(-1) Att säkerställa att patienter får de läkemedel som de behöver när de behöver dem, oavsett var de bor i unionen, är ett centralt mål för den europeiska hälsounionen. Att säkerställa den europeiska läkemedelsindustrins konkurrenskraft och samtidigt skapa bättre tillgång på läkemedel och mer jämlik och snabbare tillgång för patienter är ett centralt mål för unionens föreslagna läkemedelsreform. [Ändr. 1]

(1)Unionens läkemedelsram har gjort det möjligt att godkänna säkra, effektiva och högkvalitativa läkemedel i unionen, vilket bidrar till en hög folkhälsonivå och en väl fungerande inre marknad för dessa produkter.

(1a) Denna förordning bör bidra till genomförandet av One Health-modellen och betona den väletablerade sammanlänkningen mellan människors, djurs och ekosystems hälsa samt behovet av att inkludera dessa tre dimensioner när folkhälsohot hanteras. Miljöstress och miljöförstöring, inklusive förlust av biologisk mångfald, bidrar till sjukdomsspridning mellan människor och djur och till deras sjukdomsbörda. Dessutom påverkar föroreningar från aktiva läkemedelssubstanser kvaliteten på vatten och ekosystem negativt och får den antimikrobiella resistensen att öka snabbt, vilket utgör globala folkhälsorisker. [Ändr. 2]

(2)Läkemedelsstrategin för Europa utgör en vändpunkt i och med tillägget av ytterligare centrala mål och skapandet avgenom strävandet efter att skapa en attraktiv miljö för forskning, utveckling och tillverkning av läkemedel i unionen tillsammans med en modern ram som gör innovativa och etablerade läkemedel tillgängliga för patienter och hälso- och sjukvårdssystem till rimliga priser, samtidigt som man stärker bekämpandet av läkemedelsbrist och säkerställer försörjningstryggheten och tar hänsyn till miljöfrågor. [Ändr. 3]

(2a) Som ett komplement till åtgärderna för hantering av läkemedelsbrist har kommissionens meddelande av den 24 oktober 2023 ”Hantering av läkemedelsbrister i EU” till syfte att hantera kritisk brist på läkemedel och stärka försörjningstryggheten i unionen, bland annat genom införandet av en europeisk frivillig solidaritetsmekanism för läkemedel som gör det möjligt för medlemsstaterna att omfördela sina tillgängliga lager i bristsituationer. [Ändr. 4]

(3)Att ta itu med patienternas ojämlika tillgång till läkemedel har blivit en central prioritering i läkemedelsstrategin för Europa, vilket har betonats av rådet och Europaparlamentet. Medlemsstaterna och Europaparlamentet har efterlyst reviderade mekanismer och incitament för utveckling av läkemedel som är anpassade till nivån av icke tillgodosedda medicinska behov, samtidigt som man ser till att processen är transparent och säkerställer patienternas tillgång till och tillgängligheten på prismässigt överkomliga läkemedel i alla medlemsstater. [Ändr. 5]

(4)Tidigare ändringar av unionens läkemedelslagstiftning har inriktats på att förbättra tillgången till läkemedel genom att påskynda bedömningen av ansökningar om godkännande för försäljning eller genom att tillåta villkorligt godkännande för försäljning för läkemedel för icke tillgodosedda medicinska behov. Även om dessa åtgärder har påskyndat godkännandet av innovativa och lovande behandlingar på vissa områden – samtidigt som många folkhälsoprioriteringar ännu återstår – når dessa läkemedel inte alltid patienterna, som fortfarande har ojämlik tillgång till läkemedel i unionen. [Ändr. 6]

(5)Covid-19-pandemin har belysttydliggjorde ytterligare att det finns kritiska problem som kräver en reform av unionens läkemedelsram för att stärka dess resiliens, med förbättrad tillgång på läkemedel, och säkerställa att den motsvarar folkhälsobehoven och under alla omständigheter gagnar befolkningen. [Ändr. 7]

(5a) Covid-19-pandemin belyste även skillnader i hälso- och sjukvårdssystemens kapacitet, nationell immuniseringsinfrastruktur, bristsituationer och beredskap. Utöver åtgärderna i denna förordning bör medlemsstaterna stärka sina nationella immuniseringsprogram för att säkerställa att deras befolkningar är bättre och fullgott skyddade mot infektionssjukdomar samt stärka beredskapen inför och hanteringen av pandemier. [Ändr. 8]

(6)För tydlighetens skullDärför är det nödvändigt att ersätta Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 av den 31 mars 2004 om inrättande av gemenskapsförfaranden för godkännande av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet (EUT L 136, 30.4.2004, s. 1). med en ny förordning. [Ändr. 9]

(7)Veterinärmedicinska läkemedel regleras genom Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2019/6Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2019/6 av den 11 december 2018 om veterinärmedicinska läkemedel och om upphävande av direktiv 2001/82/EG (EUT L 4, 7.1.2019, s. 43).. Dessa läkemedel omfattas inte av den här förordningen, även om vissa bestämmelser om läkemedelsmyndighetens styrning och allmänna uppgifter som fastställs i den här förordningen är tillämpliga på dessa läkemedel. Läkemedelsmyndighetens särskilda uppgifter vad gäller veterinärmedicinska läkemedel fastställs i Europaparlamentets och rådets förordningar (EU) 2019/6 och (EG) nr 470/2009Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 470/2009 av den 6 maj 2009 om gemenskapsförfaranden för att fastställa gränsvärden för farmakologiskt verksamma ämnen i animaliska livsmedel samt om upphävande av rådets förordning (EEG) nr 2377/90 och ändring av Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/82/EG och Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 (EUT L 152, 16.6.2009, s. 1)..

(8)Tillämpningsområdet för centralt godkända läkemedel har anpassats till verkligheten på marknaden och den tekniska utvecklingen samt behovet av att säkerställa en centraliserad bedömning för vissa läkemedelskategorier. Mot bakgrund av kommissionens rapportRapport från kommissionen till Europaparlamentet och rådet om erfarenheterna av förfarandena för godkännande och tillsyn av humanläkemedel, i enlighet med kraven i EU-lagstiftningen om humanläkemedel (COM(2021) 497 final). om de erfarenheter som vunnits har det visat sig nödvändigt att förbättra tillämpningen av förfarandena för godkännande för försäljning för utsläppande av läkemedel på unionsmarknaden samt att ändra vissa administrativa förhållanden vid Europeiska läkemedelsmyndigheten. Regelverket bör dessutom anpassas till de nuvarande marknadsförhållandena och den ekonomiska verkligheten, och samtidigt fortsätta att säkerställa ett gott skydd för folkhälsan och miljön. Enligt slutsatserna i rapporten är det nödvändigt med korrigeringar av vissa tillämpningsförfaranden och med anpassningar för att ta hänsyn till utvecklingen inom vetenskap och teknik. Av rapporten framgår också att de tidigare fastställda allmänna principer som reglerar det centraliserade förfarandet för godkännande för försäljning (centraliserat förfarande) bör behållas.

