sekä katsovat seuraavaa:(-1) Euroopan terveysunionin keskeisenä tavoitteena on varmistaa, että potilaat saavat tarvitsemansa lääkkeet silloin, kun he tarvitsevat niitä, riippumatta siitä, missä he asuvat unionissa. Ehdotetun unionin lääkeuudistuksen tärkeänä tavoitteena on varmistaa Euroopan lääketeollisuuden kilpailukyky ja parantaa samalla lääkkeiden saatavuutta sekä potilaiden mahdollisuuksia saada lääkkeitä tasapuolisemmin ja nopeasti. [Tark. 1]
(1)Lääkkeitä koskevan unionin sääntelykehyksen puitteissa unionissa myönnetään myyntilupia turvallisille, tehokkaille ja korkealaatuisille lääkkeille, mikä edistää kansanterveyden korkeaa tasoa ja näiden valmisteiden sisämarkkinoiden moitteetonta toimintaa.
(1 a) Tällä asetuksella olisi edistettävä yhteinen terveys -lähestymistavan täytäntöönpanoa korostaen ihmisten, eläinten ja ekosysteemien terveyden vakiintuneita sidoksia ja tarvetta ottaa nämä kolme ulottuvuutta huomioon käsiteltäessä kansanterveysuhkia. Ympäristöstressi ja ympäristön tilan heikkeneminen, mukaan lukien biologisen monimuotoisuuden köyhtyminen, edistävät tautien leviämistä ihmisten ja eläinten välillä sekä näiden tautitaakkoja. Lisäksi vaikuttavien farmaseuttisten aineiden aiheuttama pilaantuminen vaikuttaa kielteisesti vesien ja ekosysteemien laatuun, saa aikaan sen, että mikrobilääkeresistenssi lisääntyy nopeasti, ja aiheuttaa riskejä kansanterveydelle maailmanlaajuisesti. [Tark. 2]
(2)Euroopan lääkestrategiaa voidaan pitää käännekohtana, koska sen yhteydessä sääntelykehykseen lisättiin uusia keskeisiä tavoitteita ja luotiin pyrittiin luomaan houkutteleva ympäristö lääkkeiden tutkimukselle, kehittämiselle ja tuotannolle unionissa sekä nykyaikaiset puitteet, joilla innovatiiviset ja vakiintuneet lääkkeet saadaan potilaiden ja terveydenhuoltojärjestelmien saataville kohtuullisin hinnoin samalla kun vahvistetaan lääkepulan torjuntaa ja taataan toimitusvarmuus ja otetaan huomioon ympäristönäkökohdat. [Tark. 3]
(2 a) Komission antoi 24 päivänä lokakuuta 2023 tiedonannon ”Lääkepulaan puuttuminen EU:ssa”, jolla täydennetään lääkepulaan puuttumista koskevia toimenpiteitä ja jonka tavoitteena on käsitellä kriittistä lääkepulaa ja vahvistaa toimitusvarmuutta unionissa muun muassa ottamalla käyttöön lääkkeitä koskeva vapaaehtoisen solidaarisuuden eurooppalainen mekanismi, jonka avulla jäsenvaltiot voivat lääkepulassa jakaa käytettävissä olevia varastojaan uudelleen. [Tark. 4]
(3)Lääkkeiden epätasa-arvoiseen saatavuuteen puuttumisesta on tullut yksi Euroopan lääkestrategian keskeinen painopiste, ja myös neuvosto ja Euroopan parlamentti ovat painottaneet tämän tärkeyttä. Jäsenvaltiot ja Euroopan parlamentti ovat vaatineet tarkistettuja mekanismeja ja kannustimia sellaisten lääkkeiden kehittämiseksi, jotka on räätälöity täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin, samalla kun varmistetaan prosessin avoimuus, lääkkeiden saatavuus ja kohtuuhintaisuus sekä potilaiden mahdollisuus saada niitä kaikissa jäsenvaltioissa. [Tark. 5]
(4)Unionin lääkelainsäädännön aiemmissa muutoksissa on puututtu lääkkeiden saatavuutta koskevaan ongelmaan säätämällä myyntilupahakemusten nopeutetusta arvioinnista tai sallimalla ehdollisen myyntiluvan myöntäminen täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin tarkoitetuille lääkkeille. Vaikka näillä toimenpiteillä on nopeutettu innovatiivisten ja lupaavien hoitojen hyväksymistä joillakin aloilla, monia kansanterveyttä koskevia painopisteitä on vielä käsittelemättä, eivätkä kyseiset lääkkeet eivät aina saavuta potilaita, ja potilailla unionissa on edelleen eroja lääkkeiden saatavuudessa. [Tark. 6]
(5)Covid-19-pandemia on tuonut esiinentisestään korostanut kriittisiä ongelmia, joiden vuoksi lääkkeitä koskevaa unionin sääntelykehystä on uudistettava niin, että sen häiriönsietokyky paranee, samalla lääkkeiden saatavuutta parantaen ja jotta varmistetaan, että sääntelykehys vastaa kansanterveyden tarpeita ja ja se palvelee ihmisiä kaikissa olosuhteissa. [Tark. 7]
(5 a) Covid-19-pandemia toi myös esiin eroja terveydenhuoltojärjestelmien valmiuksissa, kansallisissa rokotusinfrastruktuureissa, lääkepulassa ja valmistautumisessa. Tässä asetuksessa säädettyjen toimenpiteiden lisäksi jäsenvaltioiden olisi vahvistettava kansallisia rokotusohjelmiaan, varmistettava, että niiden väestö on paremmin suojattu tartuntataudeilta, ja vahvistettava pandemiavalmiutta ja -torjuntaa. [Tark. 8]
(6)Selkeyden Sen vuoksi on tarpeen korvata Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1). uudella asetuksella. [Tark. 9]
(7)Eläinlääkkeitä säännellään Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EU) 2019/6Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2019/6, annettu 11 päivänä joulukuuta 2018, eläinlääkkeistä ja direktiivin 2001/82/EY kumoamisesta (EUVL L 4, 7.1.2019, s. 43).. Nämä lääkkeet eivät kuulu tämän asetuksen soveltamisalaan, vaikka niihin sovelletaan tiettyjä tässä asetuksessa vahvistettuja lääkeviraston hallintoa ja yleisiä tehtäviä koskevia säännöksiä. Eläinlääkkeitä koskevista lääkeviraston erityistehtävistä säädetään asetuksessa (EU) 2019/6 ja Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksessa (EY) N:o 470/2009Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 470/2009, annettu 6 päivänä toukokuuta 2009, yhteisön menettelyistä farmakologisesti vaikuttavien aineiden jäämien enimmäismäärien vahvistamiseksi eläimistä saatavissa elintarvikkeissa, neuvoston asetuksen (ETY) N:o 2377/90 kumoamisesta sekä Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/82/EY ja Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta (EUVL L 152, 16.6.2009, s. 1)..
(8)Lääkkeiden keskitetyn myyntiluvan soveltamisalaa on mukautettu vastaamaan markkinoiden todellisuutta ja tekniikan kehitystä sekä tarvetta varmistaa tiettyjen lääkeryhmien keskitetty arviointi. Saadusta kokemuksesta laaditun komission kertomuksenKomission kertomus Euroopan parlamentille ja neuvostolle ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden lupa- ja valvontamenettelyistä saaduista kokemuksista ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevan EU:n lainsäädännön vaatimusten mukaisesti, COM(2021)497 final. perusteella on tarpeellista parantaa lääkkeiden saattamiseen unionin markkinoille sovellettavien myyntilupamenettelyjen toimivuutta ja muuttaa tietyiltä osin Euroopan lääkeviraston hallintoa. Lisäksi sääntelykehystä olisi mukautettava nykyisiin markkinaolosuhteisiin ja taloustilanteeseen, samalla kun edelleen turvataan kansanterveyden sekä ympäristön suojelun korkea taso. Mainitun kertomuksen päätelmissä kehotetaan parantamaan tiettyjä toimintamenettelyjä sekä tekemään mukautuksia tieteellisen ja teknologisen kehityksen perusteella. Kertomuksesta käy myös ilmi, että aiemmin vahvistetut keskitettyä myyntilupamenettelyä, jäljempänä ’keskitetty menettely’, koskevat yleiset periaatteet olisi säilytettävä muuttamattomina.
(9)Mitä tulee tämän asetuksen soveltamisalaan, myyntiluvan myöntäminen mikrobilääkkeille on yleisesti potilaiden terveyden edun mukaista unionin tasolla, minkä vuoksi niille olisi voitava myöntää myyntilupa unionin tasolla. [Tark. 10]
(10)Jotta uusien lääkkeiden ja koko unionin väestöä hyödyttävien lääkkeiden tieteellisen arvioinnin korkea taso voidaan säilyttää, keskitetyn menettelyn olisi oltava pakollinen korkean teknologian lääkkeille ja erityisesti bioteknologisilla menetelmillä kehitetyille lääkkeille, ensisijaisille mikrobilääkkeille, harvinaislääkkeille, lastenlääkkeille ja sellaisille lääkkeille, jotka sisältävät vaikuttavia aineita, joita ei ole hyväksytty ennen edellistä, vuonna 2004 tehtyä merkittävää muutosta keskitetyn menettelyn soveltamisalaan.
(11)Olisi myös säädettävä vaihtoehtoisesta mahdollisuudesta noudattaa keskitettyä menettelyä ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden osalta tapauksissa, joissa yhtenäisen menettelyn noudattamisesta koituu lisähyötyä potilaalle. Keskitetty menettely olisi edelleen voitava valita, kun on kyse lääkkeistä, joihin liittyy hoitoa edistävä innovaatio, vaikka ne eivät kuulu sellaisiin valmisteryhmiin, joille myönnetään unionin myyntilupa. Lisäksi on syytä antaa mahdollisuus käyttää tätä menettelyä, kun on kyse lääkkeistä, joihin ei liity innovaatiota mutta joista voi olla hyötyä yhteiskunnalle tai potilaille, myös lapsipotilaille, mikäli kyseisille lääkkeille myönnetään heti unionin laajuinen lupa; tällaisia ovat esimerkiksi tietyt lääkkeet, joita voidaan toimittaa ilman lääkemääräystä. Tämä mahdollisuus voidaan laajentaa koskemaan rinnakkaisvalmisteita ja biosimilaareja, joille unioni myöntää myyntiluvan, edellyttäen, että tämä ei millään tavoin horjuta viitevalmisteen arvioinnin myötä aikaansaatua yhdenmukaistamista eikä tämän arvioinnin tuloksia. Jotta voidaan taata rinnakkaisvalmisteiden saatavuus laajalti, jäsenvaltioiden toimivaltaiset viranomaiset voivat joka tapauksessa myöntää myyntiluvan näille lääkkeille, vaikka ne perustuisivat viitevalmisteeseen, jolle on myönnetty keskitetty myyntilupa.
(12)Lääkevirastoon kuuluvien elinten rakenteen ja toiminnan suunnittelussa olisi otettava huomioon tarve ajantasaistaa jatkuvasti tieteellistä asiantuntemusta, tarve tehdä yhteistyötä unionin elinten ja kansallisten viranomaisten välillä, kansalaisyhteiskunnan tarve osallistua menettelyyn asianmukaisella tavalla sekä unionin tuleva laajentuminen. Lääkeviraston eri elinten olisi luotava ja kehitettävä tarkoituksenmukaisia yhteyksiä asianomaisiin osapuoliin, erityisesti potilaiden, kuluttajien ja terveydenhuollon ammattihenkilöiden edustajiin. [Tark. 11]
(13)Lääkeviraston pääasiallisena tehtävänä olisi oltava mahdollisimman korkeatasoisten tieteellisten lausuntojen antaminen unionin toimielimille sekä jäsenvaltioille, jotta nämä pystyvät käyttämään unionin säädöksillä niille annettua toimivaltaa myöntää lääkkeille myyntilupia ja valvoa niitä. Komission olisi myönnettävä myyntilupa vasta sen jälkeen, kun lääkevirasto on suorittanut korkean teknologian lääkkeiden laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevan yhteisen ja mahdollisimman korkeatasoisen tieteellisen arvioinnin sekä ympäristöriskien arvioinnin. [Tark. 12]
(14)Lääkeviraston ja jäsenvaltioissa toimivien tieteellisten asiantuntijoiden tiiviin yhteistyön varmistamiseksi hallintoneuvoston kokoonpanon olisi oltava sellainen, että jäsenvaltioiden toimivaltaiset viranomaiset ovat tiiviisti mukana lääkkeitä koskevan unionin lupajärjestelmän yleisessä hallinnossa.
(15)Lääkeviraston talousarvion olisi oltava avoin ja koostuttava yksityisen sektorin suorittamista maksuista ja unionin talousarviosta unionin politiikkojen täytäntöönpanemiseksi maksettavista maksuosuuksista sekä kolmansien maiden maksuosuuksista. Vaikka suurin osa viraston rahoituksesta on peräisin maksuista, lääkevirasto on viranomainen. On äärimmäisen tärkeää turvata sen lahjomattomuus ja riippumattomuus, jotta voidaan säilyttää yleisön luottamus unionin sääntelykehykseen. [Tark. 13]
(16)Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevälle komitealle olisi annettava yksinomainen vastuu ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevien lääkeviraston lausuntojen laatimisesta.
(17)Lääkeviraston perustaminen neuvoston asetuksella (ETY) N:o 2309/93Neuvoston asetus (EY) N:o 1647/2003, annettu 18 päivänä kesäkuuta 2003, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön luvananto- ja valvontamenettelyistä sekä Euroopan lääkearviointiviraston perustamisesta annetun asetuksen (ETY) N:o 2309/93 muuttamisesta (EUVL L 245, 29.9.2003, s. 19), joka korvattiin asetuksella (EY) N:o 726/2004, on mahdollistanut lääkkeiden tieteellisen arvioinnin ja seurannan tehostamisen unionissa erityisesti sellaisten lääkeviraston tieteellisten elinten ja komiteoiden kautta, joihin saadaan asiantuntijoita ja asiantuntemusta jäsenvaltioiden toimivaltaisilta viranomaisilta, mikä varmistaa arviointien korkean laadun ja riippumattomuuden. Tällä asetuksella ei perusteta uutta lääkevirastoa. Tässä asetuksessa mainittu lääkevirasto on asetuksella (EY) N:o 726/2004 perustettu lääkevirasto.
(18)Tieteellisten komiteoiden tehtäväkenttää olisi laajennettava ja niiden toimintatapoja ja kokoonpanoa nykyaikaistettava. Tässä yhteydessä on tärkeää varmistaa potilaiden ja terveydenhuollon ammattilaisten edustus ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevässä komiteassa, koska se on lääkeviraston pääasiallinen ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä arvioiva komitea.
(18 a) Lääkeviraston olisi vahvistettava avoimet kriteerit potilaiden ja terveydenhuollon ammattihenkilöiden edustajien nimittämiselle ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevään komiteaan ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomiteaan, jotta varmistetaan lääketieteen erikoisalojen ja sairauksien asiantuntemuksen tasapainoinen edustus nimettyjen jäsenten ja varajäsenten keskuudessa sekä tiukat eturistiriitojen ehkäisemistä koskevat säännöt. Valintaprosessiin olisi erottamattomasti kuuluttava sellaisten lääketeollisuuteen tai muuhun lääkintäteollisuuteen liittyvien suorien tai välillisten taloudellisten tai muiden sidonnaisuuksien ilmoittaminen, jotka voisivat vaikuttaa nimettyjen sidosryhmien puolueettomuuteen, ja niitä koskevat tiedot olisi myöhemmin asettava julkisesti saataville. [Tark. 14]
(19)Tulevaisuudessa myyntiluvan hakijoille olisi annettava tieteellistä neuvontaa laajemmin ja yksityiskohtaisemmin, ja sitä olisi mukautettava asiaankuuluvan lääkkeen erityispiirteisiin. Olisi myös perustettava rakenteet, joiden avulla yrityksille – erityisesti pienille ja keskisuurille yrityksille, jäljempänä ’pk-yritykset’, ja voittoa tavoittelemattomille yhteisöille – annettavaa neuvontaa voidaan kehittää. Lääkeviraston olisi myös edistettävä avointa ja julkista tiedonvaihtoa viimeisimmästä tieteellisestä kehityksestä ja tieteellisten ohjeistojen päivittämistä. [Tark. 15]
(20)Lupaaville lääkkeille sekä tietyille lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden yhdistelmille ja yksinomaan lääkinnällisen laitteen kanssa käytettäville lääkkeille, joilla voidaan mahdollisesti vastata potilaiden täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin, olisi saatava varhaista ja tehostettua tieteellistä tukea muun muassa tukemalla potilaiden kannalta merkityksellisiä in vitro- ja in silico -teknologioita, jotka ovat keskeisessä asemassa näiden valmisteiden kehittämisessä. Tällaisella tuella autetaan potilaita hyötymään uusista hoitomuodoista mahdollisimman varhaisessa vaiheessa. [Tark. 16]
(20 a) Lastentaudeissa, mikrobilääkkeitä vaativissa, syöpäsairauksissa, harvinaisissa sairauksissa ja hermoston rappeutumissairauksissa jo tunnustettujen täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden lisäksi olisi kiinnitettävä erityistä huomiota mielenterveyteen liittyviin täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin ja hoitoihin. [Tark. 17]
(21)Lääkeviraston antamaa tieteellistä neuvontaa olisi joskus annettava rinnakkain muiden elinten antaman tieteellisen neuvonnan kanssa, jotta se olisi sisällöltään informatiivisempaa ja jotta eri elimet voivat vaihtaa tietoja keskenään. Näin olisi toimittava Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksessa (EU) 2021/2282Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2021/2282, annettu 15 päivänä joulukuuta 2021, terveysteknologian arvioinnista ja direktiivin 2011/24/EU muuttamisesta (EUVL L 458, 22.12.2021, s. 1). säädetyn terveysteknologian arviointia käsittelevän jäsenvaltioiden koordinointiryhmän toteuttaman yhteisen tieteellisen kuulemisen yhteydessä sekä, kun on kyse lääkkeistä, joihin liittyy lääkinnällinen laite, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2017/745Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2017/745, annettu 5 päivänä huhtikuuta 2017, lääkinnällisistä laitteista, direktiivin 2001/83/EY, asetuksen (EY) N:o 178/2002 ja asetuksen (EY) N:o 1223/2009 muuttamisesta sekä neuvoston direktiivien 90/385/ETY ja 93/42/ETY kumoamisesta (EUVL L 117, 5.5.2017, s. 1). 106 artiklan mukaisesti toteutetun asiantuntijapaneelin kuulemisen yhteydessä. Jos muiden asiaankuuluvien unionin säädösten nojalla otetaan käyttöön rinnakkain toteutettua tieteellistä neuvontaa koskevia kuulemismekanismeja, olisi sovellettava vastaavaa mekanismia.
(21 a) Oikeusasiamiehen strategisessa tutkimuksessaan OI/7/2017/KR siitä, miten Euroopan lääkevirasto tekee yhteistyötä lääkkeiden kehittäjien kanssa uusien lääkkeiden markkinoille saattamista EU:ssa koskevia lupahakemuksia edeltävällä ajanjaksolla, 17. heinäkuuta 2019 antaman päätöksen mukaisesti lääkeviraston olisi lisättävä tieteellisen neuvonnan avoimuutta. Tieteellistä neuvontaa antavien kansallisten toimivaltaisten viranomaisten henkilöstön ja asiantuntijoiden ei mahdollisuuksien mukaan myöskään pitäisi osallistua samojen valmisteiden myyntilupahakemuksen myöhempään arviointiin. Asianmukaisesti perustelluissa tapauksissa, kuten silloin, kun lääkkeen käyttöaihe koskee harvinaista sairautta, kyseisten asiantuntijoiden olisi kuitenkin voitava suorittaa asianomaisen valmisteen myöhempi arviointi edellyttäen, että tämä on asianmukaisesti dokumentoitu. [Tark. 18]
(22)Myös tieteellisten komiteoiden asemaa olisi lujitettava, jotta lääkevirasto voisi aktiivisesti osallistua kansainväliseen tieteelliseen vuoropuheluun ja kehittää tiettyjä myöhemmin välttämättömiä toimia, erityisesti kansainvälisen tieteellisen yhdenmukaistamisen ja Maailman terveysjärjestön kanssa toteutettavan teknisen yhteistyön aloilla.
