notlage ist es für die Union von großem Interesse, dass sichere und wirksame Arzneimittel in der Union schnellstmöglich entwickelt und bereitgestellt werden können. Flexible, schnelle und gestraffte Verfahren sind von entscheidender Bedeutung. Auf Unionsebene besteht bereits eine Reihe von Maßnahmen, um die Entwicklung von Behandlungen und Impfstoffen und deren Zulassung während einer gesundheitlichen Notlage zu erleichtern, zu unterstützen und zu beschleunigen.

(76)Zudem wird es als angemessen erachtet, dass die Kommission die Möglichkeit hat, zur Bewältigung gesundheitlicher Notlagen befristete Notfallzulassungen zu erteilen. Befristete Notfallzulassungen können erteilt werden, sofern unter den Umständen der gesundheitlichen Notlage der Nutzen der sofortigen Verfügbarkeit des betreffenden Arzneimittels auf dem Markt gegenüber dem Risiko überwiegt, das daraus entsteht, dass zusätzliche nichtklinische oder klinische Daten über die Qualität gegebenenfalls noch nicht umfassend vorliegen. Eine befristete Notfallzulassung sollte nur gültig sein, so lange die gesundheitliche Notlage anhält. Die Kommission sollte die Möglichkeit erhalten, solche Zulassungen zu ändern, auszusetzen oder zu widerrufen, wenn dies dem Schutz der öffentlichen Gesundheit dient oder der Zulassungsinhaber die in der befristeten Notfallzulassung festgelegten Bedingungen und Auflagen nicht erfüllt hat, oder wenn für die entsprechende Indikation eine Standardzulassung oder eine bedingte Zulassung erteilt wurde. [Abänd. 44]

(76a) Es ist angezeigt, Transparenzmaßnahmen und -normen für die Regulierungstätigkeiten der Agentur in Bezug auf Arzneimittel vorzusehen, insbesondere bei Arzneimitteln, die eine befristete Notfallzulassung erhalten. Zu diesen Maßnahmen sollten die rechtzeitige Veröffentlichung aller einschlägigen Informationen zu zugelassenen Arzneimitteln und Medizinprodukten und klinischen Daten sowie Protokolle klinischer Prüfungen gehören. Öffentliche Informationen zu klinischen Prüfungen und Entscheidungen über Genehmigungen für das Inverkehrbringen sollten im Einklang mit der Verordnung (EU) 2022/123 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 2022/123 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 25. Januar 2022 zu einer verstärkten Rolle der Europäischen Arzneimittel-Agentur bei der Krisenvorsorge und -bewältigung in Bezug auf Arzneimittel und Medizinprodukte (ABl. L 20 vom 31.1.2022, S. 1). veröffentlicht werden. [Abänd. 45]

(77)Die Entwicklung antimikrobieller Resistenzen gibt zunehmend Anlass zur Sorge, und die Entwicklungspipeline für wirksame antimikrobielle Wirkstoffe wird aufgrund eines Marktversagens behindert;, wobei Forschung und Entwicklung (FuE) zu antimikrobiellen Wirkstoffen durch den geringen Marktwert von antimikrobiellen Arzneimitteln behindert werden. Daher müssen neuemuss die Wirksamkeit vorhandener antimikrobieller Mittel möglichst lange gewahrt bleiben, und es muss eine Reihe neuer Maßnahmen in Betracht gezogen werden, um die Entwicklung prioritärer antimikrobieller Mittel, die wirksam gegen antimikrobielle Resistenzen eingesetzt werden können, zu fördern und Unternehmen – häufig KMU und Einrichtungen ohne Erwerbszweck – mit Investitionsabsichten in diesem Bereich zu unterstützen. Ebenso ist es notwendig, die Erforschung und Entwicklung neuartiger antimikrobieller Mittel in den verschiedenen Phasen der Entwicklung antimikrobieller Mittel zu unterstützen, insbesondere durch Markteintrittsprämien und Zahlungen für die Erreichung von Etappenzielen. Darüber hinaus kann die Einführung von Abonnementen-Modellen, die das Volumen der Verkäufe antimikrobieller Mittel von der erhaltenen Vergütung trennen, insbesondere durch freiwillige gemeinsame Beschaffung, dazu beitragen, ein solches Marktversagen zu überwinden. Solche Maßnahmen sollten die Entwicklung alternativer Behandlungsmöglichkeiten, etwa von Bakteriophagen, die gegen multiresistente Bakterien wirksam sind und als alternative Behandlungsmöglichkeit oder gemeinsam mit Antibiotika verwendet werden können, begünstigen. Das Problem der antimikrobiellen Resistenz wird jedoch nicht allein durch FuE gelöst werden. Um eine umsichtige Verwendung der vorhandenen Antibiotika sicherzustellen, sollte die Agentur auch die Entwicklung und Beschaffung von Schnelldiagnoseinstrumenten unterstützen. [Abänd. 46]

(77a) Die Zurückhaltung bei Investitionen in die Entwicklung antimikrobieller Mittel, ist zum Teil darauf zurückzuführen, dass die Entwicklung antimikrobieller Mittel kostspielig ist und viele Entwickler, oft KMU, es sich nicht leisten können, in die nächste Entwicklungsphase überzugehen. Darüber hinaus ist der Markt bei der Entwicklung antimikrobieller Mittel aufgrund der Notwendigkeit, antimikrobielle Mittel umsichtig einzusetzen, von Natur aus eingeschränkt. Daher müssen weitere Maßnahmen auf Unionsebene in Erwägung gezogen werden, um die Entwicklung antimikrobieller Mittel zu unterstützen und bestehendes Marktversagen zu beheben. Dementsprechend sollte ein Anreizsystem zur Vergütung von Etappenzielen entwickelt werden, das durch ein Abonnementen-Modell für eine freiwillige gemeinsame Beschaffung ergänzt wird, um sicherzustellen, dass es einen Markt für Entwickler gibt, auf dem die verkauften Mengen von erhaltenen Zahlungen entkoppelt werden. [Abänd. 47]

(77b) Zahlungen für das Erreichen von Etappenzielen sind eine finanzielle Belohnung in der Frühphase, die gewährt wird, wenn bestimmte FuE-Ziele vor der Marktzulassung erreicht werden, z. B. beim erfolgreichen Abschluss von Phase I. Diese Mechanismen würden zwar in erster Linie dazu dienen, den Zugang zu bestehenden antimikrobiellen Mitteln zu ermöglichen, könnten aber auch neue antimikrobielle Mittel in der Entwicklungsphase unterstützen. Abonnementen-Modelle bestehen aus einer Reihe von Zahlungen an Antibiotikaentwickler dafür, dass diese eine behördliche Zulassung für ein Antibiotikum erhalten haben, das bestimmte vordefinierte Kriterien erfüllt. Ein Abonnementen-Modell im Rahmen freiwilliger Vereinbarungen über die gemeinsame Beschaffung dürfte die Bedenken der Entwickler ausräumen, indem sichergestellt wird, dass es bei der Entwicklung einen Markt für antimikrobielle Mittel gibt. [Abänd. 48]

(78)Um als prioritäres antimikrobielles Mittel eingestuft zu werden, muss ein Arzneimittel einen echten Fortschritt im Kampf gegen antimikrobielle Resistenzen darstellen, d. h., es müssen nichtklinische und klinische Nachweise für seinen signifikanten klinischen Nutzen im Hinblick auf antimikrobielle Resistenzen vorgelegt werden. Bei der Beurteilung der Bedingungen im Zusammenhang mit Antibiotika berücksichtigt die Agentur die Priorisierung von Pathogenen bezüglich des Risikos antimikrobieller Resistenzen entsprechend der Liste der WHO mit prioritären Pathogenen für die Erforschung und Entwicklung neuer Antibiotika (WHO priority pathogens list for R&D of new antibiotics) und insbesondere die Pathogene der Priorität 1 (kritisch) oder Priorität 2 (hoch); für den Fall, dass eine gleichwertige Liste mit prioritären Pathogenen auf Unionsebene angenommen wird, sollte die Agentur diese Unionsliste vorrangig berücksichtigen.

(78a) Um anhaltende und künftige schwerwiegende Herausforderungen für die öffentliche Gesundheit wirksam anzugehen, insbesondere das Problem der antimikrobiellen Resistenz, und dabei auf vorhandenen Ressourcen aufzubauen, sollte die Europäische Behörde für die Krisenvorsorge und -reaktion bei gesundheitlichen Notlagen (HERA oder die Behörde) als gesonderte Struktur innerhalb der Rechtspersönlichkeit des Europäischen Zentrums für die Prävention und die Kontrolle von Krankheiten (ECDC) eingerichtet werden, das mit der Verordnung (EG) Nr. 851/2004 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EG) Nr. 851/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 21. April 2004 zur Errichtung eines Europäischen Zentrums für die Prävention und die Kontrolle von Krankheiten (ABl. L 142 vom 30.4.2004, S. 1). eingerichtet wurde. Die Behörde sollte für die Erstellung, Koordinierung und Umsetzung des langfristigen europäischen Portfolios biomedizinischer Forschung und der Entwicklungsagenda für medizinische Gegenmaßnahmen gegen bestehende und sich herausbildende Bedrohungen der öffentlichen Gesundheit zuständig sein; ebenso sollte sie Instrumente bereitstellen, um den unionsweiten Zugang zu diesen Produkten, einschließlich Instrumenten zur Förderung der Kapazitäten in den Bereichen Herstellung, Beschaffung, Bevorratung und Verteilung medizinischer Gegenmaßnahmen und anderer vorrangiger Arzneimittel in der Union, sicherzustellen. Die Behörde wird eine entscheidende Rolle bei der globalen Bekämpfung von Gesundheitsgefahren spielen. Die Behörde sollte sich in erster Linie auf die Bekämpfung der dringendsten Gesundheitsgefahren, einschließlich antimikrobieller Resistenzen und Arzneimittelengpässe, konzentrieren. Mit der Zunahme ihrer Kapazitäten sollte die Behörde jedoch in Zukunft ihren Aufgabenbereich ausdehnen, insbesondere, um sonstigen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, etwa bei seltenen oder vernachlässigten Krankheiten. Die Behörde sollte über ausreichend Ressourcen verfügen, um ihr Mandat auszuüben. [Abänd. 49]