(9)När det gäller tillämpningsområdet för denna förordning är godkännandet av antimikrobiella medel i princip av intresse för patienthälsan på unionsnivå och det bör därför vara möjligt att godkänna dem på unionsnivå. [Ändr. 10]

(10)För att upprätthålla en hög nivå av vetenskaplig utvärdering av nya läkemedel och läkemedel som kommer att gagna hela unionens befolkning bör det centraliserade förfarandet vara obligatoriskt för högteknologiska läkemedel, särskilt sådana som härrör från biotekniska processer, prioriterade antimikrobiella medel, särläkemedel, läkemedel för pediatrisk användning och läkemedel som innehåller en aktiv substans som inte godkändes före den senaste viktiga ändringen av tillämpningsområdet för det centraliserade förfarandet under 2004.

(11)Beträffande humanläkemedel bör det vara möjligt att tillämpa det centraliserade förfarandet även i de fall då ett gemensamt förfarande tillför patienten ett mervärde. Det centraliserade förfarandet bör kvarstå som ett möjligt alternativ för läkemedel som, även om de inte tillhör de produktkategorier som ska godkännas av unionen, ändå är terapeutiskt innovativa. Det bör även vara möjligt att tillämpa detta förfarande på läkemedel som, även om de inte är innovativa, kan vara fördelaktiga för samhället eller patienterna, inklusive barn, om de från början godkänns på unionsnivå, t.ex. vissa receptfria läkemedel. Denna möjlighet kan utsträckas till att omfatta generiska läkemedel och biosimilarer som godkänts av unionen, förutsatt att detta inte på något sätt försvagar den harmonisering som uppnåtts vid utvärderingen av referensläkemedlet eller resultaten av denna utvärdering. För att säkerställa att generiska läkemedel är allmänt tillgängliga kan dessa läkemedel också under alla omständigheter godkännas av medlemsstaternas behöriga myndigheter, även om de är baserade på ett centralt godkänt referensläkemedel.

(12)Strukturen och verksamheten hos de olika organ som ingår i läkemedelsmyndigheten bör utformas med tanke på behovet av ständig uppdatering av den vetenskapliga sakkunskapen, behovet av samarbete mellan unionens organ och nationella organ, behovet av ett tillfredsställande deltagande av det civila samhället samt unionens framtida utvidgning. Läkemedelsmyndighetens olika organ bör upprätta och utveckla lämpliga kontakter med berörda parter, särskilt med företrädare för patienter, konsumenter och hälso- och sjukvårdspersonal. [Ändr. 11]

(13)Läkemedelsmyndighetens främsta uppgift bör vara att förse unionens institutioner och medlemsstaterna med vetenskapliga yttranden av högsta möjliga kvalitet så att de kan utöva sina befogenheter på läkemedelsområdet enligt unionsrättsakter när det gäller godkännande av och tillsyn över läkemedel. Godkännande för försäljning bör beviljas av kommissionen först efter det att läkemedelsmyndigheten har gjort en gemensam vetenskaplig utvärdering av de högteknologiska läkemedlens kvalitet, säkerhet och effekt, med tillämpning av högsta möjliga standarder, och efter det att en miljöriskbedömning har färdigställts. [Ändr. 12]

(14)För att säkerställa ett nära samarbete mellan läkemedelsmyndigheten och forskare i medlemsstaterna bör styrelsens sammansättning garantera att medlemsstaternas behöriga myndigheter nära knyts till den övergripande förvaltningen av unionssystemet för godkännande av läkemedel.

(15)Läkemedelsmyndighetens budget bör vara transparent och utgöras av avgifter som betalas av den privata sektorn, bidrag från unionens budget för att genomföra unionens politik, samt bidrag som betalas av tredjeländer. Även om merparten av dess finansiering kommer från avgifter är läkemedelsmyndigheten en offentlig myndighet. Det är av största betydelse att slå vakt om dess integritet och oberoende för att upprätthålla allmänhetens tilltro till unionens regelverk. [Ändr. 13]

(16)Hela ansvaret för att förbereda läkemedelsmyndighetens yttranden i alla frågor som rör humanläkemedel bör vila på kommittén för humanläkemedel.

(17)Inrättandet av läkemedelsmyndigheten genom rådets förordning (EEG) nr 2309/93Rådets förordning (EG) nr 1647/2003 av den 18 juni 2003 om ändring av förordning (EEG) nr 2309/93 om gemenskapsförfaranden för godkännande för försäljning av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet (EUT L 245, 29.9.2003, s. 19)., som ersattes av förordning (EG) nr 726/2004, har gjort det möjligt att stärka den vetenskapliga utvärderingen och övervakningen av läkemedel i unionen, särskilt genom dess vetenskapliga organ och kommittéer till vilka medlemsstaternas behöriga myndigheter tillhandahåller experter och sakkunskap, vilket säkerställer en oberoende bedömning av hög kvalitet. Ingen ny läkemedelsmyndighet inrättas genom den här förordningen. Den läkemedelsmyndighet som avses i den här förordningen är den som inrättats genom förordning (EG) nr 726/2004.

(18)De vetenskapliga kommittéerna bör få ett större verksamhetsområde, och deras sammansättning och arbetssätt bör moderniseras. I detta avseende är det viktigt att säkerställa att patienter och hälso- och sjukvårdspersonal är företrädda i kommittén för humanläkemedel, eftersom det är läkemedelsmyndighetens viktigaste utvärderingskommitté för humanläkemedel.

(18a) Läkemedelsmyndigheten bör fastställa transparenta kriterier för utnämning av företrädare för patienter och hälso- och sjukvårdspersonal till kommittén för humanläkemedel och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel för att säkerställa att det finns en välbalanserad representation av medicinska specialområden och sjukdomar bland utsedda ledamöter och suppleanter samt robusta regler för förebyggande av intressekonflikter. En förklaring om direkta eller indirekta ekonomiska eller andra intressen i läkemedelsindustrin eller annan medicinsk industri som kan påverka de utsedda aktörernas opartiskhet bör vara en integrerad del av urvalsprocessen och därefter offentliggöras. [Ändr. 14]

(19)De som i framtiden söker godkännande för försäljning bör mer generellt ges mer omfattande vetenskaplig rådgivning som bör anpassas till det berörda läkemedlets särdrag. Dessutom bör det inrättas former för rådgivning till företagen, särskilt till små och medelstora företag och till icke-vinstdrivande enheter. Läkemedelsmyndigheten bör även främja öppna och offentliga diskussioner om den senaste vetenskapliga utvecklingen och om uppdateringar av vetenskapliga riktlinjer. [Ändr. 15]

(20)Lovande läkemedel och vissa kombinationer av läkemedel och medicintekniska produkter, samt läkemedel endast för användning med medicintekniska produkter, som har potential att i hög grad tillgodose patienters icke tillgodosedda medicinska behov bör få tidigt och ökat vetenskapligt stöd, bland annat genom stöd till patientrelevant in vitro- och in silico-teknik som är central för utvecklingen av dessa produkter. Sådant stöd kommer i slutändan att hjälpa patienterna att få tillgång till nya behandlingar så tidigt som möjligt. [Ändr. 16]

(20a) Utöver icke tillgodosedda medicinska behov som redan erkänts i samband med pediatriska, antimikrobiella, onkologiska, sällsynta och neurodegenerativa sjukdomar bör uppmärksamhet även ägnas åt icke tillgodosedda medicinska behov inom psykisk hälsa och behandlingar på det området. [Ändr. 17]

