mivel:(-1) Az európai egészségügyi unió központi célkitűzése annak biztosítása, hogy a betegek – függetlenül attól, hogy hol élnek az Unióban – megkapják a szükséges gyógyszereket, amikor azokra szükségük van. Az európai gyógyszeripar versenyképességének biztosítása, valamint a gyógyszerek jobb elérhetőségének és a betegek számára az egyenlőbb és időben történő hozzáférés biztosítása az Unió javasolt gyógyszerágazati reformjának kulcsfontosságú célkitűzése. [Mód. 1]
(1)A gyógyszerekre vonatkozó uniós keretrendszer lehetővé tette, hogy biztonságos, hatásos és jó minőségű gyógyszerek kapjanak engedélyt az Unióban, és ezzel hozzájárult a népegészség magas szintjéhez és e termékek belső piacának zökkenőmentes működéséhez.
(1a) Ennek a rendeletnek hozzá kell járulnia az „Egy az egészség” koncepció megvalósításához, hangsúlyozva az emberek, az állatok és az ökoszisztémák egészsége közötti jól megalapozott kapcsolatot, valamint azt, hogy a közegészségügyi veszélyek kezelésénél figyelembe kell venni ezt a három dimenziót. A környezeti terhelés és a környezetkárosodás, ezen belül a biológiai sokféleség csökkenése, hozzájárul a betegségek emberek és állatok közötti terjedéséhez, valamint a betegségteherhez. Emellett a gyógyszerhatóanyagokból származó szennyezés negatívan befolyásolja a vizek és az ökoszisztémák minőségét, hatására gyorsan nő az antimikrobiális rezisztencia, és világszerte közegészségügyi kockázatot jelent. [Mód. 2]
(2)Az uniós gyógyszerstratégia fordulópontot jelent, mivel további kulcsfontosságú célokat tűz ki és vonzó környezetet kíván teremteni a gyógyszerkutatás, -fejlesztés és -gyártás számára az Unióban, és olyan modern keretrendszert hoz létre, amely révén az innovatív és a hagyományos gyógyszerek megfizethető áron állhatnak a betegek és az egészségügyi rendszerek rendelkezésére, ugyanakkor erősíti a gyógyszerhiány elleni küzdelmet, és garantálja az ellátás biztonságát és kezeli a környezetvédelemmel kapcsolatos kérdéseket. [Mód. 3]
(2a) A gyógyszerhiány kezelésére szolgáló intézkedések kiegészítése érdekében a Bizottságnak „A gyógyszerhiány kezelése az EU-ban” című, 2023. október 24-i közleménye arra törekszik, hogy kezelje a kritikus gyógyszerhiányt, és megerősítse az ellátásbiztonságot az Unióban, többek között azáltal, hogy elindítja a gyógyszerekre vonatkozó önkéntes európai szolidaritási mechanizmust, amely hiány esetén lehetővé teszi a tagállamok számára a rendelkezésre álló készletek újraelosztását. [Mód. 4]
(3)Amint azt a Tanács és az Európai Parlament is kiemelte, az uniós gyógyszerstratégia egyik fő prioritásként kezelni kívánja a betegek gyógyszerekhez való egyenlőtlen hozzáférésének kérdését. A tagállamok és az Európai Parlament a gyógyszerfejlesztésekre irányulóan felülvizsgált mechanizmusokat és a kielégítetlen egészségügyi szükségletek szintjéhez szabott ösztönzőket szorgalmaztak, amelyekkel egyúttal az összes tagállamban biztosítható a folyamat átláthatósága, valamint a betegek gyógyszerekhez való hozzáférése és a gyógyszerek megfizethetősége és rendelkezésre állása. [Mód. 5]
(4)A gyógyszerekkel kapcsolatos uniós jogszabályok korábbi módosításai a gyógyszerekhez való hozzáférés érdekében a forgalombahozatali engedély iránti kérelem gyorsabb elbírásárólelbírálásáról rendelkeztek, illetve lehetővé tették feltételes forgalombahozatali engedély megadását a kielégítetlen egészségügyi szükségletek gyógyszerei esetében. Bár ezek az intézkedések felgyorsították az innovatív és ígéretes terápiák engedélyezését bizonyos területeken, és még mindig sok megoldatlan közegészségügyi prioritás maradt, ezek a, az ilyen gyógyszerek nem mindig jutnak el a betegekhez, és az Unióban a betegek még mindig eltérő mértékben férnek hozzá a gyógyszerekhez. [Mód. 6]
(5)A Covid19-világjárvány rávilágítottmég inkább rámutatott azokra a kritikus kérdésekre, amelyek szükségessé teszik a gyógyszerekkel kapcsolatos uniós keretrendszer arra irányuló reformját, hogy a gyógyszerek rendelkezésre állása javuljon, hogy e keret reziliensebbé váljon, miközben javítja a gyógyszerek rendelkezésre állását, és biztosítsa, hogy az megfeleljen a népegészségügyi igényeknek és minden körülmények között az embereket szolgálja. [Mód. 7]
(5a) A Covid19-világjárvány rávilágított az egészségügyi rendszerek kapacitása, a nemzeti immunizációs infrastruktúra, a hiány és az előkészítés terén fennálló különbségekre is. Az e rendeletben foglalt intézkedéseken túlmenően a tagállamoknak meg kell erősíteniük nemzeti immunizációs programjaikat, biztosítva a lakosság megfelelőbb védelmét a fertőző betegségekkel szemben, valamint erősítve a világjárványra való felkészültséget és reagálást. [Mód. 8]
(6)Az egyértelműség érdekébenEzért a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletetAz Európai Parlament és a Tanács 726/2004/EK rendelete (2004. március 31.) az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról (HL L 136., 2004.4.30., 1. o.). új rendelettel kell felváltani. [Mód. 9]
(7)Az állatgyógyászati gyógyszerekre az (EU) 2019/6 európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2019/6 rendelete (2018. december 11.) az állatgyógyászati készítményekről és a 2001/82/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 4., 2019.1.7., 43. o.). vonatkozik. Ezek a gyógyszerek nem tartoznak e rendelet hatálya alá, jóllehet az Ügynökség irányítására és általános feladataira vonatkozóan e rendeletben meghatározott bizonyos rendelkezések alkalmazandók rájuk. Az Ügynökség állatgyógyászati gyógyszerekkel kapcsolatos konkrét feladatait az (EU) 2019/6 és a 470/2009/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács 470/2009/EK rendelete (2009. május 6.) az állati eredetű élelmiszerekben előforduló farmakológiai hatóanyagok maradékanyag-határértékeinek meghatározására irányuló közösségi eljárásokról, a 2377/90/EGK tanácsi rendelet hatályon kívül helyezéséről és a 2001/82/EK európai parlamenti és tanácsi irányelv, valamint a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet módosításáról (HL L 152., 2009.6.16., 1. o.). határozza meg.
(8)A centralizált eljárás szerint engedélyezett gyógyszerek körét hozzáigazították a piaci realitásokhoz és a technológiai fejlődéshez, valamint ahhoz, hogy a gyógyszerek bizonyos kategóriái tekintetében biztosítani kell a centralizált értékelést. Az összegyűlt tapasztalatokról szóló bizottsági jelentésA Bizottság jelentése az Európai Parlamentnek és a Tanácsnak az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekre vonatkozó uniós jogszabályokban meghatározott követelményeknek megfelelően az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó eljárásokkal kapcsolatos tapasztalatokról; COM(2021)497 final. alapján szükségesnek bizonyult a gyógyszerek uniós piacon való forgalomba hozatalára vonatkozó forgalombahozatali engedélyezési eljárások működésének fejlesztése és az Európai Gyógyszerügynökség bizonyos igazgatási elemeinek módosítása. Emellett a szabályozási keretet hozzá kell igazítani a jelenlegi piaci feltételekhez és a gazdasági realitásokhoz, ugyanakkor továbbra is biztosítani kell a népegészség és a környezet magas szintű védelmét. Az említett jelentés következtetései szerint egyes működési eljárások javítására, valamint a tudományos és technológiai fejlődést figyelembe vevő kiigazításokra van szükség. A jelentésből ezenfelül az is következik, hogy fenn kell tartani a centralizált forgalombahozatali engedély megadására szolgáló eljárás (a továbbiakban: centralizált eljárás) szabályozására korábban megállapított általános elveket.
(9)Ami e rendelet alkalmazási körét illeti, az antimikrobiális szerek engedélyezése elvben a betegek egészségének uniós szintű érdekét szolgálja, ezért lehetővé kell tenni azok uniós szintű engedélyezését. [Mód. 10]
(10)Az új gyógyszerek és azon gyógyszerek magas szintű tudományos értékelésének fenntartása érdekében, amelyek az Unió teljes lakosságát fogják szolgálni, a centralizált eljárást kötelezővé kell tenni a csúcstechnológiájú gyógyszerek esetében, különösen a biotechnológiai eljárásokból származó gyógyszerek, a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek, a ritka betegségek gyógyszerei, a gyermekgyógyászati alkalmazásra szánt gyógyszerek és minden olyan gyógyszer esetében, amely a centralizált eljárás hatályának legutóbbi, 2004-es jelentős módosítása előtt nem engedélyezett hatóanyagokat tartalmaz.
(11)Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek tekintetében lehetővé kell tenni a centralizált eljárás választását olyan esetekben, amikor az egyetlen eljárás igénybevétele hozzáadott értéket biztosít a beteg számára. A centralizált eljárás szabadon választhatónak kell maradnia az olyan gyógyszerek esetében, amelyek – bár nem tartoznak azon fent említett kategóriákba, amelyeket az Uniónak kell engedélyeznie – terápiás szempontból mégis innovatívnak minősülnek. Helyénvaló továbbá lehetővé tenni az ezen eljáráshoz való hozzáférést azon gyógyszerek esetében is, amelyek ugyan nem innovatívak, de előnyösek lehetnek a társadalom vagy a betegek – köztük a beteg gyermekek – számára, ha azokat rögtön uniós szinten engedélyezik, mint például egyes, orvosi rendelvény nélkül kiadható gyógyszerek. Ez a lehetőség kiterjeszthető az Unió által engedélyezett generikus és biohasonló gyógyszerekre, feltéve, hogy ez semmilyen módon nem veszélyezteti sem a referencia-gyógyszer értékelése során elért harmonizációt, sem pedig ezen értékelés eredményeit. Ugyanakkor a generikus gyógyszerek széles körű elérhetőségének biztosítása érdekében a tagállamok illetékes hatóságai minden esetben engedélyezhetik ezeket a gyógyszereket, még akkor is, ha centralizált eljárás szerint engedélyezett referencia-gyógyszeren alapulnak.
(12)Az Ügynökséget alkotó különféle szervek struktúráját és működését úgy kell kialakítani, hogy az figyelembe vegye a tudományos szakismeret folyamatos megújításának, az uniós és nemzeti szervek közötti együttműködésnek, a civil társadalom megfelelő részvételének szükségességét, valamint az Unió jövőbeni kibővítését. Az Ügynökség különféle szerveinek megfelelő kapcsolatokat kell kialakítaniuk és ápolniuk az érintett felekkel, különösen a betegek, a fogyasztók és az egészségügyi szakemberek képviselőivel. [Mód. 11]
(13)Az Ügynökség fő feladatának kell lennie, hogy a lehető legmagasabb színvonalú tudományos véleményeket nyújtsa az uniós intézményeknek és a tagállamoknak annak érdekében, hogy lehetővé tegye számukra a gyógyszerekkel kapcsolatos uniós jogszabályok által a gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozóan rájuk ruházott hatáskörük gyakorlását. A Bizottság csak azt követően adhatja meg a forgalombahozatali engedélyt, hogy az Ügynökség a lehető legszigorúbb szabványok alkalmazásával és a környezeti kockázatértékelés elvégzésével lefolytatta az egyetlen tudományos értékelési eljárást a csúcstechnológiájú gyógyszerek minőségére, biztonságosságára és hatásosságára vonatkozóan. [Mód. 12]
(14)Az Ügynökség és a tagállami tudományos munkatársak közötti szoros együttműködés biztosítása érdekében az igazgatótanácsot úgy kell összeállítani, hogy az garantálja a tagállamok illetékes hatóságainak közvetlen részvételét a gyógyszerek engedélyezésére szolgáló uniós rendszer általános irányításában.
(15)Az Ügynökség költségvetésétköltségvetésének átláthatónak kell lennie, és azt a magánszektor által fizetett díjak és ügyintézési díjak, az uniós költségvetésből az uniós szakpolitikák végrehajtásához nyújtott hozzájárulások és a harmadik országok által fizetett hozzájárulások biztosítják. Bár finanszírozásának nagy része díjakból származik, az Ügynökség hatóság. Az uniós szabályozási keretbe vetett közbizalom fenntartása érdekében rendkívül fontos megőrizni integritását és függetlenségét. [Mód. 13]
(16)Az Ügynökség emberi alkalmazásra szánt gyógyszerekre vonatkozó kérdésekre adott véleményeinek elkészítésével kapcsolatos kizárólagos felelősséget az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságára kell ruházni.
(17)Az Ügynökségnek a 726/2004/EK rendelettel felváltott 2309/93/EGK tanácsi rendeletA Tanács 1647/2003/EK rendelete (2003. június 18.) az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség létrehozásáról szóló 2309/93/EGK rendelet módosításáról (HL L 245., 2003.9.29., 19. o.) révén történő létrehozása lehetővé tette a gyógyszerek tudományos értékelésének és nyomon követésének megerősítését az Unióban, különösen az Ügynökség tudományos testületei és bizottságai révén, amelyek számára a tagállamok illetékes hatóságai szakértőket és szakértelmet biztosítanak, garantálva a magas színvonalú és független értékelést. Ez a rendelet nem hoz létre új ügynökséget. Az e rendeletben említett Ügynökség a 726/2004/EK rendelettel létrehozott Ügynökség.
(18)A tudományos bizottságok tevékenységi területét ki kell bővíteni, és működési módszereiket, valamint összetételüket modernizálni kell. E tekintetben fontos biztosítani a betegek és az egészségügyi szakemberek képviseletét az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságában, mivel az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek tekintetében ez az Ügynökség fő értékelő bizottsága.
(18a) Az Ügynökségnek átlátható kritériumokat kell megállapítania az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságába és a farmakovigilancia-kockázatértékelési bizottságba a betegek és az egészségügyi szakemberek által delegált képviselők kinevezésére vonatkozóan annak érdekében, hogy biztosítsa az orvosi szakterületek és betegségek kiegyensúlyozott képviseletét a kinevezett tagok és póttagok körében, valamint hogy szigorú szabályokat állapítson meg az összeférhetetlenség megelőzésére vonatkozóan. A kinevezett érdekelt felek pártatlanságát esetlegesen befolyásoló, a gyógyszeriparban vagy más gyógyászati ágazatban fennálló közvetlen vagy közvetett pénzügyi vagy egyéb érdekeltségekről szóló nyilatkozatnak a kiválasztási eljárás szerves részét kell képeznie, és azt követően nyilvánosan hozzáférhetővé kell tenni. [Mód. 14]
(19)A forgalombahozatali engedélyért folyamodó jövőbeni kérelmezőknek általánosabb és alaposabb tanácsadást kell nyújtani, amelyet hozzá kell igazítani a szóban forgó gyógyszer sajátosságaihoz. Hasonlóképpen létre kell hozni olyan struktúrákat, amelyek lehetővé teszik a vállalkozásoknak – különösen a kis- és középvállalkozásoknak (a továbbiakban: kkv-k) és a nonprofit szervezeteknek – nyújtott tanácsadás fejlesztését. Az Ügynökségnek elő kell mozdítania a legújabb tudományos fejleményekről és a tudományos iránymutatások frissítéséről szóló nyílt és nyilvános eszmecserét is. [Mód. 15]
(20)Korai és fokozott tudományos támogatást kell nyújtani azoknak az ígéretes gyógyszereknek, valamint a gyógyszerekből orvostechnikai eszközökből álló bizonyos kombinált termékeknek és más, kizárólag orvostechnikai eszközzel használható gyógyszereknek, amelyek képesek jelentős mértékben kezelni a betegek kielégítetlen egészségügyi szükségleteit, többek között a betegek számára releváns in vitro és in silico technológiák támogatása révén, amelyek kulcsfontosságúak e termékek kifejlesztése szempontjából. Ez a támogatás végső soron segíteni fogja a betegeket abban, hogy a lehető leghamarabb élvezzék az új terápiák előnyeit. [Mód. 16]
(20a) A gyermekgyógyászati, antimikrobiális, onkológiai, ritka és neurodegeneratív betegségek terén már felismert kielégítetlen egészségügyi szükségletek mellett figyelmet kell fordítani a mentális egészség területén fennálló kielégítetlen egészségügyi szükségletekre és azok kezelésére is. [Mód. 17]
(21)Az informatívabb tanácsadás és a különböző szervek közötti információcsere lehetővé tétele érdekében az Ügynökség által nyújtott tudományos tanácsadásnak néha más szervek által nyújtott tudományos tanácsadással párhuzamosan kell történnie. Ez a helyzet az (EU) 2021/2282 európai parlamenti és tanácsi rendeletbenAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2021/2282 rendelete (2021. december 15.) az egészségügyi technológiaértékelésről és a 2011/24/EU irányelv módosításáról (HL L 458., 2021.12.22., 1. o.). előírt, az egészségügyi technológiaértékeléssel foglalkozó tagállami koordinációs csoport által folytatott közös tudományos konzultáció, valamint az orvostechnikai eszközhöz kapcsolt gyógyszerek esetében az (EU) 2017/745 európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2017/745 rendelete (2017. április 5.) az orvostechnikai eszközökről, a 2001/83/EK irányelv, a 178/2002/EK rendelet és az 1223/2009/EK rendelet módosításáról, valamint a 90/385/EGK és a 93/42/EGK tanácsi irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 117., 2017.5.5., 1. o.). 106. cikkében leírt szakértői bizottságokkal folytatott konzultáció esetében. Amennyiben más vonatkozó uniós jogi aktusok értelmében párhuzamos tudományos tanácsadási konzultációs mechanizmusok jönnek létre, hasonló mechanizmust kell alkalmazni.
(21a) Az ombudsman arra vonatkozó stratégiai vizsgálata során hozott 2019. július 17-i OI/7/2017/KR. sz. határozata alapján, hogy az Európai Gyógyszerügynökség hogyan működik együtt a gyógyszerfejlesztőkkel az új gyógyszerek Unión belüli forgalomba hozatalának engedélyezésére irányuló kérelmek benyújtásáig tartó időszakban, az Ügynökségnek fokoznia kell a tudományos tanácsadás átláthatóságát. Ezenkívül az illetékes nemzeti hatóságok tudományos tanácsadást nyújtó személyzete és szakértői – amennyire lehetséges – nem vehetnek részt az ugyanazon termékekre vonatkozó forgalombahozatali engedély iránti kérelem későbbi értékelésében. Megfelelően indokolt esetekben azonban – például ha egy gyógyszer javallata ritka betegségre vonatkozik – az említett szakértőnek képesnek kell lennie arra, hogy elvégezze ugyanazon termék későbbi értékelését, feltéve, hogy ezt megfelelően dokumentálják. [Mód. 18]
(22)A tudományos bizottságok szerepét is meg kell erősíteni oly módon, hogy az Ügynökség aktívan részt vehessen a nemzetközi tudományos párbeszédben, és képes legyen bizonyos olyan tevékenységek végzésére, amelyek különösen a nemzetközi tudományos harmonizáció és az Egészségügyi Világszervezettel folytatott technikai együttműködés tekintetében lesznek szükségesek.