(23)Oikeusvarmuuden lisäämiseksi on myös tarpeen määritellä tehtävänjako lääkeviraston toimien läpinäkyvyyttä koskevien sääntöjen osalta, asetettava tiettyjä ehtoja unionin myyntiluvan saaneiden lääkkeiden kaupan pitämiselle, annettava lääkevirastolle valtuudet valvoa unionin myyntiluvan saaneiden lääkkeiden jakelua, suoritettava tarkastuksia kolmansissa maissa yhdessä jäsenvaltioiden kanssa sekä täsmennettävä tämän asetuksen säännösten ja siinä vahvistettujen menettelyjen mukaisesti myönnettyjen myyntilupien ehtojen noudattamatta jättämisen seuraamukset ja seuraamusten täytäntöönpanoa koskevat menettelyt, sanotun kuitenkaan rajoittamatta asetuksen (EU) 2019/6 eläinlääkkeisiin sovellettavien säännösten soveltamista.
(24)Lääkevirastolle olisi erityisesti annettava valtuudet ja valmiudet suorittaa tarkastuksia, jos se on unionin edun mukaista ja jos jäsenvaltioiden toimivaltaiset viranomaiset pyytävät tukea Euroopan parlamentin ja neuvoston tarkistetun direktiivin 2001/83/EYEuroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/83/EY, annettu 6 päivänä marraskuuta 2001, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä (EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67). mukaisten tehtäviensä hoitamiseen. Unionin etu voi koskea tilanteita, joissa kansallisen tason tarkastusvalmiuksiin liittyviin haasteisiin on vastattava ripeästi lääkkeiden nopeamman saatavuuden varmistamiseksi tai joissa reagointi kansanterveysuhkaan tai vakavaan tapahtumaan edellyttää välittömiä toimia. Kun lääkevirastolle annetaan asianmukaiset tarkastusvalmiudet, se helpottaa myös parhaiden käytäntöjen ja tietämyksen levittämistä ja parantaa lääkkeiden valmistuksen valvontaa maailmanlaajuisesti, mikä on unionin edun mukaista. Jäsenvaltion toimivaltaisen viranomaisen pyynnöstä lääkevirasto voi oman harkintansa mukaan joko avustaa unionissa sijaitsevien kohteiden tarkastuksissa tai suorittaa tarkastuksia kolmansissa maissa sijaitsevissa kohteissa.
(25)Joissakin tapauksissa puutteet jäsenvaltioiden valvontajärjestelmissä ja niihin liittyvissä täytäntöönpanotoimissa voivat haitata merkittävästi tämän asetuksen ja tarkistetun direktiivin 2001/83/EY tavoitteiden saavuttamista, mikä voi jopa aiheuttaa kansanterveysriskejä tai ympäristöriskejä. Jotta näihin haasteisiin voidaan vastata, lääkevirastoon olisi luotava yhteinen tarkastusohjelma, jossa määritellään yhdenmukaiset tarkastusstandardit. Tällä yhteisellä tarkastusohjelmalla myös yhdenmukaistetaan entisestään hyvien tuotanto- ja jakelutapojen tulkintaa unionin lainsäädännön vaatimusten perusteella. Lisäksi se tukee tarkastusten tulosten vastavuoroista tunnustamista jäsenvaltioiden välillä ja strategisten kumppanien kanssa. Yhteisen tarkastusohjelman mukaisesti jäsenvaltiot suorittavat toisten jäsenvaltioiden toimivaltaisten viranomaisten säännöllisiä tarkastuksia, joiden tarkoituksena on ylläpitää yhdenvertaista ja yhdenmukaistettua laatujärjestelmää ja varmistaa soveltuvien hyvien tuotanto- ja jakelutapojen asianmukainen täytäntöönpano kansallisessa lainsäädännössä ja vastaavuus muiden ETA:n tarkastuslaitosten kanssa. [Tark. 19]
(26)Lääkevirastoon olisi perustettava tarkastuksia käsittelevä työryhmä, joka antaa eri raportointikanavien kautta lausuntoja ja suosituksia kaikista asioista, jotka liittyvät suoraan tai välillisesti hyvään tuotantotapaan ja hyvään jakelutapaan, myyntilupamenettelystä riippumatta. Tämän työryhmän olisi vastattava erityisesti yhteisen tarkastusohjelman laatimisesta, kehittämisestä ja yleisestä valvonnasta.
(26 a) Farmaseuttisella tutkimuksella on ratkaiseva merkitys kansanterveyden jatkuvan parantamisen ja unionin kilpailukyvyn varmistamisen kannalta. Lääkkeiden, erityisesti niiden, jotka syntyvät pitkän ja kalliin tutkimuksen tuloksena, kehittäminen ei jatku unionissa, ellei lääkkeitä suojata sellaisilla suotuisilla säännöksillä, jotka antavat tällaiseen tutkimukseen kannustavan riittävän suojan. Suoran yhteyden luominen näiden suotuisten säännösten ja unionin kilpailukyvyn välille on kuitenkin vaikeaa. Vaikka säännökset lisäävätkin unionin markkinoiden houkuttelevuutta, niissä ei oteta huomioon lääkkeiden maantieteellistä alkuperää ja kolmansista maista peräisin olevilla myyntiluvan saaneilla lääkkeillä on yhtä lailla oikeus unionin kannustimiin, samoin kuin unioniin sijoittautuneet innovatiiviset yritykset voivat yhtä lailla hyötyä kolmansien maiden kannustimista. [Tark. 20]
(27)Jotta voidaan edistää innovointia ja uusien lääkkeiden kehittämistä komission suosituksen 2003/361/EYKomission suositus, annettu 6 päivänä toukokuuta 2003, mikroyritysten sekä pienten ja keskisuurten yritysten määritelmästä (EUVL L 124, 20.5.2003, s. 36). mukaisissa pk-yrityksissä ja vähentää keskitetyssä menettelyssä myyntiluvan saaneiden ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden markkinoille saattamisesta aiheutuvia kustannuksia, näiden yritysten olisi voitava hyödyntää lääkeviraston tukijärjestelmää.
(28)Tukijärjestelmän olisi koostuttava sääntelyllisestä, menettelyllisestä ja hallinnollisesta tuesta sekä maksujen alentamisesta, lykkäämisestä tai niistä luopumisesta. Järjestelmän olisi katettava myyntiluvan myöntämistä edeltävien menettelyjen eri vaiheet ja erityisesti tieteellinen neuvonta, myyntilupahakemuksen jättäminen sekä myyntiluvan myöntämisen jälkeiset menettelyt.
(29)Oikeushenkilöt, jotka eivät harjoita taloudellista toimintaa, kuten yliopistot, julkiset elimet, tutkimuskeskukset tai voittoa tavoittelemattomat organisaatiot, ovat merkittäviä täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden tutkimuksen, eri alaryhmien tutkimuksen, käyttötarkoituksen muuttamisen, optimoinnin ja innovoinnin kannalta, ja niiden olisi myös voitava hyödyntää tätä tukijärjestelmästätukijärjestelmää. Vaikka näiden toimijoiden erityistilanne olisi voitava ottaa huomioon yksilöllisesti, tällaista tukea voidaan tarjota parhaiten erityisen tukijärjestelmän avulla, johon sisältyy hallinnollinen tuki sekä maksujen alentaminen, lykkääminen ja niistä luopuminen. [Tark. 21]
(30)Lääkevirastolle olisi annettava valtuudet antaa tieteellisiä suosituksia siitä, täyttääkö kehitteillä oleva valmiste, joka voisi mahdollisesti kuulua keskitetyn menettelyn pakolliseen soveltamisalaan, lääkkeen tieteelliset kriteerit. Tällaisella neuvoa-antavalla mekanismilla voitaisiin käsitellä mahdollisimman varhaisessa vaiheessa kysymyksiä, jotka liittyvät sellaisiin rajatapauksiin muiden alojen, kuten erityisesti ihmisestä peräisin olevien aineiden, kosmetiikkatuotteiden tai lääkinnällisten laitteiden kanssa, joita saattaa ilmaantua tieteen kehittymisen myötä. Jotta voidaan varmistaa, että lääkeviraston antamissa suosituksissa otetaan huomioon vastaavien neuvoa-antavien mekanismien muiden sääntelykehysten puitteissa antamat näkemykset, lääkeviraston olisi kuultava tarvittavia neuvoa-antavia elimiä tai sääntelyelimiä. Jos on epäilyksiä siitä, täyttääkö jonkin tietyn kehitteillä olevan valmisteen – joka voisi mahdollisesti kuulua keskitetyn menettelyn pakolliseen soveltamisalaan – sääntelyasema lääkkeen tieteelliset kriteerit, lääkeviraston ja muista sääntelykehyksistä, kuten lääkinnällisistä laitteista ja ihmisperäisistä aineista, vastaavien asiaankuuluvien neuvoa-antavien elinten olisi neuvoteltava keskenään. Tällaisissa tapauksissa olisi tarvittaessa hyödynnettävä Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksessa (EU) 2024/1938 Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2024/1938, annettu 13 päivänä kesäkuuta 2024, ihmisessä käytettäväksi tarkoitettujen ihmisperäisten aineiden laatu- ja turvallisuusvaatimuksista ja direktiivien 2002/98/EY ja 2004/23/EY kumoamisesta (EUVL L, 2024/1938, 17.7.2024, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2024/1938/oj). tarkoitettua kokoelmaa. Jos kokoelman tarkastelun jälkeen on edelleen epäilyksiä sääntelyasemasta, asiaankuuluvien elinten olisi neuvoteltava edelleen kyseisen sääntelyaseman määrittämiseksi. Komission olisi helpotettava lääkeviraston ja muulla unionin lainsäädännöllä perustettujen neuvoa-antavien elinten välistä yhteistyötä. Lääkeviraston ja asiaankuuluvien neuvoa-antavien elinten lausunnot ja suositukset valmisteen sääntelyasemasta olisi asetettava julkisesti saataville neuvottelujen jälkeen. [Tark. 22]
(31)Tieteellisten arviointien ja kaikkien muiden toimien läpinäkyvyyden lisäämiseksi lääkeviraston olisi perustettava käyttäjäystävällinen Euroopan lääkealan verkkoportaali ja ylläpidettävä sitä. Portaalilla olisi tarjottava tietoa kaikista keskitetyn myyntiluvan saaneista lääkkeistä, muun muassa turvallisuudesta, tehosta, ympäristöriskeistä, potilasryhmistä ja tarvittaessa tietoa mikrobilääkeresistenssistä, lääkepulasta ja myyntiluvan haltijoita koskevista vielä täyttämättömistä velvoitteista. Lääkevirastolle olisi osoitettava riittävät määrärahat sen varmistamiseksi, että se panee asianmukaisesti täytäntöön avoimuutta koskevat velvoitteensa ja sitoumuksensa. [Tark. 23]
(31 a) Unionin lääkerekisteriin kirjataan kaikki sellaiset ihmisille ja eläimille tarkoitetut lääkkeet sekä harvinaislääkkeet, joille komissio on myöntänyt myyntiluvan keskitetyssä menettelyssä. Unionin lääkerekisteriä voidaan käyttää olennaisten tietojen hakemiseksi asiaankuuluvasta lääkkeestä. Näitä ovat esimerkiksi vaikuttava aine, kansainvälinen yleisnimi, anatomis-terapeuttis-kemiallinen koodi (ATC), lääkkeen käyttöaiheet, myyntilupaa koskevat tiedot ja mahdolliset myyntiluvan myöntämisen jälkeiset vaatimukset sekä sovellettavat lakisääteiset suoja-ajat. [Tark. 24]
(32)Sääntelyjärjestelmän toiminnasta saadut kokemukset ovat osoittaneet, että Euroopan lääkeviraston nykyinen monitieteinen komiteoista koostuva rakenne mutkistaa usein komiteoiden välistä tieteellistä arviointiprosessia ja aiheuttaa päällekkäistä työtä sekä asiantuntemuksen ja resurssien tehotonta käyttöä. Lisäksi lääkevirastolla ja jäsenvaltioiden toimivaltaisilla viranomaisilla on haasteita, jotka liittyvät rajalliseen kapasiteettiin ja asiantuntemukseen käsitellä olemassa oleviin lääkkeisiin liittyvien menettelyjen kasvavaa määrää ja uusien, erityisesti edistyksellisten innovatiivisten ja monimutkaisten lääkkeiden, arviointia.
(33)Jotta sääntelyjärjestelmän toiminta ja tehokkuus voidaan optimoida, lääkeviraston tieteellisten komiteoiden rakennetta yksinkertaistetaan ja niiden määrä vähennetään kahteen pääasialliseen komiteaan, jotka ovat ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomitea (PRAC).
(33 a) Riittävän asiantuntemuksen ja arvioinnin varmistamiseksi lääkeaineiden ympäristöriskien arvioinneissa lääkeviraston olisi perustettava uusi tilapäinen ympäristöriskien arviointityöryhmä. Kyseinen työryhmä olisi myyntilupahakemuksesta riippuen otettava tarvittaessa mukaan arviointiin. Työryhmällä olisi oltava lääkkeiden valmistukseen, käyttöön ja hävittämiseen liittyvien riskien sekä tällaisten riskien lieventämistoimenpiteiden luonnehtimisessa ja arvioinnissa tarvittavaa tieteellistä tietämystä. Työryhmän olisi edistettävä yhteinen terveys -mallin täytäntöönpanoa sekä lääkearvioinnin ja ympäristöarvioinnin välisen eron kuromista umpeen. [Tark. 25]
(34)Menettelyjen yksinkertaistaminen ei saisi vaikuttaa lääkkeiden tieteellistä arviointia koskeviin vaatimuksiin tai arvioinnin laatuun, jotta voidaan taata lääkkeiden laatu, turvallisuus ja teho. Sen puitteissa tieteellisen arvioinnin määräaika olisi voitava lyhentää 210 päivästä 180 päivään.
(35)Lääkeviraston tieteellisten komiteoiden tukena niiden arviointitehtävissä olisi voitava siirtää tiettyjä itselleen kuuluvia arviointitehtäviä työryhmilleoltava työryhmiä, joiden työskentelyyn voi osallistua tätä tarkoitusta varten nimettyjä tieteellisiä asiantuntijoita, kuitenkin niin, että komiteoilla on edelleen täysi vastuu asiantuntijoiden antamista tieteellisistä lausunnoista. [Tark. 26]
(36)Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean (CAT), harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean (COMP), lastenlääkekomitean (PDCO) ja kasvirohdosvalmistekomitean (HMPC) asiantuntemus säilyy erilaisissa työryhmissä, tilapäisissä työryhmissä ja asiantuntijapoolissa, jotka on ryhmitelty eri erikoisalojen mukaan ja jotka avustavat ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevää komiteaa ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomiteaa. Niiden suorittama arviointi sisältää edelleen kaiken tarvittavan asiantuntemuksen kunkin lääkkeen osalta raportoijaryhmien muodossa, ja ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevällä komitealla ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomitealla on mahdollisuus pyytää lisää tieteellisiä asiantuntijoita antamaan erityistä tukea ja neuvontaa arvioinnissa esiin tuoduista erityisistä näkökohdista. Lisäksi potilaat ja terveydenhuollon ammattihenkilöt ovat osa asiantuntijapoolia ja osallistuvat myös lääkeviraston työhön sen mukaisesti, mikä asiantuntemus heillä on jostakin tietystä sairaudesta. Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomitea koostuvat kaikkien jäsenvaltioiden asiantuntijoista, kun taas työryhmät ja asiantuntijaryhmät koostuvat suurimmalta osin asiantuntijoista, jotka jäsenvaltiot ovat nimenneet heidän asiantuntemuksensa perusteella, sekä ulkopuolisista asiantuntijoista. Raportoijien osalta rakenne pysyy muuttumattomana. Potilaiden, heidän hoitajiensa ja terveydenhuollon ammattihenkilöiden edustusta – ja sitä myötä asiantuntemusta kaikilta aloilta, myös harvinaisista ja lasten sairauksista – lisätään ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevässä komiteassa ja lääketurvallisuuden riskinarviointikomiteassa potilaita ja terveydenhuollon ammattihenkilöitä edustavien työryhmien lisäksi. Komiteoiden ja työryhmien kokoonpanoa ja työskentelyä koskevan tiedon olisi oltava julkisesti saatavilla. [Tark. 27]
(37)Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kaltaiset tiedekomiteat ovat olleet keskeisessä asemassa, jotta on voitu varmistaa jotakin uutta teknologian alaa koskeva asiantuntemus ja valmiuksien kehittäminen. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ovat kuitenkin yleistyneet yli 15 vuodessa. Niiden arviointi sisällytetään täysimääräisesti ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean työhön, mikä helpottaa samaan terapeuttiseen luokkaan kuuluvien lääkkeiden arviointia riippumatta siitä, mihin teknologiaan ne perustuvat. Näin varmistetaan myös, että sama komitea arvioi kaikki biologiset lääkkeet.
(38)Lääkevirasto voi kuulla jäsenvaltioiden edustajia, joilla on kliinisen lääketutkimuksen asiantuntemusta, jotta kliinisiä lääketutkimuksia koskevien hakemusten yhteydessä voidaan antaa entistä informatiivisempaa neuvontaa ja siten yhdennetympää kehittämistä koskevaa neuvontaa myyntilupahakemusten tulevia tietovaatimuksia silmällä pitäen. Päätösten tekemisen kliinisiä lääketutkimuksia koskevista hakemuksista olisi kuitenkin edelleen kuuluttava jäsenvaltioiden toimivaltaan Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) N:o 536/2014Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) N:o 536/2014, annettu 16 päivänä huhtikuuta 2014, ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden kliinisistä lääketutkimuksista ja direktiivin 2001/20/EY kumoamisesta (EUVL L 158, 27.5.2014, s. 1). mukaisesti.
(39)Jotta mahdollistetaan informatiivisempi päätöksenteko, tiedonvaihto ja tietojen kokoaminen yleisistä tieteellisistä tai teknisistä kysymyksistä, jotka liittyvät ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskeviin lääkeviraston tehtäviin, erityisesti täyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita ja kliinisten lääketutkimusten suunnittelua koskevaan tieteelliseen ohjeistoon, tai muihin tutkimuksiin ja näytön tuottamiseen lääkkeen elinkaaren aikana, lääkeviraston olisi voitava hyödyntää kuulemismenettelyä, johon osallistuvat sellaiset viranomaiset tai elimet, joiden toiminta liittyy lääkkeiden elinkaaren eri vaiheisiin. Sääntelyvarmuuden ja monialaisen yhteistyön parantamiseksi komission olisi lisäksi järjestettävä vuosittain tai tarvittaessa useammin unionin muun lainsäädännön nojalla perustettujen neuvoa-antavien elinten välisiä yhteisiä kokouksia, joissa arvioidaan valmisteiden sääntelyasemaa koskevia uusia suuntauksia ja kysymyksiä ja pyritään sopimaan yhteisistä sääntelyasemaa koskevista periaatteista. Tällaisia viranomaisia voisivat olla tapauksen mukaan lääkevirastojen johtajien, kliinisten lääketutkimusten koordinointi- ja neuvoa-antavan ryhmän, ihmisperäisten aineiden koordinointielimen, terveysteknologian arviointia käsittelevän koordinointiryhmän, lääkinnällisten laitteiden koordinointiryhmän, lääkinnällisistä laitteista vastaavien kansallisten toimivaltaisten viranomaisten, lääkkeiden hinnoittelusta ja korvattavuudesta vastaavien kansallisten toimivaltaisten viranomaisten, kansallisten vakuutusrahastojen tai terveydenhuollon maksajien edustajat. Lääkeviraston olisi myös voitava tarvittaessa ulottaa kuulemismekanismi koskemaan kuluttajia, potilaita ja heidän hoitajiaan, terveydenhuollon ammattihenkilöitä, tiedeyhteisöä, teollisuutta, maksajia edustavia järjestöjä tai muita sidosryhmiä. [Tark. 28]
(40)Jäsenvaltioiden olisi varmistettava toimivaltaisille viranomaisille riittävä rahoitus, jotta ne voivat hoitaa tämän asetuksen ja [tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] mukaiset tehtävänsä. Lisäksi jäsenvaltioiden olisi varmistettava Euroopan parlamentin, EU:n neuvoston ja Euroopan komission erillisvirastoista antaman yhteisen julkilausumanhttps://europa.eu/european-union/sites/europaeu/files/docs/body/joint_statement_and_common_approach_2012_en.pdf mukaisesti, että jäsenvaltioiden toimivaltaiset viranomaiset osoittavat riittävät resurssit lääkeviraston työskentelyyn osallistumista varten ottaen huomioon niiden lääkevirastolta saaman kustannusperusteisen korvauksen.