(21)För att möjliggöra mer informativ rådgivning och ett informationsutbyte mellan olika organ bör vetenskaplig rådgivning från läkemedelsmyndigheten ibland ges parallellt med vetenskaplig rådgivning från andra organ. Detta bör vara fallet för den gemensamma vetenskapliga rådgivning som genomförs av medlemsstaternas samordningsgrupp för utvärdering av medicinsk teknik som inrättats genom Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2021/2282Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2021/2282 av den 15 december 2021 om utvärdering av medicinsk teknik och om ändring av direktiv 2011/24/EU (EUT L 458, 22.12.2021, s. 1). och, för läkemedel som inbegriper en medicinteknisk produkt, den rådgivning från expertpaneler som beskrivs i artikel 106 i Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2017/745Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2017/745 av den 5 april 2017 om medicintekniska produkter, om ändring av direktiv 2001/83/EG, förordning (EG) nr 178/2002 och förordning (EG) nr 1223/2009 och om upphävande av rådets direktiv 90/385/EEG och 93/42/EEG (EUT L 117, 5.5.2017, s. 1).. Där mekanismer för parallell vetenskaplig rådgivning är upprättade genom andra relevanta unionsrättsakter bör en liknande mekanism tillämpas.

(21a) På grundval av det beslut som Europeiska ombudsmannen fattade i sin strategiska undersökning OI/7/2017/KR av den 17 juli 2019 om hur Europeiska läkemedelsmyndigheten samverkar med läkemedelsutvecklare under perioden fram till ansökningar om godkännande för försäljning av nya läkemedel i unionen bör läkemedelsmyndigheten öka transparensen i den vetenskapliga rådgivningen. Vidare bör personal och experter från nationella behöriga myndigheter som ger vetenskaplig rådgivning i största möjliga utsträckning avstå från att delta i efterföljande utvärdering av ansökan om godkännande för försäljning av samma produkter. I vederbörligen motiverade fall, t.ex. när ett läkemedels indikation avser en sällsynt sjukdom, bör den berörda experten dock kunna göra en efterföljande utvärdering av samma produkt, förutsatt att detta dokumenteras i vederbörlig ordning. [Ändr. 18]

(22)De vetenskapliga kommittéernas roll bör också stärkas så att läkemedelsmyndigheten kan delta aktivt i den internationella vetenskapliga dialogen och bedriva viss verksamhet som kommer att bli nödvändig främst då det gäller vetenskaplig harmonisering på internationell nivå och tekniskt samarbete med Världshälsoorganisationen.

(23)Utan att det påverkar tillämpningen av bestämmelserna i förordning (EU) 2019/6, som förblir tillämpliga på veterinärmedicinska läkemedel, är det för att skapa ökad rättssäkerhet dessutom nödvändigt att noga precisera ansvarsområdena i fråga om reglerna om öppenhet i läkemedelsmyndighetens arbete, att ange vissa villkor för saluföring av läkemedel som godkänts av unionen, att ge läkemedelsmyndigheten befogenhet att övervaka distributionen av läkemedel som godkänts av unionen, att utföra inspektioner tillsammans med medlemsstaterna i tredjeländer och att fastställa sanktioner och former för verkställighet av dessa, i händelse av överträdelse av bestämmelserna i den här förordningen eller av villkoren i de godkännanden för försäljning som beviljats inom ramen för de förfaranden som fastställs i den.

(24)Läkemedelsmyndigheten bör särskilt ges befogenhet och kapacitet att utföra inspektioner där detta ligger i unionens intresse och där medlemsstaternas behöriga myndigheter begär stöd för att utföra sina uppgifter enligt Europaparlamentets och rådets reviderade direktiv 2001/83/EGEuropaparlamentets och rådets direktiv 2001/83/EG av den 6 november 2001 om upprättande av gemenskapsregler för humanläkemedel (EGT L 311, 28.11.2001, s. 67).. Unionens intresse kan gälla situationer där man för att säkerställa snabbare tillgång till läkemedel behöver hantera utmaningar vad gäller inspektionskapacitet på nationell nivå i god tid eller där ett hot mot folkhälsan eller en större händelse behöver åtgärdas omedelbart. Att se till att läkemedelsmyndigheten har lämplig inspektionskapacitet kommer också, i unionens intresse, att underlätta spridningen av bästa praxis och know-how och förbättra tillsynen över tillverkningen av läkemedel världen över. På begäran av en behörig myndighet i en medlemsstat kan läkemedelsmyndigheten efter eget gottfinnande godta att antingen ge stöd till inspektioner på anläggningar belägna i unionen eller utföra inspektioner på anläggningar belägna i tredjeländer.

(25)I vissa fall kan brister i medlemsstaternas tillsynssystem och relaterade verkställighetsåtgärder riskera att avsevärt hindra uppnåendet av målen i denna förordning och i reviderat direktiv 2001/83/EG, vilket även skulle kunna leda till folkhälsorisker eller miljörisker. För att hantera dessa utmaningar bör harmoniserade inspektionsstandarder säkerställas genom upprättande av ett gemensamt revisionsprogram inom läkemedelsmyndigheten. Detta gemensamma revisionsprogram kommer också att ytterligare harmonisera tolkningen av god tillverknings- och distributionssed på grundval av unionslagstiftningens krav. Det kommer dessutom att stödja ytterligare ömsesidigt erkännande av inspektionsresultat mellan medlemsstaterna och med strategiska partner. Inom det gemensamma revisionsprogrammet är de behöriga myndigheterna föremål för regelbundna revisioner som utförs av andra medlemsstater för att upprätthålla ett likvärdigt och harmoniserat kvalitetssystem och för att säkerställa ett lämpligt genomförande av relevant god tillverknings- och distributionssed i nationell lagstiftning och likvärdighet med andra inspektionsmyndigheter i EES. [Ändr. 19]

(26)En inspektionsarbetsgrupp, som via olika rapporteringsvägar tillhandahåller synpunkter och rekommendationer när det gäller alla frågor som direkt eller indirekt rör god tillverknings- och distributionssed oberoende av förfarandet för godkännande för försäljning, bör inrättas vid läkemedelsmyndigheten. Denna arbetsgrupp bör särskilt ansvara för upprättandet, utvecklingen och den övergripande tillsynen avseende det gemensamma revisionsprogrammet.

(26a) Läkemedelsforskning spelar en avgörande roll för den fortgående förbättringen av folkhälsan och för att säkerställa unionens konkurrenskraft. Läkemedel, i synnerhet sådana som är resultatet av lång och kostnadskrävande forskning, kommer i fortsättningen inte att utvecklas i unionen om de inte omfattas av gynnsamma regler som ger ett tillräckligt skydd som stimulerar sådan forskning. Det är dock svårt att fastställa en direkt koppling mellan sådana gynnsamma regler och unionens konkurrenskraft. Sådana regler gör visserligen unionens marknader mer attraktiva men tar ingen hänsyn till läkemedlens geografiska ursprung, och godkända läkemedel från tredjeländer är lika berättigade att få unionsincitament, på samma sätt som unionsbaserade innovativa företag också kan dra nytta av incitament i tredjeländer. [Ändr. 20]

(27)För att främja innovation kring och utveckling av nya läkemedel vid små och medelstora företag i den mening som avses i kommissionens rekommendation 2003/361/EGKommissionens rekommendation av den 6 maj 2003 om definitionen av mikroföretag samt små och medelstora företag (EUT L 124, 20.5.2003, s. 36). och för att minska kostnaderna för utsläppande på marknaden av humanläkemedel som godkänts genom det centraliserade förfarandet bör dessa företag omfattas av läkemedelsmyndighetens stödsystem.