(23)A nagyobb jogbiztonság megteremtése érdekében továbbá – az állatgyógyászati gyógyszerek tekintetében továbbra is alkalmazandó (EU) 2019/6 rendeletben meghatározott rendelkezések sérelme nélkül – meg kell határozni az Ügynökség munkájának átláthatóságát szabályozó előírásokkal kapcsolatos felelősségi köröket, meg kell állapítani az Unió által engedélyezett gyógyszerek forgalomba hozatalának egyes feltételeit, az Ügynökségre hatáskört kell ruházni az Unió által engedélyezett gyógyszerek forgalmazásának nyomon követésére, valamint arra vonatkozóan, hogy harmadik országokban inspekciókat hajtson végre a tagállamokkal együtt, és meg kell határozni az e rendelet rendelkezései, valamint az általa létrehozott eljárások alapján megadott forgalombahozatali engedélyben szereplő feltételek be nem tartása esetén alkalmazandó szankciókat, valamint az azok végrehajtását szolgáló eljárásokat.
(24)Az Ügynökséget különösen fel kell hatalmazni arra, és el kell látni az ahhoz szükséges kapacitással, hogy inspekciókat hajtson végre, amennyiben ez az Unió érdekét szolgálja, és amennyiben a tagállamok illetékes hatóságai támogatást kérnek a felülvizsgált 2001/83/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2001/83/EK irányelve (2001. november 6.) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexéről (HL L 311., 2001.11.28., 67. o.). szerinti feladataik ellátásához. Az Unió érdeke olyan helyzeteket érinthet, amikor a gyógyszerekhez való gyorsabb hozzáférés biztosítása érdekében megfelelő időben kezelni kell a nemzeti inspekciós kapacitásokat próbára tevő kihívásokat, vagy amikor népegészségügyi szükséghelyzetre vagy jelentős eseményre való reagálás érdekében azonnali intézkedést kell hozni. Az Ügynökség megfelelő inspekciós kapacitással való felruházása az Unió érdekében elő fogja segíteni a bevált gyakorlatok és a know-how terjesztését, valamint világszerte javítani fogja a gyógyszerek gyártásának felügyeletét. A tagállam illetékes hatóságának kérésére az Ügynökség saját belátása szerint elfogadhatja, hogy támogatást nyújtson az Unióban található helyszíneken végzett inspekcióhoz, vagy hogy harmadik országokban található helyszíneken végezzen inspekciókat.
(25)Bizonyos esetekben a tagállamok felügyeleti rendszerének és a kapcsolódó végrehajtási tevékenységeinek a hiányosságai azzal a kockázattal járhatnak, hogy jelentősen akadályozzák e rendelet és a felülvizsgált 2001/83/EK irányelv célkitűzéseinek elérését, ami akár népegészségügyi vagy környezeti kockázatok felmerüléséhez is vezethet. E kihívások kezelése érdekében az Ügynökségen belüli közös auditálási program létrehozásával harmonizált inspekciós szabványokat kell biztosítani. Ez a közös auditálási program tovább fogja harmonizálni a helyes gyártási és forgalmazási gyakorlatoknak az uniós jogszabályi követelmények alapján történő értelmezését is. Emellett támogatni fogja az inspekciók eredményeinek a tagállamok közötti és a stratégiai partnerekkel való további kölcsönös elismerését. A közös auditálási program keretében az illetékes hatóságokat más tagállamok rendszeresen ellenőrzik egy egyenértékű és harmonizált minőségbiztosítási rendszer fenntartásának, valamint a vonatkozó helyes gyártási és forgalmazási gyakorlatok nemzeti jogba történő megfelelő átültetésének és a többi EGT-felügyeleti hatósággal való egyenértékűségnek a biztosítása érdekében. [Mód. 19]
(26)Az Ügynökségen belül létre kell hozni egy inspekciós munkacsoportot, amely a forgalombahozatali engedélyezési eljárástól függetlenül, a helyes gyártási gyakorlattal és a helyes forgalmazási gyakorlattal közvetlenül vagy közvetve kapcsolatban álló valamennyi kérdésben információt és ajánlásokat nyújt különböző jelentési útvonalak útján. Ennek a munkacsoportnak kell felelnie különösen a közös auditálási program létrehozásáért, kidolgozásáért és átfogó felügyeletéért.
(26a) A gyógyszerészeti kutatás döntő szerepet játszik a közegészség folyamatos javításában és az Unió versenyképességének biztosításában. A gyógyszerek kifejlesztése – különösen a hosszadalmas, költséges kutatást igénylő gyógyszerek esetében – az Unióban csak úgy folytatható, ha az ilyen kutatások ösztönzése érdekében megfelelő védelmet biztosító, kedvező szabályozásról gondoskodnak. Nehéz azonban közvetlen kapcsolatot megállapítani e kedvező szabályok és az Unió versenyképessége között. Ezek a szabályok, miközben vonzóbbá teszik az uniós piacokat, nem veszik figyelembe a gyógyszerek földrajzi eredetét, és a harmadik országokból származó engedélyezett gyógyszerek ugyanúgy jogosultak valamennyi uniós ösztönzőre, mint ahogy az uniós székhelyű innovatív vállalatok is részesülhetnek ösztönzőkben harmadik országokban. [Mód. 20]
(27)A 2003/361/EK bizottsági ajánlásA Bizottság ajánlása (2003. május 6.) a mikro-, kis- és középvállalkozások meghatározásáról (HL L 124., 2003.5.20., 36. o.). szerinti kkv-k általi innováció és új gyógyszerfejlesztések előmozdítása, valamint a centralizált eljárás keretében engedélyezett, emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek forgalomba hozatalával kapcsolatos költségek csökkentése érdekében az Ügynökségnek támogatási rendszerrel kell segítenie e vállalkozásokat.
(28)A támogatási rendszernek szabályozási, eljárási és adminisztratív támogatásból, valamint díjcsökkentésből, halasztott díjfizetésből vagy a díjak elengedéséből kell állnia. A rendszernek ki kell terjednie az engedélyezés előtti eljárások különböző lépéseire, például a tudományos tanácsadásra, a forgalombahozatali engedély iránti kérelem benyújtására és az engedélyezés utáni eljárásokra.
(29)A gazdasági tevékenységet nem folytató jogalanyok, például egyetemek, közintézmények, kutatóközpontok vagy nonprofit szervezetek a kielégítetlen egészségügyi szükségletekkel kapcsolatos kutatás, a különböző alpopulációkban végzett kutatás, az újrafelhasználás, az optimalizálás és az innováció fontos forrását jelentik, és szintén részesülniük kell e támogatási rendszer előnyeiben. Noha e szervezetek sajátos helyzetének egyedi alapon történő figyelembevételét is lehetővé kell tenni, az ilyen támogatás – az adminisztratív támogatást is beleértve – leginkább egy célzott támogatási rendszerrel valósítható meg, valamint díjcsökkentés, halasztott díjfizetés vagy a díjak elengedése révén. [Mód. 21]
(30)Az Ügynökséget fel kell hatalmazni arra, hogy tudományos ajánlásokat fogalmazzon meg arra vonatkozóan, hogy egy fejlesztés alatt álló termék, amely potenciálisan a centralizált eljárás kötelező hatálya alá tartozhat, megfelel-e a gyógyszernek minősítés tudományos kritériumainak. Egy ilyen tanácsadó mechanizmus a lehető leghamarabb foglalkozna a tudomány fejlődése során várhatóan felmerülő, olyan más területekkel való határesetekkel kapcsolatos kérdésekkel, mint például elsősorban az emberi eredetű anyagok, a kozmetikumok vagy az orvostechnikai eszközök területe. Annak biztosítása érdekében, hogy az Ügynökség ajánlásai figyelembe vegyék az egyéb jogi keretek szerinti egyenértékű tanácsadási mechanizmusok során született véleményeket, az Ügynökségnek konzultálnia kell az érintett tanácsadó vagy szabályozó szervekkel. Amennyiben kétség merül fel egy olyan, fejlesztés alatt álló termék szabályozási státuszával kapcsolatban, amely potenciálisan a központosított eljárás kötelező hatálya alá tartozhat, és megfelel a gyógyszerként való minősítés tudományos kritériumainak, az Ügynökségnek és az egyéb szabályozási keretekért, nevezetesen az orvostechnikai eszközökért és az emberi eredetű anyagokért felelős megfelelő tanácsadó szerveknek konzultációkat kell folytatniuk. Ilyen esetekben adott esetben az (EU) 2024 /1938 európai parlamenti és tanácsi rendeletbenAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2024/1938 rendelete (2024. június 13.) az emberi felhasználásra szánt emberi eredetű anyagokra vonatkozó minőségi és biztonsági előírásokról, valamint a 2002/98/EK és a 2004/23/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 2024/1938, 2024.7.17., ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2024/1938/oj). említett összefoglalóhoz kell fordulni. Amennyiben a kézikönyv sem ad egyértelmű választ a szabályozási státusszal kapcsolatban, az érintett szerveknek további konzultációt kell folytatniuk a szabályozási státusz meghatározása érdekében. A Bizottságnak elő kell segítenie az Ügynökség és az egyéb uniós jogszabályok által létrehozott tanácsadó szervek közötti együttműködést. Az Ügynökségnek és az érintett tanácsadó szerveknek a termék szabályozási státuszára vonatkozó véleményeit és ajánlásait a konzultációk után nyilvánosan hozzáférhetővé kell tenni. [Mód. 22]
(31)A tudományos értékelések és minden egyéb tevékenység átláthatóságának növelése érdekében az Ügynökségnek létre kell hoznia és fenn kell tartania egy felhasználóbarát európai internetes gyógyszerportált. A portálnak valamennyi centralizált eljárás szerint engedélyezett gyógyszerre vonatkozóan információt kell nyújtania, többek között a biztonságosságról, a hatékonyságról, a környezeti kockázatokról, a betegpopulációkról, valamint adott esetben információkat kell tartalmaznia az antimikrobiális rezisztenciára, a hiányra és a forgalombahozatali engedélyek jogosultjainak függőben lévő kötelezettségeire vonatkozóan. Az Ügynökség számára elegendő költségvetési forrást kell elkülöníteni az átláthatósági kötelezettségek és kötelezettségvállalások megfelelő végrehajtásának biztosítása érdekében. [Mód. 23]
(31a) A Gyógyszerek Uniós Nyilvántartása felsorolja mindazokat az emberi és állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszereket, valamint ritka betegségek gyógyszereit, amelyek a centralizált eljárás keretében forgalombahozatali engedélyt kaptak a Bizottságtól. Az Uniós Nyilvántartásban szereplő információk alapján kereshetők a szóban forgó gyógyszerre vonatkozó információk, beleértve a hatóanyagot, a nemzetközi szabadnevet, az anatómiai, gyógyászati és kémiai kódot (ATC-kód), a gyógyszer javallatait, az engedélyezésre és az engedélyezés utáni követelményekre vonatkozó információkat, valamint az alkalmazandó szabályozási védelmi időszakokat. [Mód. 24]
(32)A szabályozási rendszer működésével kapcsolatos tapasztalatok azt mutatják, hogy az Európai Gyógyszerügynökség jelenlegi, több tudományos bizottságot magában foglaló bizottsági struktúrája gyakran összetetté teszi a bizottságok között a tudományos értékelési folyamatot, a munka megkettőzésével jár, és nem biztosítja a szakértelem és az erőforrások optimális felhasználását. Emellett az Ügynökség és a tagállamok illetékes hatóságai számára kihívást jelent a korlátozott kapacitás és a megfelelő szakértelem hiánya, miközben egyre több, a meglévő gyógyszerekkel és az új gyógyszerek értékelésével kapcsolatos eljárást kell lefolytatniuk, különösen az élvonalbeli innovatív és összetett gyógyszerek esetében.
(33)A szabályozási rendszer működésének és hatékonyságának optimalizálása érdekében az Ügynökség tudományos bizottságainak struktúrája egyszerűsödik, és az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó két fő bizottságra, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságára (CHMP) és a farmakovigilancia-kockázatértékelési bizottságra (PRAC) korlátozódik.
(33a) A gyógyszeripari anyagok környezeti kockázatértékelése során a megfelelő szakértelem és értékelés biztosítása érdekében az Ügynökségnek egy új ad hoc környezeti kockázatértékelési munkacsoportot kell létrehoznia. A forgalombahozatali engedély iránti kérelemtől függően szükség esetén be kell vonni a munkacsoportot. A munkacsoportnak rendelkeznie kell a gyógyszerek gyártásával, felhasználásával és ártalmatlanításával kapcsolatos kockázatok és kockázatcsökkentő intézkedések jellemzéséhez és értékeléséhez szükséges tudományos ismeretekkel. A munkacsoportnak hozzá kell járulnia az „Egy az egészség” koncepció megvalósításához, valamint a gyógyszeripari és a környezeti értékelés közötti szakadék megszüntetéséhez. [Mód. 25]
(34)A gyógyszerek minőségének, biztonságosságának és hatásosságának garantálása érdekében az eljárások egyszerűsítése nem befolyásolhatja a gyógyszerek tudományos értékelésének szabványait vagy minőségét. Lehetővé kell tennie továbbá a tudományos értékelési szakasz 210 napról 180 napra történő csökkentését.
(35)Az Ügynökség tudományos bizottságai számára lehetővé kell tenni, hogybizottságait – miközben továbbra is teljes felelősséget viselnek az általuk kiadott tudományos véleményekért – értékelési feladataik egy részétrészében olyan munkacsoportokra ruházzákmunkacsoportoknak kell támogatniuk, amelyek nyitva állnak a tudományos világból érkező, e célból kinevezett szakértők előtt. [Mód. 26]
(36)A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT), a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság (COMP), a gyermekgyógyászati bizottság (PDCO) és a növényi gyógyszerekkel foglalkozó bizottság (HMPC) szakértelmét szakterületek szerint szerveződő munkacsoportok, ad hoc munkacsoportok és szakértői bázis őrzi meg, akik a CHMP és a PRAC munkáját segítik. Értékelésük az előadói csoportok részeként továbbra is magában foglalja az egyes termékekhez szükséges összes szakértelmet, azzal a lehetőséggel, hogy a CHMP és a PRAC további tudományos szakértőket kérhet fel arra, hogy fogalmazzanak meg konkrét észrevételeket, és adjanak konkrét tanácsot az értékelés során felvetett konkrét szempontokkal kapcsolatban. Emellett a betegeknek és az egészségügyi szakembereknek is a szakértői bázis részét kell képezniük, és egy adott betegségi területen szerzett szakértelmüknek megfelelően be kell őket vonni az EMA munkájába. A CHMP-be és a PRAC-ba minden tagállam küld szakértőt, míg a munkacsoportokban és szakértői csoportokban többségben a tagállamok által szakértelmük alapján kinevezett szakértők, és mellettük külső szakértők dolgoznak. Az előadói modell nem változik. A betegeket, gondozóikat és az egészségügyi szakembereket kifejezetten képviselő munkacsoportok mellett a CHMP és a PRAC keretében valamennyi szakterületen nő a betegek és az egészségügyi szakemberek képviselete, többek között a ritka betegségek és a gyermekbetegségek területén is. A bizottságok és munkacsoportok összetételére és munkájára vonatkozó információknak nyilvánosan hozzáférhetőnek kell lenniük. [Mód. 27]
(37)Az olyan tudományos bizottságok mint a CAT, fontos szerepet játszottak az egyre nagyobb teret nyerő technológiai területen a szakértelem és a kapacitásépítés biztosításában. Több mint 15 év elteltével azonban ma már elterjedtebbek a fejlett terápiás gyógyszerek. Ezek értékelésének a CHMP munkájába való teljes körű beépítése megkönnyíti az azonos terápiás osztályba tartozó gyógyszereknek az alapul szolgáló technológiától független értékelését. Biztosítani fogja továbbá, hogy az összes biológiai gyógyszert ugyanaz a bizottság értékelje.
(38)Annak érdekében, hogy a klinikai vizsgálatok iránti kérelmekkel kapcsolatban megalapozottabb tanácsadás és ezáltal a forgalombahozatali engedély iránti kérelmekre vonatkozó jövőbeli adatszolgáltatási követelmények tekintetében integráltabb fejlesztési tanácsadás álljon rendelkezésre, az Ügynökség konzultálhat a tagállamok klinikai vizsgálati szakértelemmel rendelkező képviselőivel. Ugyanakkor a klinikai vizsgálat engedélyezése iránti kérelmekre vonatkozó döntéseknek – az 536/2014/EU európai parlamenti és tanácsi rendeletnekAz Európai Parlament és a Tanács 536/2014/EU rendelete (2014. április 16.) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 158., 2014.5.27., 1. o.). megfelelően – a tagállamok felelősségi körében kell maradniuk.
(39)A megalapozottabb döntéshozatal, valamint az Ügynökség emberi alkalmazásra szánt gyógyszerekkel kapcsolatos feladataival, különösen a kielégítetlen egészségügyi szükségletekre vonatkozó tudományos iránymutatásokkal és a klinikai vizsgálatok vagy más tanulmányok tervezésével, valamint a gyógyszerek életciklusa során a bizonyítékok előállításával kapcsolatos általános tudományos vagy műszaki jellegű kérdésekre vonatkozó információcsere és tudásmegosztás lehetővé tétele érdekében az Ügynökség számára lehetővé kell tenni, hogy konzultációt folytathasson a gyógyszerek életciklusa során érintett hatóságokkal vagy szervekkel. Emellett a szabályozási biztonság és az ágazatközi együttműködés javítása érdekében a Bizottságnak évente – vagy szükség esetén gyakrabban – közös üléseket kell szerveznie a más uniós jogszabályok alapján létrehozott tanácsadó testületekkel a termékek szabályozási státuszával kapcsolatos új tendenciák és kérdések értékelése, valamint a közös szabályozási státusz elveiről való megállapodás érdekében. Ezek a hatóságok adott esetben a gyógyszerügynökségek vezetőinek, a klinikai vizsgálatokkal foglalkozó koordinációs és tanácsadó csoportnak, az emberi eredetű anyagokkal foglalkozó koordináló testületnek, az egészségügyi technológiaértékeléssel foglalkozó koordinációs csoportnak, az orvostechnikai eszközökkel foglalkozó koordinációs csoportnak, az orvostechnikai eszközökkel foglalkozó illetékes nemzeti hatóságoknak, a gyógyszerekre vonatkozó árképzéssel és ártámogatással foglalkozó illetékes nemzeti hatóságoknak, a nemzeti biztosítási alapoknak vagy az egészségügyi szolgáltatásokat finanszírozó feleknek a képviselői lehetnek. Az Ügynökség számára lehetővé kell tenni továbbá, hogy a konzultációs mechanizmust adott esetben a fogyasztókra, a betegekre és gondozóikra, az egészségügyi szakemberekre, a tudományos élet szakértőire, az iparágra, a fizető feleket képviselő szervezetekre vagy más érdekelt felekre is kiterjessze. [Mód. 28]
(40)A tagállamoknak megfelelő finanszírozást kell biztosítaniuk az illetékes hatóságok számára az e rendelet és a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] szerinti feladataik ellátásához. Emellett az Európai Parlament, az Európai Unió Tanácsa és az Európai Bizottság decentralizált ügynökségekről szóló együttes nyilatkozatávalhttps://europa.eu/european-union/sites/europaeu/files/docs/body/joint_statement_and_common_approach_2012_en.pdf összhangban a tagállamoknak biztosítaniuk kell, hogy a tagállamok illetékes hatóságai megfelelő forrásokat rendeljenek az Ügynökség munkájához való hozzájárulásukhoz, figyelembe véve az Ügynökségtől kapott költségalapú díjazást.