(41)Kun kansainvälisten järjestöjen kanssa tehdään yhteistyötä maailmanlaajuisen kansanterveyden edistämiseksi, on tärkeää hyödyntää unionin suorittamaa tieteellistä arviointia ja lisätä kolmansien maiden sääntelyviranomaisten luottamusta unionissa myyntiluvan saaneiden lääkkeiden todistusten käytön avulla. Hakija voi pyytää itsenäisesti tai keskitetyn menettelyn mukaisen hakemuksen osana lääkevirastolta tieteellistä lausuntoa lääkkeen käytöstä unionin ulkopuolisilla markkinoilla. Lääkeviraston olisi tehtävä yhteistyötä Maailman terveysjärjestön ja asiaankuuluvien kolmansien maiden sääntelyviranomaisten ja -elinten kanssa antaessaan tällaisia tieteellisiä lausuntoja.
(42)Lääkevirasto voi tehdä yhteistyötä kolmansien maiden toimivaltaisten viranomaisten kanssa hoitaessaan tehtäviään. Tällaisen sääntely-yhteistyön olisi oltava linjassa unionin ja kyseisen kolmannen maan välisten laajempien taloudellisten suhteiden kanssa ottaen huomioon unionin ja kyseisen kolmannen maan väliset asiaa koskevat kansainväliset sopimukset.
(43)Keskitetyn menettelyn mukaiset myyntilupapäätökset olisi kansanterveyden suojelemiseksi tehtävä asianomaisen lääkkeen laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevin puolueettomin tieteellisin perustein ja ottamatta huomioon taloudellisia tai muita vaikuttimia. Jäsenvaltioiden olisi kuitenkin voitava poikkeuksellisesti kieltää ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden käyttö alueellaan. Jäsenvaltioiden olisi perusteltava tällainen käyttöä koskeva kielto komissiolle ja lääkevirastolle. [Tark. 29]
(43 a) Unionin on Euroopan unionin toiminnasta tehdyn sopimuksen 208 artiklan nojalla otettava huomioon kehitystavoitteet politiikoissa, joilla on todennäköisesti vaikutus alhaisen tulotason ja keskitulotason maihin. Unionin lääkelainsäädäntö on merkittävässä osassa maailmanlaajuisten kansanterveystavoitteiden saavuttamisessa, sillä sen avulla edistetään tehokkaiden, turvallisten, helposti saatavilla olevien ja kohtuuhintaisten innovaatioiden kehittämistä, jotta voidaan torjua mikrobilääkeresistenssiä, köyhyyteen liittyviä, uusia ja uudelleen ilmeneviä terveysuhkia sekä laiminlyötyjä sairauksia ja muita maailmanlaajuisen kansanterveyden kannalta merkittäviä sairauksia. Komission olisi kansainvälisten sitoumustensa mukaisesti jatkettava tutkimuksen, kehittämisen ja innovoinnin edistämistä aloilla, joilla on maailmanlaajuisen terveyden kannalta suuri merkitys. [Tark. 30]
(44)[Tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevia vaatimuksia olisi sovellettava lääkkeisiin, joille unioni on myöntänyt myyntiluvan keskitetyssä menettelyssä. Kaikkien lääkkeiden hyöty-riskisuhde arvioidaan niiden markkinoille saattamisen yhteydessä ja milloin tahansa muulloin, kun toimivaltainen viranomainen katsoo sen aiheelliseksi.
(45)Myyntilupahakemuksissa, kuten muissakin lääkevirastolle toimitettavissa hakemuksissa, olisi noudatettava oletusarvona digitaalisuus -periaatetta, ja näin ollen ne olisi lähetettävä lääkevirastolle sähköisessä muodossa. Hakemukset olisi arvioitava niiden asiakirjojen perusteella, jotka hakija on toimittanut [tarkistetun direktiivissä 2001/83/EY] esitettyjen eri oikeusperustojen mukaisesti. Lääkevirasto ja asianomaiset komiteat voivat kuitenkin ottaa huomioon kaikki hallussaan olevat tiedot. Hakijoiden on yleensä toimitettava raakadataa erityisesti hakijan suorittamista kliinisistä lääketutkimuksista, jotta voidaan varmistaa, että lääkkeen laatu, turvallisuus ja teho arvioidaan kattavasti.
(45 a) Lääkeviraston olisi kiinnitettävä erityistä huomiota kliinisten tutkimusten koostumukseen, jotta varmistetaan sukupuolten yhdenvertainen kohtelu ja kattavat kliiniset tiedot. [Tark. 31]
(46)Tieteellisiin tarkoituksiin käytettävien eläinten suojelusta annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2010/63/EUEuroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2010/63/EU, annettu 22 päivänä syyskuuta 2010, tieteellisiin tarkoituksiin käytettävien eläinten suojelusta (EUVL L 276, 20.10.2010, s. 33). vahvistetaan tieteellisiin tarkoituksiin käytettävien eläinten suojelua koskevat säännökset, jotka perustuvat korvaamisen, vähentämisen ja parantamisen periaatteisiin. Kaikissa elävillä eläimillä tehtävissä tutkimuksissa, joista saadaan olennaisen tärkeää tietoa lääkkeen laadusta, turvallisuudesta ja tehosta, olisi otettava huomioon tieteellisiin tarkoituksiin käytettävien elävien eläinten hoitoa ja käyttöä koskevat korvaamisen, vähentämisen ja parantamisen periaatteet, ja tutkimukset olisi optimoitava siten, että niistä saadaan erittäin luotettavia tuloksia samalla kun niissä käytetään mahdollisimman vähän eläimiä. Tällaiset koemenettelytTällaisia koemenettelyjä olisi käytettävä vain tarvittaessa, ja ne olisi suunniteltava siten, että vältetään eläimille aiheutuva kipu, tuska, kärsimys tai pysyvä haitta, ja niissä olisi noudatettava saatavilla olevia lääkeviraston ja kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) ohjeita. Hakijan ja Myyntiluvan hakijan ja haltijan olisi erityisesti otettava huomioon direktiivissä 2010/63/EU vahvistetut periaatteet ja käytettävä mahdollisuuksien mukaanensisijaisesti uuden lähestymistavan menetelmiä eläinkokeiden sijasta. Niitä voivat olla esimerkiksi in vitro -mallit, kuten mikrofysiologiset järjestelmät, mukaan lukien kudosmallialustat, (2D- ja 3D-)soluviljelymallit, organoidipohjaiset ja ihmisen kantasoluihin pohjautuvat mallit;, in silico -välineet, in chemico -teknologiat ja näiden yhdistelmät ja interpolointi, vesieläinten mätiin perustuvat mallit sekä selkärangattomat lajit ja interpolointimallit. Viime kädessä eläviin eläimiin kohdistuvat tieteellisissä tarkoituksissa tehtävät toimenpiteet olisi pyrittävä korvaamaan täysin. Lääkeviraston olisi tuotava esiin vuosikertomuksessaan eläinkokeiden korvaamista, vähentämistä ja parantamista koskevia hakijoiden keskeisiä havaintoja ja parhaita käytäntöjä. [Tark. 32]
(47)Käytössä olisi oltava menettelyt, joilla helpotetaan mahdollisuuksien mukaan yhteisiä eläinkokeita, jotta vältetään tarpeettomat päällekkäisyydet direktiivin 2010/63/EU soveltamisalaan kuuluvilla elävillä eläimillä tehtävissä kokeissatehtävät tarpeettomat kokeet. Myyntiluvan hakijoiden ja haltijoiden olisi kaikin tavoin pyrittävä käyttämään uudelleen eläinkokeiden tuloksia ja asetettava eläintutkimusten tulokset julkisesti saataville. Lyhennettyjen hakemusten osalta myyntiluvan hakijoiden olisi viitattava viitevalmisteesta tehtyihin asiaankuuluviin tutkimuksiin. [Tark. 33]
(48)Valmisteyhteenvedossa ja pakkausselosteessa olisi otettava huomioon lääkeviraston arvio, ja niiden olisi oltava osa sen tieteellistä lausuntoa. Lausunnossa voidaan suositella tiettyjä ehtoja, jotka olisi liitettävä osaksi myyntilupaa ja jotka koskevat esimerkiksi lääkkeen turvallista ja tehokasta käyttöä tai myyntiluvan myöntämisen jälkeisiä velvoitteita, joita myyntiluvan haltijan on noudatettava. Näihin ehtoihin voi sisältyä vaatimus tehdä myyntiluvan myöntämisen jälkeisiä turvallisuutta tai tehoa koskevia tutkimuksia tai muita tutkimuksia, joita pidetään tarpeellisina hoidon optimoimiseksi, esimerkiksi silloin, kun hakijan ehdottama annossuunnitelmaa, joka on hyväksyttävä ja oikeuttaa positiivisen hyöty-riskisuhteen, voitaisiin vielä optimoida myyntiluvan myöntämisen jälkeen. Jos hakija on eri mieltä lausunnosta joiltain osin, se voi pyytää lausunnon uudelleentarkastelua.
(49)Koska lääkkeiden hyväksymisaikoja on yleisesti tarpeen lyhentää, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean (CHMP) lausunnosta myyntilupahakemusta koskevaan lopulliseen päätökseen saisi periaatteessa kestää enintään 46 päivää.
(50)Komission olisi lääkeviraston lausunnon perusteella tehtävä hakemusta koskeva päätös täytäntöönpanosäädöksillä. Perustelluissa tapauksissa komissio voi palauttaa lausunnon uudelleen käsiteltäväksi tai poiketa päätöksessään lääkeviraston lausunnosta. Kun otetaan huomioon tarve saattaa lääkkeet nopeasti potilaiden saataville, olisi tunnustettava, että ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän pysyvän komitean puheenjohtaja voi käyttää Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) N:o 182/2011Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) N:o 182/2011, annettu 16 päivänä helmikuuta 2011, yleisistä säännöistä ja periaatteista, joiden mukaisesti jäsenvaltiot valvovat komission täytäntöönpanovallan käyttöä (EUVL L 55, 28.2.2011, s. 13). nojalla käytettävissä olevia mekanismeja ja erityisesti mahdollisuutta saada komitean lausunto kirjallisessa menettelyssä ja nopeissa määräajoissa, jotka eivät periaatteessa ylitä kymmentä kalenteripäivää.
(51)Myyntilupa olisi pääsääntöisesti myönnettävä rajoittamattomaksi ajaksi, mutta yhdestä uudistamisesta voidaan kuitenkin päättää ainoastaan lääkkeen turvallisuuteen liittyvistä perustelluista syistä.
(51 a) Myyntilupa olisi hyvän käytännön mukaisesti myönnettävä sellaisilla potilailla tehtävien vertailevien kliinisten lääketutkimusten perusteella, jotka edustavat potilasryhmää, jota lääkkeellä on tarkoitus hoitaa. Lisäksi potilaiden ilmoittamien laatu- ja vaikuttavuustietojen (PROM) ja kokemustietojen (PREM) olisi oltava olennainen osa myyntilupahakemuksen mukana toimitettavia kliinisiä tietoja, jotta hoidon laatua ja vaikutusta potilaisiin voidaan arvioida. [Tark. 34]
(52)On tarpeen säätää, että asetuksen (EU) N:o 536/2014 eettisiä vaatimuksia sovelletaan lääkkeisiin, joille unioni on antanut myyntiluvan. Erityisesti kun on kyse sellaisia lääkkeitä, joille on tarkoitus myöntää myyntilupa unionissa, koskevista unionin ulkopuolella suoritettavista kliinisistä lääketutkimuksista, myyntilupahakemuksen arvioinnin yhteydessä olisi todennettava, että kyseiset tutkimukset on suoritettu asetuksen (EU) N:o 536/2014 säännöksiä vastaavien periaatteiden mukaisesti tutkittavan oikeuksien ja turvallisuuden sekä kliinisessä lääketutkimuksessa tuotettavien tietojen luotettavuuden ja varmuuden osalta.
(53)Muuntogeenisiä organismeja sisältävistä ja niistä koostuvista lääkkeistä voi aiheutua ympäristöriskejä. Tällaisten lääkkeiden osalta on siten tarpeen säätää Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2001/18/EYEuroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/18/EY, annettu 12 päivänä maaliskuuta 2001, geneettisesti muunnettujen organismien tarkoituksellisesta levittämisestä ympäristöön ja neuvoston direktiivin 90/220/ETY kumoamisesta (EYVL L 106, 17.4.2001, s. 1). säädettyä menettelyä vastaavasta ympäristöriskien arviointimenettelystä, joka tehdään rinnakkain asianomaisen lääkkeen laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevan, yhtenäisen unionin menettelyn mukaisesti suoritettavan arvioinnin kanssa. Ympäristöriskien arviointi olisi suoritettava tässä asetuksessa ja [tarkistetussa direktiivissä 2001/83/EY] vahvistettujen vaatimusten, jotka perustuvat direktiivissä 2001/18/EY esitettyihin periaatteisiin, mukaisesti ottaen huomioon lääkkeiden erityispiirteet.
(53 a) Hoitojen saatavuuden varmistamiseksi kaikissa jäsenvaltioissa olisi tarkasteltava useita eri hoitoketjuja, myös edistämällä rajat ylittävien hoitojen saantia koskevia säännöksiä, kuten Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiiviä 2011/24/EU Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2011/24/EU, annettu 9 päivänä maaliskuuta 2011, potilaiden oikeuksien soveltamisesta rajatylittävässä terveydenhuollossa (EUVL L 88, 4.4.2011, s. 45). ja Euroopan parlamentin ja neuvoston asetusta (EY) N:o 883/2004 Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 883/2004, annettu 29 päivänä huhtikuuta 2004, sosiaaliturvajärjestelmien yhteensovittamisesta (EUVL L 166, 30.4.2004, s. 1). Tämä on erityisen tärkeää pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäville lääkkeille, koska niiden ainutlaatuiset ominaisuudet saavat aikaan merkittäviä infrastruktuuriongelmia ja järjestelmiin liittyviä esteitä, jotka voivat merkittävästi rajoittaa niiden jatkuvaa tarjontaa. [Tark. 35]
(54)[Tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] mukaisesti jäsenvaltiot voivat väliaikaisesti sallia lääkkeiden, joilla ei ole myyntilupaa, käytön ja toimittamisen kansanterveydellisistä syistä tai yksittäisten potilaiden tarpeisiin; tämä koskee myös lääkkeitä, joille myönnetään myyntilupa tämän asetuksen nojalla. Lisäksi on tarpeen, että jäsenvaltiot voivat tämän asetuksen nojalla asettaa lääkkeen saataville erityisluvallista käyttöä varten ennen kuin sille myönnetään myyntilupa. Niissä poikkeuksellisissa ja kiireellisissä tilanteissa, joissa sopivaa myyntiluvan saanutta lääkettä ei ole, tarpeen suojella kansanterveyttä tai yksittäisten potilaiden terveyttä on oltava etusijalla muihin näkökohtiin nähden; tämä koskee erityisesti tarvetta saada myyntilupa ja siten saada täydelliset tiedot lääkkeen aiheuttamista riskeistä, mukaan lukien muuntogeenisiä organismeja sisältävien tai niistä koostuvien lääkkeiden mahdolliset ympäristöriskit. Jotta vältetään viiveet näiden valmisteiden asettamisessa saataville tai epävarmuus niiden asemasta tietyissä jäsenvaltioissa, näissä poikkeuksellisissa ja kiireellisissä tilanteissa on asianmukaista, että muuntogeenisiä organismeja sisältävän tai niistä koostuvan lääkkeen osalta direktiivin 2001/18/EY tai Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2009/41/EYEuroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2009/41/EY, annettu 6 päivänä toukokuuta 2009, geneettisesti muunnettujen mikro-organismien suljetusta käytöstä (uudelleenlaadittu toisinto) (EUVL L 125, 21.5.2009, s. 75). mukainen ympäristöriskien arviointi tai lupa ei olisi ennakkoedellytys. Tällaisissa tapauksissa jäsenvaltioiden olisi kuitenkin varoivaisuusperiaatteen mukaisesti toteutettava asianmukaisia toimenpiteitä, joilla minimoidaan odotettavissa olevat kielteiset ympäristövaikutukset, jotka johtuvat muuntogeenisiä organismeja sisältävien tai niistä koostuvien lääkkeiden tarkoituksellisesta tai tahattomasta levittämisestä ympäristöön, ja sovittava ympäristöriskiä koskevien tietojen toimittamisen asianmukaisesta aikataulusta. [Tark. 36]
(55)Lääkkeiden ei-kliinisiin testeihin ja kliinisiin lääketutkimuksiin liittyvien tietojen suoja-ajan olisi oltava sama kuin [tarkistetussa direktiivissä 2001/83/EY] säädetty suoja-aika.
(56)Potilaiden oikeutettuihin odotuksiin vastaamiseksi sekä tieteen ja hoitomenetelmien yhä nopeamman kehityksen huomioon ottamiseksi olisi otettava käyttöön nopeutettuja arviointimenettelyjä lääkkeille, joista on huomattavaa terapeuttista hyötyä, sekä tietyin säännöllisesti uudelleen tarkasteltavin ehdoin myönnettäviä ehdollisia myyntilupia koskevia menettelyjä.
(57)Erityisluvallista käyttöä koskevien ohjelmien avulla lääkkeet saadaan saataville varhaisessa vaiheessa. Olemassa olevia säännöksiä olisi vahvistettava, jotta varmistetaan yhteisen menettelytavan noudattaminen aina kun se on mahdollista, kun jäsenvaltioiden lainsäädännössä määritellään uusien lääkkeiden erityisluvallisen käytön perusteet ja ehdot. Lisäksi on tärkeää sallia tietojen kerääminen erityisluvallisesta käytöstä, jotta näitä tietoja voidaan hyödyntää tehtäessä päätöksiä kyseisten lääkkeiden hyöty-riskisuhteesta.