(28)Stödsystemet bör bestå av regleringsstöd, förfarandemässigt stöd och administrativt stöd och av nedsättning, uppskjutande eller befrielse vad gäller avgifter. Systemet bör omfatta de olika stegen i förfarandena före godkännandet för försäljning, till exempel vetenskaplig rådgivning, inlämning av ansökningar om godkännande för försäljning och förfaranden efter godkännandet.

(29)Rättsliga enheter som inte bedriver ekonomisk verksamhet, såsom universitet, offentliga organ, forskningsinstitut eller ideella organisationer, utgör en viktig innovationskällakälla till forskning om icke tillgodosedda medicinska behov, forskning inom olika subpopulationer, nya användningsområden och optimering samt innovation och bör också omfattas av detta stödsystem. Då det bör vara möjligt att ta hänsyn till dessa enheters särskilda omständigheter på individuell basis kan sådant stöd bäst uppnås genom ett särskilt stödsystem, inklusive administrativt stöd och genom nedsättning, uppskjutande och befrielse vad gäller avgifter. [Ändr. 21]

(30)Läkemedelsmyndigheten bör ges befogenhet att utfärda vetenskapliga rekommendationer om huruvida en produkt som är under utveckling, och som potentiellt kan omfattas av det centraliserade förfarandets obligatoriska tillämpningsområde, uppfyller de vetenskapliga kriterierna för att vara ett läkemedel. En sådan rådgivningsmekanism skulle så tidigt som möjligt hantera frågor som anknyter till andra områden, t.ex.särskilt ämnen av mänskligt ursprung, kosmetika eller medicintekniska produkter, och som kan uppstå i takt med att vetenskapen utvecklas. För att säkerställa att läkemedelsmyndighetens rekommendationer tar hänsyn till synpunkter från likvärdiga rådgivningsmekanismer inom andra rättsliga ramar bör läkemedelsmyndigheten samråda med relevanta rådgivande organ eller tillsynsorgan. Om det råder tvivel om huruvida den rättsliga statusen hos en produkt under utveckling, som potentiellt skulle kunna omfattas av det centraliserade förfarandets obligatoriska tillämpningsområde, uppfyller de vetenskapliga kriterierna för ett läkemedel bör läkemedelsmyndigheten inleda samråd med de berörda rådgivande organ som ansvarar för andra regelverk, närmare bestämt medicintekniska produkter och ämnen av mänskligt ursprung. I sådana fall bör det kompendium som avses i Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2024/1938Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2024/1938 av den 13 juni 2024 om kvalitets- och säkerhetsstandarder för humanbiologiskt material avsett för användning på människa och om upphävande av direktiven 2002/98/EG och 2004/23/EG (EUT L, 2024/1938, 17.7.2024, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2024/1938/oj). vid behov konsulteras. Om det efter konsultationen av kompendiet fortfarande råder tvivel om den rättsliga statusen bör de berörda organen ytterligare samråda för att fastställa den rättsliga statusen. Kommissionen bör underlätta samarbetet mellan läkemedelsmyndigheten och rådgivande organ som inrättats genom annan unionslagstiftning. Efter dessa samråd bör yttrandena och rekommendationerna från läkemedelsmyndigheten och berörda rådgivande organ om produktens rättsliga status offentliggöras. [Ändr. 22]

(31)För att öka öppenheten när det gäller vetenskapliga bedömningar och all annan verksamhet bör läkemedelsmyndigheten skapa och underhålla en användarvänlig europeisk webbportal för läkemedel. Portalen bör ge information om alla centralt godkända läkemedel, bland annat om säkerhet, effekt, miljörisk, patientpopulationer och i förekommande fall information om antimikrobiell resistens, bristsituationer och utestående skyldigheter för innehavare av godkännande för försäljning. Tillräckliga budgetmedel bör anslås till läkemedelsmyndigheten för att dess skyldigheter och åtaganden i fråga om öppenhet ska kunna fullgöras i vederbörlig ordning. [Ändr. 23]

(31a) I unionens läkemedelsregister förtecknas alla humanläkemedel, veterinärmedicinska läkemedel och särläkemedel som godkänts för försäljning av kommissionen genom det centraliserade förfarandet. Unionsregistret kan användas för att söka relevant information om det berörda läkemedlet, bland annat om dess aktiva substans, dess internationella generiska namn, ATC (Anatomical Therapeutic Chemical), indikationerna för läkemedlet, information om krav på godkännandet och eventuella krav efter godkännandet samt tillämpliga lagstadgade skyddsperioder. [Ändr. 24]

(32)Erfarenheterna av hur regelverket fungerar har visat att den befintliga multivetenskapliga kommittéstrukturen för Europeiska läkemedelsmyndigheten ofta skapar komplexitet i kommittéernas vetenskapliga bedömningsprocess, dubbelarbete och icke-optimerad användning av sakkunskap och resurser. Dessutom står läkemedelsmyndigheten och medlemsstaternas behöriga myndigheter inför utmaningar som rör begränsad kapacitet och lämplig sakkunskap när det gäller att hantera det ökande antalet förfaranden för befintliga läkemedel och bedömning av nya läkemedel, särskilt nyskapande innovativa och komplexa läkemedel.

(33)För att optimera regelverkets funktion och effektivitet förenklas och minskas strukturen hos läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommittéer till två huvudsakliga kommittéer på området humanläkemedel: kommittén för humanläkemedel (CHMP) och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel (PRAC).

(33a) För att säkerställa adekvat expertis och utvärdering vid miljöriskbedömningar av läkemedelssubstanser bör läkemedelsmyndigheten inrätta en ny tillfällig arbetsgrupp för miljöriskbedömning. Denna arbetsgrupp bör anlitas vid behov, beroende på ansökan om godkännande för försäljning. Arbetsgruppen bör ha den vetenskapliga kunskap som krävs för att fastställa och bedöma riskerna, och de tillhörande riskreducerande åtgärderna, i samband med tillverkning, användning och bortskaffande av läkemedel. Arbetsgruppen bör bidra till att genomföra One Health-modellen och till att överbrygga klyftan mellan läkemedels- och miljöbedömningar. [Ändr. 25]

(34)Förenklingen av förfarandena bör inte påverka standarder eller kvaliteten på den vetenskapliga utvärderingen av läkemedel som garanterar läkemedlens kvalitet, säkerhet och effekt. Den bör också göra det möjligt att förkorta den vetenskapliga utvärderingstiden från 210 dagar till 180 dagar.