(41)A nemzetközi szervezetekkel a globális népegészségügy támogatása érdekében folytatott együttműködés összefüggésében fontos az Unió által végzett tudományos értékelés kiaknázása, valamint a gyógyszertanúsítványok használata alapján az Unióban engedélyezett gyógyszerekbe vetett bizalom előmozdítása a harmadik országok szabályozó hatóságai által. A kérelmező önállóan vagy a centralizált eljárás keretében benyújtott kérelem részeként tudományos szakvéleményt kérhet az Ügynökségtől a gyógyszer Unión kívüli piacokon történő alkalmazására vonatkozóan. Az Ügynökség az ilyen tudományos szakvéleményének kiadásához együttműködik az Egészségügyi Világszervezettel és az érintett harmadik országbeli szabályozó hatóságokkal és szervekkel.
(42)Az Ügynökség feladatai ellátásával összefüggésben együttműködhet harmadik országok illetékes hatóságaival. Az ilyen szabályozási együttműködésnek összhangban kell lennie az Unió és az érintett harmadik ország közötti szélesebb körű gazdasági kapcsolatokkal, figyelembe véve az Unió és az adott harmadik ország közötti vonatkozó nemzetközi megállapodásokat.
(43)A népegészségügy érdekében a forgalombahozatali engedélyre vonatkozóan a centralizált eljárás keretében meghozandó határozatokat az érintett gyógyszer minőségére, biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó objektív tudományos szempontokra kell alapozni, kizárva a gazdasági és egyéb megfontolásokat. Lehetőséget kell azonban biztosítani a tagállamoknak, hogy területükön kivételesen megtilthassák egyes emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek alkalmazását. A tagállamoknak az ilyen tilalom alkalmazása esetén megfelelő indokolással kell szolgálniuk a Bizottság és az Ügynökség számára. [Mód. 29]
(43a) Az Európai Unió működéséről szóló szerződés (EUMSZ) 208. cikke értelmében az Uniónak figyelembe kell vennie a fejlesztési célkitűzéseket az olyan szakpolitikák során, amelyek várhatóan hatással lesznek az alacsony és közepes jövedelmű országokra. Az uniós gyógyszerészeti jogszabályoknak szerepet kell játszaniuk a globális népegészségügyi célkitűzések megvalósításában azáltal, hogy elősegíti a hatékony, biztonságos, hozzáférhető és megfizethető innovációk kifejlesztését az antimikrobiális rezisztencia, a szegénységgel összefüggő betegségek, az új és újra megjelenő egészségügyi fenyegetések és elhanyagolt betegségek, valamint más, globális népegészségügyi érdekű állapotok tekintetében. A Bizottságnak nemzetközi kötelezettségvállalásaival összhangban továbbra is ösztönöznie kell a kutatást, a fejlesztést és az innovációt a globális egészségügy szempontjából kiemelten fontos területeken. [Mód. 30]
(44)Az Unió által centralizált eljárás keretében engedélyezett gyógyszerekre alkalmazni kell a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] minőségi, biztonságossági és hatásossági kritériumait. A forgalombahozatalkor és az illetékes hatóság által megfelelőnek ítélt bármely más időpontban minden gyógyszer tekintetében értékelni kell az előny-kockázat viszonyt.
(45)A forgalombahozatali engedély iránti kérelmeknek – az Ügynökséghez benyújtott minden más kérelemhez hasonlóan – az „alapértelmezésben digitális” elvet kell követniük, így azokat elektronikus formában kell megküldeni az Ügynökségnek. A kérelmeket a kérelmező által a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] szerint biztosított különböző jogalapoknak megfelelően benyújtott dokumentáció alapján kell elbírálni. Ugyanakkor az Ügynökség és az illetékes bizottságok figyelembe vehetnek minden birtokukban lévő információt. A kérelmezőknek általában nyers adatokat kell benyújtaniuk, különös tekintettel a kérelmező által a gyógyszer minőségének, biztonságosságának és hatásosságának teljes körű értékelése érdekében végzett klinikai vizsgálatokra vonatkozóan.
(45a) Az Ügynökségnek különös figyelmet kell fordítania a klinikai vizsgálatok összetételére, hogy biztosítsa a nemek közötti egyenlőséget és az átfogó klinikai adatokat. [Mód. 31]
(46)A tudományos célokra felhasznált állatok védelméről szóló 2010/63/EU európai parlamenti és tanácsi irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2010/63/EU irányelve (2010. szeptember 22.) a tudományos célokra felhasznált állatok védelméről (HL L 276., 2010.10.20., 33. o.). a helyettesítés, a csökkentés és a tökéletesítés elve alapján határozza meg a tudományos célokra használt állatok védelmére vonatkozó rendelkezéseket. A gyógyszerek minőségére, biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó alapvető információkat biztosító minden olyan vizsgálatnak, amelyben élő állatokat használnak fel, figyelembe kell vennie a helyettesítés, a csökkentés és a tökéletesítés említett elvét az élő állatok gondozása és tudományos célokra történő felhasználása tekintetében, és e vizsgálatokat optimalizálni kell, hogy minél kevesebb állat alkalmazásával a lehető legkielégítőbb eredményre vezessenek. Az ilyen vizsgálatok eljárásait csak szükséges esetben szabad alkalmazni, és úgy kell kialakítani, hogy azokazokra csak végső esetben kerüljön sor és ne okozzanak fájdalmat, szenvedést, túlzott stresszt vagy maradandó egészségkárosodást az állatoknál, és követniük kell az Ügynökség és a Nemzetközi Harmonizációs Tanács (ICH) iránymutatásait. A forgalombahozatali engedély kérelmezőjének és a forgalombahozatali engedély jogosultjának különösen figyelembe kell vennie a 2010/63/EU irányelvben meghatározott elveket, így – amennyiben lehetséges –elsőbbséget adva az állatkísérletek helyett az új megközelítési módszereket kell alkalmazniukmódszerek alkalmazásának. Ezekbe egyebek mellett a következők tartozhatnak: in vitro modellek, például mikrofiziológiai rendszerek, beleértve a szervcsipeket, (2D és 3D) sejtkultúra-modelleket, organoidokat és emberi őssejtalapú modelleket; in silico eszközök, in chemico technológiák és ezek bármilyen kombinációja, vagy kereszthivatkozásos megközelítések, vízi tojásmodellek, valamint gerinctelen fajok. Végső soron arra kell törekedni, hogy az élő állatokon végzett tudományos célú eljárásokat teljes mértékben felváltsák. Az Ügynökségnek éves jelentésében ki kell emelnie a kérelmezők által benyújtott, az állatkísérletek helyettesítésével, csökkentésével és tökéletesítésével kapcsolatos főbb észrevételeket és bevált gyakorlatokat. [Mód. 32]
(47)A 2010/63/EU irányelv hatálya alá tartozó élő állatok használatával végzett vizsgálatok szükségtelen megkettőzésénekvizsgálatok elkerülése érdekében eljárásokat kell bevezetni a közös állatkísérletek lehetőség szerinti megkönnyítésére. A forgalombahozatali engedély kérelmezőinek és a forgalombahozatali engedélyek jogosultjainak minden erőfeszítést meg kell tenniük az állatkísérletek eredményeinek újrafelhasználása érdekében, és az állatkísérletek eredményeit nyilvánosan hozzáférhetővé kell tenniük. A rövidített kérelmek esetében a forgalombahozatali engedély kérelmezőjének a referencia-gyógyszerrel kapcsolatban végzett releváns vizsgálatokra kell hivatkoznia. [Mód. 33]
(48)Az alkalmazási előírásnak és a betegtájékoztatónak tükröznie kell az Ügynökség értékelését, és az Ügynökség tudományos szakvéleményének részét kell képeznie. A vélemény javasolhat bizonyos feltételeket, amelyeknek szerepelniük kell a forgalombahozatali engedélyben, például a gyógyszer biztonságos és hatásos alkalmazására vagy a forgalombahozatali engedély jogosultja által teljesítendő, engedélyezés utáni kötelezettségekre vonatkozóan. Ezek a feltételek magukban foglalhatják az engedélyezés utáni gyógyszerbiztonsági vagy -hatásossági vizsgálatok vagy egyéb olyan vizsgálatok elvégzésére vonatkozó követelményt, amelyek a kezelés optimalizálásához szükségesnek tekinthetők például abban az esetben, ha a kérelmező által javasolt adagolási rendszer – bár elfogadható, és pozitív előny-kockázat viszonyt alapoz meg – az engedélyezést követően tovább optimalizálható. A kérelmező, amennyiben nem ért egyet a vélemény egyes részeivel, kérheti annak felülvizsgálatát.
(49)Mivel összességében csökkenteni kell a gyógyszerek jóváhagyási idejét, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) véleménye és a forgalombahozatali engedély iránti kérelemre vonatkozó végleges határozat meghozatala között eltelt idő főszabály szerint nem haladhatja meg a 46 napot.
(50)Az Ügynökség véleménye alapján a Bizottságnak végrehajtási jogi aktusok útján határozatot kell hoznia a kérelemről. Indokolt esetben a Bizottság további vizsgálatra visszaküldheti a véleményt, vagy határozatában eltérhet az Ügynökség véleményétől. Tekintettel arra, hogy a gyógyszereket gyorsan elérhetővé kell tenni a betegek számára, tudomásul kell venni, hogy az Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerek Állandó Bizottságának elnöke a 182/2011/EU európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács 182/2011/EU rendelete (2011. február 16.) a Bizottság végrehajtási hatásköreinek gyakorlására vonatkozó tagállami ellenőrzési mechanizmusok szabályainak és általános elveinek megállapításáról (HL L 55., 2011.2.28., 13. o.). alapján rendelkezésre álló mechanizmusokat fogja alkalmazni, és különösen azt a lehetőséget, hogy a bizottság véleményét írásbeli eljárás keretében kérje ki, és igen rövid, főszabály szerint 10 naptári napot meg nem haladó határidővel.
(51)Általános szabály, hogy a forgalombahozatali engedélyt határozatlan időre kell megadni, ugyanakkor a gyógyszer biztonságosságával kapcsolatos alapos indokolással annak egy megújításáról lehet határozni.
(51a) Bevált gyakorlatként a forgalombahozatali engedélyt olyan betegeken végzett összehasonlító klinikai vizsgálatok alapján kell megadni, akik reprezentatívan képviselik a termékkel kezelendő populációt. Ezen túlmenően a páciensek egészségértékelési kérdőíveinek (PROM-ok) és a páciensek tapasztalatértékelési kérdőíveinek (PREM-ek) a forgalombahozatali engedély iránti kérelemmel együtt benyújtott klinikai adatok szerves részét kell képezniük az ellátás minőségének és a kezelések betegekre gyakorolt hatásának értékelése érdekében. [Mód. 34]
(52)Rendelkezni kell arról, hogy az 536/2014/EU rendelet etikai követelményei alkalmazandók legyenek az Unió által engedélyezett gyógyszerekre. Különösen azt kell az engedély iránti kérelem értékelésekor ellenőrizni, hogy az Unióban történő engedélyezésre szánt gyógyszerekkel kapcsolatban az Unión kívül elvégzett klinikai vizsgálatokat a vizsgálati alany jogaira és biztonságára, valamint a klinikai vizsgálat során kapott adatok megbízhatóságára és megalapozottságára vonatkozóan az 536/2014/EU rendeletben foglaltakkal egyenértékű elveknek megfelelően folytatták le.
(53)A géntechnológiával módosított szervezeteket tartalmazó vagy azokból álló gyógyszerek környezeti kockázatokat okozhatnak. Ezeket a gyógyszereket ezért a 2001/18/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2001/18/EK irányelve (2001. március 12.) a géntechnológiával módosított szervezetek környezetbe történő szándékos kibocsátásáról és a 90/220/EGK tanácsi irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 106., 2001.4.17., 1. o.). alapján megállapított eljáráshoz hasonló környezeti kockázatértékelési eljárásnak kell alávetni, amelyet az érintett termék minőségének, biztonságosságának és hatásosságának egységes uniós eljárás keretében végzett értékelésével párhuzamosan kell elvégezni. A környezeti kockázatértékelést az e rendeletben és a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelvben] meghatározott követelményekkel összhangban kell elvégezni, amelyek a 2001/18/EK irányelvben meghatározott elveken alapulnak, de figyelembe veszik a gyógyszerek sajátosságait.
(53a) Több ellátási útvonalat is meg kell vizsgálni annak érdekében, hogy a terápiák minden tagállamban elérhetővé váljanak, többek között a határokon átnyúló ellátáshoz való hozzáférésre vonatkozó rendelkezések – például a 2011/24/EU irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2011/24/EU irányelve (2011. március 9.) a határon átnyúló egészségügyi ellátásra vonatkozó betegjogok érvényesítéséről (HL L 88., 2011.4.4., 45. o.). és a 883/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács 883/2004/EK rendelete (2004. április 29.) a szociális biztonsági rendszerek koordinálásáról (HL L 166., 2004.4.30., 1. o.). – előmozdításával. Ez különösen fontos a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében, mivel egyedi jellemzőik jelentős infrastrukturális összetettséget és rendszerbeli akadályokat eredményeznek, amelyek jelentősen korlátozhatják folyamatos szállításukat. [Mód. 35]
(54)A [felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] lehetővé teszi a tagállamok számára, hogy népegészségügyi okokból vagy egyes betegek szükségleteire tekintettel ideiglenesen engedélyezzék nem engedélyezett gyógyszerek alkalmazását és forgalmazását, beleértve az e rendelet alapján engedélyezendő gyógyszereket is. E rendeletnek továbbá lehetővé kell tennie a tagállamok számára, hogy már a forgalombahozatali engedély kiadása előtt elérhetővé tegyenek egy gyógyszert engedélyezés előtti alkalmazásra. Azokban a kivételes és sürgős helyzetekben, amikor nincs megfelelő engedélyezett gyógyszer, a népegészség vagy egyes betegek egészségének védelme elsőbbséget élvez más megfontolásokkal, különösen a forgalombahozatali engedély megszerzésének és következésképpen annak szükségességével szemben, hogy teljes körű információk álljanak rendelkezésre a gyógyszer által jelentett kockázatokról, beleértve a géntechnológiával módosított szervezeteket (GMO-kat) tartalmazó vagy azokból álló gyógyszerekből eredő környezeti kockázatokat is. E termékek késedelmes elérhetővé tétele, illetve az egyes tagállamokban fennálló státuszukkal kapcsolatos bizonytalanságok elkerülése érdekében e kivételes és sürgős helyzetekben helyénvaló, hogy a GMO-kat tartalmazó vagy azokból álló gyógyszerek esetében a 2001/18/EK irányelv vagy a 2009/41/EK európai parlamenti és tanácsi irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2009/41/EK irányelve (2009. május 6.) a géntechnológiával módosított mikroorganizmusok zárt rendszerben történő felhasználásáról (HL L 125., 2009.5.21., 75. o.). szerinti környezeti kockázatértékelés vagy hozzájárulás ne legyen előfeltétel. Az említett esetekben ugyanakkor a tagállamoknak az elővigyázatosság elvével összhangban megfelelő intézkedéseket kell hozniuk a géntechnológiával módosított szervezeteket tartalmazó vagy azokból álló gyógyszerek környezetbe történő szándékos vagy nem szándékos kibocsátásából eredő előrelátható negatív környezeti hatások minimalizálása érdekében, és meg kell állapodniuk a környezeti kockázatra vonatkozó adatok átadásának megfelelő ütemezéséről. [Mód. 36]
(55)A gyógyszerek esetében a nem klinikai vizsgálatokkal és a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos adatok oltalmi idejének meg kell egyeznie a [felülvizsgált 2001/83/EK] irányelvben előírttal.
(56)Különösen a betegek jogos elvárásainak teljesítése, valamint a tudomány és a terápiás eljárások egyre gyorsuló fejlődésének figyelembevétele érdekében gyorsított értékelési eljárásokat kell létrehozni, amelyeket a fontosabb terápiás érdeket képviselő gyógyszerek számára kell fenntartani, valamint olyan eljárásokat is létre kell hozni, amelyek a rendszeresen felülvizsgálandó feltételekhez kötött feltételes forgalombahozatali engedélyek megszerzését szolgálják.
(57)Az engedélyezés előtti alkalmazási programok lehetővé teszik a gyógyszerekhez való korai hozzáférést. A jelenlegi rendelkezések megerősítésével biztosítani kell, hogy az új gyógyszerek engedélyezés előtti alkalmazására vonatkozó kritériumok és feltételek tekintetében a tagállamok – amennyiben csak lehetséges – közös megközelítést alkalmazzanak jogszabályaikban. Az érintett gyógyszerek előny-kockázat viszonyára vonatkozó döntések megalapozása érdekében fontos továbbá lehetővé tenni az ilyen felhasználásokra vonatkozó adatok gyűjtését.
(57a) Tekintettel arra, hogy a mentális egészségügy területén a szükségleteket nem látják el megfelelően, a felülvizsgálatnak hozzá kell járulnia a kezelésekhez való hozzáférés javításához és az újszerű kezelések kifejlesztéséhez azon betegek számára, akiknek a legnagyobb szükségük van rájuk. [Mód. 37]
(57b) A Bizottságnak támogatnia kell a korai hozzáférésű kísérleti programok alkalmazását a komplex társbetegségekkel rendelkező betegek – ezen belül a fizikai és mentális egészségi állapotok – kezelésére, akiket gyakran kizárnak a klinikai vizsgálatokból. Ennek lehetővé tétele támogatná az ilyen kezelések biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó bizonyítékok gyűjtését. Ezeknek a programoknak kezelési tapasztalatokat kell nyújtaniuk az egészségügyi szolgáltatók számára, és értékes valós adatokat kell előállítaniuk az ilyen kezelések jövőbeli engedélyezéséhez. [Mód. 38]
(58)Bizonyos kellően indokolt körülmények között lehetőség van forgalombahozatali engedélyek feltételes alapon vagy kivételes körülmények között, különleges kötelezettségek vagy feltételek megszabásával történő kiadására. A jogszabálynak hasonló körülmények között lehetővé kell tennie a szokványos forgalombahozatali engedéllyel rendelkező gyógyszerek új javallatban történő, feltételes alapon vagy kivételes körülmények között történő engedélyezését. A feltételes alapon vagy kivételes körülmények között engedélyezett gyógyszereknek főszabály szerint meg kell felelniük a szokványos forgalombahozatali engedély követelményeinek, a vonatkozó feltételes vagy kivételes forgalombahozatali engedélyben meghatározott egyedi eltérések vagy feltételek kivételével, és külön felülvizsgálat tárgyát kell képeznie annak, hogy teljesülnek-e az előírt egyedi feltételek vagy kötelezettségek. Egyetértés van abban is, hogy a forgalombahozatali engedély elutasításának indokai értelemszerűen alkalmazandók az ilyen esetekre. [Mód. 39]
(59)Egy gyógyszerre vonatkozóan egy kérelmezőnek főszabály szerint csak egy forgalombahozatali engedély adható. Csak kivételes körülmények között adható ki párhuzamos forgalombahozatali engedély. Amennyiben ezek a kivételes körülmények – különösen a szabadalom vagy kiegészítő oltalmi tanúsítvány által egy vagy több tagállamban biztosított oltalom tekintetében – már nem állnak fenn, az eredeti vagy a párhuzamos forgalombahozatali engedély visszavonásával minimálisra kell csökkenteni a párhuzamos forgalombahozatali engedélyek meglétével a piacokra gyakorolt esetleges negatív hatásokat.