(57 a) Kun otetaan huomioon mielenterveyden hoidon tarpeiden puutteellinen täyttäminen, tarkistuksella olisi edistettävä hoitojen saatavuuden parantamista ja uusien hoitojen kehittämistä niitä eniten tarvitseville potilaille. [Tark. 37]
(57 b) Komission olisi tuettava varhaisen saatavuuden pilottiohjelmien hyödyntämistä vaikeista rinnakkaissairauksista kärsivien potilaiden hoidossa, mukaan lukien sellaiset fyysiset sairaudet ja mielenterveyden häiriöt, jotka usein jäävät kliinisten tutkimusten ulkopuolelle. Näin tuettaisiin näytön keräämistä näiden hoitojen turvallisuudesta ja tehosta. Terveydenhuollon tarjoajien olisi voitava saada näiden ohjelmien avulla hoitokokemusta, ja ohjelmista olisi voitava saada arvokasta reaalimaailman tietoa, jota hyödynnetään myöhemmin kyseisiä hoitoja koskevassa myyntilupien myöntämisessä. [Tark. 38]
(58)Tietyissä asianmukaisesti perustelluissa olosuhteissa on mahdollista myöntää myyntilupia ehdollisesti tai poikkeuksellisten olosuhteiden perusteella siten, että niihin liittyy tiettyjä velvoitteita tai ehtoja. Lainsäädännössä olisi sallittava, että lääkkeille, joilla on normaali myyntilupa, voidaan samanlaisissa olosuhteissa myöntää lupa uusia käyttöaiheita varten ehdollisesti tai poikkeuksellisten olosuhteiden perusteella. Ehdollisesti tai poikkeuksellisissa olosuhteissa luvan saaneiden lääkkeiden olisi periaatteessa täytettävä normaalia myyntilupaa koskevat vaatimukset, lukuun ottamatta asianomaisessa ehdollisessa tai poikkeuksellisessa myyntiluvassa esitettyjä erityisiä poikkeuksia tai ehtoja, ja niille on tehtävä erikseen arviointi asetettujen erityisten ehtojen tai velvoitteiden täyttymisestä. Selvää on myös, että myyntiluvan epäämisperusteita sovelletaan tällaisissa tapauksissa soveltuvin osin. [Tark. 39]
(59)Luvanhakijalle voidaan periaatteessa myöntää vain yksi myyntilupa lääkettä kohden. Duplikaattimyyntilupia olisi myönnettävä ainoastaan poikkeuksellisissa olosuhteissa. Kun nämä poikkeukselliset olosuhteet ovat päättyneet, erityisesti kun lääke on suojattu patentilla tai lisäsuojatodistuksella yhdessä tai useammassa jäsenvaltiossa, duplikaattimyyntilupien olemassaolosta mahdollisesti aiheutuvat kielteiset vaikutukset markkinoihin olisi minimoitava peruuttamalla alkuperäinen myyntilupa tai duplikaattimyyntilupa.
(60)Lääkkeiden kehittämistä, myyntilupien myöntämistä ja lääkkeiden valvontaa koskevaan sääntelyyn liittyvää päätöksentekoa voidaan tarvittaessa tukea mahdollistamalla terveysdatan, myös reaalimaailman tietojen eli kliinisten tutkimusten ulkopuolella tuotettujen terveystietojen, ja in silico -menetelmien, kuten tietokonemallinnuksen ja -simuloinnin, digitaalisen molekyylimallinnuksen ja mekaanisen mallinnuksen, digikaksosten teknologian ja tekoälyn avulla luotujen tietojen, käyttö ja analysointi. Lääkeviraston olisi voitava käyttää tällaisia tietoja muun muassa Data Analysis and Real World Interrogation Network -verkoston (DARWIN) ja eurooppalaisen terveysdata-avaruuden yhteentoimivan infrastruktuurin kautta. Niiden avulla lääkevirasto voi hyödyntää kaikkia superlaskennan, tekoälyn ja massadatatieteen tarjoamia mahdollisuuksia tehtäviensä suorittamiseen vaarantamatta oikeutta yksityisyyteen. Niiden avulla lääkevirasto voi hyödyntää kaikkia superlaskennan, tekoälyn ja massadatatieteen tarjoamia mahdollisuuksia, myös in silico -menetelmien avulla tehtyjen tutkimusten tuloksia, tehtäviensä suorittamiseen vaarantamatta oikeutta yksityisyyteen. Lääkeviraston olisi otettava käyttöön riittävät, tehokkaat ja erityiset tekniset ja organisatoriset toimenpiteet rekisteröityjen perusoikeuksien ja etujen turvaamiseksi Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2016/679Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2016/679, annettu 27 päivänä huhtikuuta 2016, luonnollisten henkilöiden suojelusta henkilötietojen käsittelyssä sekä näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta ja direktiivin 95/46/EY kumoamisesta (yleinen tietosuoja-asetus) (EUVL L 119, 4.5.2016, s. 1). ja asetuksen (EU) 2018/1725Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2018/1725, annettu 23 päivänä lokakuuta 2018, luonnollisten henkilöiden suojelusta unionin toimielinten, elinten ja laitosten suorittamassa henkilötietojen käsittelyssä ja näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta sekä asetuksen (EY) N:o 45/2001 ja päätöksen N:o 1247/2002/EY kumoamisesta (EUVL L 295, 21.11.2018, s. 39). mukaisesti. Lääkevirasto voi tarvittaessa tehdä yhteistyötä jäsenvaltioiden toimivaltaisten viranomaisten kanssa tämän tavoitteen saavuttamiseksi. [Tark. 40]
(61)Terveystietojen käsittely edellyttää korkeatasoista kyberhyökkäyksiltä suojautumista. Lääkevirastolla on oltava korkeatasoiset turvatarkastukset ja -järjestelmät kyberhyökkäysten torjumiseksi, jotta voidaan varmistaa, että lääkevirasto toimii normaalisti kaikkina aikoina. Tätä varten lääkeviraston olisi laadittava suunnitelma kyberhyökkäysten ehkäisemiseksi, havaitsemiseksi, lieventämiseksi ja käsittelemiseksi, jotta sen toiminta voidaan turvata kaikkina aikoina ja samalla estää laiton pääsy lääkeviraston hallussa oleviin asiakirjoihin.
(62)Terveystietojen arkaluonteisuuden vuoksi lääkeviraston olisi turvattava tietojenkäsittelytoimensa ja varmistettava se, että niissä noudatetaan tietosuojaperiaatteita, joita ovat lainmukaisuus, kohtuullisuus, läpinäkyvyys, käyttötarkoituksen rajoittaminen, tietojen minimointi, paikkansapitävyys, säilytyksen rajoittaminen, eheys ja luottamuksellisuus. Jos tämän asetuksen soveltamiseksi on tarpeen käsitellä henkilötietoja, tällainen käsittely olisi tehtävä henkilötietojen suojaa koskevan unionin oikeuden mukaisesti. Kaikki tämän asetuksen nojalla tapahtuva henkilötietojen käsittely olisi suoritettava Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2016/679Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2016/679, annettu 27 päivänä huhtikuuta 2016, luonnollisten henkilöiden suojelusta henkilötietojen käsittelyssä sekä näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta ja direktiivin 95/46/EY kumoamisesta (yleinen tietosuoja-asetus) (EUVL L 119, 4.5.2016, s. 1). ja asetuksen (EU) 2018/1725Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2018/1725, annettu 23 päivänä lokakuuta 2018, luonnollisten henkilöiden suojelusta unionin toimielinten, elinten ja laitosten suorittamassa henkilötietojen käsittelyssä ja näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta sekä asetuksen (EY) N:o 45/2001 ja päätöksen N:o 1247/2002/EY kumoamisesta (EUVL L 295, 21.11.2018, s. 39). mukaisesti.
(63)Kliinisistä tutkimuksista saatujen yksittäisten potilastietojen saatavuus jäsennellyssä muodossa, joka mahdollistaa tilastolliset analyysit, auttavat merkittävällä tavalla sääntelyviranomaisia toimitetun näytön tulkinnassa ja antavat pohjaa lääkkeen hyöty-riskisuhdetta koskevalle sääntelyyn liittyvälle päätöksenteolle. Tällaisen mahdollisuuden sisällyttäminen lainsäädäntöön on tärkeää, jotta voidaan edistää dataan perustuvaa hyöty-riskisuhteen arviointia lääkkeen elinkaaren kaikissa vaiheissa. Sen vuoksi tässä asetuksessa annetaan lääkevirastolle valtuudet pyytää tällaisia tietoja alkuperäisten myyntilupahakemusten ja myyntiluvan myöntämisen jälkeisten hakemusten arvioinnin yhteydessä.
(64)Rinnakkaisvalmisteita ja biosimilaareja koskevia riskienhallintasuunnitelmia ei yleensä tarvitse laatia eikä toimittaa, koska viitevalmisteen osalta tällainen suunnitelma on olemassa; erikoistapauksissa rinnakkaisvalmisteita ja biosimilaareja koskeva riskienhallintasuunnitelma olisi kuitenkin laadittava ja toimitettava toimivaltaisille viranomaisille.
(65)Lääkeviraston olisi tieteellistä neuvontaa valmistellessaan ja asianmukaisesti perustelluissa tapauksissa myös voitava kuullakuultava tapauksen mukaan muissa soveltuvissa unionin säädöksissä vahvistettuja viranomaisia tai muita unioniin sijoittautuneita julkisia elimiä. Näihin voivat kuulua kliinisten lääketutkimusten, lääkinnällisten laitteiden, ihmisperäisten aineiden tai muiden alojen asiantuntijat, joita kulloinkin kyseessä oleva tieteellinen neuvonta edellyttää. Tieteellisen neuvonnan antamisen lisäksi lääkeviraston olisi varmistettava, että tieteellisiä ohjeistoja päivitetään, ja edistettävä avointa ja julkista keskustelua viimeisimmästä tieteellisestä kehityksestä. [Tark. 41]
(66)Ensisijaislääkkeitä (PRIME) koskevan ohjelman kautta lääkevirasto on saanut kokemusta varhaisessa vaiheessa tarjottavasta tieteellisestä ja sääntelyyn liittyvästä tuesta, jota annetaan sellaisten lääkkeiden kehittäjille, jotka alustavan näytön perusteella todennäköisesti vastaavat täyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen ja joita pidetään lupaavina varhaisessa kehitysvaiheessa. On aiheellista tunnustaa tämä varhaisen vaiheen tukimekanismi myös ensisijaisten mikrobilääkkeiden ja uuteen käyttötarkoitukseen määritettyjen lääkkeiden osalta, kun ne täyttävät kyseisen ohjelman kriteerit, ja antaa lääkevirastolle mahdollisuus vahvistaa jäsenvaltioita ja komissiota kuultuaan valintaperusteet lupaaville lääkkeille.
(67)Lääkeviraston olisi jäsenvaltioita ja komissiota kuultuaan vahvistettava tieteelliset valintaperusteet lääkkeille, jotka saavat myyntiluvan myöntämistä edeltävää tukea, ja asetettava etusijalle kansanterveyden tarpeet ja hoitojen lupaavimmat kehitysaskeleet. Kun on kyse täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin tarkoitetuista lääkkeistä, kuka tahansa kiinnostunut kehittäjä voi lääkeviraston vahvistamien tieteellisten valintaperusteiden perusteella esittää alustavaa näyttöä siitä, että lääkkeellä on mahdollista edistää erityisen paljon hoitoa tietyn täyttämättömän lääketieteellisen tarpeen osalta. [Tark. 42]
(68)Ennen kuin ihmisille tarkoitetulle lääkkeelle myönnetään myyntilupa yhdessä tai useammassa jäsenvaltiossa, sille on yleensä tehtävä laajoja tutkimuksia sen varmistamiseksi, että se on turvallinen, laadukas ja tehokas käytettäväksi kohdeväestössä. Potilaiden täyttämättömiin lääketieteellisen hoidon tarpeisiin vastaamiseksi ja kansanterveyden vuoksi ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden tiettyjen lääkeryhmien ollessa kyseessä voi kuitenkin olla tarpeen myöntää myyntilupa vähemmän täydellisten tietojen perusteella kuin normaalitapauksessa. Tällaiseen myyntilupaan olisi liitettävä erityisvelvoitteita. Kyseisten ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden lääkeryhmien olisi käsitettävä lääkkeitä, harvinaislääkkeet mukaan luettuina, joilla pyritään hoitamaan, ehkäisemään tai diagnosoimaan vaikeasti toimintakykyä alentavia tai hengenvaarallisia sairauksia tai joita on tarkoitus käyttää hätätilanteissa vastatoimena kansanterveysuhkiin.
(68 a) Vieläkään ei ole tarpeeksi riittävän yksityiskohtaista ja vertailukelpoista unionin tason tietoa, jonka avulla voitaisiin havaita suuntaukset ja tunnistaa mahdolliset riskitekijät sekä kehittää lisätoimenpiteitä mikrobilääkeresistenssin riskin vähentämiseksi ja jo toteutettujen toimenpiteiden tehon seuraamiseksi. Sen vuoksi on tärkeää kerätä tietoja mikrobilääkkeiden myynnistä ja käytöstä sekä tietoja eläimissä, ihmisissä ja elintarvikkeissa havaituista mikrobilääkkeille resistenteistä organismeista. Kerättyjen tietojen tehokkaan käytön varmistamiseksi olisi vahvistettava tietojen keräämistä ja vaihtoa koskevat asianmukaiset säännöt. Jäsenvaltioiden olisi vastattava mikrobilääkkeiden käyttöä koskevien tietojen keräämisestä, jota lääkevirasto koordinoi. [Tark. 43]
(69)Unionilla olisi oltava keinot hajautetun myyntilupamenettelyn mukaisesti hyväksyttäväksi esitettyjen lääkkeiden tieteellisen arvioinnin suorittamiseen. Hajautettujen myyntilupamenettelyjen mukaisesti hyväksyttäväksi esitettyjä lääkkeitä koskevien, jäsenvaltioiden tekemien hallinnollisten päätösten tehokkaan yhdenmukaistamisen varmistamiseksi unionille on lisäksi annettava tarvittavat keinot jäsenvaltioiden välisten, lääkkeiden laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevien erimielisyyksien ratkaisemiseksi.
(70)Jos kansanterveyteen kohdistuu riski, myyntiluvan haltijan tai toimivaltaisten viranomaisten olisi voitava asettaa kiireellisiä turvallisuutta tai tehoa koskevia rajoituksia omasta aloitteestaan sen varmistamiseksi, että myyntilupaa mukautetaan nopeasti ja terveydenhuollon ammattihenkilöt ja potilaat voivat käyttää lääkettä turvallisesti ja tehokkaasti. Jos toimivaltaisen viranomaisen asettamien kiireellisten rajoitusten kohteena olevasta turvallisuuteen tai tehoon liittyvästä huolenaiheesta käynnistetään uudelleentarkastelu, myyntiluvan haltijan mahdolliset kirjalliset huomautukset olisi otettava huomioon kyseisessä tarkastelussa, jotta vältetään päällekkäiset arvioinnit.
(71)Ihmisille tarkoitetun lääkkeen myyntiluvan ehtoja voidaan muuttaa. Muutoksen keskeiset osatekijät vahvistetaan tässä asetuksessa, mutta komissiolle olisi siirrettävä valta vahvistaa niiden lisäksi muita tarvittavia osatekijöitä, mukauttaa järjestelmää tekniseen ja tieteelliseen kehitykseen sekä toteuttaa digitalisaatioon liittyviä toimenpiteitä, joilla varmistetaan, että vältetään sekä myyntiluvan haltijoiden että toimivaltaisten viranomaisten tarpeeton hallinnollinen rasite.
(72)Sekä lääketeollisuudelle että toimivaltaisille viranomaisille koituvan tarpeettoman hallinnollisen ja taloudellisen rasitteen välttämiseksi olisi otettava käyttöön tiettyjä yhdenmukaistamistoimenpiteitä. Myyntilupahakemukset sekä myyntiluvan ehtoja koskevat muutoshakemukset olisi voitava tehdä sähköisesti.
(73)Jotta voidaan optimoida resurssien käyttö sekä myyntiluvan hakijoiden että tällaisia hakemuksia arvioivien toimivaltaisten viranomaisten kannalta, olisi otettava käyttöön vaikuttavan aineen kantatiedoston kertaluonteinen arviointi. Arvioinnin tulos olisi annettava todistuksella. Päällekkäisen arvioinnin välttämiseksi vaikuttavan aineen kantatiedostotodistuksen käytön olisi oltava pakollista vaikuttavan aineen kantatiedostotodistuksen haltijan tekemissä myöhemmissä myyntilupahakemuksissa tai myyntiluvissa, jotka koskevat kyseistä vaikuttavaa ainetta sisältäviä ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä. Komissiolle olisi siirrettävä valta vahvistaa menettely vaikuttavan aineen kantatiedoston kertaluonteista arviointia varten. Resurssien käytön optimoimiseksi edelleen komissiolle olisi siirrettävä valta laajentaa todistusjärjestelmä koskemaan täydentäviä laatua koskevia kantatiedostoja esimerkiksi uusien apuaineiden, liitännäisaineiden, radiofarmaseuttisten esiasteiden ja vaikuttavan aineen välituotteiden osalta, kun välituote on itsessään kemiallinen vaikuttava aine tai sitä käytetään yhdessä biologisen aineen kanssa.
(74)Sekä hakijoille, myyntiluvan haltijoille että toimivaltaisille viranomaisille koituvan tarpeettoman hallinnollisen ja taloudellisen rasitteen välttämiseksi olisi otettava käyttöön tiettyjä yhdenmukaistamistoimenpiteitä. Myyntilupahakemukset sekä myyntiluvan ehtoja koskevat muutoshakemukset olisi voitava tehdä sähköisesti. Rinnakkaisvalmisteita ja biosimilaareja koskevia riskienhallintasuunnitelmia ei tarvitse laatia eikä toimittaa toimivaltaisille viranomaisille, lukuun ottamatta erityistapauksia.
(75)Kansanterveydellisessä hätätilanteessa on unionin kannalta erittäin tärkeää, että turvallisia ja tehokkaita lääkkeitä voidaan kehittää ja asettaa saataville unionissa mahdollisimman pian. Keskeisessä asemassa ovat joustavat, nopeat ja virtaviivaistetut prosessit. Unionin tasolla on jo olemassa useita toimenpiteitä, joilla helpotetaan, tuetaan ja nopeutetaan hoitojen ja rokotteiden kehittämistä sekä niiden myyntilupamenettelyjä kansanterveysuhan aikana.