(35)Läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommittéer bör kunna delegera vissa avi samband med sina utvärderingsuppgifter tillunderstödjas av arbetsgrupper som bör vara öppna för särskilt utsedda vetenskapliga experter, men ändå behålla det fulla ansvaret för de vetenskapliga yttranden som avges. [Ändr. 26]

(36)Sakkunskapen hos kommittén för avancerade terapier (CAT), kommittén för särläkemedel (COMP), pediatriska kommittén (PDCO) och kommittén för växtbaserade läkemedel (HMPC) bibehålls genom arbetsgrupper, tillfälliga arbetsgrupper och en grupp av experter som är organiserade på olika områden och som ger synpunkter till kommittén för humanläkemedel och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel. Deras utvärdering kommer även fortsättningsvis att omfatta all nödvändig expertis för varje produkt inom ramen för rapportörsgrupperna, med möjlighet för kommittén för humanläkemedel och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel att anlita ytterligare vetenskapliga experter för att tillhandahålla särskilda synpunkter och råd om specifika aspekter som tagits upp under utvärderingen. Dessutom kommer patienter och hälso- och sjukvårdspersonal att ingå i expertgruppen och även inbegripas i läkemedelsmyndighetens arbete utifrån sin sakkunskap inom ett visst sjukdomsområde. Kommittén för humanläkemedel och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel består av experter från samtliga medlemsstater, medan arbetsgrupperna och expertgrupperna till största del består av experter som utsetts av medlemsstaterna, baserat på deras sakkunskap, och av externa experter. Rapportörsmodellen är fortfarande densamma. Antalet företrädare för patienter, deras vårdgivare och hälso- och sjukvårdspersonal, med sakkunskap på alla områden inklusive sällsynta sjukdomar och barnsjukdomar, ökas i kommittén för humanläkemedel och kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel, utöver de särskilda arbetsgrupper som företräder patienter och hälso- och sjukvårdspersonal. Information om kommittéernas och arbetsgruppernas sammansättning och arbete bör vara tillgänglig för allmänheten. [Ändr. 27]

(37)Vetenskapliga kommittéer som kommittén för avancerade terapier har varit väsentliga för att säkerställa sakkunskap och kapacitetsuppbyggnad inom ett nytt tekniskt område. Efter mer än 15 år är dock läkemedel för avancerad terapi nu vanligare. Att fullständigt integrera bedömningen av dem i arbetet i kommittén för humanläkemedel kommer att underlätta bedömningen av läkemedel som tillhör samma terapeutiska klass, oberoende av vilken teknik de bygger på. Detta kommer också att säkerställa att alla biologiska läkemedel bedöms av samma kommitté.

(38)För att möjliggöra mer informativ rådgivning om ansökningar om kliniska prövningar och därmed en mer integrerad utvecklingsrådgivning med hänsyn till framtida uppgiftskrav för ansökningar om godkännande för försäljning kan läkemedelsmyndigheten samråda med företrädare från medlemsstater med sakkunskap inom klinisk prövning. Beslut om ansökningar om kliniska prövningar bör dock ligga kvar inom medlemsstaternas behörighet, i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EU) nr 536/2014Europaparlamentets och rådets förordning (EU) nr 536/2014 av den 16 april 2014 om kliniska prövningar av humanläkemedel och om upphävande av direktiv 2001/20/EG (EUT L 158, 27.5.2014, s. 1)..

(39)För att möjliggöra ett mer välgrundat beslutsfattande och ett utbyte av information och kunskap om allmänna vetenskapliga eller tekniska frågor som rör läkemedelsmyndighetens uppgifter på området humanläkemedel, särskilt frågor som rör vetenskapliga riktlinjer för icke tillgodosedda medicinska behov och utformningen av kliniska prövningar, eller andra studier och framtagning av evidens under läkemedlets livscykel, bör läkemedelsmyndigheten kunna använda sig av ett samrådsförfarande för myndigheter eller organ som är verksamma under livscykeln för läkemedel. För att förbättra rättssäkerheten och samarbetet mellan olika sektorer bör kommissionen dessutom årligen, eller oftare om det anses nödvändigt, anordna gemensamma möten med de rådgivande organ som inrättats genom annan unionslagstiftning för att bedöma nya trender och frågor om rättslig status för produkter och nå överenskommelser om gemensamma principer för rättslig status. Dessa myndigheter kan i lämpliga fall vara företrädare för cheferna för olika läkemedelsmyndigheter, den samordnande och rådgivande gruppen för kliniska prövningar, samordningsstyrelsen för humanmaterial, samordningsgruppen för utvärdering av medicinsk teknik, samordningsgruppen för medicintekniska produkter, nationella behöriga myndigheter för medicintekniska produkter, nationella behöriga myndigheter för prissättning och ersättning för läkemedel, nationella försäkringskassor eller vårdbetalare. Läkemedelsmyndigheten bör också kunna utvidga samrådsmekanismen till att omfatta konsumenter, patienter och deras vårdgivare, hälso- och sjukvårdspersonal, den akademiska världen, industrin, organisationer som företräder betalare, eller andra berörda parter, beroende på vad som är relevant. [Ändr. 28]

(40)Medlemsstaterna bör säkerställa tillräcklig finansiering för att de behöriga myndigheterna ska kunna utföra sina uppgifter enligt denna förordning och [reviderat direktiv 2001/83/EG]. I linje med Europaparlamentets, Europeiska unionens råds och Europeiska kommissionens gemensamma uttalande om decentraliserade organhttps://europa.eu/european-union/sites/europaeu/files/docs/body/joint_statement_and_common_approach_2012_en.pdf. bör medlemsstaterna även säkerställa att tillräckliga resurser tilldelas medlemsstaternas behöriga myndigheter så att de kan bidra till läkemedelsmyndighetens arbete, med beaktande av den kostnadsbaserade ersättning de mottar från läkemedelsmyndigheten.

(41)Mot bakgrund av samarbetet med internationella organisationer för att stödja den globala folkhälsan är det viktigt att dra nytta av den vetenskapliga bedömning som unionen gör och att främja tredjeländers tillsynsmyndigheters åberopande baserat på användningen av läkemedelscertifikat för godkända läkemedel i unionen. En sökande kan lämna in en fristående begäran eller en begäran i samband med en ansökan enligt det centraliserade förfarandet om ett vetenskapligt yttrande från läkemedelsmyndigheten om användningen av läkemedlet på marknader utanför unionen. Läkemedelsmyndigheten bör samarbeta med Världshälsoorganisationen och relevanta tillsynsmyndigheter och tillsynsorgan i tredjeländer för att avge sådana vetenskapliga yttranden.

(42)Läkemedelsmyndigheten kan samarbeta med behöriga myndigheter i tredjeländer när den utför sina uppgifter. Sådant tillsynssamarbete bör vara förenligt med unionens bredare ekonomiska förbindelser med det berörda tredjelandet, med beaktande av relevanta internationella avtal mellan unionen och det tredjelandet.

(43)Med hänsyn till folkhälsan bör beslut om godkännande för försäljning inom ramen för det centraliserade förfarandet grundas på objektiva vetenskapliga kriterier som avser läkemedlets kvalitet, säkerhet och effekt, och inte ekonomiska eller andra faktorer. Medlemsstaterna bör dock i undantagsfall på det egna territoriet kunna förbjuda användningen av humanläkemedel. Medlemsstaterna bör motivera ett sådant användningsförbud för kommissionen och läkemedelsmyndigheten. [Ändr. 29]

(43a) Enligt artikel 208 i fördraget om Europeiska unionens funktionssätt (EUF-fördraget) är unionen skyldig att ta hänsyn till utvecklingsmål i politik som kan påverka låg- och medelinkomstländer. Unionens läkemedelslagstiftning har en roll att spela i förverkligandet av globala folkhälsomål genom att främja utvecklingen av effektiva, säkra, tillgängliga och ekonomiskt överkomliga innovationer i fråga om antimikrobiell resistens, fattigdomsrelaterade, nya och nygamla hälsohot, försummade sjukdomar och andra tillstånd av globalt folkhälsointresse. Kommissionen bör fortsätta att uppmuntra forskning, utveckling och innovation på områden av stort globalt hälsointresse i linje med sina internationella åtaganden. [Ändr. 30]

(44)Kriterierna för kvalitet, säkerhet och effekt i [reviderat direktiv 2001/83/EG] bör tillämpas på läkemedel som godkänns av unionen enligt det centraliserade förfarandet. Nytta/riskförhållandet för alla läkemedel kommer att bedömas när de släpps ut på marknaden och närhelst den behöriga myndigheten anser det lämpligt.