(78b) Neben der zunehmenden Bedrohung durch antimikrobielle Resistenzen besteht weiteres Marktversagen im Arzneimittelsektor, bei dem zusätzliche Maßnahmen auf Unionsebene erforderlich sind, wenn es gilt, den Bedürfnissen der Unionsbürger im Bereich der öffentlichen Gesundheit gerecht zu werden. Insbesondere besteht ein Missverhältnis zwischen den FuE-Prioritäten und den Bedürfnissen der Unionsbürger im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Das Marktversagen in der Union hat in bestimmten Fällen dazu geführt, dass es keine Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten und einen ungleichen Zugang zu Arzneimitteln gegeben hat und Engpässe aufgetreten sind. Durch diese Verordnung sollte daher dieses Marktversagen behoben werden, indem für ein differenziertes Konzept für Marktexklusivitäten und mehr Transparenz bei den FuE-Ausgaben gesorgt wird, damit die Ziele der Erschwinglichkeit, Zugänglichkeit und Verfügbarkeit von Arzneimitteln in der Union besser verwirklicht werden. [Abänd. 50]

(78c) Eine gemeinsame Beschaffung, sei es innerhalb eines Landes oder in mehr als einem Land, kann den Zugang zu Arzneimitteln, ihre Erschwinglichkeit und die Sicherheit der Arzneimittelversorgung verbessern. Mitgliedstaaten, die an der gemeinsamen Beschaffung von Arzneimitteln interessiert sind, sollten die Kommission ersuchen können, die gemeinsame Beschaffung zentral zugelassener Arzneimittel auf Unionsebene gemäß der Richtlinie 2014/24/EU des Europäischen Parlaments und des RatesRichtlinie 2014/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 26. Februar 2014 über die öffentliche Auftragsvergabe und zur Aufhebung der Richtlinie 2004/18/EG (ABl. L 94 vom 28.3.2014, S. 65). zu erleichtern. [Abänd. 51]

(79)Als Alternative für Entwickler, die keine Markteintrittsprämien und keine Systeme zur Vergütung von Etappenzielen in Anspruch genommen haben, kann die Einführung eines Gutscheins, mit dem die Entwicklung prioritärer antimikrobieller Mittel durch ein zusätzliches Jahr des gesetzlichen Datenschutzeseinen zusätzlichen Zeitraum des Unterlagenschutzes belohnt wird, kann den Entwicklern prioritärer antimikrobieller Mittel die nötige finanzielle Unterstützung bieten. Um jedoch sicherzustellen, dass die finanzielle Vergünstigung, die letztlich von den Gesundheitssystemen gezahlt wird, größtenteils beim Entwickler des prioritären antimikrobiellen Mittels und nicht beim Käufer des Gutscheins ankommt, sollte die Anzahl der auf dem Markt verfügbaren Gutscheine auf ein Minimum beschränkt werden. Daher ist es erforderlich, strenge Bedingungen für die Gewährung, Übertragung und Verwendung des Gutscheins festzulegen und der Kommission außerdem die Möglichkeit zu geben, den Gutschein unter bestimmten Umständen zu widerrufen. Darüber hinaus sollte der für die Übertragung des Gutscheins gezahlte Geldwert an die Behörde überwiesen werden, die den entsprechenden Betrag in jährlichen Tranchen dem Zulassungsinhaber bereitstellen sollte, um die Herstellungskapazität und die Lieferung des prioritären antimikrobiellen Mittels, für das der Gutschein erstellt wurde, sicherzustellen. [Abänd. 52]

(80)Ein übertragbarer Gutschein für den Unterlagenschutzdie Unterlagenexklusivität sollte für antimikrobielle Mittel nur verfügbar sein, wenn sie im Hinblick auf antimikrobielle Resistenzen von bedeutendem klinischen Nutzen sind und die in dieser Verordnung beschriebenen Merkmale aufweisen. Außerdem muss sichergestellt werden, dass ein Unternehmen, das diesen Anreiz erhält, in der Lage ist, das Arzneimittel in ausreichender Menge an Patienten in der gesamten Union zu liefern und Informationen über alle für die entwicklungsbezogene Forschung zu diesem Arzneimittel gewährten Mittel bereitzustellen, sodass jede direkte finanzielle und jede indirekte Unterstützung für dieses Arzneimittel im Einklang mit Artikel 57 der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG) vollständig offengelegt wird. [Abänd. 53]

(81)Um ein hohes Maß an Transparenz und vollständige Informationen über die wirtschaftlichen Auswirkungen des übertragbaren Gutscheins für den Unterlagenschutzdie Unterlagenexklusivität, insbesondere im Hinblick auf das Risiko einer Überkompensation von Investitionen, sicherzustellen, muss der Entwickler eines prioritären antimikrobiellen Mittels Informationen über jede direkte finanzielle Unterstützung bereitstellen, die für die entwicklungsbezogene Forschung zu diesem prioritären antimikrobiellen Mittel gewährt wurde. In der diesbezüglichen Erklärung sollte jede direkte finanzielle Unterstützung aus allen Quellen weltweit und jede indirekte finanzielle Unterstützung gemäß Artikel 57 der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] angegeben werden. [Abänd. 54]

(82)Die Übertragung eines Gutscheins für ein prioritäres antimikrobielles Mittel kann durch Verkauf erfolgen und darf nur einmal vorgenommen werden. Der Wert der Transaktion, der als Geldsumme oder in anderer Form zwischen Käufer und Verkäufer vereinbart werden kann, muss veröffentlicht und so den Regulierungsbehörden und der Öffentlichkeit zur Kenntnis gebracht werden. Die Identität des Inhabers eines gewährten und noch nicht verwendeten Gutscheins sollte jederzeit öffentlich bekannt sein, um für ein Höchstmaß an Transparenz und Vertrauen zu sorgen. [Abänd. 55]

(83)Um die Gesamtkosten der Maßnahme für die Gesundheitssysteme der Mitgliedstaaten zu begrenzen, werden die Bestimmungen über übertragbare Gutscheine für den Unterlagenschutzdie Unterlagenexklusivität für einen bestimmten Zeitraum ab dem Inkrafttreten dieser Verordnung gelten oder bis die Kommission eine festgelegte Höchstzahl an Gutscheinen ausgegeben hat. Die begrenzte Anwendung der Maßnahme bietet auch die Möglichkeit, zu bewerten, welche Wirkung die Maßnahme bezüglich der Behebung des Marktversagens bei der Entwicklung neuer antimikrobieller Mittel zur Bekämpfung antimikrobieller Resistenzen entfaltet und welche Kosten den nationalen Gesundheitssystemen entstehen. Eine solche Bewertung wird die erforderlichen Erkenntnisse liefern, um zu entscheiden, ob die Anwendung der Maßnahme verlängert werden sollte. Darüber hinaus sollte die Kommission bis zum ... [fünf Jahre nach dem Datum des Inkrafttretens dieser Verordnung] einen Bewertungsbericht über die Wirksamkeit sowohl der Regelungen zur Vergütung von Etappenzielen als auch der übertragbaren Gutscheine bei der Entwicklung prioritärer antimikrobieller Mittel vorlegen. [Abänd. 56]

(84)Der Anwendungszeitraum der Bestimmungen über übertragbare Gutscheine für den Unterlagenschutz für prioritäre antimikrobielle Mittel und über die Gesamtanzahl der gewährten Gutscheine kann vom Parlament und vom Rat auf Vorschlag der Kommission auf der Grundlage der gewonnenen Erfahrungen verlängert werden.

(85)Hat die Kommission den begründeten Verdacht, dass ein Arzneimittel ein ernsthaftes Risiko für die menschliche Gesundheit darstellen könnte, sollte die Agentur eine wissenschaftliche Beurteilung des Arzneimittels vornehmen, die auf der Grundlage einer umfassenden Nutzen-Risiko-Bewertung zu einer Entscheidung darüber führt, ob die Zulassung beibehalten, geändert, ausgesetzt oder widerrufen wird. Die Kommission kann auch in Bezug auf eine zentralisierte Zulassung tätig werden, wenn die für sie geltenden Bedingungen nicht erfüllt sind.

(86)Arzneimittel für seltene Erkrankungen und Kinderarzneimittel sollten hinsichtlich ihrer Qualität, Sicherheit und, Wirksamkeit und Umweltrisiken, z. B. bezogen auf Zulassungsverfahren, Pharmakovigilanz und Qualitätsanforderungen, den gleichen Bestimmungen unterliegen wie alle anderen Arzneimittel. Für sie gelten jedoch auch besondere Anforderungen. Diese Anforderungen, die derzeit in gesonderten Rechtsvorschriften festgelegt sind, sollten in diese Verordnung aufgenommen werden, um bei allen für diese Arzneimittel geltenden Maßnahmen für Klarheit und Kohärenz zu sorgen. [Abänd. 57]

(87)Bestimmte seltene Leiden treten so selten auf, dass die Kosten für die Entwicklung und das Inverkehrbringen eines Arzneimittels für die Diagnose, Prävention oder Behandlung dieser Leiden durch den zu erwartenden Umsatz des Arzneimittels nicht gedeckt werden können. Patienten mit seltenen Leiden sollten jedoch dasselbe Recht auf gute Behandlung haben wie andere Patienten. Daher müssen die Erforschung, Entwicklung und das Inverkehrbringen geeigneter Arzneimittel durch die Arzneimittelindustrie gefördert werden.

(88)Die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden (ABl. L 18 vom 22.1.2000, S. 1). hat sich bei der Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden in der Union als erfolgreich erwiesen;, auch wenn weitere Fortschritte erforderlich sind, da für 95 % der seltenen Krankheiten nach wie vor keine zugelassenen Behandlungen vorhanden sind und die für 5 % der seltenen Krankheiten verfügbaren Behandlungen nicht unbedingt transformativ oder kurativ sind. Daher sind Maßnahmen auf Unionsebene unkoordinierten Maßnahmen der Mitgliedstaaten vorzuziehen, die zu Wettbewerbsverzerrungen und Hemmnissen im Handel innerhalb der Union führen können. Die Union sollte auf ihrem Erfolg aufbauen, um im Rahmen dieser Verordnung für ein ähnliches Maß an Innovation zu sorgen und Innovationen voranzubringen. [Abänd. 58]

(89)Das mit der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 eingeführte offene und transparente Verfahren der Union für die Ausweisung potenzieller Arzneimittel als Arzneimittel für seltene Leiden sollte beibehalten werden. Im Interesse einer größeren Rechtsklarheit und Vereinfachung sollten die für diese Arzneimittel geltenden spezifischen Rechtsvorschriften in diese Verordnung aufgenommen werden.