(76)Katsotaan aiheelliseksi, että komissiolla on myös mahdollisuus myöntää väliaikaisia kiireellisiä myyntilupia kansanterveysuhkien varalta. Väliaikaisia kiireellisiä myyntilupia voidaan myöntää edellyttäen, että kansanterveysuhan olosuhteet huomioon ottaen kyseisen lääkkeen välittömästä saatavuudesta markkinoilla saatava hyöty on suurempi kuin riski, joka liittyy siihen, että lääkkeestä on vielä mahdollisesti toimitettava kattavia ja korkealaatuisia ei-kliinisiä tai kliinisiä tietoja. Väliaikaisen kiireellisen myyntiluvan olisi oltava voimassa ainoastaan kansanterveysuhan aikana. Komissiolle olisi annettava mahdollisuus muuttaa, keskeyttää tai peruuttaa tällaisia myyntilupia kansanterveyden suojelemiseksi tai jos myyntiluvan haltija ei ole noudattanut väliaikaisen kiireellisen myyntiluvan ehtoja ja velvoitteita tai jos asianomaiselle käyttöaiheelle on myönnetty normaali tai ehdollinen myyntilupa. [Tark. 44]
(76 a) On aiheellista ottaa käyttöön avoimuutta koskevia toimenpiteitä ja standardeja, joita sovelletaan erityisesti sellaisia lääkkeitä koskeviin lääkeviraston sääntelytoimenpiteisiin, joille on myönnetty väliaikainen kiireellinen myyntilupa. Kyseisiin toimenpiteisiin olisi sisällyttävä kaikkien hyväksyttyjä lääkkeitä ja lääkinnällisiä laitteita koskevien asiaankuuluvien tietojen sekä kliinisten tietojen, mukaan lukien kliinisten lääketutkimusten tutkimussuunnitelmat, oikea-aikainen julkaiseminen. Kliinisistä lääketutkimuksista ja myyntilupapäätöksistä tiedottamisen olisi oltava Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2022/123Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2022/123, annettu 25 päivänä tammikuuta 2022, Euroopan lääkeviraston roolin vahvistamisesta kriisivalmiudessa ja -hallinnassa lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden osalta (EUVL L 20, 31.1.2022, s. 1). mukaista. [Tark. 45]
(77)Mikrobilääkeresistenssin kehittyminen on kasvava huolenaihe, ja tehokkaiden mikrobilääkkeiden kehittäminen on estynyt markkinoiden toimimattomuuden vuoksi, minkä vuoksi mikrobilääkemarkkinoiden alhainen kaupallinen arvo haittaa mikrobilääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä; sen vuoksi on tarpeen säilyttää nykyisten mikrobilääkkeiden tehokkuus mahdollisimman pitkään ja harkita useita uusia toimenpiteitä, joilla edistetään mikrobilääkeresistenssiä torjuvien ensisijaisten mikrobilääkkeiden kehittämistä ja tuetaan yrityksiä, usein pk-yrityksiä ja voittoa tavoittelemattomia yhteisöjä, jotka investoivat tähän alaan. Yhtä lailla on tarpeen tukea uusien mikrobilääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä mikrobilääkkeiden kehittämisen eri vaiheissa, erityisesti markkinoilletulopalkkioiden ja välitavoitepalkkioiden avulla. Lisäksi sellaisten tilausperusteisten mallien käyttöönotto, joissa saadut palkkiot eivät ole sidoksissa mikrobilääkkeiden myynnin määrään, voi erityisesti vapaaehtoisissa yhteishankinnoissa auttaa korjaamaan kyseisiä markkinoiden toimintapuutteita. Näillä toimenpiteillä olisi helpotettava sellaisten vaihtoehtoisten hoitojen, kuten bakteriofagien, kehittämistä, jotka ovat tehokkaita monilääkeresistenttejä bakteereja vastaan ja joita voidaan käyttää vaihtoehtoisina hoitoina tai yhdessä antibioottien kanssa. Mikrobilääkeresistenssiä ei kuitenkaan voi torjua yksinomaan tutkimuksen ja kehittämisen avulla. Nykyisten antibioottien maltillisen käytön varmistamiseksi viranomaisen olisi myös tuettava nopean diagnosoinnin välineiden kehittämistä ja hankintaa, jotta varmistetaan lääkemääräysten asianmukaisuus. [Tark. 46]
(77 a) Mikrobilääkkeiden kehittämiseen ei haluta investoida osittain siksi, että mikrobilääkkeiden kehittäminen on kallista eikä monilla kehittäjillä, usein pk-yrityksillä, ole varaa edetä seuraavaan kehitysvaiheeseen. Lisäksi kun mikrobilääkettä kehitetään, markkinat ovat luonnollisesti rajalliset, koska mikrobilääkkeitä on käytettävä maltillisesti. Sen vuoksi on tarpeen harkita uusia unionin tason toimia mikrobilääkkeiden kehittämisen tukemiseksi ja markkinoiden nykyisten toimintapuutteiden korjaamiseksi. Näin ollen olisikin kehitettävä välitavoitemaksujen järjestelmä ja sitä täydentävä tilausperusteiseen malliin pohjautuva vapaaehtoisten yhteishankintojen järjestelmä, jotta kehittäjille varmistetaan markkinat, joissa saatavat maksut eivät ole sidoksissa myytyihin määriin. [Tark. 47]
(77 b) Välitavoitteisiin perustuva maksu on alkuvaiheen palkkio tiettyjen tutkimus- ja kehittämistavoitteiden saavuttamisesta ennen myyntiluvan saamista, esimerkiksi vaiheen I saattamisesta onnistuneesti päätökseen. Vaikka näillä mekanismeilla pyritäänkin ensisijaisesti mahdollistamaan olemassa olevien mikrobilääkkeiden saatavuus, niitä voitaisiin soveltaa myös uusien mikrobilääkkeiden kehittämisvaiheeseen. Tilausperusteinen malli on useiden maksujen sarja, joka maksetaan antibioottien kehittäjille, jotka ovat saaneet viranomaisen hyväksynnän tietyt ennalta määritellyt kriteerit täyttävälle antibiootille. Tilausperusteisen mallin järjestelmään pohjautuvilla vapaaehtoisilla yhteishankintasopimuksilla olisi tarkoitus lieventää kehittäjien huolenaiheita varmistamalla, että kehitettäville mikrobilääkkeille on olemassa markkinat. [Tark. 48]
(78)Jotta lääkettä voitaisiin pitää ’ensisijaisena mikrobilääkkeenä’, sen olisi edistettävä tosiasiallisesti mikrobilääkeresistenssin torjuntaa ja siitä olisi näin ollen esitettävä ei-kliinisiä ja kliinisiä tietoja, jotka vahvistavat merkittävän kliinisen hyödyn mikrobilääkeresistenssin kannalta. Arvioidessaan antibiootteihin liittyviä edellytyksiä lääkeviraston on otettava huomioon WHO:n uusien antibioottien tutkimusta ja kehitystä varten priorisoiduista taudinaiheuttajista laatiman luettelon (WHO priority pathogens list for R&D of new antibiotics) mukainen mikrobilääkeresistenssin riskiin liittyvä taudinaiheuttajien priorisointi, erityisesti prioriteettiluokkaan 1 (kriittinen) tai 2 (korkea) sisällytetyt taudinaiheuttajat, tai jos unionin tasolla on hyväksytty vastaava priorisoitujen taudinaiheuttajien luettelo, lääkeviraston olisi otettava tällainen unionin luettelo huomioon ensisijaisena.
(78 a) Jotta voidaan puuttua tehokkaasti merkittäviin tämänhetkisiin ja tuleviin kansanterveyshaasteisiin, erityisesti mikrobilääkeresistenssiin, hyödyntäen samalla olemassa olevia resursseja, olisi perustettava terveyshätätilanteiden valmiusviranomainen (jäljempänä ’HERA’ tai ’viranomainen’) erilliseksi rakenteeksi Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EY) N:o 851/2004Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 851/2004, annettu 21 päivänä huhtikuuta 2004, tautien ehkäisyn ja valvonnan eurooppalaisen keskuksen perustamisesta (EUVL L 142, 30.4.2004, s. 1). perustetun Euroopan tautienehkäisy- ja -valvontakeskuksen (ECDC) oikeushenkilön alaisuuteen. Viranomaisen olisi vastattava nykyisten ja uusien kansanterveysuhkien vastaisten lääketieteellisten vastatoimien eurooppalaisen pitkän aikavälin biolääketieteellisen tutkimus- ja kehitysohjelmakokonaisuuden luomisesta, koordinoinnista ja täytäntöönpanosta sekä tarjottava välineitä, joilla varmistetaan näiden tuotteiden saatavuus unionin laajuisesti, mukaan lukien välineet, joilla tuetaan lääketieteellisten vastatoimien ja muiden ensisijaisten lääkinnällisten tuotteiden tuotanto-, hankinta-, varastointi- ja jakelukapasiteettia unionissa. Viranomaisella on ratkaiseva rooli terveysuhkiin puuttumisessa maailmanlaajuisesti. Viranomaisen olisi keskityttävä ensisijaisesti kiireellisimpien terveysuhkien, kuten mikrobilääkeresistenssin ja lääkepulan, torjuntaan. Viranomaisen kapasiteetin kasvaessa sen olisi kuitenkin tulevaisuudessa laajennettava toimeksiantonsa soveltamisalaa erityisesti muiden täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden, kuten harvinaisten ja laiminlyötyjen sairauksien, käsittelemiseksi. Viranomaisella olisi oltava riittävät resurssit tehtäviensä suorittamiseen. [Tark. 49]
(78 b) Mikrobilääkeresistenssin kasvavan uhan lisäksi lääkealalla on muita markkinoiden toimintapuutteita, joita varten tarvitaan unionin tason lisätoimia, jotta unionin kansalaisten kansanterveystarpeet voidaan täyttää. Erityisesti tutkimus- ja kehityspainopisteiden ja unionin kansalaisten kansanterveystarpeiden välillä on epäsuhta. Unionin markkinoiden toimintapuutteet ovat joissakin tapauksissa johtaneet siihen, että harvinaisia sairauksia varten ei ole ollut saatavilla hoitoja ja mahdollisuudet saada lääkkeitä ovat olleet epätasa-arvoiset, ja ne ovat aiheuttaneet lääkepulaa. Sen vuoksi tässä asetuksessa olisi puututtava näihin markkinoiden toimintapuutteisiin säätämällä mukautetusta lähestymistavasta kaupallisiin yksinoikeuksiin sekä tutkimus- ja kehittämismenoja koskevasta suuremmasta avoimuudesta, jotta lääkkeiden kohtuuhintaisuutta ja saatavuutta koskevat tavoitteet voidaan saavuttaa unionissa paremmin. [Tark. 50]
(78 c) Kansallisesti toteutetuilla tai maiden välisillä yhteishankinnoilla voidaan parantaa lääkkeiden saatavuutta, kohtuuhintaisuutta ja toimitusvarmuutta. Lääkkeiden yhteishankinnoista kiinnostuneiden jäsenvaltioiden olisi voitava pyytää komissiota helpottamaan keskitetyn myyntiluvan saaneiden lääkkeiden unionin tason yhteishankintoja Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2014/24/EUEuroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2014/24/EU, annettu 26 päivänä helmikuuta 2014, julkisista hankinnoista ja direktiivin 2004/18/EY kumoamisesta (EUVL L 94, 28.3.2014, s. 65). mukaisesti. [Tark. 51]
(79)EnsisijaistenVaihtoehtoisesti niille mikrobilääkkeiden kehittäjille, jotka eivät ole hyötyneet markkinoilletulopalkkioista eivätkä välitavoitemaksujen järjestelmistä, voidaan tarjota tarvittavaa rahoitustukea perustamalla setelijärjestelmä, jolla ensisijaisten mikrobilääkkeiden kehittämisestä palkitaan ylimääräisellä vuodellajaksolla sääntelyyn perustuvaa dokumentaatiosuoja-aikaa. Jotta voidaan kuitenkin varmistaa, että terveydenhuoltojärjestelmien viime kädessä maksama taloudellinen palkkio siirtyy pääasiassa ensisijaisen mikrobilääkkeen kehittäjälle eikä setelin ostajalle, markkinoilla saatavilla olevien seteleiden määrä olisi pidettävä mahdollisimman pienenä. Sen vuoksi on tarpeen määritellä tiukat edellytykset setelin myöntämiselle, siirtämiselle ja käytölle ja antaa komissiolle mahdollisuus peruuttaa seteli tietyissä olosuhteissa. Lisäksi setelin siirrosta maksettu rahallinen arvo olisi siirrettävä viranomaiselle, jonka olisi jaettava myyntiluvan haltijalle rahallista arvoa vastaava määrä vuotuisina erinä sen ensisijaisen mikrobilääkkeen valmistuskapasiteetin ja toimitusten varmistamiseksi, jota varten seteli on luotu. [Tark. 52]
(80)Siirrettävissä olevaa dokumentaatiosuojaan oikeuttavaa seteliä olisi tarjottava ainoastaan sellaisille mikrobilääkkeille, joista on merkittävää kliinistä hyötyä mikrobilääkeresistenssin kannalta ja joilla on tässä asetuksessa kuvatut ominaisuudet. On myös tarpeen varmistaa, että yritys, joka saa tämän kannustimen, pystyy puolestaan toimittamaan lääkettä potilaille riittävissä määrin kaikkialla unionissa ja antamaan tietoja kaikesta sen kehittämiseen liittyvään tutkimukseen saadusta rahoituksesta, jotta se voi antaa kattavan selvityksen lääkkeelle annetusta [tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] 57 artiklan mukaisesta suorasta ja välillisestä rahoitustuesta. [Tark. 53]
(81)Jotta voidaan varmistaa läpinäkyvyys ja kattavat tiedot siirrettävissä olevan dokumentaatiosuojaan oikeuttavan setelin taloudellisista vaikutuksista erityisesti investointien ylikompensaation riskin osalta, ensisijaisen mikrobilääkkeen kehittäjän on annettava tiedot kaikesta suorasta rahoitustuesta, joka on saatu ensisijaisen mikrobilääkkeen kehittämiseen liittyvään tutkimukseen. Ilmoitukseen olisi sisällyttävä maailmanlaajuisesti mistä tahansa lähteestä saatu [tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] 57 artiklan mukainen suora ja välillinen rahoitustuki. [Tark. 54]
(82)Ensisijaiselle mikrobilääkkeelle myönnetty seteli voidaan siirtää myymällä, ja se voidaan siirtää vain kerran. Liiketoimen arvo, joka voi olla rahallinen tai muuten sovittu ostajan ja myyjän välillä, on julkistettava, jotta sääntelyviranomaiset ja väestö saavat siitä tiedon. Myönnetyn, mutta vielä käyttämättömän setelin haltija olisi aina oltava julkisesti tiedossa mahdollisimman suuren läpinäkyvyyden ja luottamuksen saavuttamiseksi. [Tark. 55]
(83)Siirrettävissä olevia dokumentaatiosuojaan oikeuttavia seteleitä koskevia säännöksiä sovelletaan tietyn ajan tämän asetuksen voimaantulosta tai siihen asti, kun komissio on myöntänyt seteleiden enimmäismäärän, jolla rajoitetaan toimenpiteestä jäsenvaltioiden terveydenhuoltojärjestelmille aiheutuvia kokonaiskustannuksia. Toimenpiteen rajatun soveltamisen ansiosta voidaan myös arvioida, miten toimenpide vaikuttaa markkinoiden toimintapuutteisiin mikrobilääkeresistenssin torjuntaa varten kehitettävien uusien mikrobilääkkeiden kannalta ja arvioida kansallisille terveydenhuoltojärjestelmille aiheutuvia kustannuksia. Tällaisen arvioinnin avulla saadaan tarvittavat tiedot, jotta voidaan päättää, jatketaanko toimenpiteen soveltamista. Tämän lisäksi komission olisi viimeistään ... päivänä ...kuuta ... [viiden vuoden kuluttua tämän asetuksen voimaantulopäivästä] annettava arviointikertomus välitavoitemaksuja koskevien järjestelmien ja siirrettävissä olevien dokumentaatiosuojaan oikeuttavien setelien vaikuttavuudesta ensisijaisten mikrobilääkkeiden kehittämisessä. [Tark. 56]
(84)Parlamentti ja neuvosto voivat komission ehdotuksesta jatkaa ensisijaisille mikrobilääkkeille myönnettäviä siirrettävissä olevia seteleitä ja setelien kokonaismäärää koskevien säännösten soveltamisaikaa saatujen kokemusten perusteella.
(85)Jos komission käsityksen mukaan on syytä uskoa, että lääke voisi aiheuttaa vakavan riskin ihmisten terveydelle, lääkeviraston olisi tehtävä valmisteesta tieteellinen arviointi, jonka jälkeen kokonaisvaltaisen hyöty-riskisuhteen arvioinnin pohjalta tehdään päätös myyntiluvan voimassa pitämisestä, muuttamisesta, keskeyttämisestä tai peruuttamisesta. Komissio voi myös toteuttaa toimia keskitetyn myyntiluvan osalta, jos siihen liittyviä ehtoja ei noudateta.
(86)Harvinaisiin sairauksiin ja lapsille tarkoitettuihin lääkkeisiin olisi sovellettava samoja laatua, turvallisuutta ja tehoa sekä ympäristöriskiä koskevia säännöksiä kuin kaikkiin muihinkin lääkkeisiin, kun on kyse esimerkiksi myyntilupamenettelyistä, lääketurvatoimintaan liittyvistä vaatimuksista ja laatuvaatimuksista. Niihin kuitenkin sovelletaan myös erityisiä vaatimuksia. Tällaiset vaatimukset, jotka tällä hetkellä määritellään erillisissä säädöksissä, olisi sisällytettävä tähän asetukseen, jotta voidaan varmistaa kaikkien näihin lääkkeisiin sovellettavien toimenpiteiden selkeys ja johdonmukaisuus. [Tark. 57]
(87)Jotkut harvinaiset sairaudentilat ovat niin harvinaisia, ettei niiden diagnosoimiseen, ehkäisemiseen tai hoitamiseen käytettävien lääkkeiden kehittämisestä ja markkinoille saattamisesta aiheutuvia kustannuksia saada katetuksi lääkkeen oletetuilla myyntituloilla. Harvinaisista sairaudentiloista kärsivillä potilailla olisi oltava oikeus laadultaan samanlaiseen hoitoon kuin muilla potilailla. Tämän vuoksi on tarpeen edistää lääketeollisuuden harjoittamaa sopivien lääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja markkinoille saattamista.
(88)Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EY) N:o 141/2000Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000, annettu 16 päivänä joulukuuta 1999, harvinaislääkkeistä (EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1). on pystytty edistämään harvinaislääkkeiden kehittämistä unionissa, mutta edistystä tarvitaan vielä lisää, sillä 95 prosentille harvinaisista sairauksista ei edelleenkään ole saatavilla hyväksyttyä hoitoa ja hoidot, joita on saatavilla viidelle prosentille harvinaisista sairauksista, eivät välttämättä johda muutokseen tai ole parantavia; sen vuoksi toimintaa unionin tasolla on pidettävä edelleen suotavampana kuin jäsenvaltioiden koordinoimattomia toimenpiteitä, jotka voivat johtaa kilpailun vääristymiseen ja unionin sisäisen kaupan esteisiin. Unionin olisi hyödynnettävä menestystään ja varmistettava tällä asetuksella vastaavan tason innovointi. [Tark. 58]
(89)Asetuksella (EY) N:o 141/2000 käyttöön otettu avoin ja läpinäkyvä unionin menettely lääkkeiden mahdolliseksi määrittelemiseksi harvinaislääkkeiksi olisi säilytettävä muuttamattomana. Jotta sääntely olisi oikeudellisesti entistä selkeämpää ja yksinkertaisempaa, näihin lääkkeisiin sovellettavat erityiset oikeudelliset säännökset olisi sisällytettävä tähän asetukseen.
(90)Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen objektiiviset perusteet, jotka perustuvat sellaisen hengenvaarallisen tai pysyvän toimintakyvyn aleneman aiheuttavan sairaudentilan esiintyvyyteen, johon etsitään diagnoosia, ennaltaehkäisyä tai hoitoa, ja siihen, että mainittuun sairaudentilaan ei ole olemassa tyydyttävää unionissa luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää, olisi säilytettävä muuttamattomina. Sovellettavana rajana pidetään yleensä enintään viittä tapausta 10 000:ta henkilöä kohti. Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen peruste, joka liittyy investointien tuottoon, on poistettu, koska sitä ei ole koskaan sovellettu. Lääkkeiltä olisi kuitenkin voitava peruuttaa harvinaislääkkeeksi määrittely tapauksissa, joissa väestökriteeri ei enää täyty. [Tark. 59]
(91)Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen peruste, joka perustuu sairauden esiintyvyyteen, ei kuitenkaan välttämättä sovellu harvinaisten sairauksien määrittämiseen kaikissa tapauksissa. Esimerkiksi lyhytkestoisten ja korkean kuolleisuuden sairaudentilojen osalta sen mittaaminen, kuinka moni henkilö sairastui kyseiseen sairauteen tietyn ajanjakson aikana, kuvastaisi paremmin, onko sairaus tässä asetuksessa tarkoitetulla tavalla harvinainen, kuin sen mittaaminen, kuinka monta henkilöä sairastaa sairautta tiettynä ajankohtana. Jotta voitaisiin paremmin yksilöidä ainoastaan ne sairaudet, jotka ovat harvinaisia, komissiolle olisi siirrettävä valta vahvistaa tiettyjä sairaudentiloja varten erityisiä määrittelemisen perusteita, jos säädetty peruste ei ole tarkoituksenmukainen tieteellisistä syistä ja lääkeviraston suosituksen perusteella.