(60)A gyógyszerfejlesztésre, -engedélyezésre és -felügyeletre vonatkozó szabályozási döntéshozatalt támogathatja az egészségügyi adatokhoz való hozzáférés és azok elemzése, beleértve adott esetben a valós adatokat is, azaz a klinikai kutatásokon kívül előállított egészségügyi adatokat és/vagy az in silico módszerekkel, például számítógépes modellezéssel és szimulációval, digitális molekuláris ábrázolással és mechanisztikus modellezéssel, digitális ikermodellekkel és mesterséges intelligenciával (AI) előállított adatokat. Az Ügynökségnek képesnek kell lennie ezen adatok felhasználására, többek között az adatelemzési és valós világra vonatkozó lekérdezési hálózat (DARWIN) és az európai egészségügyi adattér interoperábilis infrastruktúráján keresztül. E képességek révén az Ügynökség, megbízatásának teljesítése érdekében, a magánélet tiszteletben tartásához való jogok sérelme nélkül kihasználhatja a szuper-számítástechnika, a mesterséges intelligencia és a nagy adathalmazok tudományában rejlő valamennyi lehetőséget, beleértve az in silico módszerekkel végzett vizsgálatok eredményeit is. Az Ügynökségnek az (EU) 2016/679 rendelettelAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2016/679 rendelete (2016. április 27.) a természetes személyeknek a személyes adatok kezelése tekintetében történő védelméről és az ilyen adatok szabad áramlásáról, valamint a 95/46/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (általános adatvédelmi rendelet) (HL L 119., 2016.5.4., 1. o.). és (EU) 2018/1725 európai parlamenti és tanácsi rendelettel Az Európai Parlament és a Tanács (EU) 2018/1725 rendelete (2018. október 23.) a természetes személyeknek a személyes adatok uniós intézmények, szervek, hivatalok és ügynökségek általi kezelése tekintetében való védelméről és az ilyen adatok szabad áramlásáról, valamint a 45/2001/EK rendelet és az 1247/2002/EK határozat hatályon kívül helyezéséről (HL L 295., 2018.11.21., 39. o.).összhangban elégséges, hatékony és konkrét technikai és szervezeti intézkedéseket kell bevezetnie az érintettek alapvető jogainak és érdekeinek védelme érdekében. Az Ügynökség szükség esetén együttműködhet a tagállamok illetékes hatóságaival e cél elérése érdekében. [Mód. 40]
(61)Az egészségügyi adatok kezeléséhez a kibertámadásokkal szembeni magas szintű védelemre van szükség. Mindenkori rendes működésének biztosítása érdekében az Ügynökségnek a kibertámadásokkal szemben magas szintű biztonsági ellenőrzésekkel és folyamatokkal kell rendelkeznie. Ennek érdekében az Ügynökségnek ki kell dolgoznia egy tervet a kibertámadások megelőzésére, felderítésére, mérséklésére és a rájuk való reagálásra azért, hogy a műveletei mindenkor biztosítottak legyenek, és megelőzze az Ügynökség birtokában lévő dokumentumokhoz való bármely jogellenes hozzáférést.
(62)Az egészségügyi adatok érzékeny jellege miatt az Ügynökségnek védenie kell adatkezelési műveleteit, és biztosítania kell, hogy azok tiszteletben tartsák a jogszerűség, a méltányosság és az átláthatóság, a célhoz kötöttség, az adattakarékosság, a pontosság, a tárolási korlátozás, az integritás és a titoktartás adatvédelmi elveit. Amennyiben e rendelet alkalmazásában személyes adatok kezelésére van szükség, az ilyen adatkezelést a személyes adatok védelmére vonatkozó uniós jognak megfelelően kell végezni. A személyes adatok e rendelet alapján az (EU) 2016/679 európai parlamenti és tanácsi rendeletnekAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2016/679 rendelete (2016. április 27.) a természetes személyeknek a személyes adatok kezelése tekintetében történő védelméről és az ilyen adatok szabad áramlásáról, valamint a 95/46/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (általános adatvédelmi rendelet) (HL L 119., 2016.5.4., 1. o.). és az (EU) 2018/1725 európai parlamenti és tanácsi rendeletnekAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2018/1725 rendelete (2018. október 23.) a természetes személyeknek a személyes adatok uniós intézmények, szervek, hivatalok és ügynökségek általi kezelése tekintetében való védelméről és az ilyen adatok szabad áramlásáról, valamint a 45/2001/EK rendelet és az 1247/2002/EK határozat hatályon kívül helyezéséről (HL L 295., 2018.11.21., 39. o.). megfelelően kezelhetők.
(63)A klinikai kutatásokból származó betegadatokhoz a statisztikai elemzéseket lehetővé tevő strukturált formátumban való hozzáférés értékes segítséget nyújt a szabályozó hatóságoknak a benyújtott bizonyítékok megértésében és a gyógyszerek előny-kockázat viszonyára vonatkozó szabályozási döntéshozatalban. Ennek a lehetőségnek a jogalkotásban való érvényesítése fontos ahhoz, hogy a gyógyszerek életciklusának valamennyi szakaszában elő lehessen segíteni az adatvezérelt előny-kockázat értékeléseket. Ez a rendelet ezért felhatalmazza az Ügynökséget arra, hogy az eredeti és az engedélyezés utáni kérelmek értékelésének részeként bekérje ezeket az adatokat.
(64)A generikus és biohasonló gyógyszerek esetében általában nem kell kockázatkezelési terveket kidolgozni és benyújtani, figyelembe véve azt is, hogy a referencia-gyógyszer rendelkezik ilyen tervvel; egyes esetekben azonban kockázatkezelési tervet kell kidolgozni a generikus és biohasonló gyógyszerekre vonatkozóan, és azt be kell nyújtani az illetékes hatóságoknak.
(65)Tudományos tanácsadás készítése során és kellően indokolt esetekben az Ügynökség számára lehetővé kell tenni, hogyÜgynökségnek a más vonatkozó uniós jogi aktusokban létrehozott hatóságokkal vagy adott esetben az Unióban székhellyel rendelkező egyéb közjogi szervekkel is konzultáljonkonzultálnia kell. Ide tartozhat a klinikai vizsgálatok, az orvostechnikai eszközök, az emberi eredetű anyagok szakértői, vagy a szóban forgó tudományos tanácsadáshoz szükséges bármely más szakértő. A tudományos tanácsadás mellett az Ügynökségnek biztosítania kell, hogy a tudományos iránymutatások naprakészek legyenek, valamint előmozdítja a tudományos fejlemények nyílt és nyilvános megvitatását. [Mód. 41]
(66)A kiemelt jelentőségű gyógyszerekre vonatkozó rendszer (PRIME) révén az Ügynökség tapasztalatra tett szert egyes olyan gyógyszerek fejlesztőinek nyújtott korai tudományos és szabályozási támogatás terén, amelyek előzetes bizonyítékok alapján valószínűleg kielégítetlen egészségügyi szükséglet kezelésére szolgálhatnak, és a fejlesztés korai szakaszában ígéretesnek tekinthetők. Helyénvaló elismerni ezt a korai támogatási mechanizmust, többek között a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek és az újrapozicionált gyógyszerek esetében is, ha azok megfelelnek a rendszer kritériumainak, és lehetővé kell tenni az Ügynökség számára, hogy a tagállamokkal és a Bizottsággal konzultálva meghatározza az ígéretes gyógyszerek kiválasztási kritériumait.
(67)Az Ügynökségnek a tagállamokkal és a Bizottsággal konzultálva meg kell határoznia az engedélyezés előtti támogatásban részesülő gyógyszerek kiválasztásának tudományos kritériumait, elsőbbséget biztosítva a népegészségügyi szükségleteknek és a legígéretesebb terápiás fejlesztéseknek. A kielégítetlen egészségügyi szükségletek kezelésére szolgáló gyógyszerek esetében az Ügynökség által meghatározott tudományos kiválasztási kritériumok alapján bármely érdekelt fejlesztő előzetes bizonyítékot nyújthat be annak igazolására, hogy a gyógyszer potenciálisan jelentős terápiás előrelépést tud nyújtani az azonosított kielégítetlen egészségügyi szükséglet tekintetében. [Mód. 42]
(68)Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek egy vagy több tagállamban történő forgalomba hozatalának engedélyezése előtt azokat általában alapos vizsgálatnak vetik alá annak érdekében, hogy meggyőződjenek biztonságosságukról, jó minőségükről és arról, hogy a célpopuláció körében eredményesen alkalmazhatók. Mindazonáltal az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek bizonyos kategóriái esetében a betegek kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek kielégítése és a népegészség érdekében szükség lehet arra, hogy a szokásosnál kevésbé átfogó adatok alapján adjanak ki forgalombahozatali engedélyt. Ilyen forgalombahozatali engedélyt különleges kötelezettségek teljesítése esetén lehet kiadni. Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek érintett kategóriáinak olyan gyógyszereknek kell lenniük – ideértve a ritka betegségek gyógyszereit is –, amelyek súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére, megelőzésére vagy orvosi diagnosztizálására szolgálnak, illetve olyanoknak, amelyek szükséghelyzetben, népegészségügyi veszélyre adott válaszként alkalmazhatóak.
(68a) Egyelőre nem áll rendelkezésre elegendően részletes, uniós szinten összehasonlítható adatbázis ahhoz, hogy akár a tendenciák, akár a lehetséges kockázati tényezők azonosíthatók legyenek, és az antimikrobiális rezisztencia kialakulásának kockázatát csökkentő további intézkedéseket lehessen kidolgozni, vagy nyomon lehessen követni a már meghozott intézkedések hatékonyságát. Ezért fontos az antimikrobiális szerek értékesítésére és felhasználására, valamint az állatokban, emberekben és élelmiszerekben előforduló antimikrobiális szerekkel szemben rezisztens organizmusokra vonatkozó adatok gyűjtése. Annak érdekében, hogy a megszerzett adatokat hatékonyan lehessen felhasználni, meg kell állapítani az adatgyűjtésre és adatcserére vonatkozó szabályokat. Az Ügynökség irányítása mellett a tagállamokat kell megbízni az antimikrobiális szerek használatával kapcsolatos adatok összegyűjtésével. [Mód. 43]
(69)Az Uniónak rendelkeznie kell a decentralizált uniós engedélyezési eljárásoknak megfelelően engedélyezésre benyújtott gyógyszerek tudományos értékeléséhez szükséges eszközökkel. Tekintettel továbbá a tagállamok által a decentralizált forgalombahozatali engedélyezési eljárásoknak megfelelően benyújtott, gyógyszerekre vonatkozóan meghozott közigazgatási határozatok hatékony harmonizációjára, az Uniót fel kell ruházni azokkal az eszközökkel, amelyekkel feloldhatja a tagállamok között a gyógyszerek minősége, biztonságossága és hatásossága vonatkozásában kialakult véleménykülönbségeket.
(70)Népegészségügyi kockázat esetén a forgalombahozatali engedély jogosultja vagy az illetékes hatóságok számára lehetővé kell tenni, hogy saját kezdeményezésükre sürgős biztonsági vagy hatásossági korlátozásokat vezessenek be annak érdekében, hogy biztosítsák a forgalombahozatali engedély gyors kiigazítását a gyógyszer egészségügyi szakemberek és betegek általi biztonságos és hatásos alkalmazásának fenntartása érdekében. Ha az illetékes hatóság által kezdeményezett sürgős korlátozásokkal kezelt ugyanazon biztonságossági vagy hatásossági aggályra vonatkozóan felülvizsgálatot indítanak, az értékelés megkettőzésének elkerülése érdekében a felülvizsgálat során figyelembe kell venni a forgalombahozatali engedély jogosultjának írásbeli észrevételeit.
(71)Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek forgalombahozatali engedélyében foglalt feltételek módosíthatók. Bár ez a rendelet meghatározza a módosítás alapvető elemeit, a Bizottságot fel kell hatalmazni arra, hogy ezeket az elemeket további szükséges elemek meghatározásával kiegészítse, a rendszert hozzáigazítsa a műszaki és tudományos fejlődéshez, és digitalizációs intézkedéseket alkalmazzon annak biztosítása érdekében, hogy a forgalombahozatali engedélyek jogosultjaira és az illetékes hatóságokra ne háruljanak szükségtelen adminisztratív terhek.
(72)A gyógyszeriparra és az illetékes hatóságokra nehezedő szükségtelen adminisztratív és pénzügyi terhek elkerülése érdekében bizonyos egyszerűsítési intézkedéseket kell bevezetni. Lehetővé kell tenni a forgalombahozatali engedély és a forgalombahozatali engedély feltételeinek módosítása iránti elektronikus kérelmeket.
(73)Annak érdekében, hogy mind a forgalombahozatali engedélyek kérelmezői, mind az ilyen kérelmeket elbíráló illetékes hatóságok a lehető legjobban használhassák fel erőforrásaikat, be kell vezetni a hatóanyag-törzsdokumentáció egyetlen értékelését. Az értékelés eredményét tanúsítvány formájában kell kiadni. Az értékelés megkettőzésének elkerülése érdekében a hatóanyag-törzsdokumentáció tanúsítványával rendelkezők számára elő kell írni a hatóanyagtörzsdokumentáció-tanúsítvány használatát az adott hatóanyagot tartalmazó, emberi alkalmazásra szánt gyógyszerekre vonatkozó további kérelmek vagy forgalombahozatali engedélyek tekintetében. A Bizottságnak felhatalmazást kell kapnia arra, hogy meghatározza a hatóanyag-törzsdokumentáció egyetlen értékelésére vonatkozó eljárást. Az erőforrások felhasználásának további optimalizálása érdekében a Bizottságot fel kell hatalmazni arra, hogy a tanúsítási rendszert további minőségi törzsdokumentációkra is kiterjessze, például az új segédanyagok, adjuvánsok, radioizotóp-prekurzorok és hatóanyag-intermedierek esetében, amennyiben az intermedier önmagában kémiai hatóanyag, vagy biológiai anyaggal való konjugációban használják.
(74)A kérelmezőkre, a forgalombahozatali engedélyek jogosultjaira és az illetékes hatóságokra nehezedő szükségtelen adminisztratív és pénzügyi terhek elkerülése érdekében bizonyos egyszerűsítési intézkedéseket kell bevezetni. Lehetővé kell tenni a forgalombahozatali engedély és a forgalombahozatali engedély feltételeinek módosítása iránti elektronikus kérelmeket. A generikus és biohasonló gyógyszerek tekintetében – a különleges esetek kivételével – nincs szükség kockázatkezelési tervek kidolgozására és az illetékes hatóságoknak való benyújtására.
(75)Népegészségügyi szükséghelyzetben az Unió számára rendkívül fontos, hogy a lehető leghamarabb biztonságos és hatásos gyógyszereket lehessen kifejleszteni és rendelkezésre bocsátani az Unióban. Az agilis, gyors és egyszerűsített folyamatok alapvető fontosságúak. Uniós szinten már számos intézkedés létezik annak érdekében, hogy népegészségügyi szükséghelyzet esetén megkönnyítsék, támogassák és felgyorsítsák a kezelések és vakcinák kifejlesztését és forgalombahozatali engedélyeik megadását.