(90)Es sollten objektive Kriterien für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden beibehalten werden, die sich auf die Prävalenz einer lebensbedrohenden oder eine chronische Invalidität nach sich ziehenden Erkrankung stützen, für die eine Methode für die Diagnose, Prävention oder Behandlung benötigt wird und für die bisher keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Prävention oder Behandlung in der Union zugelassen wurde. Eine Prävalenz von nicht mehr als fünf von 10 000 Personen wird allgemein als geeigneter Schwellenwert angesehen. Das auf der Kapitalrendite beruhende Kriterium für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden wird abgeschafft, da es nie angewandt wurde. Dennoch sollten Arzneimittel weiterhin den Status als Arzneimittel für seltene Leiden verlieren können, wenn das Bevölkerungskriterium nicht mehr erfüllt ist. [Abänd. 59]

(91)Allerdings ist das auf der Prävalenz einer Erkrankung beruhende Kriterium für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden womöglich nicht in allen Fällen geeignet, eine Erkrankung als seltene Erkrankung zu identifizieren. Beispielsweise ließe sich bei Leiden mit kurzem Verlauf und hoher Sterblichkeit besser klären, ob ein seltenes Leiden im Sinne dieser Verordnung vorliegt, wenn anstelle der Anzahl der zu einem bestimmten Zeitpunkt „betroffenen“ Personen die Anzahl der innerhalb eines bestimmten Zeitraums neu erkrankten Personen ermittelt wird. Um seltene Erkrankungen besser abgrenzen zu können, sollte die Kommission die Befugnis erhalten, auf Empfehlung der Agentur spezifische Ausweisungskriterien für bestimmte Leiden festzulegen, wenn die vorgesehenen Kriterien aus wissenschaftlichen Gründen nicht geeignet sind.

(92) Um seltene Erkrankungen besser abgrenzen zu können, sollte die Kommission die Befugnis erhalten, die Ausweisungskriterien auf Empfehlung der Agentur im Wege eines delegierten Rechtsakts zu ergänzen, wenn die vorgesehenen Kriterien aus wissenschaftlichen Gründen für bestimmte Leiden nicht geeignet sind. Darüber hinaus erfordern die Ausweisungskriterien den Erlass von Durchführungsmaßnahmen durch die Kommission. [Abänd. 60]

(92a) Was in einer Patientenpopulation als signifikanter Nutzen einzustufen ist, kann sich im Laufe der Zeit ändern. Daher sollte die Agentur unter Gewährleistung der Vorhersehbarkeit auch wissenschaftliche Entwicklungen und Leitlinien berücksichtigen, wenn sie bewertet, ob Arzneimittel die Kriterien des signifikanten Nutzens erfüllen. [Abänd. 61]

(93)Wenn in der Union bereits eine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Prävention oder Behandlung desder betreffenden LeidensErkrankung zugelassen wurde, muss das Arzneimittel für seltene Leiden von signifikantem Nutzen für die von der Erkrankung betroffenen Personen sein. In diesem Zusammenhang gilt ein in einem Mitgliedstaat zugelassenes Arzneimittel allgemein als in der gesamten Union zugelassen. Es muss nicht auf Unionsebene oder in allen Mitgliedstaaten zugelassen sein, um als zufriedenstellende Methode zu gelten. Darüber hinaus können allgemein verwendete, nicht zulassungspflichtige Methoden für die Diagnose, Prävention oder Behandlung als zufriedenstellend angesehen werden, wenn ihre Wirksamkeit und Sicherheit wissenschaftlich nachgewiesen sind. In bestimmten Fällen könnensollten Arzneimittel, die in einer Apotheke aufgrund einer ärztlichen Verschreibung oder nach Vorschrift eines Arzneibuchs für einen bestimmten Patienten zubereitet werden und für die unmittelbare Abgabe an Patienten, die Kunden dieser Apotheke sind, bestimmt sind, auch als zufriedenstellende Behandlung angesehen werden, wenn sie gut bekannt und sicher sind und ihre Anwendung bei der betreffenden Patientenpopulation in der Union allgemein üblich ist. [Abänd. 62]

(94)Die Zuständigkeit für die Ausweisung eines Arzneimittels als Arzneimittel für seltene Leiden in Form eines Beschlusses wird der Agentur übertragen. Dadurch soll das Ausweisungsverfahren erleichtert und beschleunigt werden, während eine hohe wissenschaftliche Kompetenz sichergestellt wird.

(95)Um auf eine schnellere Zulassung ausgewiesener Arzneimittel für seltene Leiden hinzuwirken, wurde festgelegt, dass eine Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden sieben Jahre lang gültig ist und zudem von der Agentur unter bestimmten festgelegten Bedingungen verlängert werden kann. Auf Antrag des Sponsors eines Arzneimittels für seltene Leiden kann Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden widerrufenkann auf Antrag des Sponsors für Arzneimittel für seltene Leiden zurückgenommen werden, wobei dieser in der Lage sein sollte, den Antrag auf Rücknahme zu begründen. Die Agentur sollte die Begründung des Rücknahmeantrags, wenn sie vom Sponsor vorgelegt wird, öffentlich zugänglich machen. [Abänd. 63]

(96)Die Agentur ist für die Ausweisung von Arzneimitteln als Arzneimittel für seltene Leiden sowie für die Einrichtung und Führung eines Registers der ausgewiesenen Arzneimittel für seltene Leiden zuständig. Dieses Register sollte öffentlich zugänglich sein, und in dieser Verordnung sind die in das Register aufzunehmenden Mindestangaben festgelegt, wobei die Kommission die Befugnis erhält, diese Daten durch einen delegierten Rechtsakt zu ändern oder zu ergänzen.

(97)Sponsoren von gemäß dieser Verordnung ausgewiesenen Arzneimitteln für seltene Leiden sollten in den vollen Genuss der Anreize kommen, die von der Union oder den Mitgliedstaaten gewährt werden, um die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für die Diagnose, Prävention oder Behandlung seltener Erkrankungen zu fördern.

(98)Patienten mit seltenen Leiden haben bei Arzneimitteln Anspruch auf dieselbe Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit wie andere Patienten; Arzneimittel für seltene Leiden sollten daher dem normalen Beurteilungsverfahren des Ausschusses für Humanarzneimittel unterliegen, bevor einem Antragsteller eine Zulassung für ein Arzneimittel für seltene Leiden erteilt wird, während für Indikationen, die die Kriterien eines Arzneimittels für seltene Leiden nicht erfüllen, eine getrennte Zulassung erteilt werden kann.

(99)Für einen großen Teil der seltenen Erkrankungen stehen weiterhin keine Behandlungen zur Verfügung, weil Forschung und Entwicklung auf Bereiche mit besseren Gewinnaussichten konzentriert sind. Daher müssen gezielt diejenigen Bereiche gefördert werden, in denen der größte Forschungsbedarf besteht und Investitionen am riskantesten sind.

(100)Arzneimittel für seltene Leiden schließen eine große medizinische Versorgungslücke, wenn sie der Diagnose, Prävention oder Behandlung von Erkrankungen dienen, für die bisher keine Methode für die Prävention, Diagnose oder Behandlung verfügbar ist, oder wenn sie in Fällen, in denen eine solche Methode bereits existiert, einen außergewöhnlichen therapeutischen Fortschritt bewirken würden. In beiden Fällen sollte das Kriterium der signifikanten Verringerung der mit der Erkrankung einhergehenden Morbidität oder Mortalität bei der betreffenden Patientenpopulation sicherstellen, dass nur die wirksamsten Arzneimittel entsprechend eingestuft werden. Die Agentur sollte wissenschaftliche Leitlinien für die Kategorie der Arzneimittel für seltene Leiden, die eine große medizinische Versorgungslücke schließen, ausarbeiten.

(101)Die Erfahrungen seit dem Erlass der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 haben gezeigt, dass für die Industrie der stärkste Anreiz zu Investitionen in die Entwicklung und Bereitstellung von Arzneimitteln für seltene Leiden die Aussicht auf ein mehrjähriges Marktexklusivitätsrecht ist, wodurch sich die Investitionen möglicherweise teilweise decken lassen. Zusätzlich zu den Marktexklusivitätszeiträumen werden für Arzneimittel für seltene Leiden die in der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] festgelegten rechtlichen Schutzfristen gelten, einschließlich der Verlängerungen des rechtlichen Datenschutzes. Wird jedoch für ein Arzneimittel für seltene Leiden eine zusätzliche therapeutische Indikation gewährt, wird nur der Zeitraum seiner Marktexklusivität verlängert.

(102)Um Anreize für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden, die eine große medizinische Versorgungslücke schließen, zu schaffen, den Markt vorhersehbar zu machen und eine gerechte Verteilung der Anreize sicherzustellen, wird eine Modulation bei der Marktexklusivität eingeführt; Arzneimittel für seltene Leiden, die eine große medizinische Versorgungslücke schließen, erhalten das längste Marktexklusivitätsrecht, während die Marktexklusivität bei Arzneimitteln für seltene Leiden zur allgemeinen medizinischen Verwendung, die weniger Investitionen erfordern, am kürzesten ist. Um die Vorhersehbarkeit für die Entwickler zu verbessern, wurde die Möglichkeit abgeschafft, sechs Jahre nach der Zulassung überprüfen zu lassen, ob die Kriterien für die Marktexklusivität weiterhin bestehen.

(103) Um auch bei Arzneimitteln für seltene Leiden einen schnelleren und breiteren Zugang zu fördern, wird für Arzneimittel für seltene Leiden bei Einführung auf dem gesamten Unionsmarkt ein zusätzlicher Marktexklusivitätszeitraum von einem Jahr gewährt, wobei Arzneimittel zur allgemeinen medizinischen Verwendung ausgenommen sind. [Abänd. 64]

(104)Zur Maximierung des potenziellen Nutzens der klinischen Forschung sollte die weitere Erforschung neuer Indikationen gefördert werden. Um Forschung und Entwicklung zu neuen therapeutischen Indikationen zu belohnen, wird für eine neue therapeutische Indikation ein zusätzlicher Marktexklusivitätszeitraum von einem Jahr gewährt (begrenzt auf höchstens zwei Indikationen). [Abänd. 65]

(105)Diese Verordnung enthält mehrere Bestimmungen, die darauf abzielen, ungerechtfertigte Vorteile aus der Marktexklusivität zu vermeiden und die Zugänglichkeit von Arzneimitteln zu verbessern, indem ein schnellerer Markteintritt von Generika und Biosimilars sowie ähnlichen Arzneimitteln sichergestellt wird. Außerdem wird klargestellt, dass Marktexklusivität und Datenschutz parallel gewährte Rechte sind, und es werden die Situationen festgelegt, in denen für ein ähnliches Arzneimittel trotz bestehender Marktexklusivität eine Zulassung erteilt werden kann.