92) Jotta voitaisiin paremmin yksilöidä ainoastaan ne sairaudet, jotka ovat harvinaisia, komissiolle olisi siirrettävä valta täydentää määrittelemisen perusteita delegoidulla säädöksellä, jos ne eivät ole tarkoituksenmukaisia tiettyjen sairaudentilojen osalta tieteellisistä syistä ja lääkeviraston suosituksen perusteella. Lisäksi määrittelemisen perusteet edellyttävät, että komissio hyväksyy täytäntöönpanotoimenpiteitä. [Tark. 60]
(92 a) Se, mitä voidaan pitää jonkin potilasryhmän merkittävänä etuna, voi muuttua ajan mittaan. Sen vuoksi arvioidessaan, täyttävätkö lääkkeet merkittävän edun kriteerit, lääkeviraston olisi varmistettava ennustettavuus ja myös otettava huomioon tieteellinen kehitys ja ohjeistus. [Tark. 61]
(93)Jos kyseisen sairaudentilan tyydyttävälle diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmälle on jo myönnetty lupa unionissa, harvinaislääkkeestä on oltava merkittävää etua tällaisesta sairaudentilasta kärsiville. Tässä yhteydessä yhdessä jäsenvaltiossa myyntiluvan saaneella lääkkeellä katsotaan yleisesti olevan myyntilupa unionissa. Menetelmällä ei tarvitse olla unionissa myönnettyä myyntilupaa tai kaikissa jäsenvaltioissa myönnettyä myyntilupaa, jotta sitä voidaan pitää tyydyttävänä. Lisäksi yleisesti käytettyjä diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmiä, jotka eivät edellytä myyntilupaa, voidaan pitää tyydyttävinä, jos niiden tehokkuudesta ja turvallisuudesta on tieteellistä näyttöä. Tietyissä tapauksissa lääkkeitä, jotka on valmistettu yksittäiselle potilaalle apteekissa lääkemääräyksen tai farmakopean ohjeiden mukaisesti ja jotka on tarkoitettu toimitettavaksi suoraan apteekin palvelemille potilaille, voidaan pitääolisi myös pidettävä tyydyttävänä hoitona, jos ne ovat hyvin tunnettuja ja turvallisia ja tämä on yleinen käytäntö asianomaiselle potilasväestölle unionissa. [Tark. 62]
(94)Toimivalta määritellä lääke harvinaislääkkeeksi päätöksellä annetaan lääkevirastolle. Tämän odotetaan helpottavan ja nopeuttavan määrittelemismenettelyä samalla kun varmistetaan tieteellisen asiantuntemuksen korkea taso.
(95)Jotta myyntiluvan myöntämistä harvinaislääkkeiksi määritellyille lääkkeille voidaan nopeuttaa, lääkkeen harvinaislääkkeeksi määrittelyn voimassaoloksi on asetettu seitsemän vuotta, ja lääkevirasto voi jatkaa sitä tietyin edellytyksin. Lääkkeen määrittely harvinaislääkkeeksi voidaan peruuttaa harvinaislääkkeen rahoittajan pyynnöstä, ja tämän olisi voitava perustella pyyntönsä. Viraston olisi asetettava peruuttamispyynnön perustelut julkisesti saataville, jos rahoittaja toimittaa ne. [Tark. 63]
(96)Lääkevirasto vastaa lääkkeiden määrittelemisestä harvinaislääkkeiksi sekä harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden rekisterin perustamisesta ja hallinnasta. Rekisterin olisi oltava julkisesti saatavilla, ja rekisteriin sisällytettävät vähimmäistiedot on täsmennetty tässä asetuksessa. Komissiolle on siirretty valta muuttaa tai täydentää näitä tietoja delegoidulla säädöksellä.
(97)Tämän asetuksen nojalla harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden rahoittajilla olisi oltava oikeus hyötyä täysimääräisesti unionin tai jäsenvaltioiden myöntämistä kannustimista, joilla tuetaan harvinaiset sairaudet mukaan lukien tällaisten sairaudentilojen diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä.
(98)Harvinaisista sairaudentiloista kärsivillä potilailla olisi oltava oikeus laadultaan, turvallisuudeltaan ja teholtaan samanlaiseen lääkkeisiin kuin muilla potilailla. Harvinaislääkkeisiin olisi sen vuoksi sovellettava ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean tavanomaista arviointimenettelyä, jotta hakija voi saada harvinaislääkkeelle myyntiluvan, ja erillinen myyntilupa voidaan myöntää käyttöaiheille, jotka eivät täytä harvinaislääkkeen perusteita.
(99)Suureen osaan harvinaisista sairauksista ei ole vieläkään hoitoa, koska tutkimus- ja kehitystyö keskittyy sellaisiin aloihin, joilla tuotto on varmempaa. Sen vuoksi on tarpeen kohdentaa toimia aloille, joilla tutkimusta eniten tarvitaan ja joilla investoinnit ovat riskialtteimpia.
(100)Merkittävään täyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen vastaavilla harvinaislääkkeillä voidaan ehkäistä, diagnosoida tai hoitaa sairauksia, joihin ei ole olemassa mitään muuta ehkäisy-, diagnosointi- tai hoitomenetelmää, tai jos tällainen menetelmä on jo olemassa, niiden avulla voidaan edistää merkittävästi kyseisten sairauksien diagnosointia, ehkäisyä tai hoitoa. Molemmissa tapauksissa perusteella, jonka mukaan sairastuvuuden tai kuolleisuuden on vähennyttävä merkittävästi asianomaisessa potilasryhmässä, olisi varmistettava, että käsite kattaa ainoastaan kaikista tehokkaimmat lääkkeet. Lääkeviraston olisi laadittava tieteelliset ohjeet, jotka koskevat ”merkittävään täyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen vastaavia harvinaislääkkeitä”.
(101)Asetuksen (EY) N:o 141/2000 antamisen jälkeen saadut kokemukset osoittavat, että tehokkain kannustin saada teollisuus investoimaan harvinaislääkkeiden kehittämiseen ja saataville asettamiseen on mahdollisuus saada kaupallinen yksinoikeus lääkkeeseen tietyiksi vuosiksi, joiden aikana osa investoinneista on mahdollista saada takaisin. Kaupallisen yksinoikeuden lisäksi harvinaislääkkeisiin sovelletaan [tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] mukaisia sääntelyyn perustuvia suoja-aikoja, ja sääntelyyn perustuvaa dokumentaatiosuoja-aikaa voidaan myös pidentää. Jos harvinaislääkkeelle myönnetään uusi käyttöaihe, sen kohdalla kysymykseen tulee kuitenkin ainoastaan kaupallisen yksinoikeuden pidentäminen.
(102)Kaupallisen yksinoikeuden mukauttaminen on otettu käyttöön, jotta voidaan tarjota kannustimia merkittäviin täyttämättömiin tarpeisiin vastaavien harvinaislääkkeiden tutkimukseen ja kehittämiseen, varmistaa markkinoiden ennustettavuus ja varmistaa kannustimien oikeudenmukainen jakautuminen. Merkittäviin täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin vastaaviin harvinaislääkkeisiin sovelletaan pisintä kaupallista yksinoikeutta, kun taas kaupallinen yksinoikeus vakiintuneessa käytössä oleville harvinaislääkkeille, jotka edellyttävät vähemmän investointeja, on lyhin. Jotta voidaan varmistaa parempi ennustettavuus kehittäjien kannalta, mahdollisuus tarkistaa kaupallista yksinoikeutta koskevat kelpoisuusvaatimukset kuuden vuoden kuluttua myyntiluvan myöntämisestä on poistettu.
(103) Jotta voidaan edistää myös harvinaislääkkeiden nopeampaa ja laajempaa saatavuutta, harvinaislääkkeille myönnetään yksi lisävuosi kaupallista yksinoikeutta, jos ne saatetaan markkinoille koko unionissa, lukuun ottamatta vakiintuneessa käytössä olevia lääkkeitä. [Tark. 64]
(104)Jotta kliinisen tutkimuksen mahdolliset hyödyt voidaan maksimoida, olisi kannustettava uusien käyttöaiheiden jatkuvaa tutkimusta. Uusia käyttöaiheita koskevan tutkimuksen ja kehittämisen palkitsemiseksi uudelle käyttöaiheelle (enintään kaksi käyttöaihetta) myönnetään yksi lisävuosi kaupallista yksinoikeutta. [Tark. 65]
(105)Tämä asetus sisältää useita säännöksiä, joilla pyritään välttämään kaupallisesta yksinoikeudesta saatava perusteeton hyöty ja parantamaan lääkkeiden saatavuutta varmistamalla rinnakkaisvalmisteiden ja biosimilaarien sekä vastaavanlaisten lääkkeiden nopeampi pääsy markkinoille. Siinä myös selvennetään kaupallisen yksinoikeuden ja tietosuojan välistä yhteyttä ja määritellään tilanteet, joissa vastaavanlaiselle lääkkeelle voidaan myöntää myyntilupa voimassa olevasta kaupallisesta yksinoikeudesta huolimatta.
(105 a) Lääkeviraston olisi evättävä sellaisen myyntilupahakemuksen validointi, jossa viitataan viitevalmistetta koskeviin tietoihin, ainoastaan tässä asetuksessa ja [tarkistetussa direktiivissä 2001/83/EY] säädettyjen perusteiden nojalla. Saman olisi koskettava kaikkia myyntiluvan myöntämistä, muuttamista, keskeyttämistä, rajoittamista tai peruuttamista koskevia päätöksiä. Lääkeviraston päätös ei voi perustua muihin tekijöihin. Kyseiset päätökset eivät etenkään voi perustua viitevalmisteen patentti- tai lisäsuojatodistusstatukseen. [Tark. 66]
(105 b) Yksi tämän asetuksen yleisistä tavoitteista on auttaa täyttämään harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden lääketieteellisen hoidon tarpeet, parantaa harvinaislääkkeiden kohtuuhintaisuutta ja potilaiden mahdollisuuksia saada harvinaislääkkeitä kaikkialla unionissa sekä edistää innovointia aloilla, joilla sitä tarvitaan. Vaikka myös muilla unionin ohjelmilla ja politiikoilla edistetään näitä tavoitteita, harvinaista sairautta sairastavilla ihmisillä on edelleen monia ja monitahoisia yhteisiä haasteita, kuten diagnoosien viivästyminen, saatavilla olevien muutokseen johtavien hoitojen puute ja vaikeudet saada hoitoa siellä, missä he asuvat, mikä kuvastaa markkinoiden hajanaisuutta kaikissa jäsenvaltioissa. Koska harvinaista sairautta sairastavien ihmisten tarpeisiin vastaamisesta saatava unionin lisäarvo on poikkeuksellisen suuri siksi, että potilaita, asiantuntijoita, tietoa ja resursseja on hyvin vähän, komission on aiheellista laatia tämän asetuksen täydentämiseksi erityinen harvinaisia sairauksia koskeva kehys, jossa yhdistyvät asiaa koskeva lainsäädäntö, politiikka ja ohjelmat ja jolla tuetaan kansallisia strategioita, jotta voidaan vastata paremmin harvinaista sairautta sairastavien henkilöiden ja heidän hoitajiensa täyttämättömiin tarpeisiin. Tämän kehyksen olisi perustuttava tarpeisiin ja tavoitteisiin, ja sitä olisi kehitettävä yhteistyössä jäsenvaltioiden ja potilasjärjestöjen sekä tarvittaessa muiden asianomaisten osapuolten kanssa. [Tark. 67]
(106)Ennen kuin ihmisille tarkoitettu lääke saatetaan markkinoille yhdessä tai useammassa jäsenvaltiossa, sen turvallisuus, laatu ja teho kohdeväestössä on pitänyt varmistaa laajamittaisin tutkimuksin, joihin kuuluu ei-kliinisiä testejä ja kliinisiä lääketutkimuksia. On tärkeää, että tällaisia tutkimuksia tehdään myös lapsiväestössä, jotta voidaan varmistaa, että lääkkeillä on asianmukainen myyntilupa lapsiväestössä käytön kannalta, ja parantaa saatavilla olevia tietoja lääkkeiden käytöstä eri lapsiväestöissä. On myös tärkeää, että lääkkeet esitetään lapsille käytettäväksi soveltuvina annoksina ja formulaatioina.
(107)Sen vuoksi sellaisten lääkkeiden kehittäminen, joita voitaisiin mahdollisesti käyttää lapsiväestössä, olisi oltava olennainen osa lääkkeiden kehittämistä, ja se olisi sisällytettävä aikuisia koskevaan kehittämisohjelmaan. Lastenlääkettä koskevat tutkimusohjelmat olisikin toimitettava varhaisessa vaiheessa lääkkeen kehittämistä, jotta lapsiväestössä tehtävät tutkimukset ennätetään tarvittaessa tehdä ennen myyntilupahakemusten toimittamista.
(108)Koska lääkkeiden kehittäminen on dynaaminen prosessi, joka riippuu meneillään olevien tutkimusten tuloksista, tietyissä tapauksissa olisi otettava käyttöön erityinen menettely, jonka avulla lastenlääkettä koskeva tutkimusohjelma voidaan laatia asteittain. Näin on esimerkiksi silloin, kun lääkkeistä on saatavilla vain vähän tietoa, koska lääkkeitä testataan ensimmäistä kertaa lapsiväestössä.
(109)Jotta myyntiluvan ripeä myöntäminen kansanterveysuhkaan liittyvän sairaudentilan hoitoon tai ehkäisyyn tarkoitetulle lääkkeelle ei viivästyisi, kansanterveysuhan aikana olisi oltava mahdollista poiketa väliaikaisesti vaatimuksista, jotka koskevat myyntilupahakemuksen yhteydessä toimitettavia pediatrisia tutkimuksia.
(110)Jotta lasten terveyttä ei vaaranneta ja jotta heitä ei altistettaisi tarpeettomille kliinisille lääketutkimuksille, velvoitteesta sopia ja suorittaa pediatrisia tutkimuksia olisi luovuttava, jos lääke on todennäköisesti tehoton tai vaarallinen osalle lapsiväestöä tai koko lapsiväestölle, lääkkeestä ei ole merkittävää terapeuttista hyötyä verrattuna lasten olemassa oleviin hoitoihin tai sairaus, johon lääke on tarkoitettu, esiintyy ainoastaan aikuisväestössä. Viimeksi mainitussa tapauksessa velvoite olisi kuitenkin säilytettävä, jos olemassa olevan tieteellisen näytön perusteella voidaan odottaa, että lääke on molekyylimekanisminsa vuoksi tehokas lapsilla ilmenevää eri sairautta vastaan.
(111)Sen varmistamiseksi, että lapsiväestöä koskevaa tutkimusta tehdään vain heidän hoidollisten tarpeidensa täyttämiseksi, lääkeviraston olisi hyväksyttävä ja julkaistava luettelot lääkkeille tai lääkeluokille tai lääkeluokkien osille myönnetyistä poikkeusluvista. Luonnon- ja lääketieteellinen tietämys kehittyy ajan myötä, minkä vuoksi poikkeusluetteloihin olisi voitava tehdä muutoksia. Jos poikkeuslupa peruutetaan, vaatimusta olisi kuitenkin sovellettava vasta tietyn määräajan jälkeen, jotta ennen myyntilupahakemuksen toimittamista jäisi aikaa ainakin lastenlääkettä koskevan tutkimusohjelman hyväksymiselle ja lapsiväestössä tehtävien tutkimusten aloittamiselle.
(112)Sen varmistamiseksi, että tutkimusta tehdään vain silloin, kun se on turvallista ja eettistä, ja että vaatimus lapsiväestöä koskevien tutkimustietojen hankkimisesta ei estä tai viivytä lääkkeiden hyväksymistä muille väestöryhmille, lääkevirasto voi tieteellisten, eettisten ja teknisten syiden tai kansanterveyteen liittyvien näkökohtien nojalla lykätä joidenkin tai kaikkien lastenlääkettä koskevaan tutkimusohjelmaan sisältyvien toimenpiteiden aloittamista tai loppuun saattamista rajoitetuksi ajaksi. Tällaista lykkäystä olisi jatkettava ainoastaan asianmukaisesti perustelluissa tapauksissa. [Tark. 68]
(113)Olisi säädettävä mahdollisuudesta muokata lastenlääkettä koskevaa tutkimusohjelmaa, jos hakija kohtaa sen toteuttamisessa ongelmia, jotka tekevät ohjelmasta toteuttamiskelvottoman tai epätarkoituksenmukaisen.
(114)Lääkeviraston olisi komissiota ja asianomaisia osapuolia kuultuaan vahvistettava lastenlääkettä koskevan tutkimusohjelman hyväksymistä, muuttamista tai poikkeuslupia koskevien hakemusten sekä lykkäyksiä koskevien pyyntöjen sisällön yksityiskohdat.
(115)Lääkkeistä, jotka on tarkoitettu kehitettäväksi ainoastaan lasten käyttöön ja joita kehitettäisiin nykyisistä säännöksistä riippumatta, olisi edellytettävä lastenlääkettä koskevan tutkimusohjelman yksinkertaistettuja yksityiskohtia.
(116)Sen varmistamiseksi, että tämän asetuksen mukaisesti myönnettävää myyntilupaa, joka koskee lääkkeen käyttöä lapsilla, tukevat tiedot on saatu asianmukaisella tavalla, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean olisi tarkistettava lastenlääkettä koskevan hyväksytyn tutkimusohjelman sekä mahdollisten poikkeuslupien ja lykkäysten noudattaminen myyntilupahakemusten validointivaiheessa.
(117)Lääkeviraston olisi annettava maksutonta tieteellistä neuvontaa lapsiväestölle tarkoitettuja lääkkeitä kehittävien tahojen tukemiseksi.
(118)Jotta terveydenhuollon ammattihenkilöille ja potilaille voitaisiin antaa tietoa lääkkeiden turvallisesta ja tehokkaasta käytöstä lapsiväestössä, lastenlääkettä koskevan tutkimusohjelman mukaisesti tehtyjen tutkimusten tulokset olisi sisällytettävä lääkkeen valmisteyhteenvetoon ja soveltuvissa tapauksissa myös pakkausselosteeseen riippumatta siitä, tukevatko ne lääkkeen käyttöä lapsilla vai eivät.
(119)Jotta voidaan jatkaa uusien, ainoastaan lapsille tarkoitettujen käyttöaiheiden kehittämistä sellaisten myyntiluvan saaneiden lääkkeiden perusteella, jotka eivät enää kuulu teollis- ja tekijänoikeuksien piiriin, on tarpeen vahvistaa erityinen myyntilupatyyppi eli lastenlääkkeen myyntilupa. Lastenlääkkeen myyntiluvan myöntämisessä olisi noudatettava olemassa olevia lupamenettelyjä, mutta lupa olisi myönnettävä nimenomaan pelkästään lapsiväestöä varten kehitetyille lääkkeille. Lastenlääkkeen myyntiluvan saaneen lääkkeen nimessä olisi voitava säilyttää vastaavan aikuisten käyttöön myyntiluvan saaneen lääkkeen tuotenimi, jotta markkinoilla jo olevan tuotenimen tunnettuutta samoin kuin uuteen myyntilupaan liittyvää sääntelyyn perustuvaa suojaa voitaisiin hyödyntää.
(120)Lastenlääkkeen myyntilupahakemuksen yhteydessä olisi toimitettava lastenlääkettä koskevan hyväksytyn tutkimusohjelman mukaisesti kerätyt tiedot lääkkeen käytöstä lapsiväestössä. Tiedot voivat olla peräisin julkaisuista tai uusista tutkimuksista. Lastenlääkkeen myyntilupahakemuksessa olisi lisäksi voitava viitata tietoihin, jotka sisältyvät sellaisen lääkkeen hakemusasiakirjoihin, jolla on tai on ollut myyntilupa unionissa. Tarkoituksena on tarjota lisäkannustin, jolla kannustetaan pk-yrityksiä, rinnakkaisvalmisteiden valmistajat mukaan lukien, kehittämään patenttisuojan ulkopuolella olevia lääkkeitä lapsiväestölle.