(76)Helyénvaló az is, hogy a Bizottságnak lehetősége legyen a népegészségügyi szükséghelyzetek kezelése érdekében ideiglenes szükséghelyzeti forgalombahozatali engedélyek kiadására. Ideiglenes szükséghelyzeti forgalombahozatali engedélyek akkor adhatók ki, ha a népegészségügyi szükséghelyzet körülményeire tekintettel az érintett gyógyszer azonnali piaci hozzáférhetőségének előnyei meghaladják az abban álló kockázatot, hogy még szükség lehet további átfogó minőségi, nem klinikai és klinikai adatokra. Az ideiglenes szükséghelyzeti forgalombahozatali engedély csak addig lehet érvényes, ameddig a népegészségügyi szükséghelyzet tart. A Bizottság számára lehetővé kell tenni, hogy módosítsa, felfüggessze vagy visszavonja az ilyen forgalombahozatali engedélyeket a népegészség védelme érdekében, vagy ha a forgalombahozatali engedély jogosultja nem tett eleget az ideiglenes szükséghelyzeti forgalombahozatali engedélyben meghatározott feltételeknek és kötelezettségeknek, vagy ha a forgalombahozatali engedély jogosultja az adott javallatra szokványos vagy feltételes forgalombahozatali engedélyt kapott. [Mód. 44]
(76a) Helyénvaló átláthatósági intézkedéseket és előírásokat bevezetni az Ügynökségnek különösen az ideiglenes szükséghelyzeti forgalombahozatali engedéllyel rendelkező gyógyszerekkel kapcsolatos szabályozási tevékenységei tekintetében. Az említett intézkedéseknek magukban kell foglalniuk a jóváhagyott gyógyszerekre és orvostechnikai eszközökre vonatkozó valamennyi releváns információ és a klinikai adatok időben történő közzétételét, beleértve a klinikai vizsgálati terveket is. A klinikai vizsgálatokra és a forgalomba hozatali engedélyekkel kapcsolatos határozatokra vonatkozó nyilvános információknak összhangban kell állniuk az (EU) 2022/123 európai parlamenti és tanácsi irányelvvelAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2022/123 rendelete (2022. január 25.) az Európai Gyógyszerügynökség által a gyógyszerek és orvostechnikai eszközök tekintetében a válsághelyzetekre való felkészültség és a válságkezelés terén betöltött szerep megerősítéséről (HL L 20., 2022.1.31., 1. o.).. [Mód. 45]
(77)Az antimikrobiális rezisztencia terjedése egyre nagyobb aggodalomra ad okot, és a piaci hiányosságok akadályozzák a hatékony antimikrobiális szerek kifejlesztését, amelynek következtében az antimikrobiális gyógyszerek alacsony kereskedelmi értéke akadályozza az antimikrobiális kutatást és fejlesztést (K+F); ezért a meglévő antimikrobiális szerek hatékonyságát a lehető legtovább fenn kell tartani és egy sor új intézkedéstúj intézkedéseket kell fontolóra venni az antimikrobiális rezisztenciával szemben hatásos, kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek kifejlesztésének előmozdítására, valamint azon vállalkozások – gyakran kkv-k – és nonprofit szervezetek támogatására, amelyek úgy döntenek, hogy beruháznak ezen a területen. Ugyanígy támogatni kell az új antimikrobiális szerek kutatásának és fejlesztésének támogatása az antimikrobiális szerek fejlesztésének különböző fázisaiban, különösen a piacra lépési jutalmak és a mérföldkövek szerinti kifizetések révén. Ezenkívül az olyan előfizetési modellek létrehozása, amelyek elválasztják az antimikrobiális szerek értékesítésének mennyiségét a kapott jutalomtól, különösen az önkéntes közös beszerzés révén, segíthet az ilyen piaci hiányosságok leküzdésében. Ezeknek az intézkedéseknek elő kell segíteniük az olyan alternatív gyógymódok, például bakteriofágok kifejlesztését, amelyek hatásosak a multirezisztens baktériumok ellen, és amelyek alternatív kezelésként vagy antibiotikumokkal együtt alkalmazhatók. Az antimikrobiális rezisztencia azonban pusztán a K+F-re támaszkodva nem kezelhető. A meglévő antibiotikumok körültekintő alkalmazásának biztosítása érdekében a Hatóságnak a megfelelő gyógyszerrendelés garantálásához a gyorsdiagnosztikai eszközök kifejlesztését és beszerzését is támogatnia kell. [Mód. 46]
(77a) Részben azért vonakodnak befektetni az antimikrobiális szerek fejlesztésébe, mert az antimikrobiális szerek kifejlesztése költséges, és sok fejlesztő, amelyek gyakran kkv-k, nem engedheti meg magának, hogy a fejlesztés következő szakaszába lépjen. Továbbá, ha egy antimikrobiális szert kifejlesztettek, a piac természetéből adódóan korlátozott, mivel az antimikrobiális szereket körültekintően kell használni. Ezért további uniós szintű intézkedéseket kell mérlegelni az antimikrobiális szerek fejlesztésének támogatása és a meglévő piaci hiányosságok kezelése érdekében. Ennek megfelelően egy olyan mérföldkövek szerinti kifizetési rendszert kell kidolgozni, amelyet egy előfizetéses alapú modellel összekapcsolt önkéntes közös beszerzési rendszer egészít ki, annak biztosítása érdekében, hogy a fejlesztők számára olyan piac jöjjön létre, amely elválasztja az értékesített mennyiségeket a kapott kifizetéstől. [Mód. 47]
(77b) A mérföldkövek szerinti kifizetések korai szakaszban nyújtott pénzügyi jutalmak, amelyeket bizonyos K+F-célok elérésekor, a piaci jóváhagyás előtt nyújtanak, például az I. fázis sikeres befejezése esetén. Bár e mechanizmusok célja elsősorban a meglévő antimikrobiális szerekhez való hozzáférés biztosítása, a fejlesztési szakaszban lévő új antimikrobiális szereket is támogathatnák. Az előfizetéses modell pénzügyi kifizetésekből áll, amelyeket akkor kap az antibiotikumfejlesztő, ha megszerezte a hatósági jóváhagyást az előre meghatározott kritériumoknak megfelelő antibiotikumra vonatkozóan. Az önkéntes közös beszerzési megállapodásokon keresztül megvalósuló előfizetéses modellrendszer mérsékli a fejlesztők aggodalmait, mivel biztosítja, hogy a kifejlesztett antimikrobiális szereknek piaca legyen. [Mód. 48]
(78)Ahhoz, hogy egy gyógyszer „kiemelt jelentőségű antimikrobiális szernek” minősüljön, valódi előrelépést kell jelentenie az antimikrobiális rezisztencia elleni küzdelemben, és ezért olyan nem klinikai és klinikai adatokkal kell szolgálnia, amelyek alátámasztják az antimikrobiális rezisztenciával kapcsolatos jelentős klinikai előnyöket. Az antibiotikumokra vonatkozó feltételek értékelésekor az Ügynökség figyelembe veszi a kórokozók antimikrobiális rezisztencia kockázatára tekintettel felállított rangsorát, amelyet az új antibiotikumok kutatás-fejlesztése szempontjából kiemelt jelentőségű kórokozók WHO által összeállított listája határoz meg, különös tekintettel az 1. prioritásként (kritikus) vagy a 2. prioritásként (magas) felsoroltakra, vagy amennyiben uniós szinten elfogadták a kiemelt jelentőségű kórokozók ezzel egyenértékű listáját, az Ügynökségnek elsődlegesen ezt az uniós jegyzéket veszi figyelembe.
(78a) Annak érdekében, hogy – a meglévő erőforrásokra is építve – eredményesen kezeljék a jelenlegi és jövőbeli főbb népegészségügyi kihívásokat, különösen az antimikrobiális rezisztenciát, az egészségügyi szükséghelyzet-kezelési képességének fokozása érdekében létre kell hozni az Egészségügyi Szükséghelyzet-felkészültségi és -reagálási Hatóságot (a továbbiakban: HERA vagy Hatóság) mint a 851/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelettelAz Európai Parlament és a Tanács 851/2004/EK rendelete (2004. április 21.) az Európai Betegségmegelőzési és Járványvédelmi Központ létrehozásáról (HL L 142., 2004.4.30., 1. o.). létrehozott Európai Betegségmegelőzési és Járványvédelmi Központ (ECDC) jogi személyiségén belül működő külön szervezetet. A Hatóság feladata az orvosbiológiai kutatási és fejlesztési menetrend hosszú távú európai portfóliójának létrehozása, koordinálása és végrehajtása a jelenlegi és az új közegészségügyi veszélyekkel szembeni egészségügyi ellenintézkedésekre vonatkozóan, valamint eszközöket kell biztosítania az e termékekhez való uniós szintű hozzáférés biztosítására, beleértve az egészségügyi ellenintézkedések és egyéb kiemelt egészségügyi termékek előállítási, beszerzési, készletfelhalmozási és elosztási kapacitásának támogatását az Unióban. A Hatóság kulcsfontosságú szerepet fog játszani az egészségügyi veszélyek globális kezelésében. A Hatóságnak elsősorban a legsürgetőbb egészségügyi veszélyek, köztük az antimikrobiális rezisztencia és a gyógyszerhiány elleni küzdelemre kell összpontosítania. A Hatóságnak azonban a jövőben növekvő kapacitásával ki kell terjesztenie küldetésének hatókörét, különösen a kielégítetlen egészségügyi szükségletek egyéb területeinek, például a ritka és elhanyagolt betegségeknek a kezelése érdekében. A Hatóságnak megfelelő erőforrásokkal kell rendelkeznie feladatainak teljesítéséhez. [Mód. 49]
(78b) Az antimikrobiális rezisztencia növekvő veszélye mellett a gyógyszeripari ágazatban további piaci hiányosságok is tapasztalhatók, amelyek esetében további uniós szintű fellépésre van szükség az uniós polgárok népegészségügyi szükségleteinek kielégítése érdekében. Különösen a K+F prioritások és az uniós polgárok népegészségügyi szükségletei között eltérés tapasztalható. Az Unióban tapasztalható piaci hiányosságok bizonyos esetekben azt eredményezték, hogy a ritka betegségek esetében nem állt rendelkezésre kezelés, a gyógyszerekhez való hozzáférés pedig egyenlőtlen volt, és ez hiányhoz vezetett. Ennek a rendeletnek ezért kezelnie kell ezeket a piaci hiányosságokat a piaci kizárólagosságokra vonatkozó modulált megközelítés és a K+F-kiadások nagyobb átláthatósága révén, hogy jobban megvalósuljanak a gyógyszerek megfizethetőségére, hozzáférhetőségére és rendelkezésre állására vonatkozó célkitűzések az Unióban. [Mód. 50]
(78c) A közös beszerzés – akár egy országon belül, akár több ország bevonásával – javíthatja a gyógyszerekhez való hozzáférést, a megfizethetőséget és az ellátás biztonságát. A gyógyszerek közös beszerzésében érdekelt tagállamok számára lehetővé kell tenni, hogy kérhessék a Bizottságtól a centralizált eljárás szerint engedélyezett gyógyszerek uniós szintű, a 2014/24/EU európai parlamenti és tanácsi irányelvAz Európai Parlament és a Tanács 2014/24/EU irányelve (2014. február 26.) a közbeszerzésről és a 2004/18/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről (HL L 94., 2014.3.28., 65. o.). szerinti közös beszerzésének megkönnyítését. [Mód. 51]
(79)Másik lehetőségként azon fejlesztők esetében, akik nem vették igénybe a piacra lépési jutalmak és a mérföldkövek szerinti kifizetések rendszerét, egy olyan utalvány létrehozásával, amely a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek kifejlesztését további egy évnyiidőszaknyi szabályozásiadatvédelemmel jutalmazza, biztosítható a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek fejlesztőinek szükséges pénzügyi támogatás. Annak biztosítása érdekében azonban, hogy a végső soron az egészségügyi rendszerek által viselt pénzügyi jutalmat elsősorban a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek fejlesztője élvezze, és ne az, aki megvásárolja az utalványt, a piacon elérhető utalványok számát a lehető legalacsonyabb szinten kell tartani. Ezért szigorú feltételeket kell megállapítani az utalvány megadására, átruházására és felhasználására vonatkozóan, és lehetővé kell tenni a Bizottság számára azt is, hogy bizonyos körülmények között visszavonja az utalványt. Ezenkívül az utalvány átruházásáért fizetett pénzbeli értéket át kell utalni a Hatóságnak, amely a megfelelő összeget éves részletekben kifizeti a forgalombahozatali engedély jogosultjának annak érdekében, hogy biztosítsa a gyártási kapacitást és a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek ellátását, amelyre az utalványt létrehozták. [Mód. 52]
(80)Átruházható adatkizárólagossági utalvány csak azon antimikrobiális gyógyszerekért adható, amelyek jelentős klinikai előnnyel járnak az antimikrobiális rezisztencia tekintetében, és amelyek rendelkeznek az e rendeletben leírt jellemzőkkel. Azt is biztosítani kell, hogy az ezen ösztönzőben részesülő vállalkozás képes legyen Unió-szerte elegendő mennyiségben ellátni a betegeket a gyógyszerrel, valamint információval szolgálni a gyógyszer fejlesztésével kapcsolatos kutatásokra kapott minden finanszírozásról annak érdekében, hogy teljes körűen számot adjon [a felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] 57. cikke szerint a gyógyszerre nyújtott közvetlen és közvetett pénzügyi támogatásról. [Mód. 53]
(81)Az átláthatóság magas szintjének és az átruházható adatkizárólagossági utalvány gazdasági hatására vonatkozó teljes körű tájékoztatásnak a biztosítása érdekében, különös tekintettel a beruházás túlkompenzálásának kockázatára, a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szer fejlesztőjének tájékoztatást kell nyújtania a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szer kifejlesztésével kapcsolatos kutatásokra kapott valamennyi közvetlen pénzügyi támogatásról. A nyilatkozatba a világszerte bármilyen forrásból kapott, minden közvetlen pénzügyi támogatást és minden, [a felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] 57. cikke szerint nyújtott közvetett pénzügyi támogatást bele kell foglalni. [Mód. 54]
(82)A kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerért kapott utalvány értékesítés útján átruházható, és csak egyszer ruházható át. Az ügylet értékét, amely lehet pénzbeli vagy a vevő és az eladó közötti egyéb megállapodás, a szabályozók és a nyilvánosság tájékoztatása érdekében nyilvánosságra kell hozni. Az átláthatóság és a bizalom maximális szintjének biztosítása érdekében a kiadott és még fel nem használt utalvány birtokosának kiléte mindenkor ismert kell, hogy legyen a nyilvánosság számára. [Mód. 55]
(83)Az intézkedés tagállamok egészségügyi rendszerei által viselt összköltségének korlátozása érdekében az átruházható adatkizárólagossági utalványokra vonatkozó rendelkezések az e rendelet hatálybalépésétől számított meghatározott ideig vagy addig az időpontig alkalmazandók, amikor a Bizottság maximális számban kiadta az utalványokat. Az intézkedés korlátozott alkalmazása lehetővé teszi annak értékelését, hogy eredményesen kezeli-e az intézkedés az antimikrobiális rezisztencia kezelését célzó új antimikrobiális szerek fejlesztését érintő piaci hiányosságokat, valamint azt, hogy fel lehessen mérni a nemzeti egészségügyi rendszerekre háruló költségeket. Ez az értékelés biztosítja majd a szükséges ismereteket annak eldöntéséhez, hogy meg kell-e hosszabbítani az intézkedés alkalmazását. Ezen túlmenően [öt évvel e rendelet hatálybalépését követően]-ig a Bizottságnak értékelő jelentést kell készítenie mind a mérföldkövek szerinti kifizetések, mind az átruházható adatkizárólagossági utalványok hatékonyságáról a kiemelt jelentőségű antimikrobiális szerek fejlesztése terén. [Mód. 56]
(84)A Parlament és a Tanács – a Bizottság által az összegyűlt tapasztalatok fényében kialakított javaslat alapján – meghosszabbíthatja a kiemelt jelentőségű elsőbbségi antimikrobiális szerekért adható átruházható kizárólagossági utalványokra vonatkozó rendelkezések alkalmazási idejét és növelheti a kiadható utalványok számát.
(85)Ha a Bizottság úgy véli, hogy egy gyógyszer potenciálisan súlyos kockázatot jelenthet az emberi egészségre, az Ügynökségnek el kell végeznie a gyógyszer tudományos értékelését, majd az előnyök és a kockázatok átfogó értékelése alapján határozatot kell hozni a forgalombahozatali engedély fenntartásáról, módosításáról, felfüggesztéséről vagy visszavonásáról. A Bizottság akkor is eljárhat a centralizált forgalombahozatali engedéllyel kapcsolatban, ha az ahhoz kapcsolódó feltételeket nem teljesítik.
(86)Minőségük, biztonságosságuk és, hatásosságuk és környezeti kockázatuk tekintetében a ritka betegségek gyógyszereire és a gyermekeknek szánt gyógyszerekre ugyanazoknak a rendelkezéseknek kell vonatkozniuk, mint bármely más gyógyszerre, például ami a forgalombahozatali engedélyezési eljárásokat, a farmakovigilanciát és a minőségi követelményeket illeti. E gyógyszerekre ugyanakkor külön követelmények is vonatkoznak. Ezeket a jelenleg külön jogszabályokban meghatározott követelményeket bele kell foglalni e rendeletbe annak érdekében, hogy biztosítani lehessen az e gyógyszerekre alkalmazandó intézkedések egyértelműségét és koherenciáját. [Mód. 57]
(87)Néhány ritka betegség olyannyira elvétve fordul elő, hogy a diagnosztizálására, megelőzésére, illetve kezelésére szolgáló gyógyszer kifejlesztésének és forgalomba hozatalának költsége nem térülne meg a gyógyszer várható forgalmazásából származó bevételből. A ritka betegségekben szenvedő betegek azonban ugyanolyan minőségű ellátásra jogosultak, mint a többi beteg; ezért ösztönözni kell a gyógyszeripart, hogy végezzen kutatást, fejlesztést és hozza forgalomba a megfelelő gyógyszereket.
(88)A 141/2000/EK európai parlamentparlamenti és a tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács 141/2000/EK rendelete (1999. december 16.) a ritka betegségek gyógyszereiről (HL L 18., 2000.1.22., 1. o.). sikeresen ösztönözte az Unióban a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését, annak ellenére, hogy további előrelépésre van szükség, mivel a ritka betegségek 95%-a még mindig nem rendelkezik engedélyezett kezeléssel, és a ritka betegségek 5%-ára rendelkezésre álló kezelések nem feltétlenül transzformatív vagy gyógyító kezelések; ezért az uniós szintű fellépés változatlanul kedvezőbb, mint az összehangolatlan tagállami intézkedések, amelyek előidézhetik a verseny torzulását és korlátozhatják az Unión belüli kereskedelmet. Az Uniónak a sikerre kell építenie, és e rendelet keretében hasonló mértékű innovációt kell ösztönöznie és biztosítania. [Mód. 58]
(89)A potenciális gyógyszerek ritka betegségek gyógyszerének minősítése tekintetében fenn kell tartani a 141/2000/EK rendelettel létrehozott, nyílt és átlátható uniós eljárást. A jogi egyértelműség és az egyszerűsítés érdekében az e gyógyszerekre alkalmazandó konkrét jogi rendelkezéseket be kell építeni ebbe e rendeletbe.
(90)Fenn kell tartani a ritka betegség gyógyszerének minősítés objektív kritériumait, amelyek a diagnózist, megelőzést vagy kezelést igénylő, életveszélyes vagy krónikus károsodást okozó állapot előfordulásán, valamint azon alapulnak, hogy nincs az Unióban engedélyezett, a szóban forgó betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló kielégítő módszer; a megfelelőnek tekintett prevalencia tízezer emberből legfeljebb öt megbetegedés. A ritka betegség gyógyszerének minősítés azon kritériumát, amely a beruházások megtérülésén alapul, eltörölték, mivel azt soha nem alkalmazták. Mindazonáltal a gyógyszerek továbbra is elveszíthetik a ritka betegségek gyógyszere státuszukat azokban az esetekben, amikor a népességi kritérium már nem teljesül. [Mód. 59]
(91)Előfordulhat azonban, hogy a ritka betegség gyógyszerének minősítés azon kritériuma, amely a betegség prevalenciáján alapul, nem minden esetben alkalmas a ritka betegségek azonosítására. Például a rövid időtartamú és magas halálozási arányú állapotok esetében az egy adott pillanatban „a betegség által érintett” személyek számának méréséhez képest az adott betegségben egy adott időszakban megbetegedők számának mérése jobban tükrözné, hogy az e rendelet értelmében ritka-e. A ténylegesen ritka betegségek jobb azonosítása érdekében a Bizottságot fel kell hatalmazni arra, hogy bizonyos orvosi kezelésre szoruló állapotok tekintetében egyedi minősítési kritériumokat állapítson meg, amennyiben az e rendeletben előírt kritériumok tudományos okokból és az Ügynökség ajánlása alapján nem megfelelőek.