(105a) Die Agentur sollte die Validierung eines Zulassungsantrags, der sich auf Daten eines Referenzarzneimittels stützt, nur aus den in dieser Verordnung und [der überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] dargelegten Gründen verweigern. Gleiches sollte für jede Entscheidung über die Erteilung, Änderung, Aussetzung, Beschränkung oder den Widerruf der Zulassung gelten. Die Agentur darf ihre Entscheidung nicht auf andere Gründe stützen. Diese Entscheidungen dürfen insbesondere nicht auf das Patent oder das ergänzende Schutzzertifikat des Referenzarzneimittels gestützt werden. [Abänd. 66]

(105b) Eines der übergeordneten Ziele dieser Verordnung ist es, dazu beizutragen, dass dem medizinischen Bedarf von Patienten mit seltenen Leiden nachgekommen wird, dass die Erschwinglichkeit von Arzneimitteln für seltene Leiden und der Zugang der Patienten zu Arzneimitteln für seltene Leiden in der gesamten Union verbessert werden und dass Innovation in Bereichen, in denen ein entsprechender Bedarf besteht, gefördert wird. Zwar tragen auch andere Programme und Strategien der Union zur Erreichung dieser Ziele bei, doch stehen Menschen mit seltenen Erkrankungen nach wie vor vor zahlreichen und komplexen Herausforderungen, wie z. B. verspäteten Diagnosen, einem Mangel an verfügbaren transformativen Behandlungen und Schwierigkeiten beim Zugang zu Behandlungen an ihrem Wohnort, was die Fragmentierung des Marktes in den Mitgliedstaaten widerspiegelt. Da der Mehrwert der Union bei der Berücksichtigung der Bedürfnisse von Menschen, mit seltenen Krankheiten, aufgrund der geringen Zahl an Patienten und Sachverständigen sowie aufgrund der schlechten Datenlage und der geringen Ressourcen außerordentlich hoch ist, sollte die Kommission ergänzend zu dieser Verordnung einen speziellen Rahmen für seltene Krankheiten ausarbeiten, um einschlägige Rechtsvorschriften, Strategien und Programme miteinander zu verknüpfen und nationale Strategien zu unterstützen, damit dem ungedeckten medizinischen Bedarf von Menschen mit seltenen Krankheiten besser begegnet und die Bedürfnisse ihrer Pflegepersonen besser erfüllt werden können. Dieser Rahmen sollte bedarfs- und zielorientiert sein und in Absprache mit den Mitgliedstaaten und Patientenorganisationen sowie gegebenenfalls mit anderen interessierten Kreisen entwickelt werden. [Abänd. 67]

(106)Bevor ein Humanarzneimittel in einem oder mehreren Mitgliedstaaten in Verkehr gebracht wird, muss es umfassende Studien, einschließlich nichtklinischer Versuche und klinischer Prüfungen, durchlaufen haben, damit sichergestellt ist, dass das Arzneimittel sicher, von hoher Qualität und in der Zielpopulation wirksam ist. Es ist wichtig, dass solche Studien auch an der pädiatrischen Population durchgeführt werden, um sicherzustellen, dass Arzneimittel ordnungsgemäß für die Anwendung in der pädiatrischen Population zugelassen werden, und um die verfügbaren Informationen über die Anwendung von Arzneimitteln in den verschiedenen pädiatrischen Populationen zu verbessern. Ebenso ist es wichtig, dass die Arzneimittel in kindgerechten Dosierungen und Zubereitungen angeboten werden.

(107)Aus diesem Grund sollte die Entwicklung von Arzneimitteln, die potenziell für die pädiatrische Population verwendet werden könnten, zu einem festen Bestandteil der Arzneimittelentwicklung werden und in das Entwicklungsprogramm für Erwachsene integriert werden. Daher sollten pädiatrische Prüfkonzepte in einer frühen Phase der Arzneimittelentwicklung vorgelegt werden, und zwar gegebenenfalls so frühzeitig, dass pädiatrische Studien durchgeführt werden können, bevor der Zulassungsantrag gestellt wird.

(108)Da die Entwicklung von Arzneimitteln ein dynamischer Prozess ist, der vom Ergebnis der laufenden Studien abhängt, sollte in bestimmten Fällen, z. B. wenn nur begrenzte Informationen über ein Arzneimittel verfügbar sind, weil es erstmals in der pädiatrischen Population erprobt wird, ein spezifisches Verfahren eingeführt werden, das die schrittweise Erstellung eines pädiatrischen Prüfkonzepts ermöglicht.

(109)Um bei gesundheitlichen Notlagen die unverzügliche Zulassung eines Arzneimittels, das zur Behandlung oder Prävention eines Leidens im Zusammenhang mit der gesundheitlichen Notlage bestimmt ist, nicht zu verzögern, sollte die Möglichkeit bestehen, vorübergehend auf die Anforderungen bezüglich der zum Zeitpunkt der Beantragung der Zulassung vorzulegenden pädiatrischen Studien zu verzichten.

(110)Um die Gesundheit von Kindern nicht zu gefährden und unnötige klinische Prüfungen an ihnen zu vermeiden, sollte auf die Verpflichtung zur Vereinbarung und Durchführung pädiatrischer Studien an Kindern verzichtet werden, wenn das Arzneimittel bei einem Teil oder der Gesamtheit der pädiatrischen Population wahrscheinlich unwirksam oder unsicher ist und das betreffende Arzneimittel keinen signifikanten therapeutischen Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungen für Kinder bietet oder wenn die Erkrankung, für die das Arzneimittel bestimmt ist, ausschließlich in adulten Populationen auftritt. Im letztgenannten Fall sollte die Verpflichtung jedoch beibehalten werden, wenn die vorliegende wissenschaftliche Evidenz nahelegt, dass das Arzneimittel aufgrund seines molekularen Wirkmechanismus bei Kindern gegen eine andere Erkrankung wirksam ist.

(111)Damit Forschung an der pädiatrischen Population ausschließlich entsprechend dem therapeutischen Bedarf betrieben wird, sollte die Agentur Freistellungslisten für spezifische Arzneimittel, Arzneimittelgruppen und ‑untergruppen billigen und veröffentlichen. Da sich das Wissen in den Bereichen Wissenschaft und Medizin im Laufe der Zeit fortentwickelt, sollte vorgesehen werden, dass diese Freistellungsliste geändert werden kann. Wird jedoch eine Freistellung widerrufen, so sollte die Vorschrift erst nach Ablauf einer bestimmten Frist gelten, damit vor der Einreichung des Zulassungsantrags ausreichend Zeit zumindest zur Billigung eines pädiatrischen Prüfkonzepts und zur Einleitung pädiatrischer Studien zur Verfügung steht.

(112)Damit Forschung nur dann betrieben wird, wenn sie sicher und ethisch vertretbar ist, und die Anforderung, dass Studiendaten für die pädiatrische Population vorliegen müssen, die Zulassung von Arzneimitteln für andere Populationen nicht behindert oder verzögert, kann die Agentur aus wissenschaftlichen, ethischen und technischen Gründen oder aus Erwägungen im Zusammenhang mit der öffentlichen Gesundheit die Einleitung oder den Abschluss einiger oder aller Maßnahmen eines pädiatrischen Prüfkonzepts für einen begrenzten Zeitraum zurückstellen. Eine solche Zurückstellung sollte nur in hinreichend begründeten Fällen verlängert werden. [Abänd. 68]

(113)Für den Fall, dass der Antragsteller bei der Umsetzung des Konzepts Probleme hat, die das Konzept undurchführbar oder nicht mehr geeignet machen, sollte die Möglichkeit vorgesehen werden, ein gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept zu ändern.

(114)Die Agentur sollte nach Konsultation der Kommission und der interessierten Parteien die Einzelheiten zum Inhalt von Anträgen auf Billigung eines pädiatrischen Prüfkonzepts und von Änderungs-, Freistellungs- und Zurückstellungsanträgen zu diesem Prüfkonzept festlegen.

(115)Für Arzneimittel, die ausschließlich für die Anwendung bei Kindern entwickelt werden sollen, d. h. unabhängig von den geltenden Bestimmungen entwickelt werden, sollten vereinfachte Angaben zum pädiatrischen Prüfkonzept verlangt werden.

(116)Um sicherzustellen, dass die Daten zur Stützung der Zulassung eines nach dieser Verordnung zuzulassenden Arzneimittels zur Anwendung bei Kindern ordnungsgemäß erstellt wurden, sollte der Ausschuss für Humanarzneimittel im Zuge der Validierung von Zulassungsanträgen überprüfen, ob Übereinstimmung mit dem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept und etwaigen Freistellungen und Zurückstellungen besteht.

(117)Als Anreiz für Sponsoren zur Entwicklung von Kinderarzneimitteln sollte die Agentur eine gebührenfreie wissenschaftliche Beratung anbieten.

(118)Damit Angehörige der Gesundheitsberufe und Patienten Informationen über die sichere und wirksame Anwendung von Arzneimitteln in der pädiatrischen Population erhalten, sollten die Ergebnisse der nach einem pädiatrischen Prüfkonzept durchgeführten Studien – unabhängig davon, ob sie die Anwendung des Arzneimittels bei Kindern unterstützen oder nicht – in die Fachinformation und gegebenenfalls in die Packungsbeilage aufgenommen werden.