(45)Ansökningar om godkännande för försäljning bör, liksom alla andra ansökningar som lämnas in till läkemedelsmyndigheten, följa principen ”digitalt som standard” och därför skickas till läkemedelsmyndigheten i elektronisk form. Ansökningarna bör bedömas på grundval av den dokumentation som sökanden lämnat in i enlighet med de olika rättsliga grunder som föreskrivs i [reviderat direktiv 2001/83/EG]. Samtidigt kan läkemedelsmyndigheten och de relevanta kommittéerna beakta all information som den förfogar över. Sökande bör uppmanas att generellt sett lämna in rådata, särskilt när det gäller de kliniska prövningar som sökanden har genomfört för att säkerställa en fullständig bedömning av läkemedlets kvalitet, säkerhet och effekt.

(45a) Läkemedelsmyndigheten bör ägna särskild uppmärksamhet åt hur kliniska prövningar ska sättas samman för att säkerställa könsmässig jämlikhet och heltäckande kliniska data. [Ändr. 31]

(46)Europaparlamentets och rådets direktiv 2010/63/EU innehåller bestämmelser om skydd av djur som används för vetenskapliga ändamålEuropaparlamentets och rådets direktiv 2010/63/EU av den 22 september 2010 om skydd av djur som används för vetenskapliga ändamål (EUT L 276, 20.10.2010, s. 33)., på grundval av principerna om ersättning, begränsning och förfining. Varje studie som omfattar användning av levande djur och som tillhandahåller väsentlig information om ett läkemedels kvalitet, säkerhet och effekt bör ta hänsyn till principerna om ersättning, begränsning och förfining, när de berör skötsel och användning av levande djur för vetenskapliga ändamål, och bör optimeras för att ge de bästa resultaten samtidigt som det minsta antalet djur används. Förfarandena för sådana försök bör användas endast när det är nödvändigt och bör utformas på så sätt att man undviker att vålla djuren smärta, lidande, ångest eller bestående men, och de bör följa tillgängliga riktlinjer från läkemedelsmyndigheten och internationella konferensen om harmonisering av tekniska krav för registrering av humanläkemedel. Sökanden av godkännandet för försäljning och innehavaren av godkännandet för försäljning bör särskilt ta hänsyn till principerna i direktiv 2010/63/EU, inklusive, när så är möjligt, och prioritera användningen av nya metoder som ersätter djurförsök. Dessa omfattar bland annat in vitro-modeller, såsom mikrofysiologiska system inklusive organ-på-chip, cellodlingsmodeller (2D och 3D), modeller baserade på organoider och mänskliga stamceller, samt in silico-verktyg, in chemico-tekniker och kombinationer av dessa eller jämförelse med andra ämnen i en grupp (interpolering), modeller med vattenlevande ägg samt ryggradslösa djur. Slutligen bör insatser göras för att förfaranden med levande djur för vetenskapliga ändamål helt ska ersättas med andra förfaranden. Läkemedelsmyndigheten bör i sin årsrapport lyfta fram viktiga iakttagelser och bästa praxis i fråga om ersättning, begränsning och förfining av djurförsök som lämnats in av sökande. [Ändr. 32]

(47)Det bör finnas förfaranden för att underlätta gemensamma djurförsök, när så är möjligt, för att undvika onödiga upprepningar av försök på levande djur som omfattas av direktiv 2010/63/EU. Sökande av godkännande för försäljning och innehavare av godkännande för försäljning bör göra allt de kan för att återanvända resultat av djurförsök och offentliggöra sådana resultat. För förenklade ansökningar om godkännande för försäljning bör sökandena hänvisa till de relevanta studier som gjorts avseende referensläkemedlet. [Ändr. 33]

(48)Produktresumén och bipacksedeln bör återspegla läkemedelsmyndighetens bedömning och ingå i dess vetenskapliga yttrande. Yttrandet kan innehålla rekommendationer om vissa villkor som bör ingå i godkännandet för försäljning, till exempel om hur läkemedlet används på ett säkert och effektivt sätt eller om skyldigheter efter godkännandet som innehavaren av godkännandet för försäljning måste fullgöra. Dessa villkor kan omfatta krav på att utföra säkerhets- eller effektstudier efter det att läkemedlet godkänts eller andra studier som anses nödvändiga för att optimera behandlingen, till exempel om sökandens föreslagna doseringsschema, även om det är godtagbart och styrker ett positivt nytta/riskförhållande, skulle kunna optimeras ytterligare efter godkännandet. Om sökanden motsätter sig delar av yttrandet kan sökanden begära en omprövning.

(49)På grund av behovet av att minska den totala tiden för godkännande av läkemedel bör tiden mellan yttrandet från kommittén för humanläkemedel och det slutliga beslutet om ansökan om godkännande för försäljning i princip inte vara längre än 46 dagar.

(50)På grundval av läkemedelsmyndighetens yttrande bör kommissionen anta ett beslut om ansökan genom genomförandeakter. I motiverade fall kan kommissionen skicka tillbaka yttrandet för ytterligare granskning eller avvika från läkemedelsmyndighetens yttrande i sitt beslut. För att ta hänsyn till behovet av att snabbt göra läkemedel tillgängliga för patienterna bör det erkännas att ordföranden för ständiga kommittén för humanläkemedel kommer att använda de mekanismer som finns tillgängliga enligt Europaparlamentets och rådets förordning (EU) nr 182/2011Europaparlamentets och rådets förordning (EU) nr 182/2011 av den 16 februari 2011 om fastställande av allmänna regler och principer för medlemsstaternas kontroll av kommissionens utövande av sina genomförandebefogenheter (EUT L 55, 28.2.2011, s. 13). och särskilt möjligheten att inhämta kommitténs yttrande genom skriftligt förfarande och inom korta tidsfrister som i princip inte kommer att överstiga tio kalenderdagar.

(51)Ett godkännande för försäljning bör i allmänhet beviljas utan tidsbegränsning; ett beslut om förnyelse kan fattas, men endast av motiverade skäl som rör läkemedlets säkerhet.