(92) A ténylegesen ritka betegségek jobb azonosítása érdekében a Bizottságot fel kell hatalmazni arra, hogy felhatalmazáson alapuló jogi aktus révén bizonyos orvosi kezelésre szoruló állapotok tekintetében kiegészítse a minősítési kritériumokat, amennyiben az előírt kritériumok tudományos okokból és az Ügynökség ajánlása alapján nem megfelelőek. Emellett a minősítési kritériumok megkövetelik, hogy a Bizottság végrehajtási intézkedéseket fogadjon el. [Mód. 60]
(92a) Idővel változhat, hogy mi minősül szignifikáns előnynek egy betegpopulációban. Ezért a kiszámíthatóság biztosítása mellett az Ügynökségnek figyelembe kell vennie a tudományos fejleményeket és iránymutatásokat is annak értékelésekor, hogy a gyógyszerek megfelelnek-e a szignifikáns előny kritériumának. [Mód. 61]
(93)Ha már létezik az Unióban engedélyezett, kielégítő módszer a szóban forgó, orvosi kezelésre szoruló állapot diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére, akkor a ritka betegségek gyógyszerének szignifikáns előnnyel kell járnia az orvosi kezelésre szoruló állapot által érintett személyek számára. Ebben az összefüggésben az egyik tagállamban engedélyezett gyógyszert általában az Unióban engedélyezettnek kell tekinteni. Ahhoz, hogy kielégítő módszernek minősüljön, nem szükséges, hogy uniós engedéllyel rendelkezzen, vagy hogy az összes tagállamban engedélyezett legyen. Ezenkívül a forgalombahozatali engedélyhez nem kötött, általánosan használt diagnosztikai, megelőzési vagy kezelési módszerek kielégítőnek tekinthetők, ha hatásosságuk és biztonságosságuk tudományosan bizonyított. Bizonyos esetekben az orvosi rendelvénynek vagy a gyógyszerkönyvi rendelvénynek megfelelően az egyes betegek számára gyógyszertárban készített és közvetlenül a gyógyszertár által ellátott betegeknek szánt gyógyszerekgyógyszereket is kielégítő kezelésnek tekinthetőkkell tekinteni, amennyiben jól ismertek és biztonságosak, és ez az Unió érintett betegpopulációja számára általános gyakorlat. [Mód. 62]
(94)Az Ügynökség hatáskört kap arra, hogy határozat formájában ritka betegségek gyógyszerének minősítsen valamely gyógyszert. Ez a magas szintű tudományos szakértelem biztosítása mellett várhatóan megkönnyíti és felgyorsítja a minősítési eljárást.
(95)A ritka betegségek gyógyszerének minősített készítmények gyorsabb engedélyezésére való ösztönzés érdekében a ritka betegségek gyógyszerének minősítés érvényességét hét évben állapították meg, és az Ügynökség bizonyos meghatározott feltételek mellett meghosszabbíthatja azt; a ritka betegség gyógyszerének szponzora kérelmére a ritka betegség gyógyszerének minősítés visszavonható, és a szponzornak indokolni kell tudnia a kérelem visszavonását. Az Ügynökségnek nyilvánosan hozzáférhetővé kell tennie a visszavonás iránti kérelem indoklását, amikor azt a szponzor benyújtja. [Mód. 63]
(96)Az Ügynökség felelős a ritka betegség gyógyszerének minősítésért, valamint a ritka betegségek gyógyszerének minősített készítmények nyilvántartásának létrehozásáért és kezeléséért. Az említett nyilvántartásnak nyilvánosan hozzáférhetőnek kell lennie, és e rendelet meghatározza a nyilvántartásba felveendő minimális adatokat és felhatalmazza a Bizottságot arra, hogy felhatalmazáson alapuló jogi aktussal módosítsa vagy kiegészítse ezeket az adatokat.
(97)Az e rendelet értelmében ritka betegségek gyógyszereinek minősített gyógyszerek szponzorai jogosultak teljes mértékben élvezni azon ösztönzők előnyeit, amelyeket az Unió vagy a tagállamok biztosítanak az ilyen orvosi kezelést igénylő állapotok – köztük a ritka betegségek – diagnosztizálásra, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló gyógyszerek kutatásának és fejlesztésének támogatása céljából.
(98)A ritka betegségekben szenvedő betegek ugyanolyan minőségű, biztonságos és hatásos gyógyszereket érdemelnek, mint más betegek; a ritka betegségek gyógyszereit ezért az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által végzett rendes értékelési eljárásnak kell alávetni ahhoz, hogy a kérelmező megkapja a ritka betegség gyógyszerére vonatkozó forgalombahozatali engedélyt, míg a ritka betegség gyógyszere kritériumainak meg nem felelő javallatokra külön forgalombahozatali engedély adható.
(99)A ritka betegségek nagy százaléka továbbra sem részesül kezelésben, mivel a kutatás és fejlesztés olyan területekre koncentrálódik, ahol a profit jobban biztosított. Ezért azokat a területeket kell megcélozni, ahol leginkább szükség van a kutatásra, és a legkockázatosabbak a beruházások.
(100)A ritka betegségek jelentős kielégítetlen egészségügyi szükségletek kezelésére szolgáló gyógyszerei olyan orvosi kezelésre szoruló állapotok megelőzésére, diagnosztizálására vagy kezelésére szolgálnak, amelyek esetében vagy nem létezik más módszer a megelőzésre, diagnosztikára vagy kezelésre, vagy ha ilyen módszer már létezik, akkor ahhoz képest kivételes terápiás előrelépést eredményeznek. Mindkét esetben a betegség morbiditásának vagy mortalitásának érdemi csökkentésére vonatkozó kritérium biztosítja, hogy csak a leghatásosabb gyógyszerek tartozzanak ide. Az Ügynökségnek tudományos iránymutatásokat kell kidolgoznia a „ritka betegségek jelentős kielégítetlen egészségügyi szükséglet kezelésére szolgáló gyógyszerei” kategóriára vonatkozóan.
(101)A 141/2000/EK rendelet elfogadása óta szerzett tapasztalatok azt mutatják, hogy az ipar számára a legerősebb ösztönző erő a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésébe és rendelkezésre állásuk biztosításába történő befektetésre a többéves piaci kizárólagosság megszerzésének lehetősége, amely alatt a befektetés egy része megtérülhet. A piaci kizárólagosság időszakain túl a ritka betegségek gyógyszerei a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelvben] meghatározott szabályozási védelmi időszakokból is részesülnek, beleértve a szabályozási adatvédelem meghosszabbítását is. Ha azonban a ritka betegség gyógyszere további terápiás javallatot kap, akkor csak a piaci kizárólagosság meghosszabbításából részesül.
(102)A ritka betegségek jelentős kielégítetlen egészségügyi szükséglet kezelésére szolgáló gyógyszereivel kapcsolatos kutatás és fejlesztés ösztönzése, a piac kiszámíthatóságának biztosítása és az ösztönzők méltányos elosztásának biztosítása érdekében a piaci kizárólagosság modulációja kerül bevezetésre; a leghosszabb ideig tartó piaci kizárólagosság a ritka betegségek jelentős kielégítetlen egészségügyi szükséglet kezelésére szolgáló gyógyszereinek jár, míg a legrövidebb piaci kizárólagosságban részesülnek a ritka betegségek azon gyógyszerei, amelyek gyógyászati alkalmazása jól megalapozott, tehát amelyek kevesebb beruházást igényelnek. Annak biztosítása érdekében, hogy a fejlesztők számára növekedjen a kiszámíthatóság, megszűnik a piaci kizárólagosságra vonatkozó jogosultsági kritériumok hat évvel a forgalombahozatali engedély kiadása utáni felülvizsgálatának lehetősége.
(103) Annak ösztönzéséhez, hogy a ritka betegségek gyógyszereihez is gyorsabban és szélesebb körben hozzá lehessen férni, uniós piaci bevezetés esetén a ritka betegségek gyógyszerei – a jól megalapozott gyógyászati alkalmazású gyógyszerek kivételével – további egyéves piaci kizárólagosságot kapnak. [Mód. 64]
(104)A klinikai kutatás potenciális előnyeinek maximalizálása érdekében ösztönözni kell az új javallatok további feltárását. Az új terápiás javallatokkal kapcsolatos kutatás és fejlesztés jutalmazása érdekében egy új terápiás javallatra további egyéves piaci kizárólagossági időszak jár (legfeljebb két javallat esetén adható). [Mód. 65]
(105)Ez a rendelet több olyan rendelkezést is tartalmaz, amelyek célja egyrészt annak elkerülése, hogy indokolatlan előnyökhöz lehessen jutni a piaci kizárólagosságnak köszönhetően, másrészt az, hogy a generikus és biohasonló gyógyszerek, valamint a hasonló gyógyszerek gyorsabb piacra jutásának biztosításával javítsák a gyógyszerekhez való hozzáférést. Tisztázza továbbá a piaci kizárólagosság és az adatvédelem kapcsolatát, és meghatározza azokat a helyzeteket, amikor egy hasonló gyógyszer a fennálló piaci kizárólagosság ellenére forgalombahozatali engedélyt kaphat.
(105a) Az Ügynökség csak az ebben a rendeletben és [a felülvizsgált 2001/83/EK irányelv]-ben meghatározott indokok alapján utasíthatja el a referencia-gyógyszer adataira hivatkozó forgalombahozatali engedély iránti kérelem validálását. Ugyanez érvényes a forgalombahozatali engedély megadására, módosítására, felfüggesztésére, korlátozására vagy visszavonására vonatkozó bármely határozatra. Az Ügynökség nem alapozhatja határozatát más indokra. Ezek a határozatok különösen nem alapulhatnak a referencia-gyógyszer szabadalmi vagy kiegészítő oltalmi tanúsítvány státuszán. [Mód. 66]
(105b) E rendelet egyik átfogó célja a ritka betegségekben szenvedő betegek orvosi szükségleteinek kielégítése, a ritka betegségek gyógyszerei megfizethetőségének és a betegek ritka betegségek gyógyszereihez való hozzáférésének javítása Unió-szerte, valamint az innováció ösztönzése a rászoruló területeken. Bár más uniós programok és szakpolitikák is hozzájárulnak ezekhez a célokhoz, a ritka betegségben szenvedők továbbra is számos és többtényezős közös kihívással néznek szembe, ideértve a késedelmes diagnózisokat, a rendelkezésre álló transzformatív kezelések hiányát és a kezelésekhez való hozzáférés nehézségeit, tükrözve a piac széttöredezettségét a tagállamokban. Mivel a betegek, a szakértők, az adatok és az erőforrások ritkasága miatt rendkívül magas a ritka betegségben szenvedők szükségleteinek kielégítésében rejlő uniós hozzáadott érték, helyénvaló, hogy a Bizottság e rendelet kiegészítéseként külön keretet dolgozzon ki a ritka betegségekre vonatkozóan, hogy áthidalja a vonatkozó jogszabályokat, szakpolitikákat és programokat, valamint támogassa a nemzeti stratégiákat annak érdekében, hogy jobban ki lehessen elégíteni a ritka betegségekben szenvedők és gondozóik kielégítetlen szükségleteit. Ennek a keretnek a szükségleteken és a célokon kell alapulnia, és a tagállamokkal és a betegképviseleti szervezetekkel, valamint adott esetben más érdekelt felekkel konzultálva kell kidolgozni azt. [Mód. 67]
(106)Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszereknek az egy vagy több tagállamban történő forgalomba hozataluk előtt általában kiterjedt vizsgálatokon kell átesniük, beleértve a nem klinikai és klinikai vizsgálatokat is, annak biztosítására, hogy a célpopuláció körében történő alkalmazásuk tekintetében biztonságosak, jó minőségűek és hatékonyak legyenek. Fontos, hogy a gyermekpopuláción végezzenek ilyen vizsgálatokat annak biztosítása érdekében, hogy a gyógyszereket megfelelően engedélyezzék a gyermekpopuláció esetében való alkalmazásra, valamint hogy javítsák a gyógyszereknek a különböző gyermekpopulációkban történő alkalmazására vonatkozó, rendelkezésre álló információkat. Az is fontos, hogy a gyógyszerek a gyermekeknél való alkalmazásnak megfelelő adagokban és formulációban jelenjenek meg.
(107)Ezért a gyermekpopuláció esetében alkalmazható gyógyszerek fejlesztése a gyógyszerfejlesztés szerves részévé kell, hogy váljon, és azt integrálni kell a felnőtteket célzó gyógyszerfejlesztési programokba. Következésképpen a gyermekgyógyászati vizsgálati terveket a gyógyszerfejlesztés korai szakaszában kell benyújtani, kellő időben ahhoz, hogy a gyermekpopuláció körében a vizsgálatokat adott esetben még a forgalombahozatali engedély iránti kérelmek beadását megelőzően elvégezhessék.
(108)Mivel a gyógyszerek fejlesztése a folyamatban lévő vizsgálatok eredményétől függő dinamikus folyamat, bizonyos esetekben, például amikor a gyógyszerekről korlátozott információ áll rendelkezésre, mivel a gyógyszereket először vizsgálják a gyermekpopulációban, külön eljárást kell bevezetni, amely lehetővé teszi a gyermekgyógyászati vizsgálati terv fokozatos kidolgozását.
(109)Népegészségügyi szükséghelyzetekben, annak érdekében, hogy ne késleltessék a népegészségügyi szükséghelyzettel kapcsolatos orvosi kezelést igénylő állapotok kezelésére vagy megelőzésére szánt gyógyszer gyors engedélyezését, lehetőséget kell biztosítani arra, hogy ideiglenesen eltekintsenek a forgalombahozatali engedély iránti kérelem időpontjában benyújtandó gyermekgyógyászati vizsgálatokra vonatkozó követelményektől.
(110)Annak érdekében, hogy ne veszélyeztessék a gyermekek egészségét, és ne tegyék ki őket szükségtelen klinikai vizsgálatoknak, el kell tekinteni a gyermekeken végzett gyermekgyógyászati vizsgálatok jóváhagyására és lefolytatására vonatkozó kötelezettségtől, amennyiben a gyógyszer a gyermekpopuláció egy részében vagy egészében valószínűleg hatástalan vagy nem biztonságos, a gyógyszer nem jelent jelentős terápiás előnyt a gyermekek számára már meglévő kezelésekhez képest, vagy ha a gyógyszert olyan betegség kezelésére szánják, amely csak a felnőtt népesség körében fordul elő. Mindazonáltal az utóbbi esetben a kötelezettséget fenn kell tartani, ha a rendelkezésre álló tudományos bizonyítékok alapján a gyógyszer a molekuláris hatásmechanizmusa miatt várhatóan hatásos lesz a gyermekeket érintő más betegség ellen.
(111)Annak biztosítása érdekében, hogy a gyermekpopuláció körében kizárólag a gyermekek terápiás szükségletei kielégítése érdekében végezzenek kutatásokat, az Ügynökségnek meg kell állapítania és közzé kell tennie a gyógyszerekre, specifikus gyógyszerekre, illetve gyógyszerosztályokra vagy gyógyszerosztály-részekre vonatkozó mentesítések jegyzékét. Mivel a tudománnyal és az orvostudománnyal kapcsolatos ismeretek az idő során fejlődnek, rendelkezni kell a mentesítések jegyzékének módosításáról. Ha azonban egy mentesítést visszavonnak, a követelmény egy megadott ideig nem alkalmazandó, időt biztosítva legalább egy gyermekgyógyászati vizsgálati terv jóváhagyására és a vizsgálatok megkezdésére a gyermekpopuláció körében, a forgalombahozatali engedély kérelmezését megelőzően.
(112)Annak biztosítása érdekében, hogy a kutatást csak biztonságos és etikus módon végezzék, és hogy a gyermekpopulációra vonatkozó vizsgálati adatok követelménye ne akadályozza vagy késleltesse a más populációknak szánt gyógyszerek engedélyezését, az Ügynökség tudományos, etikai és technikai okok alapján vagy népegészségügyi megfontolásokból korlátozott időre elhalaszthatja a gyermekgyógyászati vizsgálati tervben szereplő egyes intézkedések vagy az összes intézkedés megkezdését vagy végrehajtását. E halasztást csak kellően indokolt esetekben lehet meghosszabbítani. [Mód. 68]
(113)Rendelkezni kell arról, hogy a jóváhagyott gyermekgyógyászati vizsgálati terv módosítható abban az esetben, ha a kérelmező a terv végrehajtása során olyan nehézségekbe ütközik, amelyek kivitelezhetetlenné teszik azt, vagy amelyek miatt az már nem megfelelő.
(114)Az Ügynökségnek a Bizottsággal és az érdekelt felekkel folytatott konzultációt követően részletesen meg kell határoznia a gyermekgyógyászati vizsgálati terv jóváhagyására, módosítására, a mentesítésre és a halasztásra irányuló kérelem tartalmát.
(115)Azon gyógyszerek esetében, amelyeket kizárólag gyermekgyógyászati alkalmazásra kívánnak kifejleszteni, és amelyeket a jelenlegi rendelkezésektől függetlenül fejlesztenének ki, a gyermekgyógyászati vizsgálati terv egyszerűsített részleteit kell előírni.
(116)Annak biztosítása érdekében, hogy az e rendelet alapján engedélyezendő gyógyszerek gyermekeknél történő alkalmazására vonatkozó forgalombahozatali engedélyt alátámasztó adatokat helyesen fejlesztették ki, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának a forgalombahozatali engedély iránti kérelmek validálási szakaszában ellenőriznie kell a jóváhagyott gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek való megfelelést, valamint a mentesítéseket és halasztásokat.
(117)Az Ügynökség ösztönzésképpen ingyenes tudományos tanácsadást biztosít a gyermekpopulációnak szánt gyógyszerek fejlesztésének szponzorai számára.
(118)Annak érdekében, hogy az egészségügyi szakemberek és a betegek tájékoztatást kapjanak a gyógyszereknek a gyermekpopuláció körében történő biztonságos és hatékony alkalmazásáról, a gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek megfelelően végzett vizsgálatok eredményeit – függetlenül attól, hogy azok támogatják-e vagy sem a gyógyszer gyermekeknél való alkalmazását – fel kell tüntetni az alkalmazási előírásban és adott esetben a betegtájékoztatóban.
(119)A szellemi tulajdonjogok hatálya alá már nem tartozó engedélyezett gyógyszerek újszerű, kizárólag gyermekgyógyászati javallatai fejlesztésének támogatása érdekében létre kell hozni a forgalombahozatali engedély különleges típusát, a gyermekgyógyászati alkalmazásra szóló forgalombahozatali engedélyt. A gyermekgyógyászati alkalmazásra szóló forgalombahozatali engedélyt a forgalombahozatali engedély megadására vonatkozó meglévő eljárások alkalmazásával kell megadni, de azok kizárólag a gyermekpopuláció körében történő alkalmazásra kifejlesztett gyógyszerekre alkalmazhatók. Lehetővé kell tenni, hogy annak a gyógyszernek a neve, amelyre a gyermekgyógyászati alkalmazásra szóló forgalombahozatali engedélyt megadták, megegyezzen a felnőttek számára engedélyezett megfelelő gyógyszer meglévő márkanevével, annak érdekében, hogy ki lehessen használni a márka ismertségét, és egyidejűleg részesülni lehessen az új forgalombahozatali engedélyhez kapcsolódó szabályozási védelem által jelentett előnyből.
(120)A gyermekgyógyászati alkalmazásra szóló forgalombahozatali engedély iránti kérelemnek tartalmaznia kell a gyógyszernek a gyermekpopuláció körében történő alkalmazására vonatkozó, a jóváhagyott gyermekgyógyászati vizsgálati tervnek megfelelően összegyűjtött adatokat. Ezek az adatok közzétett szakirodalomból vagy új vizsgálatokból is származhatnak. A gyermekgyógyászati alkalmazásra szóló forgalombahozatali engedély iránti kérelem hivatkozhat ugyanakkor az Unióban jelenleg vagy korábban engedéllyel rendelkező gyógyszerek dokumentációjában szereplő adatokra is. Ennek célja, hogy további ösztönzést nyújtson a kkv-knek, köztük a generikus vállalatoknak arra, hogy lejárt szabadalmú gyógyszereket kifejlesszenek a gyermekpopuláció számára.