(119)Um die Entwicklung neuartiger, ausschließlich pädiatrischer Indikationen für zugelassene Arzneimittel, für die keine Rechte des geistigen Eigentums mehr bestehen, zu unterstützen, sollte eine spezielle Art der Zulassung – die Zulassung für die pädiatrische Anwendung – eingeführt werden. Eine Zulassung für die pädiatrische Anwendung sollte im Rahmen der bestehenden Zulassungsverfahren erteilt werden, jedoch eigens für Arzneimittel gelten, die zur ausschließlichen Anwendung in der pädiatrischen Population entwickelt wurden. Es sollte möglich sein, als Namen des Arzneimittels, für das eine Zulassung für die pädiatrische Anwendung erteilt wurde, den Markennamen des entsprechenden für Erwachsene zugelassenen Arzneimittels beizubehalten, damit der Bekanntheitsgrad und der rechtliche Schutz im Zusammenhang mit einer neuen Zulassung genutzt werden können.

(120)Bei Einreichung eines Antrags auf Zulassung für die pädiatrische Anwendung sollten Daten zur Anwendung des Arzneimittels in der pädiatrischen Population vorgelegt werden, die in Übereinstimmung mit einem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept erhoben wurden. Diese Daten können aus der veröffentlichten Fachliteratur oder aus neuen Studien stammen. Daneben sollte man in einem Antrag auf Zulassung für die pädiatrische Anwendung auf Daten in Dossiers für Arzneimittel verweisen können, die in der Union zugelassen werden oder zugelassen sind. Damit soll ein zusätzlicher Anreiz für KMU, einschließlich Generikahersteller, geschaffen werden, patentfreie Arzneimittel für die pädiatrische Population zu entwickeln.

(121)Aus verschiedenen Gründen kann es vorkommen, dass einige pädiatrische Prüfkonzepte nicht weiterverfolgt werden, obwohl die bereits durchgeführten Studien positive Ergebnisse für die Behandlung von Kindern gezeigt haben. Die Agentur sollte Informationen über solche Fälle der Nichtfortführung und die Gründe dafür sammeln und veröffentlichen, um etwaige Dritte, die an der Fortsetzung der betreffenden Studien interessiert sein könnten, zu informieren.

(122)Um bei klinischen Prüfungen an Kindern, die in Drittländern durchgeführt werden und auf die in einem pädiatrischen Prüfkonzept Bezug genommen wird oder die von einem Zulassungsinhaber unabhängig von einem pädiatrischen Prüfkonzept durchgeführt werden, die Transparenz zu erhöhen, sollten Informationen über diese klinischen Prüfungen in die durch die Verordnung (EU) Nr. 536/2014 eingerichtete Datenbank über klinische Prüfungen der Europäischen Union aufgenommen werden.

(123)Die Zusammenfassung der Ergebnisse aller pädiatrischen klinischen Prüfungen, die in der durch die Verordnung (EU) Nr. 536/2014 eingerichteten Datenbank über klinische Prüfungen der Europäischen Union enthalten sind, sollte innerhalb von sechs Monaten nach Abschluss der klinischen Prüfungen öffentlich zugänglich gemacht werden, es sei denn, dies ist aus gerechtfertigten wissenschaftlichen Gründen nicht möglich.

(124)Um die Prioritäten bei der Entwicklung von Arzneimitteln zu erörtern, insbesondere in Bereichen mit medizinischen Versorgungslücken bei Kindern, und um Studien zu pädiatrischen Arzneimitteln zu koordinieren, sollte die Agentur ein europäisches Netzwerk einrichten, das sich aus Patientenvertretern, Wissenschaftlern, Arzneimittelentwicklern, klinischen Prüfern und Forschungszentren mit Sitz in der Union oder im Europäischen Wirtschaftsraum zusammensetzt.

(125)Die Union sollte Mittel für alle Aspekte der Arbeit der Agentur bereitstellen, die den pädiatrischen Bereich betreffen, wie die Beurteilung pädiatrischer Prüfkonzepte, Gebührenbefreiungen für wissenschaftliche Beratung sowie Informations- und Transparenzmaßnahmen, einschließlich der Datenbank für pädiatrische Studien und des Netzwerks.

(126)Es müssen Vorkehrungen zur Überwachung der von der Union zugelassenen Arzneimittel getroffen werden, vor allem zur intensiven Überwachung unerwünschter Wirkungen dieser Arzneimittel im Rahmen der Pharmakovigilanz-Tätigkeiten der Union, und es müssen Daten aus der Praxis erhoben werden, um sicherzustellen, dass jedes Arzneimittel, das unter normalen Verwendungsbedingungen ein negatives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweist, rasch vom Markt genommen wird. [Abänd. 69]

(127)Die in der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 festgelegten Hauptaufgaben der Agentur im Bereich der Pharmakovigilanz sollten beibehalten werden. Dazu gehören die Verwaltung des Datenbank- und EDV-Netzes der Union für Pharmakovigilanz (im Folgenden „EudraVigilance-Datenbank“), die Koordinierung der Sicherheitsmitteilungen der Mitgliedstaaten und die Unterrichtung der Öffentlichkeit über sicherheitsrelevante Sachverhalte. Die EudraVigilance-Datenbank sollte die einzige Annahmestelle für Pharmakovigilanz-Informationen sein. Daher sollten die Mitgliedstaaten den Zulassungsinhabern keine zusätzlichen Berichtspflichten auferlegen. Die Mitgliedstaaten, die Agentur und die Kommission sollten uneingeschränkt und ständig auf die Datenbank zugreifen können; Zulassungsinhabern und der Öffentlichkeit sollte sie in angemessenem Maße offenstehen.

(128)Um die Wirksamkeit der Marktüberwachung zu erhöhen, sollte die Agentur für die Koordinierung der Pharmakovigilanz-Tätigkeiten der Mitgliedstaaten zuständig sein. Einige Bestimmungen werden benötigt, um strenge und wirksame Pharmakovigilanz-Verfahren festzulegen, um der zuständigen Behörde des jeweiligen Mitgliedstaats zu gestatten, vorläufige Notfallmaßnahmen, einschließlich Zulassungsänderungen, zu ergreifen, und um schließlich jederzeit eine Neubewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses eines Arzneimittels zu ermöglichen.

(129)Wissenschaftliche und technologische Fortschritte bei der Datenanalyse und der Dateninfrastruktur sind für die Entwicklung, Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln unerlässlich. Der digitale Wandel hat sich auf die Entscheidungsfindung in Regulierungsfragen ausgewirkt, da sie stärker datengesteuert erfolgt und sich die Möglichkeiten, im Verlauf des Lebenszyklus eines Arzneimittels auf Evidenz und Daten aus der realen Praxis zuzugreifen, vervielfacht haben. Mit dieser Verordnung werden die Erfahrungswerte der Agentur und ihre Fähigkeit anerkannt, auf nicht vom Antragsteller oder Zulassungsinhaber eingereichte Daten zuzugreifen und diese zu analysieren. Auf dieser Grundlage sollte die Agentur proaktiv Aktualisierungen an Fachinformationen vornehmen, wenn sich neue Daten zur Wirksamkeit oder Sicherheit auf das Nutzen-Risiko-Verhältnis eines Arzneimittels auswirken. In diesen Fällen sollte die Agentur den Antragsteller oder den Zulassungsinhaber konsultieren, bevor sie eine solche Aktualisierung vornimmt. [Abänd. 70]

(130)Zudem ist es angezeigt, die Kommission damit zu betrauen, in enger Zusammenarbeit mit der Agentur und nach Konsultation der Mitgliedstaaten die Ausführung der unterschiedlichen von den Mitgliedstaaten wahrgenommenen Überwachungsaufgaben zu koordinieren, und zwar insbesondere die Bereitstellung von Informationen zu den Arzneimitteln sowie die Kontrolle der Einhaltung der guten Herstellungspraxis, der guten Laborpraxis und der guten klinischen Praxis.

(131)Es ist erforderlich, die koordinierte Anwendung der Verfahren der Union für die Arzneimittelzulassung und der Zulassungsverfahren der Mitgliedstaaten vorzusehen, die durch die [überarbeitete Richtlinie 2001/83/EG] bereits weitgehend angeglichen wurden.

(132)Die Union und die Mitgliedstaaten haben einen wissenschaftlichen evidenzbasierten Prozess entwickelt, mit dessen Hilfe zuständige Behörden die relative Wirksamkeit neuer oder bestehender Arzneimittel bestimmen können. Dieser Prozess konzentriert sich speziell auf den Mehrwert eines Arzneimittels im Vergleich zu anderen neuen oder bestehenden Gesundheitstechnologien. Diese Bewertung sollte jedoch nicht im Rahmen der Zulassung durchgeführt werden, für die vereinbart wurde, dass die grundlegenden Kriterien beibehalten werden sollten. In diesem Zusammenhang ist es sinnvoll, die Möglichkeit vorzusehen, Informationen über die von den Mitgliedstaaten verwendeten Methoden zur Bestimmung des therapeutischen Nutzens neuer Arzneimittel zu sammeln.

(132a) Um den Zugang der Patienten zu innovativen Arzneimitteln zu erleichtern, ist es angebracht, gemeinsame Vorschriften für die Prüfung und Zulassung innovativer Arzneimittel und innovativer Technologien im Zusammenhang mit diesen Produkten festzulegen, für die aufgrund ihrer außergewöhnlichen Art oder Merkmale eine Anpassung des Rechtsrahmens der Union für Arzneimittel nicht zu erwarten ist. [Abänd. 71]

(132b) In hinreichend begründeten Fällen sollten Reallabore eingerichtet werden können, wenn es aufgrund wissenschaftlicher oder regulatorischer Schwierigkeiten im Zusammenhang mit den Eigenschaften oder Verfahren des Arzneimittels nicht möglich ist, das Arzneimittel oder die Arzneimittelkategorie gemäß den für Arzneimittel geltenden Anforderungen zu entwickeln, und wenn diese Eigenschaften oder Verfahren einen positiven und erkennbaren Beitrag zur Qualität, Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels oder der Arzneimittelkategorie leisten oder wesentlich dazu beitragen, den Zugang der Patienten zu Behandlungen zu verbessern. [Abänd. 72]

(132c) Mit der Möglichkeit der Einrichtung von Reallaboren im Rahmen dieser Verordnung werden folgende Ziele verfolgt: der Agentur und den zuständigen nationalen Behörden ein besseres Verständnis für technische und wissenschaftliche Entwicklungen zu ermöglichen, Entwicklern die Möglichkeit zu geben, in Absprache mit den zuständigen Behörden in einer kontrollierten Umgebung innovative Arzneimittel und damit im Zusammenhang stehende Technologien, für die der derzeitige Rechtsrahmen nicht ausgelegt ist, zu testen und zu entwickeln sowie mögliche künftige Anpassungen des Rechtsrahmens für die Zulassung von Humanarzneimitteln in der Union zu ermitteln. [Abänd. 73]