(121)Jotkin lastenlääkettä koskevat tutkimusohjelmat voidaan keskeyttää monista syistä, vaikka tehtyjen tutkimusten perusteella olisikin jo saatu myönteisiä tuloksia lasten hoidossa. Lääkeviraston olisi kerättävä tiedot tällaisista keskeyttämisistä ja niiden syistä ja julkistettava ne, jotta asiasta voidaan tiedottaa kolmansille osapuolille, jotka saattavat olla kiinnostuneita jatkamaan edellä mainittuja tutkimuksia.
(122)Jotta voidaan lisätä sellaisten lapsilla kolmansissa maissa tehtävien kliinisten lääketutkimusten läpinäkyvyyttä, joihin viitataan lastenlääkettä koskevassa tutkimusohjelmassa tai jotka myyntiluvan haltija suorittaa lastenlääkettä koskevasta tutkimusohjelmasta riippumatta, tiedot näistä kliinisistä lääketutkimuksista olisi sisällytettävä asetuksella (EU) N:o 536/2014 perustettuun EU:n kliinisten lääketutkimusten tietokantaan.
(123)Yhteenveto kaikkien asetuksella (EU) N:o 536/2014 perustettuun EU:n kliinisten lääketutkimusten tietokantaan sisältyvien pediatristen kliinisten lääketutkimusten tuloksista olisi asetettava julkisesti saataville kuuden kuukauden kuluessa kliinisten lääketutkimusten päättymisestä, paitsi jos tämä ei ole perusteltua tieteellisistä syistä.
(124)Lääkkeiden kehitystyön painopisteiden määrittelemiseksi etenkin lapsia koskevien täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden osalta ja lastenlääkkeisiin liittyvien tutkimusten koordinoimiseksi lääkeviraston olisi muodostettava eurooppalainen verkosto, johon kootaan unioniin tai Euroopan talousalueelle sijoittautuneita potilaiden edustajia, tiedeyhteisön edustajia, lääkkeiden kehittäjiä, tutkijoita ja tutkimuskeskuksia.
(125)Unionin rahoitusta olisi myönnettävä siten, että se kattaa kaiken lastenlääkkeitä koskevan lääkeviraston työn, kuten lastenlääkettä koskevien tutkimusohjelmien arvioinnin, maksuttoman tieteellisen neuvonnan sekä tiedonjakoa ja läpinäkyvyyttä edistävät toimet, mukaan lukien pediatristen tutkimusten tietokanta ja verkosto.
(126)On tarpeen toteuttaa toimenpiteitä unionin myyntiluvan saaneiden lääkkeiden ja erityisesti näiden lääkkeiden epäsuotavien vaikutusten tehokkaaksi valvomiseksi ja reaalimaailman tietojen keräämiseksi unionin lääketurvatoiminnan puitteissa siten, että varmistetaan kaikkien sellaisten lääkkeiden nopea poistaminen markkinoilta, joiden hyöty-riskisuhde on tavanomaisissa käyttöolosuhteissa negatiivinen. [Tark. 69]
(127)Lääkeviraston lääketurvatoimintaa koskevat tärkeimmät tehtävät, joista säädetään asetuksessa (EY) N:o 726/2004, olisi säilytettävä. Niitä ovat muun muassa unionin lääketurvatietokanta- ja tietojenkäsittelyverkoston, jäljempänä ’Eudravigilance-tietokanta’, hallinta, jäsenvaltioiden turvallisuustiedotusten koordinointi ja turvallisuuskysymyksiä koskevien tietojen antaminen väestölle. Eudravigilance-tietokannan olisi oltava lääketurvatoimintaa koskevien tietojen keskitetty saantipiste. Jäsenvaltioiden ei tämän vuoksi tulisi asettaa uusia raportointivelvoitteita myyntiluvan haltijoille. Tietokannan olisi oltava kaikilta osin ja pysyvästi jäsenvaltioiden, lääkeviraston ja komission käytettävissä ja soveltuvissa määrin myös myyntiluvan haltijoiden ja väestön saatavilla.
(128)Markkinoiden valvonnan tehostamiseksi lääkeviraston olisi vastattava jäsenvaltioiden lääketurvatoiminnan yhteensovittamisesta. On otettava käyttöön joukko uusia säännöksiä tiukkojen ja tehokkaiden lääketurvatoimintamenettelyjen luomiseksi, jotta jäsenvaltion toimivaltaiset viranomaiset voivat toteuttaa kiireellisiä väliaikaistoimenpiteitä, myös myyntiluvan muutoksia, sekä lääkkeen riski-hyötysuhteen uudelleenarvioinnin mahdollistamiseksi milloin tahansa.
(129)Data-analytiikkaa ja datainfrastruktuuria koskeva tieteellinen ja tekninen kehitys on olennaisen tärkeää lääkkeiden kehittämisen, myyntilupien myöntämisen ja valvonnan kannalta. Digitalisaatio on vaikuttanut sääntelyyn liittyvään päätöksentekoon tekemällä siitä datavetoisempaa ja moninkertaistamalla mahdollisuudet saada näyttöä ja reaalimaailman tietoja lääkkeen koko elinkaaren ajalta. Tässä asetuksessa tunnustetaan lääkeviraston kokemus ja valmiudet saada ja analysoida myyntiluvan hakijasta tai haltijasta riippumatta toimitettuja tietoja. Tämän perusteella lääkeviraston olisi oma-aloitteisesti päivitettävä valmisteyhteenvetoa, jos uudet tehoa tai turvallisuutta koskevat tiedot vaikuttavat lääkkeen hyöty-riskisuhteeseen. Tällaisissa tapauksissa lääkeviraston olisi kuultava myyntiluvan hakijaa tai haltijaa ennen kyseisen päivityksen tekemistä. [Tark. 70]
(130)On myös tarkoituksenmukaista antaa komission tehtäväksi, tiiviissä yhteistyössä lääkeviraston kanssa ja jäsenvaltioiden kuulemisen jälkeen, sovittaa yhteen jäsenvaltioiden tehtäväksi annettuja erilaisia valvontatehtäviä ja erityisesti toimittaa lääkkeitä koskevia tietoja sekä valvoa hyvän tuotantotavan, hyvän laboratoriokäytännön ja hyvän kliinisen käytännön noudattamista.
(131)On tarpeen säätää lääkkeitä koskevien unionin myyntilupamenettelyjen ja jäsenvaltioiden myyntilupamenettelyjen, jotka on jo huomattavalta osin yhdenmukaistettu [tarkistetulla direktiivillä 2001/83/EY], yhteensovitetusta soveltamisesta.
(132)Unioni ja jäsenvaltiot ovat kehittäneet tieteelliseen näyttöön perustuvan prosessin, jonka avulla toimivaltaiset viranomaiset voivat määrittää uusien tai olemassa olevien lääkkeiden suhteellisen tehokkuuden. Tässä prosessissa keskitytään nimenomaan siihen, mikä on tietyn lääkkeen lisäarvo verrattuna muihin joko uusiin tai olemassa oleviin terveydenhuollon menetelmiin. Tätä arviointia ei saisi kuitenkaan suorittaa myyntiluvan myöntämisen yhteydessä, jossa olisi edelleen käytettävä ensisijaisia arviointiperusteita. Tältä osin olisi otettava huomioon mahdollisuus kerätä tietoja menetelmistä, joita jäsenvaltiot käyttävät tutkiessaan kunkin uuden lääkkeen terapeuttista hyötyä.
(132 a) Jotta edistetään innovatiivisten lääkkeiden saatavuutta potilaille, on aiheellista vahvistaa yhteiset säännöt sellaisten innovatiivisten lääkkeiden ja niihin liittyvien innovatiivisten teknologioiden testaamista ja hyväksymistä varten, joiden osalta niiden poikkeuksellisen luonteen tai ominaisuuksien vuoksi ei ole odotettavissa, että unionin lääkkeiden sääntelykehystä mukautetaan. [Tark. 71]
(132 b) Sääntelyn testiympäristöjä olisi asianmukaisesti perustelluista syistä voitava perustaa, jos lääkettä tai lääkeryhmää ei ole mahdollista kehittää noudattamalla lääkkeisiin sovellettavia vaatimuksia lääkkeen ominaisuuksista tai siihen liittyvistä menetelmistä johtuvien tieteellisten tai sääntelyyn liittyvien haasteiden vuoksi ja jos kyseiset ominaisuudet tai menetelmät vaikuttavat myönteisesti ja selkeästi lääkkeen tai lääkeryhmän laatuun, turvallisuuteen tai tehoon tai edistävät merkittävästi potilaiden pääsyä hoitoon. [Tark. 72]
(132 c) Tässä asetuksessa säädettävän mahdollisuuden perustaa sääntelyn testiympäristöjä tavoitteena on, että lääkevirasto ja kansalliset toimivaltaiset viranomaiset voivat lisätä ymmärrystään teknisestä ja tieteellisestä kehityksestä, että kehittäjät voivat toimivaltaisten viranomaisten suostumuksella valvotussa ympäristössä testata ja kehittää innovatiivisia lääkkeitä ja niihin liittyviä teknologioita, joihin nykyistä sääntelykehystä ei ole mukautettu, ja että voidaan tunnistaa lääkkeiden lupamenettelyn lainsäädäntökehykseen unionissa mahdollisesti tarvittavat mukautukset. [Tark. 73]
(133)Sääntelyn testiympäristöt voivat tarjota mahdollisuuden edistää sääntelyä siihen liittyvän ennakoivan oppimisen avulla, jonka ansiosta sääntelyviranomaiset saavat parempaa tietoa sääntelystä ja löytävät parhaat keinot säännellä innovaatioita reaalimaailmasta saadun näytön perusteella, erityisesti lääkkeen varhaisessa kehittämisvaiheessa, mikä voi olla erityisen tärkeää, kun tilanne on epävarma ja kohdataan haasteita, sekä uusien toimintapolitiikkojen valmistelussa. Pk-yrityksillä ja startup-yrityksillä olisi myös oltava mahdollisuus hyödyntää sääntelyn testiympäristöjä, joita ne voivat tapauksen mukaan edistää taitotiedollaan ja kokemuksellaan. Sääntelyn testiympäristöt tarjoavat jäsennellyn kokeiluympäristön ja antavatvoivat tarjota valvotun kehyksen, joka jäsennellyllä kokeiluympäristöllään antaa näin tarvittaessa mahdollisuuden testata reaalimaailmassa innovatiivisia teknologioita, tuotteita, palveluja tai toimintatapoja – tällä hetkellä erityisesti digitalisaation tai tekoälyn ja koneoppimisen käytön yhteydessä lääkkeiden elinkaaren aikana lääkkeiden kehittämisestä niiden antamiseen – rajoitetun ajan ja rajatussa osassa tiettyä sektoria tai alaa ja varmistamalla viranomaisvalvonnan avulla, että asianmukaisia suojatoimia toteutetaan. Niiden avulla viranomaiset, joiden tehtävänä on panna lainsäädäntö täytäntöön ja valvoa sen noudattamista, voivat tapauskohtaisesti soveltaa innovatiivisten lääkkeiden testaamiseen jossakin määrin joustavuutta, jotta ne voidaan asettaa potilaiden saataville laatu-, turvallisuus- ja tehokkuusstandardeja vaarantamatta. Sääntelyn testiympäristön olisi periaatteessa annettava lääkevirastolle mahdollisuus arvioida, onko asianmukaista, että asiaankuuluvalle lääkkeelle kehitetään mukautettu kehys. Sääntelyn testiympäristön ei pitäisi jatkua määräämättömän ajan, minkä vuoksi sen lopettamisen jälkeen asiaankuuluvaa lääkettä olisi säänneltävä soveltuvissa tapauksissa mukautetulla kehyksellä. Neuvosto kannusti 23 päivänä joulukuuta 2020 antamissaan päätelmissä komissiota harkitsemaan sääntelyn testiympäristöjen käyttöä tapauskohtaisesti lainsäädäntöä laadittaessa ja tarkistettaessa. [Tark. 74]
(134)Lääkkeiden yhteydessä on aina varmistettava muun muassa kansalaisten, kuluttajien ja, terveyden ja ympäristön suojelun korkea taso sekä oikeusvarmuus, tasapuoliset toimintaedellytykset ja reilu kilpailu, ja noudatettava nykyistä suojelun tasoa. Aina kun mahdollista, etusijalle olisi asetettava eläinkokeettomien menetelmien käyttö. [Tark. 75]
(135)Sääntelyn testiympäristön perustaminen olisi tehtävä lääkeviraston suositukseen perustuvalla komission päätöksellä. Tällaisen päätöksen olisi perustuttava yksityiskohtaiseen ja kattavaan suunnitelmaan, jossa esitetään testiympäristön erityispiirteet ja kuvataan testattavat tuotteet. Sääntelyn testiympäristön olisi oltava kestoltaan rajoitettu, ja se voidaan lopettaa milloin tahansa kansanterveysnäkökohtien perusteella. Sääntelyn testiympäristöstä saadut kokemukset olisi otettava huomioon lainsäädäntökehyksen tulevissa muutoksissa, jotta asianomaiset innovatiiviset näkökohdat voidaan sisällyttää kaikilta osin lääkkeitä koskevaan sääntelyyn. Komissio voi tarvittaessa laatia mukautettuja kehyksiä sääntelyn testiympäristön tulosten perusteella. [Tark. 76]
(135 a) Unionin lääkemarkkinat ovat edelleen hajanaiset, vaikka unionilla on sisämarkkinat ja se on maailman toiseksi suurin lääkemarkkina-alue. Terveydenhuoltojärjestelmien järjestäminen kuuluu jäsenvaltioiden kansalliseen toimivaltaan. Näin päätökset voidaan tehdä lähempänä potilasta, mutta tästä aiheutuu myös eroja sekä hinnoitteluun että potilaiden mahdollisuuteen saada lääkkeitä. Parempi ja tiiviimpi koordinointi kansallisten viranomaisten välillä mahdollistaa lääkkeiden tehokkaamman ja tuloksellisemman saatavuuden kaikkialla unionissa. [Tark. 77]
(135 b) Jäsenvaltioilla on aiempaa useammin kriittistä pulaa tietyistä mikrobilääkkeistä, mikä vaarantaa potilaiden terveyden ja aiheuttaa riskin mikrobilääkeresistenssin kehittymisestä. Nämä kriittiset pulat johtuvat tartuntamallien muuttumisesta, mikä lisää kysyntää voimakkaasti. Tarjontapuolella nopean reagoinnin esteenä ovat tuotannon vauhdittamisen pitkät toteutusajat. Kokemus on osoittanut, että kriittistä lääkepulaa koskevan ongelman ratkaisemiseksi tarvitaan kaikkien toimijoiden kohdennettuja toimia. [Tark. 78]
(136)Lääkepula on kasvava uhka kansanterveydelle, ja siitä voi aiheutua vakavia riskejä potilaiden terveydelle unionissa ja vaikutuksia potilaiden oikeuteen saada asianmukaista lääketieteellistä hoitoa, mukaan lukien hoidon viivästyminen tai keskeytyminen, pidemmät sairaalahoitojaksot, lisääntynyt riski altistumisesta väärennetyille lääkkeille, lääkityksessä tapahtuville virheille tai haittavaikutuksille, kun puuttuva lääke korvataan toisella, potilaiden huomattava psyykkinen pahoinvointi ja terveydenhuoltojärjestelmien menojen kasvu. Jäsenvaltioiden olisi kerättävä dataa lääkepulan vaikutuksista potilaisiin ja kuluttajiin ja jaettava asiaankuuluvia tietoja lääkepulaa käsittelevän ohjausryhmän välityksellä, jotta tietoja voitaisiin hyödyntää lääkepulan hallintaan sovellettavissa lähestymistavoissa. Lääkepulan perimmäiset syyt ovat monitekijäisiä, ja haasteita on havaittu koko lääkkeiden arvoketjussa laadusta valmistusongelmiin. Tarkemmin sanottuna lääkepula voi johtua toimitusketjujen häiriöistä ja keskeisten ainesosien ja komponenttien toimitusten haavoittuvuuksista. Sen vuoksi kaikilla myyntiluvan haltijoilla olisi oltava käytössä lääkepulan ehkäisemistä koskevat suunnitelmat. Lääkeviraston olisi annettava myyntiluvan haltijoille ohjeita toimintatavoista, joilla kyseisten suunnitelmien täytäntöönpanoa voidaan yhtenäistää. [Tark. 79]
(137)Jotta lääkkeiden toimitusvarmuutta sisämarkkinoilla voidaan parantaa ja siten varmistaa kansanterveyden korkeatasoinen suojelu, on aiheellista yhdenmukaistaa sääntöjä, jotka koskevat todellisen tai mahdollisen lääkepulan seurantaa ja raportointia, mukaan lukien tässä asetuksessa tarkoitetut menettelyt sekä asianomaisten toimijoiden tehtävät ja velvollisuudet, ja antaa jäsenvaltioille mahdollisuus hyväksyä tai pitää voimassa lainsäädäntöä, jolla varmistetaan parempi suoja lääkepulaa vastaan. On tärkeä taata lääkkeiden keskeytymätön toimittaminen, jota pidetään usein itsestäänselvyytenä koko Euroopassa. Tämä koskee erityisesti kaikkein kriittisimpiä lääkkeitä, jotka ovat välttämättömiä hoidon jatkuvuuden varmistamiseksi, laadukkaan terveydenhuollon tarjoamiseksi ja kansanterveyden korkeatasoisen suojelun takaamiseksi Euroopassa. Jonkin tietyn lääkkeen pulan torjumiseksi olisi voitava käyttää lääkkeitä, jotka on valmistettu yksittäisille potilaille apteekissa lääkemääräyksen mukaisesti (lääkemääräyksen mukaiset apteekkivalmisteet), ja lääkkeitä, jotka on valmistettu farmakopean ohjeiden mukaisesti ja jotka on tarkoitettu toimitettavaksi suoraan apteekin palvelemille potilaille (apteekkivalmisteet). [Tark. 80]
(138)Kansallisille toimivaltaisille viranomaisille olisi annettava valtuudet seurata sekä kansallisessa menettelyssä että keskitetyssä menettelyssä myyntiluvan saaneiden lääkkeiden pulaa myyntiluvan haltijoiden tekemien ilmoitusten perusteella. Lääkevirastolle olisi annettava valtuudet seurata keskitetyssä menettelyssä myyntiluvan saaneiden lääkkeiden pulaa myyntiluvan haltijoiden tekemien ilmoitusten perusteella. Tällaisten lääkkeiden pulaa koskevat tiedot olisi asetettava saataville tässä asetuksessa säädetyssä Euroopan lääkealan verkkoportaalissa. Kun kriittinen pula havaitaan, sekä kansallisten toimivaltaisten viranomaisten että lääkeviraston olisi toimittava koordinoidusti ja välitettävä potilaille, kuluttajille ja terveydenhuollon ammattihenkilöille tarvittavat tiedot, kuten lääkepulan arvioitu kesto ja saatavilla olevat vaihtoehdot, kriittisen pulan hallitsemiseksi riippumatta siitä, kuuluuko kriittisen pulan kohteena oleva lääke keskitetyn myyntiluvan vai kansallisen myyntiluvan piiriin. Myyntiluvan haltijoiden ja muiden asiaankuuluvien tahojen, maahantuojien, valmistajien ja toimittajien on toimitettava asiaankuuluvat tiedot seurantaa varten. Tukkukauppiaat ja muut henkilöt tai oikeushenkilöt, mukaan lukien potilasjärjestöt ja terveydenhuollon ammattihenkilöt sekä kuluttajat ja muut henkilöt tai oikeushenkilöt, joilla on lupa tai oikeus lääkkeiden yleiseen jakeluun, voivat ilmoittaa kyseisessä jäsenvaltiossa kaupan pidetyn tietyn lääkkeen pulasta toimivaltaiselle viranomaiselle. Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2022/123Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2022/123, annettu 25 päivänä tammikuuta 2022, Euroopan lääkeviraston roolin vahvistamisesta kriisivalmiudessa ja -hallinnassa lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden osalta (EUVL L 20, 31.1.2022, s. 1). nojalla lääkevirastoon jo perustetun lääkepulaa ja lääkkeiden turvallisuutta käsittelevän toimeenpanevan ohjausryhmän, jäljempänä ’lääkepulaa käsittelevä ohjausryhmä’ olisi vahvistettava kriittistä lääkepulaa koskeva luettelo ja varmistettava, että lääkevirasto seuraa mainittua pulaa. Lääkepulaa käsittelevän ohjausryhmän olisi myös vahvistettava luettelo kriittisistä lääkkeistä, joille on myönnetty myyntilupa [tarkistetun direktiivin 2001/83/EY] tai tämän asetuksen mukaisesti, jotta voidaan varmistaa kyseisten lääkkeiden toimitusten seuranta. Lääkepulaa käsittelevä ohjausryhmä voi antaa suosituksia toimenpiteistä, joita myyntiluvan haltijat, jäsenvaltiot, komissio ja muut toimijat voivat toteuttaa kriittisen pulan ratkaisemiseksi tai kyseisten kriittisten lääkkeiden toimitusvarmuuden varmistamiseksi markkinoilla. Näihin toimitusvarmuutta koskeviin toimenpiteisiin olisi tarvittaessa sisällyttävä myös sääntelyn joustomahdollisuuksien käyttö esimerkiksi pakkauksia ja päällysmerkintöjä koskevien vaatimusten osalta. Tällainen joustavuus ei kuitenkaan saisi heikentää tiukkoja laatu- ja turvallisuusvaatimuksia. Komissio voi hyväksyä täytäntöönpanosäädöksiä sen varmistamiseksi, että myyntiluvan haltijat, tukkukauppiaat tai muut asiaankuuluvat toimijat toteuttavat asianmukaiset toimenpiteet, mukaan lukien valmiusvarastojen perustaminen tai ylläpito. [Tark. 81]
(138 a) Tukkumyyjät toimivat tavanomaisesti keskeisenä toimitusyhteytenä myyntiluvan haltijoiden ja lääkkeiden käyttäjien välillä, ja näissä tapauksissa olisikin kysynnän arvioimiseksi otettava huomioon tukkumyyntitilauksissa pyydetty määrä. [Tark. 82]
(138 b) On tarpeen välttää se, että jossakin jäsenvaltiossa suunnitellut tai jo toteutetut toimenpiteet lääkepulan ehkäisemiseksi tai lieventämiseksi kansallisella tasolla – kun jäsenvaltio vastaa kansalaistensa oikeutettuihin tarpeisiin – lisäävät lääkepulan riskiä jossakin toisessa jäsenvaltiossa. [Tark. 83]
(139)Jotta voidaan varmistaa kriittisten lääkkeiden toimitusten jatkuvuus ja kyseisten lääkkeiden saatavuus markkinoilla, olisi vahvistettava säännöt myyntiluvan siirtämisestä ennen kaupan pitämisen pysyvää lopettamista. Tällaista siirtoa ei tulisi pitää muutoksena.