(121)Előfordulhat, hogy egyes gyermekgyógyászati vizsgálati tervekkel különböző okokból felhagynak annak ellenére, hogy a már elvégzett vizsgálatok a gyermekek kezelésére vonatkozó pozitív eredményekre utalnak. A terv feladására és annak okaira vonatkozó információkat az Ügynökségnek össze kell gyűjtenie és nyilvánosságra kell hoznia annak érdekében, hogy tájékoztassa a fent említett vizsgálatok folytatása iránt esetlegesen érdekelt harmadik feleket.
(122)A gyermekeken harmadik országokban végzett és gyermekgyógyászati vizsgálati tervben hivatkozott vagy a forgalombahozatali engedély jogosultja által gyermekgyógyászati vizsgálati tervtől függetlenül végzett klinikai vizsgálatok átláthatóságának növelése érdekében az e klinikai vizsgálatokra vonatkozó információkat fel kell venni a klinikai vizsgálatok uniós adatbázisába, amelyet az 536/2014/EU rendelet hozott létre.
(123)A klinikai vizsgálatok 536/2014/EU rendelettel létrehozott uniós adatbázisában szereplő valamennyi gyermekgyógyászati klinikai vizsgálat eredményeinek összefoglalóját a klinikai vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül nyilvánosan hozzáférhetővé kell tenni, kivéve, ha ez indokolt tudományos okokból nem lehetséges.
(124)A gyógyszerek fejlesztésével kapcsolatos prioritások megvitatása érdekében, különösen a gyermekek kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek területén, valamint a gyermekgyógyászati alkalmazásra szánt gyógyszerekkel kapcsolatos vizsgálatok koordinálása érdekében az Ügynökségnek európai hálózatot kell létre hoznia, amelynek tagjai az Unióban vagy az Európai Gazdasági Térségben székhellyel rendelkező betegképviseleti szervezetek, tudományos szakemberek, gyógyszerfejlesztők, vizsgálók és kutatóközpontok.
(125)Uniós finanszírozást kell biztosítani az Ügynökség gyermekgyógyászati vonatkozású tevékenységekkel kapcsolatos munkájának valamennyi aspektusára, például a gyermekgyógyászati vizsgálati tervek értékelésére, a tudományos tanácsadás díjmentesítésére, valamint a tájékoztatási és átláthatósági intézkedésekre, beleértve a gyermekgyógyászati vizsgálatok adatbázisát és a hálózatot.
(126)Intézkedni kell az Unió által engedélyezett gyógyszerek felügyeletétéről, és különösen e gyógyszerek nemkívánatos hatásainak az uniós farmakovigilanciai tevékenységek keretében végzett intenzív felügyeletéről, valamint a valós adatok gyűjtéséről annak érdekében, hogy biztosítani lehessen a szokásos alkalmazási feltételek mellett negatív előny-kockázat viszonyt mutató gyógyszerek forgalomból történő gyors visszahívását. [Mód. 69]
(127)Fenn kell tartani az Ügynökség által a farmakovigilancia területén ellátott fő feladatokat, amelyeket a 726/2004/EK rendelet határozott meg. Ez magában foglalja az uniós farmakovigilancia-adatbázis és adatfeldolgozó hálózat (a továbbiakban: EudraVigilance adatbázis) kezelését, a biztonságosságra vonatkozó tagállami bejelentések koordinálását, valamint a nyilvánosság biztonságossági kérdésekről való tájékoztatását. Az EudraVigilance adatbázisnak a farmakovigilancia-információk egyetlen fogadóhelyének kell lennie. A tagállamok ezért a forgalombahozatali engedély jogosultjainak nem írhatnak elő további adatszolgáltatási kötelezettségeket. Az adatbázisnak a tagállamok, az Ügynökség és a Bizottság számára teljes mértékben és folyamatosan, a forgalombahozatali engedély jogosultjai és a nyilvánosság számára pedig megfelelő mértékben hozzáférhetőnek kell lennie.
(128)A piacfelügyelet hatékonyságának erősítése érdekében az Ügynökség felelős a tagállamok farmakovigilanciai tevékenységének koordinálásáért. Rendelkezéseket kell bevezetni abból a célból, hogy szigorú és hatékony farmakovigilanciai eljárások léphessenek életbe, hogy a tagállam illetékes hatósága átmeneti szükséghelyzeti intézkedéseket hozhasson, ideértve a forgalombahozatali engedély módosításait, és végül hogy bármely időpontban lehetséges legyen a gyógyszer előny-kockázat viszonyának újraértékelése.
(129)Az adatelemzés és az adatinfrastruktúra tudományos és technológiai fejlődése elengedhetetlen a gyógyszerek fejlesztéséhez, engedélyezéséhez és felügyeletéhez. A digitális transzformáció hatással volt a szabályozói döntéshozatalra, amelyet egyre inkább adatvezéreltté tett, megsokszorozva a gyógyszerek teljes életciklusa során keletkező bizonyítékokhoz és valós adatokhoz való hozzáférés lehetőségeit. Ez a rendelet elismeri az Ügynökség tapasztalatát és képességét arra, hogy a forgalombahozatali engedély kérelmezőjétől vagy a forgalombahozatali engedély jogosultjától függetlenül benyújtott adatokhoz férjen hozzá és azokat elemezze. Ennek alapján az Ügynökségnek kezdeményeznie kell az alkalmazási előírás aktualizálását abban az esetben, ha az új hatásossági vagy biztonságossági adatok hatással vannak a gyógyszer előny-kockázat viszonyára. Ezekben az esetekben az Ügynökségnek minden ilyen aktualizálás előtt konzultálnia kell a forgalombahozatali engedély kérelmezőjével vagy a forgalombahozatali engedély jogosultjával. [Mód. 70]
(130)Szintén helyénvaló azzal a feladattal megbízni a Bizottságot – szoros együttműködésben az Ügynökséggel és a tagállamokkal folytatott konzultációt követően –, hogy koordinálja a tagállamokra ruházott különféle felügyeleti feladatok végrehajtását, és különösen, hogy információt szolgáltasson a gyógyszerekről, és ellenőrizze a helyes gyártási, laboratóriumi és klinikai gyakorlat betartását.
(131)Elő kell írni a gyógyszerek engedélyezésével kapcsolatos uniós eljárások és a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelv] által már jelentős mértékben harmonizált tagállami forgalombahozatali engedélyezési eljárások összehangolt végrehajtását.
(132)Az Unió és a tagállamok tudományos tényeken alapuló eljárást dolgoztak ki, amely lehetővé teszi az illetékes hatóságok számára az új vagy meglévő gyógyszerek relatív hatékonyságának meghatározását. Ez a folyamat kifejezetten arra összpontosít, hogy egy gyógyszer milyen hozzáadott értéket képvisel más új vagy meglévő egészségügyi technológiákhoz képest. Ez az értékelés ugyanakkor nem végzendő el a forgalombahozatali engedély összefüggésében, amelyre vonatkozóan megállapodás született arról, hogy az alapvető kritériumokat fenn kell tartani. Ebben a tekintetben hasznos lehetővé tenni, hogy információt gyűjtsenek a tagállamok által az új gyógyszerek által elért terápiás előny meghatározásához alkalmazott módszerekről.
(132a) A betegek innovatív gyógyszerekhez való hozzáférésének elősegítése érdekében helyénvaló közös szabályokat megállapítani az olyan innovatív gyógyszerek és az ilyen termékekhez kapcsolódó innovatív technológiák tesztelésére és engedélyezésére vonatkozóan, amelyek tekintetében – kivételes jellegüknél vagy jellemzőiknél fogva – várhatóan nem igazítják ki a gyógyszerekre vonatkozó uniós szabályozási keretet. [Mód. 71]
(132b) Kellően indokolt esetekben lehetővé kell tenni a szabályozói tesztkörnyezetek létrehozását, ha a gyógyszert vagy a gyógyszerkategóriát a gyógyszerhez kapcsolódó jellemzőkből vagy módszerekből eredő tudományos vagy szabályozási kihívások miatt nem lehet a gyógyszerekre alkalmazandó követelményeknek megfelelően kifejleszteni, és ezek a jellemzők vagy módszerek pozitív és megkülönböztető módon hozzájárulnak a gyógyszer vagy gyógyszerkategória minőségéhez, biztonságosságához vagy hatásosságához, vagy jelentősen javítják a betegek kezeléshez való hozzáférését. [Mód. 72]
(132c) Az e rendelet szerinti szabályozói tesztkörnyezetek létrehozásának lehetőségéről szóló rendelkezés a következő célokat szolgálja: az Ügynökség és az illetékes nemzeti hatóságok jobban megértsék a műszaki és tudományos fejleményeket, lehetővé tegyék a fejlesztők számára, hogy ellenőrzött környezetben teszteljenek és fejlesszenek ki olyan innovatív gyógyszereket és kapcsolódó technológiákat, amelyek tekintetében a jelenlegi szabályozási keretet nem igazítják ki, az illetékes hatóságokkal egyetértésben, valamint hogy azonosítsák a gyógyszerek Unión belüli engedélyezésére vonatkozó jogi keret lehetséges jövőbeli kiigazításait. [Mód. 73]
(133)A szabályozói tesztkörnyezetek lehetőséget kínálhatnak a szabályozás előmozdítására proaktív szabályozási tanulás révén, lehetővé téve a szabályozók számára, hogy jobb szabályozási ismereteket szerezzenek, és megtalálják a legjobb eszközöket az innovációk valós bizonyítékokon alapuló szabályozására, különösen a gyógyszerfejlesztés nagyon korai szakaszában, ami különösen fontos lehet a nagy fokú bizonytalansággal és a gyökeres változtatást igénylő kihívásokkal szemben, valamint az új politikák kidolgozása során. A kkv-k és az induló vállalkozások számára is lehetőséget kell biztosítani a szabályozási tesztkörnyezetek kihasználására, amelynek során adott esetben hozzájárulhatnak saját know-how-jukkal és tapasztalataikkal. A szabályozói tesztkörnyezetek olyan szabályozott keretrendszereket biztosíthatnak, amelyek azáltal, hogy strukturált környezetet biztosítanak a kísérletezéshez, adott esetben korlátozott ideig és egy szabályozási felügyelet alatt álló ágazat vagy terület korlátozott részén, a megfelelő biztosítékok meglétének garantálásával lehetővé teszik az innovatív technológiák, termékek, szolgáltatások vagy megközelítések valós környezetben történő tesztelését – jelenleg különösen a digitalizációval vagy a mesterséges intelligenciának és a gépi tanulásnak a gyógyszerek életciklusa során való alkalmazásával összefüggésben, a gyógyszer felfedezésétől, fejlesztésétől, egészen a gyógyszerek beadásáig. Lehetővé teszik a jogszabályok végrehajtásával és érvényesítésével megbízott hatóságok számára, hogy eseti alapon bizonyos fokú rugalmasságot gyakoroljanak az innovatív gyógyszerek tesztelése tekintetében annak érdekében, hogy ezeket a termékeket a minőségi, biztonsági és hatékonysági normák veszélyeztetése nélkül juttassák el a betegekhez. A szabályozói tesztkörnyezetnek elvileg lehetővé kell tennie az Ügynökség számára annak értékelését, hogy a szóban forgó gyógyszerre vonatkozó kiigazított keretrendszer megfelelő-e, és kell-e fejleszteni. Mivel a szabályozói tesztkörnyezet nem folytatódhat a végtelenségig, annak befejezését követően a szóban forgó gyógyszert adott esetben egy kiigazított keretrendszerben kell szabályozni. 2020. december 23-i következtetéseiben a Tanács arra ösztönözte a Bizottságot, hogy a jogszabályok kidolgozása és felülvizsgálata során eseti alapon mérlegelje a szabályozói tesztkörnyezetek használatát. [Mód. 74]
(134)A gyógyszerek területén mindig biztosítani kell többek között a polgárok, a fogyasztók és, az egészség és a környezet magas szintű védelmét, valamint a jogbiztonságot, az egyenlő versenyfeltételeket és a tisztességes versenyt, és tiszteletben kell tartani a védelem meglévő szintjét. Amikor csak lehetséges, elsőbbséget kell biztosítani az állatkísérleteket mellőző megközelítések alkalmazásának. [Mód. 75]
(135)A szabályozói tesztkörnyezet létrehozásának az Ügynökség ajánlását követő bizottsági határozaton kell alapulnia. E határozatot részletes és átfogó terv alapján kell meghozni, amely felvázolja a tesztkörnyezet sajátosságait, valamint leírja a lefedendő gyógyszereket. A szabályozói tesztkörnyezet korlátozott ideig tartható fenn, és népegészségügyi megfontolások alapján bármikor megszüntethető. A szabályozói tesztkörnyezetből származó tanulságoknak információkkal kell szolgálniuk a jogi keret annak érdekében bevezetendő változásaihoz, hogy az adott innovatív szempontok teljes mértékben beépüljenek a gyógyszerekre vonatkozó szabályozásba. A szabályozói tesztkörnyezet eredményei alapján a Bizottság adott esetben kiigazított kereteket dolgozhat ki. [Mód. 76]
(135a) Az uniós gyógyszerpiac továbbra is széttöredezett, annak ellenére, hogy az Unió egységes piaccal rendelkezik, és a világ második legnagyobb gyógyszerpiaca. Az egészségügyi rendszerek megszervezése a tagállamok nemzeti hatáskörébe tartozik, ami lehetővé teszi, hogy a döntéseket a betegekhez közelebb hozzák meg, ugyanakkor eltérésekkel jár együtt mind az árképzés, mind a betegek hozzáférése terén. A nemzeti hatóságok közötti jobb és szorosabb koordináció utat nyit a hatékonyabb és eredményesebb gyógyszerellátás előtt az egész Unióban. [Mód. 77]
(135b) Korábban gyakrabban előfordult, hogy a tagállamok bizonyos antimikrobiális szerek kritikus hiányával szembesültek, veszélyeztetve a betegek egészségét és kockáztatva az antimikrobiális rezisztencia kialakulását. Ez a kritikus hiány a változó fertőzési mintáknak tudható be, amelyek jelentősen megnövelték a keresletet. A kínálati oldalon a termelés fellendítéséhez szükséges hosszú átfutási idő megnehezítette a gyors reagálást. Ez a tapasztalat rámutat arra, hogy minden szereplőnek célirányos erőfeszítéseket kell tennie a kritikus hiány problémájának kezelése érdekében. [Mód. 78]
(136)A gyógyszerhiányok növekvő népegészségügyi veszélyt jelentenek, súlyos kockázattal is járhatnak az Unióban a lakosok egészségére nézve, és hatással vannak a betegek azon jogára, hogy hozzáférjenek a megfelelő orvosi ellátáshoz, ideértve az ellátás vagy a kezelés hosszabb késedelmét vagy megszakítását, a kórházi ellátás hosszabb időtartamát, a hamisított gyógyszereknek való kitettség fokozott kockázatát, a gyógyszerelési hibákat, a nem elérhető gyógyszerek alternatív termékekkel való helyettesítéséből eredő káros hatásokat, a betegek jelentős pszichológiai nehézségeit és az egészségügyi rendszerek költségeinek növekedését. A tagállamoknak adatokat kell gyűjteniük a gyógyszerhiányoknak a betegekre és a fogyasztókra gyakorolt hatásáról, és meg kell osztaniuk a releváns információkat a gyógyszerhiánnyal foglalkozó irányítócsoporton keresztül annak érdekében, hogy információkkal segítsék a gyógyszerhiányok kezelésére vonatkozó megközelítéseket. A hiány kiváltó okai többtényezősek, és – a minőséggel és a gyártással kapcsolatos problémáktól kezdve – a teljes gyógyszerértéklánc mentén azonosíthatók kihívások. A gyógyszerhiány különösen az ellátási lánc zavaraiból és a kulcsfontosságú alkotóelemek és összetevők kínálatát érintő sebezhetőségekből eredhet. Ezért a hiányok megelőzése érdekében minden forgalombahozatali engedély jogosultjának rendelkeznie kell hiánymegelőzési tervvel. Az Ügynökségnek iránymutatást kell nyújtania a forgalombahozatali engedélyek jogosultjai számára az említett tervek végrehajtásának egyszerűsítését célzó megközelítésekről. [Mód. 79]
(137)A belső piacon a gyógyszerekkel való ellátás biztonságának javítása és ezáltal a népegészség magas szintű védelméhez való hozzájárulás érdekében helyénvaló közelíteni e rendeletben a tényleges vagy potenciális gyógyszerhiányok nyomon követésére és jelentésére vonatkozó szabályokat, beleértve az eljárásokat, valamint érintett szervezetek szerepét és kötelezettségeit, miközben lehetővé teszi a tagállamok számára, hogy a gyógyszerhiánnyal szembeni magasabb szintű védelmet biztosító jogszabályokat fogadjanak el vagy tartsanak fenn. Fontos biztosítani a gyógyszerekkel való folyamatos ellátást, amelyet Európa-szerte gyakran magától értetődőnek tekintenek. Ez különösen azokra a legkritikusabb fontosságú gyógyszerekre vonatkozik, amelyek elengedhetetlenek Európában az ellátás folyamatosságának biztosításához, a minőségi egészségügyi ellátáshoz és a népegészség magas szintű védelmének garantálásához. Bizonyos hiányok leküzdése érdekében lehetővé kell tenni, hogy egy adott beteg számára a gyógyszertárban, orvosi rendelvényre készített „magisztrális gyógyszert” vagy a gyógyszerkönyv szerint elkészített gyógyszereket használjanak, amelyeket közvetlenül a gyógyszertár által kiszolgált betegeknek szánnak. [Mód. 80]
(138)Az illetékes nemzeti hatóságokat fel kell hatalmazni arra, hogy a forgalombahozatali engedélyek jogosultjaitól kapott értesítések alapján nyomon kövessék a nemzeti és a centralizált eljárásokkal engedélyezett gyógyszerek hiányát. Az Ügynökséget fel kell hatalmazni arra, hogy szintén a forgalombahozatali engedélyek jogosultjaitól kapott értesítések alapján nyomon kövessék a centralizált eljárásokkal engedélyezett gyógyszerek hiányát. Az ilyen hiányokra vonatkozó információkat az e rendeletben előírt európai internetes gyógyszerportálon kell közzétenni. Kritikus hiányok azonosítása esetén az illetékes nemzeti hatóságoknak és az Ügynökségnek összehangoltan kell dolgozniuk a szükséges információk betegekkel, fogyasztókkal és az egészségügyi szakemberekkel való közlése érdekében, többek között a hiány becsült időtartamára és a rendelkezésre álló alternatívákra vonatkozóan, valamint e kritikus hiányok kezelése érdekében, függetlenül attól, hogy a kritikus hiány által érintett gyógyszerre centralizált forgalombahozatali engedély vagy nemzeti forgalombahozatali engedély vonatkozik-e. A forgalombahozatali engedélyek jogosultjainak és más érintett szervezeteknek, importőröknek, gyártóknak és beszállítóknak meg kell adniuk a nyomon követéshez szükséges információkat. A nagykereskedelmi forgalmazók és más személyek vagy jogalanyok, beleértve a betegszervezeteket vagy az egészségügyi szakembereket, a fogyasztókat és más olyan személyeket vagy jogalanyokat, amelyek engedéllyel rendelkeznek a lakossági gyógyszerellátásra, vagy arra jogosultak, szintén bejelenthetik az illetékes hatóságnak az érintett tagállamban forgalmazott adott gyógyszer hiányát. Az Ügynökségen belül az (EU) 2022/123 európai parlamenti és tanácsi rendeletAz Európai Parlament és a Tanács (EU) 2022/123 rendelete (2022. január 25.) az Európai Gyógyszerügynökség által a gyógyszerek és orvostechnikai eszközök tekintetében a válsághelyzetekre való felkészültség és a válságkezelés terén betöltött szerep megerősítéséről (HL L 20., 2022.1.31., 1. o.).Az Európai Parlament és a Tanács (EU) 2022/123 rendelete (2022. január 25.) az Európai Gyógyszerügynökség által a gyógyszerek és orvostechnikai eszközök tekintetében a válsághelyzetekre való felkészültség és a válságkezelés terén betöltött szerep megerősítéséről (HL L 20., 2022.1.31., 1. o.). alapján már létrehozott, a gyógyszerhiánnyal és gyógyszerbiztonsággal foglalkozó ügyvezető irányítócsoportnak (a továbbiakban: gyógyszerhiánnyal foglalkozó irányítócsoport) el kell fogadnia a kritikus gyógyszerhiányok jegyzékét, és biztosítania kell e hiányok Ügynökség általi nyomon követését. A gyógyszerhiánnyal foglalkozó irányítócsoportnak ezenfelül el kell fogadnia a [felülvizsgált 2001/83/EK irányelvnek] vagy e rendeletnek megfelelően engedélyezett kritikus fontosságú gyógyszerek jegyzékét is, e gyógyszerek kínálatának nyomon követése érdekében. A gyógyszerhiánnyal foglalkozó irányítócsoport ajánlásokat fogalmazhat meg azokra az intézkedésekre vonatkozóan, amelyeket a forgalombahozatali engedélyek jogosultjainak, a tagállamoknak, a Bizottságnak és más szervezeteknek kell meghozniuk a kritikus hiány megszüntetése vagy a piac e kritikus fontosságú gyógyszerekkel való ellátása biztonságának érdekében. Adott esetben ezeknek az ellátásbiztonsági intézkedéseknek magukban kell foglalniuk a szabályozási rugalmasság alkalmazását is, például a csomagolási és címkézési követelmények tekintetében. Ez a rugalmasság azonban nem áshatja alá a magas szintű minőségi és biztonsági előírásokat. A Bizottság végrehajtási jogi aktusokat fogadhat el annak biztosítására, hogy a forgalombahozatali engedélyek jogosultjai, a nagykereskedelmi forgalmazók vagy más érintett szervezetek meghozzák a megfelelő intézkedéseket, beleértve a készletek létrehozását vagy fenntartását. [Mód. 81]
(138a) A nagykereskedők általában kulcsfontosságú ellátási kapcsolatot jelentenek a forgalombahozatali engedélyek jogosultjai és a gyógyszerhasználók között, és ezekben az esetekben a kereslet becsléséhez figyelembe kell venni a nagykereskedelmi megbízásokban igényelt mennyiséget. [Mód. 82]
(138b) El kell kerülni, hogy az egyik tagállamban a polgárok jogos szükségleteinek kielégítése során a nemzeti szintű hiány megelőzése vagy enyhítése érdekében tervezett vagy hozott intézkedések növeljék a hiány kockázatát egy másik tagállamban. [Mód. 83]
(139)A folyamatos ellátásnak és a kritikus fontosságú gyógyszerek piaci elérhetőségének biztosítása érdekében szabályokat kell megállapítani a forgalombahozatali engedélynek a forgalomba hozatal végleges beszüntetését megelőző átruházására vonatkozóan. Az ilyen átruházás nem tekintendő módosításnak.