(51a) Som god praxis bör godkännande för försäljning beviljas på grundval av jämförande kliniska prövningar med patienter som är representativa för den population som ska behandlas med produkten. Dessutom bör patientrapporterade utfall (PROM) och patientrapporterade erfarenheter (PREM) vara en integrerad del av de kliniska data som lämnas in tillsammans med ansökan om godkännande för försäljning för att vårdkvaliteten och behandlingarnas inverkan på patienterna ska kunna bedömas. [Ändr. 34]

(52)Det bör föreskrivas att de etiska kraven i förordning (EU) nr 536/2014 är tillämpliga på läkemedel som godkänns av unionen. När det gäller särskilt kliniska prövningar som utförs utanför unionen av läkemedel som är avsedda att godkännas i unionen, bör det vid tidpunkten för utvärderingen av ansökan om godkännande kontrolleras att dessa prövningar har utförts i enlighet med principer som är likvärdiga med dem i förordning (EU) nr 536/2014 vad gäller försökspersonernas rättigheter och säkerhet samt tillförlitligheten och robustheten hos de data som genereras vid den kliniska prövningen.

(53)Läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer kan medföra risker för miljön. Sådana läkemedel bör därför omfattas av en miljöriskbedömning av samma slag som föreskrivs i Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/18/EGEuropaparlamentets och rådets direktiv 2001/18/EG av den 12 mars 2001 om avsiktlig utsättning av genetiskt modifierade organismer i miljön och om upphävande av rådets direktiv 90/220/EEG (EGT L 106, 17.4.2001, s. 1). som utförs parallellt med utvärderingen av produktens kvalitet, säkerhet och effekt inom ramen för unionens gemensamma förfarande. Miljöriskbedömningen bör utföras i enlighet med de krav som fastställs i denna förordning och i [reviderat direktiv 2001/83/EG] som bygger på principerna i direktiv 2001/18/EG, men med hänsyn till läkemedlens särskilda egenskaper.

(53a) Flera vårdvägar bör undersökas för att göra behandlingar tillgängliga i alla medlemsstater, bland annat genom att främja bestämmelser om tillgång till gränsöverskridande vård, såsom direktiv 2011/24/EUEuropaparlamentets och rådets direktiv 2011/24/EU av den 9 mars 2011 om tillämpningen av patienträttigheter vid gränsöverskridande hälso- och sjukvård (EUT L 88, 4.4.2011, s. 45). och Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 883/2004Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 883/2004 av den 29 april 2004 om samordning av de sociala trygghetssystemen (EUT L 166, 30.4.2004, s. 1).. Detta är särskilt viktigt för läkemedel för avancerad terapi, eftersom deras unika egenskaper resulterar i betydande infrastrukturkomplexitet och systembarriärer, vilket avsevärt kan begränsa en kontinuerlig försörjning. [Ändr. 35]

(54)[Reviderat direktiv 2001/83/EG] gör det möjligt för medlemsstaterna att tillfälligt tillåta användning och tillhandahållande av icke godkända läkemedel av folkhälsoskäl eller på grund av individuella patientbehov, och detta omfattar läkemedel som ska godkännas enligt denna förordning. Det är också nödvändigt att medlemsstaterna enligt denna förordning får göra ett läkemedel tillgängligt för användning av humanitära skäl innan det godkänns för försäljning. I sådana brådskande undantagsfall när det saknas ett lämpligt godkänt läkemedel måste behovet av att skydda folkhälsan eller enskilda patienters hälsa gå före andra hänsyn, framför allt behovet av ett godkännande för försäljning och följaktligen fullständig information om riskerna med läkemedlet, inklusive eventuella miljörisker med läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer. För att undvika förseningar i tillhandahållandet av dessa läkemedel eller osäkerheter vad gäller deras status i vissa medlemsstater, bör det i sådana brådskande undantagsfall inte ställas krav på miljöriskbedömning eller tillstånd enligt Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/18/EG eller direktiv 2009/41/EGEuropaparlamentets och rådets direktiv 2009/41/EG av den 6 maj 2009 om innesluten användning av genetiskt modifierade mikroorganismer (omarbetning) (EUT L 125, 21.5.2009, s. 75). för läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer. I dessa fall bör medlemsstaterna dock vidta lämpliga åtgärder i linje med försiktighetsprincipen för att minimera förutsebar negativ miljöpåverkan till följd av avsiktligt eller oavsiktligt utsläpp av läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer i miljön och komma överens om en lämplig tidsplan för tillhandahållandet av miljöriskdata. [Ändr. 36]

(55)I fråga om läkemedel bör den period under vilken uppgifter som hänför sig till prekliniska studier och kliniska prövningar åtnjuter skydd vara densamma som enligt [reviderat direktiv 2001/83/EG].

(56)För att särskilt motsvara patienternas berättigade förväntningar och beakta vetenskapens och behandlingsmetodernas allt snabbare utveckling bör det inrättas påskyndade bedömningsförfaranden för läkemedel av betydande terapeutiskt intresse och förfaranden för erhållande av villkorliga godkännanden för försäljning på villkor som ses över regelbundet.

(57)Program för användning av humanitära skäl möjliggör tidig tillgång till läkemedel. Befintliga bestämmelser bör skärpas för att säkerställa att en gemensam ansats i mån av möjlighet tillämpas vad gäller kriterier och villkor för användning av humanitära skäl av nya läkemedel, inom ramen för medlemsstaternas lagstiftning. Det är också viktigt att tillåta att uppgifter om sådan användning samlas in som underlag för beslut om nytta/riskförhållandet för de berörda läkemedlen.

(57a) Med tanke på de otillräckligt tillgodosedda behoven inom psykisk hälsa bör översynen bidra till ökad tillgång till behandlingar och till utveckling av nya behandlingar för patienter som behöver dem mest. [Ändr. 37]

(57b) Kommissionen bör stödja användningen av pilotprogram för tidig tillgång avsedda för behandling av patienter med komplex samsjuklighet, däribland fysiska och psykiska hälsoproblem, som ofta förbises vid kliniska prövningar. Detta skulle stödja insamlingen av evidens avseende dessa behandlingars säkerhet och effekt. Sådana program skulle ge vårdgivarna behandlingserfarenhet och generera värdefulla real world-data som underlag till framtida godkännanden av dessa behandlingar. [Ändr. 38]

(58)Under vissa vederbörligen motiverade omständigheter kan godkännanden för försäljning beviljas under förutsättning att särskilda skyldigheter eller villkor iakttas, på villkorlig basis eller i undantagsfall. Lagstiftningen bör under liknande omständigheter tillåta att läkemedel med ett standardgodkännande för försäljning för nya indikationer godkänns på villkorlig basis eller i undantagsfall. Läkemedel som godkänns på villkorlig basis eller i undantagsfall bör i princip uppfylla kraven för ett standardgodkännande för försäljning, med undantag för de särskilda undantag eller villkor som anges i det relevanta villkorliga godkännandet för försäljning eller godkännandet för försäljning i undantagsfall, samt vara föremål för en särskild prövning av iakttagandet av de särskilda villkoren eller skyldigheterna. Det förutsätts också att grunderna för avslag på godkännande för försäljning gäller i tillämpliga delar i sådana fall. [Ändr. 39]

(59)I princip kan endast ett godkännande för försäljning beviljas en och samma sökande för ett läkemedel. Dubbla godkännanden för försäljning bör endast beviljas i undantagsfall. När dessa undantagsfall inte längre föreligger, särskilt när det gäller ett patentskydd eller ett tilläggsskydd i en eller flera medlemsstater, bör eventuella negativa effekter på marknaderna till följd av dubbla godkännandena för försäljning minimeras genom att det ursprungliga eller det dubbla godkännandet för försäljning dras tillbaka.