(139 a) Julkiset hankintamenettelyt voivat olla tehokas väline lääkepulan torjumiseksi. Jäsenvaltioiden tasolla ainoastaan hintaan perustuvat tarjouspyynnöt, joihin osallistuu vain yksi tarjoaja, lisäävät riskiä lääkepulasta ja siitä, että toimittajien määrä markkinoilla vähenee. Unionin tasolla yhteishankinnat olisi katsottava keinoksi torjua kriittistä lääkepulaa erityisesti terveyskriisien aikana, kuten covid-19-pandemia on osoittanut. [Tark. 84]
(140)Tehostunut tiedonsaanti edistää tunnetusti yleistä tietoisuutta ja lisää yleisön luottamusta, antaa kansalaisille tilaisuuden esittää huomioitaan ja mahdollistaa sen, että viranomaiset voivat ottaa kansalaisten havainnot asianmukaisesti huomioon. Väestöllä olisi sen vuoksi oltava mahdollisuus tutustua unionin lääkerekisterin, Eudravigilance-tietokannan sekä valmistusta ja tukkukauppaa koskevan tietokannan tietoihin sen jälkeen, kun toimivaltainen viranomainen on poistanut kaikki liikesalaisuutena pidettävät tiedot. – paitsi jos ylivoimainen yleinen etu edellyttää näiden tietojen ilmaisemista – Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 1049/2001Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1049/2001, annettu 30 päivänä toukokuuta 2001, Euroopan parlamentin, neuvoston ja komission asiakirjojen saamisesta yleisön tutustuttavaksi (EYVL L 145, 31.5.2001, s. 43). mukaisesti. Asetuksessa (EY) N:o 1049/2001 annetaan väestölle mahdollisimman laajat oikeudet tutustua asiakirjoihin ja vahvistetaan tätä koskevat yleiset periaatteet ja rajoitukset. Näin ollen lääkeviraston olisi annettava mahdollisimman laajat oikeudet tutustua asiakirjoihin pitäen samalla huolta siitä, että tiedonsaantioikeudet ja voimassa olevat tietosuojavaatimukset ovat keskenään tasapainossa. Tiettyjä julkisia tai yksityisiä etuja, kuten henkilötietoja ja liikesalaisuutena pidettäviä tietoja, olisi suojattava poikkeussäännöksin asetuksen (EY) N:o 1049/2001 mukaisesti. [Tark. 85]
(141)Tämän asetuksen mukaisesti myönnettyihin ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupiin liittyvien tiettyjen velvoitteiden täytäntöönpanon varmistamiseksi komission olisi voitava määrätä taloudellisia seuraamuksia. On tärkeää, että arvioitaessa vastuuta kyseisten velvoitteiden noudattamatta jättämisestä ja määrättäessä tällaisia seuraamuksia on olemassa keinoja ottaa huomioon se, että myyntiluvan haltijat voivat olla osa laajempaa taloudellista yksikköä. Muutoin on olemassa selvä ja yksilöitävissä oleva riski, että vastuu velvoitteiden noudattamatta jättämisestä voitaisiin kiertää, mikä saattaisi vaikuttaa mahdollisuuteen määrätä tehokkaita, oikeasuhteisia ja varoittavia seuraamuksia. Seuraamusten olisi oltava tehokkaita, oikeasuhteisia ja varoittavia, ottaen huomioon kyseisen tapauksen olosuhteet. Rikkomusmenettelyn oikeusvarmuuden turvaamiseksi seuraamuksille on tarpeen asettaa enimmäismäärät. Näitä enimmäismääriä ei saisi yhdistää tietyn lääkkeen liikevaihtoon vaan asiaankuuluvaan taloudelliseen yksikköön.
(142)Komissiolle olisi siirrettävä valta hyväksyä säädösvallan siirron nojalla annettavia delegoituja säädöksiä Euroopan unionin toiminnasta tehdyn sopimuksen, jäljempänä ’SEUT-sopimus’, 290 artiklan mukaisesti tämän asetuksen tiettyjen, muiden kuin keskeisten osien täydentämiseksi tai muuttamiseksi määrittämällä, milloin myyntiluvan myöntämisen jälkeisten tehotutkimusten tekeminen voi olla tarpeen; määrittämällä ne lääkeryhmät, joille voidaan myöntää myyntilupa, johon liitetään erityisvelvoitteita, ja määrittämällä tällaisen myyntiluvan myöntämistä ja uudistamista koskevat menettelyt ja vaatimukset; määrittämällä muutosten poikkeustapaukset ja luokat, joihin muutokset olisi luokiteltava, ja vahvistamalla menettelyt myyntilupien ehtojen muutoksia koskevien hakemusten käsittelemiseksi sekä määrittämällä edellytykset ja menettelyt kolmansien maiden tai kansainvälisten järjestöjen kanssa tehtävälle yhteistyölle kyseisiä muutoksia koskevien hakemusten käsittelyssä; vahvistamalla menettelyt myyntilupien siirtoja koskevien hakemusten käsittelemiseksi; vahvistamalla menettelyt sakkojen tai uhkasakkojen määräämiseksi tässä asetuksessa säädettyjen velvoitteiden noudattamatta jättämisen johdosta sekä niiden perimisen edellytykset ja menetelmät. Komissiolle olisi siirrettävä valta toteuttaa lisätoimenpiteitä niiden tilanteiden määrittämiseksi, joissa voidaan vaatia myyntiluvan myöntämisen jälkeisten tehotutkimusten tekemistä. On erityisen tärkeää, että komissio asiaa valmistellessaan toteuttaa asianmukaiset kuulemiset, myös asiantuntijatasolla, ja että nämä kuulemiset toteutetaan paremmasta lainsäädännöstä 13 päivänä huhtikuuta 2016 tehdyssä Euroopan parlamentin, Euroopan unionin neuvoston ja Euroopan komission välisessä toimielinten sopimuksessaEUVL L 123, 12.5.2016, s. 1. vahvistettujen periaatteiden mukaisesti. Jotta voitaisiin erityisesti varmistaa tasavertainen osallistuminen delegoitujen säädösten valmisteluun, Euroopan parlamentille ja neuvostolle toimitetaan kaikki asiakirjat samaan aikaan kuin jäsenvaltioiden asiantuntijoille, ja Euroopan parlamentin ja neuvoston asiantuntijoilla on järjestelmällisesti oikeus osallistua komission asiantuntijaryhmien kokouksiin, joissa valmistellaan delegoituja säädöksiä.
(143)Jotta voidaan varmistaa tämän asetuksen yhdenmukainen täytäntöönpano ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupien osalta, komissiolle olisi siirrettävä täytäntöönpanovaltaa. Täytäntöönpanovaltaa, joka liittyy keskitettyjen myyntilupien myöntämiseen, kyseisten lupien keskeyttämiseen, peruuttamiseen tai perumiseen, setelien myöntämiseen, sääntelyn testiympäristöjen perustamiseen ja muuttamiseen sekä lääkkeiden sääntelyasemaa koskeviin päätöksiin, olisi käytettävä asetuksen (EU) N:o 182/2011 mukaisesti.
(144)Asetuksen (EU) N:o 536/2014 91 artiklassa säädetään tällä hetkellä muun muassa, että sitä sovelletaan rajoittamatta direktiivien 2001/18/EY ja 2009/41/EY soveltamista.
(145)Kokemus on osoittanut, että kun kyse on muuntogeenisiä organismeja sisältävillä tai niistä koostuvilla tutkimuslääkkeillä tehtävistä kliinisistä lääketutkimuksista, menettely direktiiveissä 2001/18/EY ja 2009/41/EY asetettujen ympäristöriskien arviointia ja jäsenvaltion toimivaltaisen viranomaisen lupaa koskevien vaatimusten täyttämiseksi on monimutkainen ja voi kestää huomattavan kauan.
(146)Useissa jäsenvaltioissa tehtävien kliinisten monikeskustutkimusten tapauksessa kyseistä menettelyä monimutkaistaa huomattavasti vielä se, että kliinisten lääketutkimusten toimeksiantajien on toimitettava useita rinnakkaisia lupahakemuksia useille eri jäsenvaltioiden toimivaltaisille viranomaisille. Muuntogeenisiä organismeja koskevan lainsäädännön mukaiseen ympäristöriskien arviointiin ja toimivaltaisten viranomaisten myöntämään kirjalliseen lupaan liittyvät kansalliset vaatimukset ja menettelyt vaihtelevat lisäksi suuresti jäsenvaltiosta toiseen, koska jotkin jäsenvaltiot soveltavat direktiiviä 2001/18/EY, toiset direktiiviä 2009/41/EY ja eräät joko direktiiviä 2009/41/EY tai 2001/18/EY kliinisen lääketutkimuksen erityispiirteiden mukaan. Sen vuoksi ei pystytä ennakolta määrittämään, mitä kansallista menettelyä on noudatettava.
(147)Näin ollen on erityisen vaikeaa tehdä useissa jäsenvaltioissa kliinisiä monikeskustutkimuksia tutkimuslääkkeillä, jotka sisältävät muuntogeenisiä organismeja tai koostuvat niistä.
(148)Yksi asetuksen (EU) N:o 536/2014 tavoitteista on, että kliinistä lääketutkimusta koskevasta hakemuksesta tehdään yhteinen koordinoitu ja yhdenmukaistettu arviointi asianomaisten jäsenvaltioiden välillä siten, että yksi maa johtaa arvioinnin koordinointia (raportoiva jäsenvaltio).
(149)Sen vuoksi on aiheellista harkita ympäristöriskien arvioinnin keskitettyä arviointia, johon osallistuu kansallisten toimivaltaisten viranomaisten asiantuntijoita ja tilapäinen ympäristöriskien arviointityöryhmä. [Tark. 86]
(150)Direktiivin 2001/18/EY 5 artiklassa säädetään, että geneettisesti muunnettujen organismien tarkoituksellista levittämistä ympäristöön koskevia lupamenettelyjä ja niihin liittyviä, direktiivin 6–11 artiklassa kuvattuja sääntöjä ei sovelleta ihmisille tarkoitettuihin lääkeaineisiin ja -yhdisteisiin, jos ne sallitaan kyseisessä artiklassa luetellut kriteerit täyttävillä unionin säädöksillä.
(151)Vaatimus, joka koskee tutkimuslääkkeiden valmistus- ja tuontilupaa unionissa asetuksen (EU) N:o 536/2014 61 artiklan 2 kohdan a alakohdan mukaisesti, olisi ulotettava koskemaan direktiivissä 2009/41/EY tarkoitettuja geneettisesti muunnettuja organismeja sisältäviä tai niistä koostuvia tutkimuslääkkeitä.
(152)Asetuksen (EU) N:o 536/2014 tehokkaan toiminnan varmistamiseksi on näin ollen asiallista määritellä sellaisten muuntogeenisiä organismeja sisältävien tai niistä koostuvien ihmisille tarkoitettujen lääkeaineiden ja -yhdisteiden tarkoituksellista levittämistä varten erityinen lupamenettely, joka täyttää direktiivin 2001/18/EY 5 artiklan vaatimukset ja jossa otetaan huomioon lääkeaineiden ja -yhdisteiden erityispiirteet.
(153)Tiettyjen tässä asetuksessa säädettyjen velvoitteiden noudattamatta jättämisestä määrättäviä taloudellisia seuraamuksia koskevat yksityiskohtaiset säännöt vahvistetaan komission asetuksessa (EY) N:o 658/2007Komission asetus (EY) N:o 658/2007, annettu 14 päivänä kesäkuuta 2007, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 nojalla annettuihin myyntilupiin liittyvien tiettyjen velvoitteiden rikkomisesta johtuvista taloudellisista seuraamuksista (EUVL L 155, 15.6.2007, s. 10).. Nämä säännöt olisi pidettävä voimassa, mutta on aiheellista koota ne yhteen siirtämällä niiden keskeiset osat ja luettelo, jossa mainitut velvoitteet yksilöidään, tähän asetukseen samalla, kun säilytetään säädösvallan siirto, jonka nojalla komissio voi täydentää tätä asetusta vahvistamalla tällaisten taloudellisten seuraamusten määräämistä koskevat menettelyt. Oikeusvarmuuden kannalta on aiheellista täsmentää, että komission asetus (EY) N:o 2141/96Komission asetus (EY) N:o 2141/96, annettu 7 päivänä marraskuuta 1996, neuvoston asetuksen (ETY) N:o 2309/93 soveltamisalaan kuuluvan lääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan siirtämistä varten tehdyn hakemuksen tutkimisesta (EYVL L 286, 8.11.1996, s. 6). pysyy voimassa ja sitä sovelletaan edelleen sen mahdolliseen kumoamiseen saakka. Samasta syystä olisi täsmennettävä, että asetukset (EY) N:o 2049/2005Komission asetus (EY) N:o 2049/2005, annettu 15 päivänä joulukuuta 2005, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 mukaisista, mikroyritysten sekä pienten ja keskisuurten yritysten Euroopan lääkevirastolle suorittamia maksuja ja siltä saamaa hallinnollista apua koskevista säännöistä (EUVL L 329, 16.12.2005, s. 4)., N:o 507/2006Komission asetus (EY) N:o 507/2006, annettu 29 päivänä maaliskuuta 2006, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 soveltamisalaan kuuluvista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden ehdollisista myyntiluvista (EUVL L 92, 30.3.2006, s. 6)., N:o 658/2007 ja (EY) N:o 1234/2008Komission asetus (EY) N:o 1234/2008, annettu 24 päivänä marraskuuta 2008, ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupien ehtojen muutosten tutkimisesta (EYVL 334, 12.12.2008, s. 7). pysyvät voimassa ja niitä sovelletaan edelleen niiden mahdolliseen kumoamiseen saakka.
(154)Tämä asetus perustuu SEUT-sopimuksen 114 artiklaan ja 168 artiklan 4 kohdan c alakohtaan, eli sillä on kaksinkertainen oikeusperusta. Sillä pyritään sisämarkkinoiden toteuttamiseen ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden osalta ja terveyden suojelun korkean tason edistämiseen. Samalla tässä asetuksessa asetetaan lääkkeille korkeat laatu- ja turvallisuusvaatimukset, joilla vastataan näiden valmisteiden turvallisuutta koskeviin yleisiin huolenaiheisiin. Molempiin tavoitteisiin pyritään yhtäaikaisesti. Nämä kaksi tavoitetta ovat erottamattomasti kytköksissä toisiinsa, eikä kumpikaan niistä ole toissijainen toiseen nähden. Mitä tulee SEUT-sopimuksen 114 artiklaan, tällä asetuksella perustetaan Euroopan lääkevirasto, ja siinä annetaan lääkkeiden keskitettyä myyntilupaa koskeva erityissäännös, ja varmistetaan siten sisämarkkinoiden toiminta ja lääkkeiden vapaa liikkuvuus. SEUT-sopimuksen 168 artiklan 4 kohdan c alakohdan mukaisesti tässä asetuksessa asetetaan lääkkeille korkeat laatu- ja turvallisuusvaatimukset.
(155)Asetuksessa kunnioitetaan perusoikeuksia ja otetaan huomioon Euroopan unionin perusoikeuskirjan periaatteet, erityisesti ihmisarvo, henkilökohtainen koskemattomuus, lapsen oikeudet, yksityis- ja perhe-elämän kunnioittaminen, henkilötietojen suoja ja taiteen ja tutkimuksen vapaus. Tällä asetuksella pyritään myös varmistamaan ympäristönsuojelun korkea taso SEUT-sopimuksen 192 artiklan 1 kohdan mukaisesti. [Tark. 87]
(156)Tämän asetuksen tavoitteena on varmistaa myyntilupien myöntäminen korkealaatuisille lääkkeille, myös lapsipotilaille ja harvinaisia sairauksia sairastaville potilaille tarkoitetuille lääkkeille, kaikkialla unionissa. Jos jäsenvaltiot eivät voi riittävällä tavalla saavuttaa tätä tavoitetta, vaan se voidaan tavoitteen laajuuden vuoksi saavuttaa paremmin unionin tasolla, unioni voi toteuttaa toimenpiteitä Euroopan unionista tehdyn sopimuksen 5 artiklassa vahvistetun toissijaisuusperiaatteen mukaisesti. Mainitussa artiklassa vahvistetun suhteellisuusperiaatteen mukaisesti tässä asetuksessa ei ylitetä sitä, mikä on tarpeen näiden tavoitteiden saavuttamiseksi,