(133)Reallabore können die Möglichkeit bieten, die Regulierung durch proaktives regulatorisches Lernen weiterzuentwickeln, wodurch Regulierungsbehörden besseres regulatorisches Wissen erlangen und auf der Grundlage von Evidenz aus der Praxis die besten Mittel zur Regulierung von Innovationen ermitteln können, insbesondere in einem sehr frühen Stadium der Entwicklung eines Arzneimittels, was mit Blick auf hohe Unsicherheit und das Problem von Versorgungsunterbrechungen sowie bei Ausarbeitung neuer Maßnahmen besonders wichtig sein kann. KMU und Start-up-Unternehmen sollten auch die Möglichkeit haben, Reallabore gebenzu nutzen, die es ihnen gegebenenfalls ermöglichen, ihr Know-how und ihre Erfahrung einzubringen. Reallabore können einen kontrollierten Rahmen bieten, indem sie ein strukturiertes Experimentierfeld vor und ermöglichen esbereitstellen, das es ermöglicht, falls geeignet in einer realen Umgebung, innovative Technologien, Arzneimittel, Dienstleistungen oder Konzepte – derzeit insbesondere im Zusammenhang mit der Digitalisierung oder dem Einsatz von künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen im Lebenszyklus von Arzneimitteln, von der Entdeckung über die Entwicklung bis hin zur Verabreichung von Arzneimitteln – für einen begrenzten Zeitraum und in einem begrenzten Teil einer Branche oder eines Gebiets unter Regulierungsaufsicht und Sicherstellung angemessener Schutzmaßnahmen zu erproben. Sie ermöglichen es den für die Durchführung und Durchsetzung der Rechtsvorschriften zuständigen Behörden, bei der Erprobung innovativer Arzneimittel im Einzelfall ein gewisses Maß an Flexibilität walten zu lassen, damit diese Produkte den Patienten zur Verfügung gestellt werden können, ohne dass die Standards für Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit beeinträchtigt werden. Reallabore sollten es der Agentur grundsätzlich ermöglichen, zu beurteilen, ob ein angepasster Rahmen für das betreffende Arzneimittel sinnvoll ist und entwickelt werden sollte. Da Reallabore nicht unbegrenzt fortbestehen sollten, sollte das betreffende Arzneimittel nach seiner Fertigstellung gegebenenfalls durch einen angepassten Rahmen geregelt werden. In seinen Schlussfolgerungen vom 23. Dezember 2020 hat der Rat die Kommission angeregt, bei der Ausarbeitung und Überprüfung von Rechtsvorschriften die Verwendung von Reallaboren von Fall zu Fall in Betracht zu ziehen. [Abänd. 74]

(134)Im Arzneimittelbereich ist stets dafür zu sorgen, dass ein hohes Maß an Schutz u. a. für die Bürger, die Verbraucher und, die Gesundheit und die Umwelt sowie Rechtssicherheit, gleiche Voraussetzungen und faire Wettbewerbsbedingungen sichergestellt sind und die bestehenden Schutzniveaus eingehalten werden. Wenn möglich, sollten vorrangig tierversuchsfreie Methoden zum Einsatz kommen. [Abänd. 75]

(135)Die Einrichtung eines Reallabors sollte auf der Grundlage eines Beschlusses der Kommission auf Empfehlung der Agentur erfolgen. EineEin solcher Beschluss sollte auf der Grundlage eines ausführlichen und umfassenden Plans gefasst werden, in dem die Besonderheiten des Reallabors dargelegt und die abzudeckenden Arzneimittel beschrieben werden. Ein Reallabor sollte für einen befristeten Zeitraum bestehen und kann jederzeit aus Gründen der öffentlichen Gesundheit beendet werden. Die mithilfe von Reallaboren gewonnenen Erkenntnisse sollten in künftige Änderungen des Rechtsrahmens einfließen, damit die besonderen innovativen Aspekte vollständig in die Arzneimittelregulierung integriert werden. Gegebenenfalls kann die Kommission auf der Grundlage der Ergebnisse eines Reallabors die bestehenden Rahmenbedingungen anpassen. [Abänd. 76]

(135a) Der Arzneimittelmarkt der Union ist nach wie vor fragmentiert, obwohl die Union einen Binnenmarkt hat und der zweitgrößte Arzneimittelmarkt der Welt ist. Die Organisation der Gesundheitssysteme fällt in die Zuständigkeit der Mitgliedstaaten und ermöglicht es, Entscheidungen näher am Patienten zu treffen, führt aber auch zu Unterschieden bei der Preisgestaltung und dem Zugang der Patienten. Eine bessere und engere Koordination zwischen den nationalen Behörden ermöglicht eine effizientere und wirksamere Versorgung mit Arzneimitteln in der gesamten Union. [Abänd. 77]

(135b) Öfter als zuvor kommt es in den Mitgliedstaaten zu kritischen Engpässen bei bestimmten antimikrobiellen Mitteln, was die Gesundheit von Patienten gefährdet und Risiken mit Blick auf die Herausbildung von Antibiotikaresistenzen birgt. Diese kritischen Engpässe sind das Ergebnis der sich verändernden Infektionsmuster, die die Nachfrage stark ansteigen lassen. Auf der Angebotsseite ist es aufgrund der langen Vorlaufzeiten, die für die Ankurbelung der Produktion erforderlich sind, schwierig, rasch zu reagieren. Diese Erfahrung macht deutlich, dass alle Akteure entschlossene Anstrengungen unternehmen müssen, um das Problem der kritischen Engpässe anzugehen. [Abänd. 78]

(136)Engpässe bei Arzneimitteln sind eine wachsende Bedrohung für die öffentliche Gesundheit, die ernsthafte Risiken für die Gesundheit der Patienten in der Union und Auswirkungen auf das Recht der Patienten auf Zugang zu angemessener medizinischer Behandlung mit sich bringen kann, einschließlich längerer Verzögerungen oder Unterbrechungen der medizinischen Versorgung oder Therapie, längerer Krankenhausaufenthalte, eines erhöhten Risikos, gefälschten Arzneimitteln ausgesetzt zu sein, Medikationsfehlern, unerwünschter Wirkungen, die sich aus der Substitution nicht verfügbarer Arzneimittel durch alternative Arzneimittel ergeben, erheblicher psychischer Belastung der Patienten und höherer Kosten für die Gesundheitssysteme. Die Mitgliedstaaten sollten Daten über die Auswirkungen von Arzneimittelengpässen auf Patienten und Verbraucher erheben und einschlägige Informationen über die Lenkungsgruppe für Engpässe bei Arzneimitteln weitergeben, um ein fundiertes Vorgehen in Bezug auf die Handhabung von Arzneimittelengpässen zu ermöglichen. Die Ursachen für Engpässe sind vielschichtig, wobei Herausforderungen entlang der gesamten pharmazeutischen Wertschöpfungskette ausgemacht wurden, einschließlich Problemen im Zusammenhang mit der Qualität und der Herstellung. Arzneimittelengpässe können insbesondere auf Unterbrechungen der Lieferkette und Schwachstellen, die die Versorgung mit wichtigen Inhaltsstoffen und Komponenten beeinträchtigen, zurückzuführen sein. Daher sollten alle Zulassungsinhaber über Pläne zur Verhinderung von Engpässen verfügen. Die Agentur sollte den Zulassungsinhabern Orientierungshilfen geben, wie die Umsetzung dieser Pläne rationalisiert werden kann. [Abänd. 79]

(137)Um die Sicherheit der Versorgung mit Arzneimitteln im Binnenmarkt zu erhöhen und dadurch zu einem hohen Niveau beim Schutz der öffentlichen Gesundheit beizutragen, ist es angezeigt, die Vorschriften für die Überwachung und Meldung tatsächlicher oder potenzieller Arzneimittelengpässe, einschließlich der Verfahren und der jeweiligen Aufgaben und Pflichten der betroffenen Stellen in dieser Verordnung, anzugleichen und gleichzeitig den Mitgliedstaaten die Möglichkeit zu geben, Rechtsvorschriften zu erlassen oder beizubehalten, die ein höheres Maß an Schutz vor Arzneimittelknappheit gewährleisten. Es ist wichtig, die kontinuierliche Versorgung mit Arzneimitteln sicherzustellen, was in Europa häufig als selbstverständlich betrachtet wird. Dies gilt insbesondere für die kritischsten Arzneimittel, die für die Kontinuität der Versorgung, eine hochwertige Gesundheitsversorgung und ein hohes Niveau des Schutzes der öffentlichen Gesundheit in Europa von wesentlicher Bedeutung sind. Um bestimmten Engpässen entgegenzuwirken, sollten Arzneimittel verwendet werden können, die in einer Apotheke für einen bestimmten Patienten nach ärztlicher Verschreibung nach einer „Formula magistralis“ zubereitet werden, oder die nach dem Arzneibuch nach einer „Formula officinalis“ zubereitet werden und zur unmittelbaren Abgabe an die Patienten bestimmt sind, die Kunden dieser Apotheke sind. [Abänd. 80]