(139a) A közbeszerzési eljárások hatékony eszközei lehetnek a gyógyszerhiány elleni küzdelemnek. Tagállami szinten a kizárólag az áron alapuló, illetve az egyetlen nyertes ajánlattevővel lefolytatott ajánlati felhívások növelik a gyógyszerhiány kockázatát, valamint annak a veszélyét, hogy csökken a piacon lévő beszállítók száma. Uniós szinten a közös közbeszerzéseket a kritikus hiányok elleni küzdelem eszközeként kell elismerni, különösen egészségügyi válság idején, amint arra a Covid19-világjárvány is rávilágított. [Mód. 84]
(140)Elismert tény, hogy az információkhoz való jobb hozzáférés hozzájárul az általános tájékozottsághoz és növeli a közbizalmat, és lehetőséget biztosít a nyilvánosságnak arra, hogy észrevételeket tegyen, amelyeket a hatóságok megfelelően figyelembe vehetnek. A nyilvánosság számára ezért hozzáférést kell biztosítani a Gyógyszerek Uniós Nyilvántartásában, az Eudravigilance adatbázisban, valamint a gyártási és nagykereskedelmi forgalmazási adatbázisban található információkhoz, miután az illetékes hatóság törölte a bizalmas üzleti információkat. az 1049/2001/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletnekAz Európai Parlament és a Tanács 1049/2001/EK rendelete (2001. május 30.) az Európai Parlament, a Tanács és a Bizottság dokumentumaihoz való nyilvános hozzáférésről (HL L 145., 2001.5.31., 43. o.). megfelelően törölte a bizalmas üzleti információkat, kivéve, ha a közzétételt kiemelkedően fontos közérdek indokolja. Az 1049/2001/EK rendeletAz Európai Parlament és a Tanács 1049/2001/EK rendelete (2001. május 30.) az Európai Parlament, a Tanács és a Bizottság dokumentumaihoz való nyilvános hozzáférésről (HL L 145., 2001.5.31., 43. o.). a lehető legnagyobb mértékben biztosítja a nyilvánosságnak a dokumentumokhoz való hozzáférését, és meghatározza e hozzáférés általános elveit és korlátait. Az Ügynökségnek ennek megfelelően a lehető legszélesebb körű hozzáférést kell biztosítania dokumentumaihoz, egyensúlyt teremtve az információkhoz való jog és az adatvédelmi követelmények között. Az 1049/2001/EK rendelettel összhangban biztosítható eltérés révén védelmezni kell bizonyos köz- és magánérdekeket, például a személyes adatokat vagy a bizalmas üzleti információkat. [Mód. 85]
(141)Az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek e rendelettel összhangban megadott forgalombahozatali engedélyével kapcsolatos egyes kötelezettségek betartásának biztosítása érdekében a Bizottság számára lehetővé kell tenni, hogy pénzbüntetést szabjon ki. Az említett kötelezettségek be nem tartásával kapcsolatos felelősség vizsgálatához és az említett pénzbüntetések kiszabásához olyan eszközöket kell biztosítani, amelyek figyelembe veszik, hogy a forgalombahozatali engedélyek jogosultjai valamely nagyobb gazdasági egység részét képezhetik. Ellenkező esetben fennáll az említett kötelezettségeknek való meg nem felelésért viselt felelősség kijátszásának egyértelmű és azonosítható kockázata, ami hatással lehet a hatékony, arányos és visszatartó erejű szankciók kiszabásának képességére. A kiszabott bírságnak hatásosnak, arányosnak és visszatartó erejűnek kell lennie, továbbá figyelembe kell vennie az adott esethez fűződő egyéb körülményeket is. A jogbiztonságnak a jogsértési eljárás során való biztosítása érdekében meg kell határozni a szankciók maximális összegét. E maximális összegeknek nem egy adott gyógyszer, hanem az érintett gazdasági egység forgalmától kell függeniük.
(142)E rendelet egyes nem alapvető rendelkezéseinek kiegészítése vagy módosítása érdekében a Bizottságot fel kell hatalmazni arra, hogy az Európai Unió működéséről szóló szerződés (a továbbiakban: EUMSZ) 290. cikkének megfelelően jogi aktusokat fogadjon el azon helyzetek meghatározásáról, amelyekben engedélyezés utáni hatásossági vizsgálatokra lehet szükség; azon gyógyszerkategóriák meghatározásáról, amelyekre egyedi kötelezettségekhez kötött forgalombahozatali engedély adható, valamint az ilyen forgalombahozatali engedély megadására és megújítására vonatkozó eljárások és követelmények meghatározásáról; a módosítások alóli mentességek és azon kategóriák meghatározásáról, amelyekbe a módosításokat be kell sorolni, a forgalombahozatali engedélyekben foglaltak módosítása iránti kérelmek vizsgálatára vonatkozó eljárások létrehozásáról, valamint az ilyen módosítások iránti kérelmek vizsgálata céljából harmadik országokkal és nemzetközi szervezetekkel folytatott együttműködés feltételeinek és eljárásainak meghatározásáról; a forgalombahozatali engedélyek átruházása iránti kérelmek vizsgálatára vonatkozó eljárások meghatározásáról; az e rendelet szerinti kötelezettségek be nem tartása esetén pénzbírságok vagy kényszerítő bírságok kiszabására vonatkozó eljárás és szabályok, valamint e bírságok beszedése feltételeinek és módszereinek meghatározásáról. A Bizottságot fel kell hatalmazni további intézkedések elfogadására, megjelölve azokat az eseteket, amelyekben engedélyezés utáni hatásossági vizsgálatokat lehet megkövetelni. Különösen fontos, hogy a Bizottság az előkészítő munka során megfelelő konzultációkat folytasson, többek között szakértői szinten is, és hogy e konzultációkra a jogalkotás minőségének javításáról szóló, 2016. április 13-i az Európai Parlament, az Európai Unió Tanácsa és az Európai Bizottság közötti intézményközi megállapodásbanHL L 123., 2016.5.12., 1. o. foglalt elveknek megfelelően kerüljön sor. Így különösen a felhatalmazáson alapuló jogi aktusok előkészítésében való egyenlő részvétel biztosítása érdekében az Európai Parlament és a Tanács a tagállamok szakértőivel egyidejűleg kap kézhez minden dokumentumot, és szakértőik rendszeresen részt vehetnek a Bizottság felhatalmazáson alapuló jogi aktusok előkészítésével foglalkozó szakértői csoportjainak ülésein.
(143)A Bizottságra végrehajtási hatásköröket kell ruházni az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek forgalombahozatali engedélyeivel kapcsolatban e rendelet végrehajtása egységes feltételeinek biztosítása érdekében. A centralizált forgalombahozatali engedélyek kiadásával, az engedélyek felfüggesztésével, kérelemre vagy hivatalból történő visszavonásával, az utalványok odaítélésével, a szabályozói tesztkörnyezetek létrehozásával és módosításával, valamint a gyógyszerek szabályozási státuszára vonatkozó határozatokkal kapcsolatos végrehajtási hatásköröket a 182/2011/EU rendeletnek megfelelően kell gyakorolni.
(144)Az 536/2014/EU rendelet 91. cikke jelenleg előírja, hogy a rendelet többek között nem sérti a 2001/18/EK és a 2009/41/EK irányelvet.
(145)A tapasztalatok azt mutatják, hogy a GMO-kat tartalmazó vagy azokból álló vizsgálati gyógyszerekkel végzett klinikai vizsgálatok során a 2001/18/EK és a 2009/41/EK irányelv követelményeinek való megfelelést biztosító eljárás a környezeti kockázatértékelés és a tagállam illetékes hatósága általi hozzájárulás tekintetében összetett, és jelentős időt vehet igénybe.
(146)Az eljárás összetettsége jelentősen nő a több tagállamban és több központban végzett klinikai vizsgálatok esetében, mivel a klinikai vizsgálatok szponzorainak párhuzamosan több engedély iránti kérelmet is be kell nyújtaniuk eltérő tagállamok több illetékes hatóságához. Emellett a GMO-kra vonatkozó jogszabályok értelmében a környezeti kockázatértékelésre és az illetékes hatóságok írásbeli hozzájárulására vonatkozó nemzeti követelmények és eljárások tagállamonként jelentősen eltérnek, mivel egyes tagállamok a 2001/18/EK irányelvet, mások a 2009/41/EK irányelvet alkalmazzák, és vannak olyan tagállamok, amelyek a klinikai vizsgálat sajátos körülményeitől függően vagy a 2009/41/EK irányelvet, vagy a 2001/18/EK irányelvet alkalmazzák. Nem lehet tehát előzetesen meghatározni a követendő nemzeti eljárást.
(147)Ezért különösen nehéz a GMO-kat tartalmazó vagy azokból álló vizsgálati gyógyszerekkel több tagállam részvételével, több központban zajló klinikai vizsgálatokat végezni.
(148)Az 536/2014/EU rendelet egyik célkitűzése, hogy a klinikai vizsgálatra irányuló kérelemre vonatkozóan az érintett tagállamok egyetlen összehangolt és egységes értékelést végezzenek, és az értékelést egy ország (a jelentéstevő tagállam) koordinálja.
(149)Ezért helyénvaló előirányozni az illetékes nemzeti hatóságok szakértőinek és a környezeti kockázatokat értékelő munkacsoportnak a bevonásával végzett centralizált környezeti kockázatértékelést. [Mód. 86]
(150)A 2001/18/EK irányelv 5. cikke úgy rendelkezik, hogy a GMO-k környezetbe történő szándékos kibocsátására vonatkozó engedélyezési eljárások és az azokhoz kapcsolódó, az irányelv 6–11. cikkében leírt szabályok nem alkalmazandók az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerhatóanyagnak minősülő anyagokra és vegyületekre, amennyiben azokat az említett cikkben felsorolt kritériumoknak megfelelő uniós jogi aktusok engedélyezik.
(151)A vizsgálati gyógyszerek Unión belüli gyártására és behozatala tekintetében az 536/2014/EU rendelet 61. cikke (2) bekezdésének a) pontja szerinti engedéllyel való rendelkezésre vonatkozó követelményt ki kell terjeszteni a 2009/41/EK irányelv szerinti, GMO-kat tartalmazó vagy azokból álló vizsgálati gyógyszerekre is.
(152)Ezért az 536/2014/EU rendelet hatékony működésének biztosítása érdekében indokolt a gyógyszerhatóanyagnak minősülő anyagok és vegyületek sajátos jellemzőit figyelembe vevő egyedi engedélyezési eljárást meghatározni a 2001/18/EK irányelv 5. cikkében foglalt követelményeknek megfelelő GMO-kat tartalmazó vagy azokból álló, emberi alkalmazásra szánt gyógyszerhatóanyagnak minősülő anyagok és vegyületek szándékos kibocsátására.
(153)Az e rendeletben meghatározott egyes kötelezettségek megsértése miatt kiszabott pénzbírságokra vonatkozó részletes szabályokat a 658/2007/EK bizottsági rendeletA Bizottság 658/2007/EK rendelete (2007. június 14.) a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet értelmében kiadott forgalombahozatali engedélyekkel kapcsolatos egyes kötelezettségek megsértése miatt kiszabott pénzbírságokról (HL L 155., 2007.6.15., 10. o.). határozza meg. E szabályokat fenn kell tartani, de helyénvaló egységes szerkezetbe foglalni őket, e rendeletbe átemelve alapvető elemeiket és az e kötelezettségekre vonatkozó jegyzéket, fenntartva mindazonáltal a Bizottságra ruházott azon hatásköröket, amelyek értelmében a Bizottság az ilyen pénzbüntetések kiszabására vonatkozó eljárások meghatározása révén kiegészítheti e rendeletet. A jogbiztonság érdekében helyénvaló egyértelművé tenni, hogy a 2141/96/EK bizottsági rendeletA Bizottság 2141/96/EK rendelete (1996. november 7.) a 2309/93/EK tanácsi rendelet hatálya alá tartozó gyógyszerek forgalombahozatali engedélyének átruházására vonatkozó kérelem megvizsgálásáról (HL L 286., 1996.11.8., 6. o.). hatályban marad, és továbbra is alkalmazandó, hacsak és amíg hatályon kívül nem helyezik. Ugyanezen okból egyértelművé kell tenni, hogy 2049/2005/EKA Bizottság 2049/2005/EK rendelete (2005. december 15.) a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet értelmében a mikro-, kis- és középvállalkozások által az Európai Gyógyszerügynökségnek fizetendő díjak és az attól kapott adminisztratív segítség szabályainak megállapításáról (HL L 329., 2005.12.16., 4. o.)., az 507/2006/EKA Bizottság 507/2006/EK rendelete (2006. március 29.) a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet hatálya alá tartozó, emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények forgalomba hozatalának feltételekhez kötött engedélyezéséről (HL L 92., 2006.3.30., 6. o.)., a 658/2007/EK és az 1234/2008/EKA Bizottság 1234/2008/EK rendelete (2008. november 24.) az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények forgalombahozatali engedélyére vonatkozó feltételek módosításainak vizsgálatáról (HL L 334., 2008.12.12., 7. o.). rendelet hatályban marad, és továbbra is alkalmazandó, hacsak és amíg hatályon kívül nem helyezik őket.
(154)E rendelet kettős jogalapját az EUMSZ 114. cikke és 168. cikke (4) bekezdésének c) pontja alkotja. Célja a belső piac megvalósítása az emberi alkalmazásra szánt gyógyszerek tekintetében, az egészség magas szintű védelmének biztosítását véve alapul. Ez a rendelet továbbá magas szintű minőségi és biztonságossági előírásokat állapít meg a gyógyszerekre vonatkozóan, az e gyógyszerek biztonságosságával kapcsolatos általános elvárásoknak való megfelelés érdekében. A rendelet párhuzamosan törekszik mindkét cél megvalósítására. E két cél elválaszthatatlanul összekapcsolódik, és egyik sem másodlagos a másikhoz képest. Ami az EUMSZ 114. cikkét illeti, ez a rendelet létrehozza az Európai Gyógyszerügynökséget, és különös rendelkezéseket ír elő a gyógyszerek centralizált engedélyezése tekintetében, ezáltal biztosítva a belső piac működését és a gyógyszerek szabad mozgását. Ami az EUMSZ 168. cikke (4) bekezdésének c) pontját illeti, ez a rendelet magas szintű minőségi és biztonsági előírásokat állapít meg a gyógyszerekre vonatkozóan.
(155)E rendelet tiszteletben tartja különösen az Európai Unió Alapjogi Chartájában elismert alapvető jogokat és alapelveket, mindenekelőtt az emberi méltóságot, a személyi sérthetetlenséget, a gyermekek jogait, a magán- és családi élet tiszteletben tartását, a személyes adatok védelmét, valamint művészet és a tudomány szabadságát. Hasonlóképpen e rendelet célja, hogy az EUMSZ 192. cikkének (1) bekezdésével összhangban biztosítsa a környezet magas szintű védelmét. [Mód. 87]
(156)E rendelet célja, hogy az Unió egészében biztosítsa a kiváló minőségű gyógyszerek engedélyezését, többek között a beteg gyermekek és a ritka betegségben szenvedők számára is. Mivel ezt a célt a tagállamok nem tudják kielégítően megvalósítani, és ezért az a fellépés nagyságrendje miatt uniós szinten jobban megvalósítható, az Unió az Európai Unióról szóló szerződés 5. cikkében foglalt szubszidiaritási elvnek megfelelően intézkedéseket hozhat. Az említett cikkben foglalt arányosság elvének megfelelően ez a rendelet nem lépi túl az e cél eléréséhez szükséges mértéket,