(138)Die zuständigen nationalen Behörden sollten die Befugnis erhalten, Engpässe sowohl bei nach einem nationalen Verfahren zugelassenen Arzneimitteln als auch bei nach dem zentralisierten Verfahren zugelassenen Arzneimitteln auf der Grundlage von Meldungen der Zulassungsinhaber zu überwachen. Die Agentur sollte ermächtigt werden, Engpässe bei Arzneimitteln, die nach dem zentralisierten Verfahren zugelassen sind, ebenfalls auf der Grundlage von Meldungen der Zulassungsinhaber zu überwachen. Informationen über solche Engpässe sollten auf dem in dieser Verordnung vorgesehenen Europäischen Internetportal für Arzneimittel bereitgestellt werden. Werden kritische Engpässe festgestellt, sollten die zuständigen nationalen Behörden und die Agentur beim Engpassmanagement koordiniert vorgehen, und zwar unabhängig davon, ob das von dem Engpass betroffene Arzneimittel nach dem zentralisierten oder nach einem nationalen Verfahren zugelassen ist, und Patienten, Verbrauchern und Angehörigen der Gesundheitsberufe die notwendigen Informationen, auch über die voraussichtliche Dauer des Engpasses und die verfügbaren Alternativen, zur Verfügung stellen. Zulassungsinhaber und andere einschlägige Stellen, Einführer, Hersteller und Lieferanten müssen die für die Überwachung relevanten Informationen zur Verfügung stellen. Auch Großhändler und andere natürliche oder juristische Personen, einschließlich Patientenorganisationen oder Angehörige der Gesundheitsberufe sowie Verbraucher und andere Personen oder Rechtsträger, die ermächtigt oder befugt sind, Arzneimittel an die Öffentlichkeit abzugeben, können der zuständigen Behörde einen Engpass bei einem bestimmten Arzneimittel, das in dem betreffenden Mitgliedstaat vermarktet wird, melden. Die hochrangige Lenkungsgruppe zur Überwachung von Engpässen bei Arzneimitteln und zur Sicherheit von Arzneimitteln (im Folgenden „Lenkungsgruppe für Engpässe bei Arzneimitteln“), die mit der Verordnung (EU) 2022/123 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EU) 2022/123 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 25. Januar 2022 zu einer verstärkten Rolle der Europäischen Arzneimittel-Agentur bei der Krisenvorsorge und ‑bewältigung in Bezug auf Arzneimittel und Medizinprodukte (ABl. L 20 vom 31.1.2022, S. 1). innerhalb der Agentur bereits eingerichtet wurde, sollte eine Liste kritischer Arzneimittelengpässe führen und die Überwachung dieser Engpässe durch die Agentur sicherstellen. Die Lenkungsgruppe für Engpässe bei Arzneimitteln sollte auch eine Liste kritischer Arzneimittel führen, die nach der [überarbeiteten Richtlinie 2001/83/EG] oder der vorliegenden Verordnung zugelassen wurden, um die Überwachung der Versorgung mit diesen Arzneimitteln sicherzustellen. Die Lenkungsgruppe für Engpässe bei Arzneimitteln kann Empfehlungen dazu abgeben, welche Vorkehrungen Zulassungsinhaber, Mitgliedstaaten, die Kommission und andere Stellen treffen sollten, um kritische Engpässe zu beheben oder die Sicherheit der Versorgung des Marktes mit diesen kritischen Arzneimitteln sicherzustellen. Diese Maßnahmen zur Gewährleistung der Versorgungssicherheit sollten gegebenenfalls auch die Nutzung regulatorischer Flexibilitäten, z. B. in Bezug auf Verpackungs- und Kennzeichnungsanforderungen, umfassen. Solche Flexibilitäten sollten jedoch hohe Qualitäts- und Sicherheitsstandards nicht aushöhlen. Die Kommission kann Durchführungsrechtsakte erlassen, um sicherzustellen, dass Zulassungsinhaber, Großhändler oder andere einschlägige Stellen geeignete Vorkehrungen treffen, die auch den Aufbau oder die Aufrechterhaltung von Reservelagerbeständen umfassen können. [Abänd. 81]

(138a) Großhändler sind in der Regel ein wichtiges Bindeglied zwischen den Zulassungsinhabern und den Verwendern von Arzneimitteln, und in diesen Fällen sollte die in den Großhandelsbestellungen angeforderte Menge berücksichtigt werden, um die Nachfrage zu schätzen. [Abänd. 82]

(138b) Es muss verhindert werden, dass Maßnahmen, die in einem Mitgliedstaat – in Reaktion auf die legitimen Bedürfnisse seiner Bürger – geplant oder ergriffen werden, um Engpässe auf nationaler Ebene zu verhindern oder abzumildern, das Risiko von Engpässen in einem anderen Mitgliedstaat erhöhen. [Abänd. 83]

(139)Um die kontinuierliche Versorgung mit und Verfügbarkeit von kritischen Arzneimitteln auf dem Markt sicherzustellen, sollten Vorschriften festgelegt werden, die die Übertragung von Zulassungen vor der endgültigen Einstellung des Inverkehrbringens betreffen. Eine solche Übertragung sollte nicht als Änderung gelten.

(139a) Öffentliche Vergabeverfahren können ein wirksames Instrument zur Bekämpfung von Arzneimittelengpässen sein. Auf der Ebene der Mitgliedstaaten erhöhen Ausschreibungen, die ausschließlich auf dem Preis beruhen und bei denen nur ein Bieter den Zuschlag erhält, das Risiko von Arzneimittelengpässen und einer Verringerung der Zahl der Anbieter auf dem Markt. Im Zuge der COVID-19-Pandemie hat sich gezeigt, dass die gemeinsame Vergabe öffentlicher Aufträge auf Unionsebene insbesondere während Gesundheitskrisen als Instrument zur Bekämpfung kritischer Engpässe anerkannt werden sollte. [Abänd. 84]

(140)Es ist anerkannt, dass ein besserer Zugang zu Informationen die Öffentlichkeit sensibilisiert, das Vertrauen der Öffentlichkeit stärkt und ihr Gelegenheit für Äußerungen gibt, die von den Behörden gebührend berücksichtigt werden können. Die Öffentlichkeit sollte daher Zugang zu den Informationen im Arzneimittelregister der Union, in der EudraVigilance-Datenbank und der Herstellungs- und Großhandelsvertriebsdatenbank haben, nachdem die zuständige Behörde alle vertraulichen Geschäftsinformationen gelöscht hat. Die, es sei denn, es besteht ein überwiegendes öffentliches Interesse an der Verbreitung gemäß der Verordnung (EG) Nr. 1049/2001 des Europäischen Parlaments und des RatesVerordnung (EG) Nr. 1049/2001 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 30. Mai 2001 über den Zugang der Öffentlichkeit zu Dokumenten des Europäischen Parlaments, des Rates und der Kommission (ABl. L 145 vom 31.5.2001, S. 43).. Die Verordnung (EG) Nr. 1049/2001 verschafft dem Recht auf Zugang der Öffentlichkeit zu Dokumenten größtmögliche Wirksamkeit und legt die allgemeinen Grundsätze und die Ausnahmen für einen solchen Zugang fest. Die Agentur sollte daher einen möglichst uneingeschränkten Zugang zu den Dokumenten gewähren, wobei sie das Recht auf Information sorgfältig gegen geltende Datenschutzanforderungen abwägt. Gemäß der Verordnung (EG) Nr. 1049/2001 sollten im Wege von Ausnahmen bestimmte öffentliche und private Interessen, beispielsweise im Hinblick auf personenbezogene Daten und vertrauliche Geschäftsinformationen, geschützt werden. [Abänd. 85]

(141)Um die Durchsetzung bestimmter Verpflichtungen im Zusammenhang mit nach dieser Verordnung erteilten Zulassungen von Humanarzneimitteln sicherzustellen, sollte die Kommission finanzielle Sanktionen verhängen können. Bei der Beurteilung der Verantwortung für Unterlassungen, diese Verpflichtungen einzuhalten, und bei der Verhängung derartiger Sanktionen müssen Maßnahmen zur Verfügung stehen, um zu berücksichtigen, dass Zulassungsinhaber möglicherweise Teil einer größeren wirtschaftlichen Einheit sein könnten. Andernfalls besteht die klare, erkennbare Gefahr, dass für die Nichteinhaltung dieser Pflichten keine Verantwortung übernommen wird, was die Möglichkeit beeinträchtigen könnte, wirksame, angemessene und abschreckende Sanktionen zu verhängen. Die verhängten Sanktionen sollten wirksam, verhältnismäßig und abschreckend sein und die Umstände des konkreten Falls berücksichtigen. Um bei den Verfahren wegen eines Verstoßes für Rechtssicherheit zu sorgen, sind für die Sanktionen Höchstbeträge festzulegen. Diese Höchstbeträge sollten nicht mit dem Umsatz eines bestimmten Arzneimittels im Zusammenhang stehen, sondern mit der betreffenden wirtschaftlichen Einheit.

(142)Der Kommission sollte gemäß Artikel 290 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union (AEUV) die Befugnis übertragen werden, Rechtsakte zu erlassen, um bestimmte nicht wesentliche Bestimmungen dieser Verordnung dahin gehend zu ergänzen oder zu ändern, dass die Situationen festgelegt werden, in denen Wirksamkeitsstudien nach der Zulassung verlangt werden können; dass die Kategorien von Arzneimitteln festgelegt werden, für die eine mit bestimmten Auflagen verbundene Zulassung erteilt werden könnte, und die Verfahren und Anforderungen für die Erteilung einer solchen Zulassung und für ihre Verlängerung festgelegt werden; dass die Ausnahmen bezüglich Änderungen und die Kategorien zur Einteilung von Änderungen angegeben werden, die Verfahren für die Prüfung von Anträgen auf Änderung der Zulassungsbedingungen festgelegt werden sowie die Bedingungen und Verfahren für die Zusammenarbeit mit Drittländern und internationalen Organisationen bei der Prüfung solcher Anträge auf Änderungen angegeben werden; dass die Verfahren für die Prüfung von Anträgen auf Übertragung von Zulassungen angegeben werden; dass das Verfahren und die Regeln für die Verhängung von Geldbußen oder Zwangsgeldern bei Verstößen gegen die Verpflichtungen aus dieser Verordnung sowie die Bedingungen und Methoden für ihre Einziehung bestimmt werden. Die Kommission sollte die Befugnis erhalten, weitere Maßnahmen zur Festlegung der Situationen zu erlassen, in denen Wirksamkeitsstudien nach der Zulassung verlangt werden können. Es ist von besonderer Bedeutung, dass die Kommission im Zuge ihrer Vorbereitungsarbeit angemessene Konsultationen, auch auf der Ebene von Sachverständigen, durchführt und dass diese Konsultationen mit den Grundsätzen in Einklang stehen, die in der Interinstitutionellen Vereinbarung des Europäischen Parlaments, des Rates der Europäischen Union und der Kommission der Europäischen Gemeinschaften vom 13. April 2016 über bessere RechtsetzungABl. L 123 vom 12.5.2016, S. 1. niedergelegt wurden. Um insbesondere für eine gleichberechtigte Beteiligung an der Ausarbeitung delegierter Rechtsakte zu sorgen, erhalten das Europäische Parlament und der Rat alle Dokumente zur gleichen Zeit wie die Sachverständigen der Mitgliedstaaten, und ihre Sachverständigen haben systematisch Zugang zu den Sitzungen der Sachverständigengruppen der Kommission, die mit der Ausarbeitung der delegierten Rechtsakte befasst sind.

(143)Um einheitliche Bedingungen für die Durchführung dieser Verordnung zu gewährleisten, sollte der Kommission die Befugnis zum Erlass von Durchführungsrechtsakten in Bezug auf Zulassungen von Humanarzneimitteln übertragen werden. Die Durchführungsbefugnisse im Zusammenhang mit der Erteilung zentralisierter Zulassungen und für die Aussetzung, den Widerruf oder die Rücknahme dieser Zulassungen, für die Gewährung von Gutscheinen, die Einrichtung und Änderung von Reallaboren und Entscheidungen über den rechtlichen Status von Arzneimitteln sollten im Einklang mit der Verordnung (EU) Nr. 182/2011 ausgeübt werden.

(144)In Artikel 91 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 ist derzeit unter anderem festgelegt, dass sie unbeschadet der Richtlinien 2001/18/EG und 2009/41/EG gilt.

(145)Die Erfahrung zeigt, dass bei klinischen Prüfungen mit Prüfpräparaten, die GVO enthalten oder aus solchen bestehen, das Verfahren zur Einhaltung der Anforderungen der Richtlinien 2001/18/EG und 2009/41/EG hinsichtlich der Umweltverträglichkeitsprüfung und der Zustimmung durch die zuständige Behörde eines Mitgliedstaats komplex ist und einen erheblichen Zeitaufwand erfordern kann.

(146)Das Verfahren wird noch erheblich komplizierter, wenn es sich um multizentrische klinische Prüfungen handelt, die in mehreren Mitgliedstaaten durchgeführt werden, da Sponsoren klinischer Prüfungen dann mehrere Genehmigungen bei mehreren zuständigen Behörden in verschiedenen Mitgliedstaaten gleichzeitig beantragen müssen. Darüber hinaus bestehen bei den nationalen Anforderungen und Verfahren für die Umweltverträglichkeitsprüfung (ERA) und die schriftliche Zustimmung der zuständigen Behörden im Rahmen des GVO-Rechts erhebliche Unterschiede zwischen den Mitgliedstaaten, da einige Mitgliedstaaten die Richtlinie 2001/18/EG und andere die Richtlinie 2009/41/EG anwenden und es Mitgliedstaaten gibt, die je nach den besonderen Umständen einer klinischen Prüfung entweder die Richtlinie 2009/41/EG oder die Richtlinie 2001/18/EG anwenden. Daher ist es nicht möglich, von vornherein festzulegen, welches nationale Verfahren zu befolgen ist.

(147)Folglich ist es bei Beteiligung mehrerer Mitgliedstaaten besonders schwierig, multizentrische klinische Prüfungen mit Prüfpräparaten durchzuführen, die GVO enthalten oder aus solchen bestehen.

(148)Eines der Ziele der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 besteht darin, dass für Anträge auf Genehmigung einer klinischen Prüfung eine gemeinsame koordinierte und harmonisierte Bewertung durch die beteiligten Mitgliedstaaten erfolgt, wobei ein Land (der berichterstattende Mitgliedstaat) federführend bei der Koordinierung der Bewertung ist.

(149)Daher ist es angebracht, für die ERA eine zentrale Beurteilung unter Beteiligung von Sachverständigen der zuständigen nationalen Behörden und der Ad-hoc-Arbeitsgruppe für Umweltverträglichkeitsprüfungen vorzusehen. [Abänd. 86]

(150)Nach Artikel 5 der Richtlinie 2001/18/EG gelten die Zulassungsverfahren für die absichtliche Freisetzung von GVO in die Umwelt und die damit verbundenen Vorschriften gemäß den Artikeln 6 bis 11 nicht für zum menschlichen Gebrauch bestimmte Arzneimittelwirkstoffe und Kombinationspräparate, soweit diese Freisetzung durch Rechtsakte der Union zugelassen ist, die den in dem genannten Artikel aufgeführten Kriterien entsprechen.

(151)Die Anforderung nach Artikel 61 Absatz 2 Buchstabe a der Verordnung (EU) Nr. 536/2014, wonach zur Herstellung von Prüfpräparaten in der Union und für die Einfuhr von Prüfpräparaten in die Union eine Genehmigung erforderlich ist, sollte auf Prüfpräparate ausgeweitet werden, die GVO gemäß der Richtlinie 2009/41/EG enthalten oder aus ihnen bestehen.

(152)Daher ist es für ein effizientes Funktionieren der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 sinnvoll, ein besonderes Genehmigungsverfahren für die absichtliche Freisetzung von zum menschlichen Gebrauch bestimmten Arzneimittelwirkstoffen und Kombinationspräparaten, die GVO enthalten oder aus solchen bestehen, festzulegen, die den Anforderungen gemäß Artikel 5 der Richtlinie 2001/18/EG entsprechen, wobei den besonderen Merkmalen von Arzneimittelwirkstoffen und Kombinationspräparaten Rechnung zu tragen ist.

(153)Ausführliche Regelungen über finanzielle Sanktionen bei Nichteinhaltung bestimmter Verpflichtungen aus der vorliegenden Verordnung sind in der Verordnung (EG) Nr. 658/2007 der KommissionVerordnung (EG) Nr. 658/2007 der Kommission vom 14. Juni 2007 über finanzielle Sanktionen bei Verstößen gegen bestimmte Verpflichtungen im Zusammenhang mit Zulassungen, die gemäß der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates erteilt wurden (ABl. L 155 vom 15.6.2007, S. 10). niedergelegt. Diese Regelungen sollten beibehalten werden, aber es ist angezeigt, sie zusammenzuführen, indem ihre wesentlichen Elemente und die Auflistung dieser Verpflichtungen in die vorliegende Verordnung überführt werden, und gleichzeitig der Kommission die Befugnis zu übertragen, die vorliegende Verordnung zu ergänzen, indem sie Verfahren zur Verhängung solcher finanzieller Sanktionen aufstellt. Um Rechtssicherheit zu schaffen, sollte klargestellt werden, dass die Verordnung (EG) Nr. 2141/96 der KommissionVerordnung (EG) Nr. 2141/96 der Kommission vom 7. November 1996 über die Prüfung eines Antrags auf Übertragung einer Zulassung für ein in den Geltungsbereich der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 des Rates fallendes Arzneimittel (ABl. L 286 vom 8.11.1996, S. 6). in Kraft bleibt und weiterhin gilt, sofern und solange sie nicht aufgehoben wird. Aus dem gleichen Grund sollte klargestellt werden, dass die Verordnungen (EG) Nr. 2049/2005Verordnung (EG) Nr. 2049/2005 der Kommission vom 15. Dezember 2005 zur Festlegung, aufgrund der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates, von Regeln für die Entrichtung von Gebühren an die Europäische Arzneimittel-Agentur durch Kleinstunternehmen und kleine und mittlere Unternehmen sowie für deren administrative Unterstützung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (ABl. L 329 vom 16.12.2005, S. 4)., (EG) Nr. 507/2006Verordnung (EG) Nr. 507/2006 der Kommission vom 29. März 2006 über die bedingte Zulassung von Humanarzneimitteln, die unter den Geltungsbereich der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates fallen (ABl. L 92 vom 30.3.2006, S. 6)., (EG) Nr. 658/2007 und (EG) Nr. 1234/2008Verordnung (EG) Nr. 1234/2008 der Kommission vom 24. November 2008 über die Prüfung von Änderungen der Zulassungen von Human- und Tierarzneimitteln (ABl. L 334 vom 12.12.2008, S. 7). in Kraft bleiben und weiterhin gelten, sofern und solange sie nicht aufgehoben werden.

(154)Diese Verordnung beruht auf einer doppelten Rechtsgrundlage, nämlich auf Artikel 114 und Artikel 168 Absatz 4 Buchstabe c AEUV. Sie bezweckt die Vollendung des Binnenmarkts in Bezug auf Humanarzneimittel auf einem hohen Gesundheitsschutzniveau. Außerdem sind darin hohe Standards für die Qualität und Sicherheit von Arzneimitteln festgelegt, um allgemeinen Sicherheitsbedenken hinsichtlich dieser Arzneimittel zu begegnen. Diese beiden Ziele werden parallel verfolgt. Sie sind untrennbar miteinander verbunden und keines steht dem anderen an Wichtigkeit nach. Gestützt auf Artikel 114 AEUV wird mit dieser Verordnung eine Europäische Arzneimittel-Agentur errichtet und es werden spezifische Bestimmungen für die zentrale Zulassung von Arzneimitteln festgelegt, wodurch das Funktionieren des Binnenmarkts und der freie Verkehr von Arzneimitteln sichergestellt werden. Gestützt auf Artikel 168 Absatz 4 Buchstabe c AEUV werden in dieser Verordnung hohe Qualitäts- und Sicherheitsstandards für Arzneimittel festgelegt.

(155)Diese Verordnung steht im Einklang mit den Grundrechten und Grundsätzen, die insbesondere mit der Charta der Grundrechte der Europäischen Union anerkannt wurden; einschlägig sind in diesem Zusammenhang vor allem die Achtung der Würde des Menschen und seines Rechts auf Unversehrtheit, die Rechte des Kindes, die Achtung des Privat- und Familienlebens, der Schutz personenbezogener Daten und die Freiheit der Kunst und der Wissenschaft. Ebenso zielt diese Verordnung darauf ab, im Einklang mit Artikel 192 Absatz 1 AEUV ein hohes Umweltschutzniveau zu gewährleisten. [Abänd. 87]

(156)Ziel dieser Verordnung ist es, die Zulassung hochwertiger Arzneimittel, auch für pädiatrische Patienten und Patienten mit seltenen Erkrankungen, in der gesamten Union sicherzustellen. In Fällen, in denen dieses Ziel von den Mitgliedstaaten nicht ausreichend verwirklicht werden kann, sondern vielmehr wegen seines Umfangs auf Unionsebene besser zu verwirklichen ist, kann die Union im Einklang mit dem in Artikel 5 des Vertrags über die Europäische Union verankerten Subsidiaritätsprinzip tätig werden. Entsprechend dem in demselben Artikel genannten Grundsatz der Verhältnismäßigkeit geht diese Verordnung nicht über das für die Verwirklichung dieses Ziels erforderliche Maß hinaus —