(60)Regleringsbeslut om utveckling, godkännande och tillsyn av läkemedel kan stödjas genom åtkomst till och analys av hälsodata, i förekommande fall inklusive real world-data, dvs. hälsodata som genererats utanför kliniska studier, och data som genererats via in silico-metoder, såsom datormodellering och datorsimulering, digital molekylär representation, mekanistisk modellering, teknik för digitala tvillingar och artificiell intelligens (AI). Läkemedelsmyndigheten bör kunna använda sådana data, inklusive via Data Analysis and Real World Interrogation Network (Darwin) och det europeiska hälsodataområdets driftskompatibla infrastruktur. Med hjälp av dessa resurser kan läkemedelsmyndigheten utnyttja all den potential som superdatorer, artificiell intelligens och stordatavetenskap, inklusive resultat av studier som utförts med in silico-metoder, erbjuder för att fullgöra sitt uppdrag, utan att äventyra rätten till integritet. Läkemedelsmyndigheten bör införa tillräckliga, effektiva och specifika tekniska och organisatoriska åtgärder för att värna de registrerades grundläggande rättigheter och intressen i överensstämmelse med Europaparlamentets och rådets förordningar (EU) 2016/679Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2016/679 av den 27 april 2016 om skydd för fysiska personer med avseende på behandling av personuppgifter och om det fria flödet av sådana uppgifter och om upphävande av direktiv 95/46/EG (allmän dataskyddsförordning) (EUT L 119, 4.5.2016, s. 1). och (EU) 2018/1725Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2018/1725 av den 23 oktober 2018 om skydd för fysiska personer med avseende på behandling av personuppgifter som utförs av unionens institutioner, organ och byråer och om det fria flödet av sådana uppgifter samt om upphävande av förordning (EG) nr 45/2001 och beslut nr 1247/2002/EG (EUT L 295, 21.11.2018, s. 39).. Vid behov kan läkemedelsmyndigheten samarbeta med medlemsstaternas behöriga myndigheter för att uppnå detta mål. [Ändr. 40]

(61)Hanteringen av hälsodata kräver en hög skyddsnivå mot it-angrepp. Läkemedelsmyndigheten måste vara utrustad med en hög grad av säkerhetskontroller och säkerhetsprocesser mot it-angrepp så att läkemedelsmyndighetens normala drift alltid kan säkerställas. I det syftet bör läkemedelsmyndigheten fastställa en plan för att förebygga, upptäcka, begränsa och motverka it-angrepp så att dess drift alltid säkerställs samtidigt som olaglig åtkomst till handlingar som innehas av läkemedelsmyndigheten förebyggs.

(62)På grund av hälsodatas känsliga karaktär bör läkemedelsmyndigheten skydda sin uppgiftsbehandling och säkerställa att den respekterar dataskyddsprinciperna om laglighet, korrekthet och öppenhet, ändamålsbegränsning, uppgiftsminimering, riktighet, lagringsminimering, integritet och konfidentialitet. Om det vid tillämpningen av denna förordning är nödvändigt att behandla personuppgifter bör sådan behandling ske i enlighet med unionsrätten om skydd av personuppgifter. All behandling av personuppgifter inom ramen för denna förordning bör ske i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordningar (EU) 2016/679Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2016/679 av den 27 april 2016 om skydd för fysiska personer med avseende på behandling av personuppgifter och om det fria flödet av sådana uppgifter och om upphävande av direktiv 95/46/EG (allmän dataskyddsförordning) (EUT L 119, 4.5.2016, s. 1). och (EU) 2018/1725Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2018/1725 av den 23 oktober 2018 om skydd för fysiska personer med avseende på behandling av personuppgifter som utförs av unionens institutioner, organ och byråer och om det fria flödet av sådana uppgifter samt om upphävande av förordning (EG) nr 45/2001 och beslut nr 1247/2002/EG (EUT L 295, 21.11.2018, s. 39)..

(63)Tillgång till enskilda patientuppgifter från kliniska studier i ett strukturerat format som möjliggör statistisk analys är värdefull för att hjälpa tillsynsmyndigheter att förstå den inlämnade evidensen och för att ge underlag för regleringsbeslut om ett läkemedels nytta/riskförhållande. Det är viktigt att denna möjlighet införs i lagstiftningen för att främja datadrivna bedömningar av nytta/riskförhållandet i alla skeden av ett läkemedels livscykel. Genom denna förordning ges därför läkemedelsmyndigheten befogenhet att begära sådana uppgifter som en del av bedömningen av ursprungliga ansökningar och ansökningar efter godkännandet.

(64)För generiska läkemedel och biosimilarer behöver riskhanteringsplaner i allmänhet inte utarbetas eller lämnas in, med tanke på att en sådan plan finns för referensläkemedlet. Det finns dock vissa fall då en riskhanteringsplan för generiska läkemedel och biosimilarer bör utarbetas och lämnas in till de behöriga myndigheterna.

(65)Vid utarbetandet av vetenskaplig rådgivning och i vederbörligen motiverade fall bör läkemedelsmyndigheten också kunna samråda med myndigheter som inrättats genom andra relevanta unionsrättsakter eller andra offentliga organ som är etablerade i unionen, i tillämpliga fall. Dessa kan omfatta experter på kliniska prövningar, medicintekniska produkter, ämnen av mänskligt ursprung eller annat, beroende på vad som krävs för att tillhandahålla den vetenskapliga rådgivningen. I tillägg till att tillhandahålla vetenskaplig rådgivning bör läkemedelsmyndigheten säkerställa att vetenskapliga riktlinjer uppdateras, samt främja en öppen och offentlig diskussion om den senaste vetenskapliga utvecklingen. [Ändr. 41]

(66)Genom systemet för prioriterade läkemedel (Prime) har läkemedelsmyndigheten fått erfarenhet av att tidigt tillhandahålla vetenskapligt stöd och myndighetsstöd till utvecklare av vissa läkemedel som, på grundval av preliminär evidens, sannolikt kommer att tillgodose ett icke tillgodosett medicinskt behov och anses vara lovande i ett tidigt skede av utvecklingen. Det är lämpligt att erkänna denna mekanism för tidigt stöd, inklusive för prioriterade antimikrobiella medel och läkemedel med nya användningsområden när de uppfyller kriterierna för systemet, och att tillåta läkemedelsmyndigheten att i samråd med medlemsstaterna och kommissionen fastställa urvalskriterier för lovande läkemedel.

(67)Läkemedelsmyndigheten bör i samråd med medlemsstaterna och kommissionen fastställa de vetenskapliga urvalskriterierna för läkemedel som får stöd före godkännandet, och prioritet bör ges åt folkhälsobehoven och de mest lovande behandlingsutvecklingarna. När det gäller läkemedel för icke tillgodosedda medicinska behov kan alla intresserade utvecklare, på grundval av de vetenskapliga urvalskriterier som fastställts av läkemedelsmyndigheten, lämna in preliminär evidens som visar att läkemedlet har potential att medföra stora behandlingsmässiga framsteg vad gäller det identifierade icke tillgodosedda medicinska behovet. [Ändr. 42]

(68)Innan ett humanläkemedel godkänns för utsläppande på marknaden i en eller flera medlemsstater måste det i allmänhet genomgå omfattande studier för att säkerställa att det är säkert, av hög kvalitet och effektivt för användning i målpopulationen. När det gäller vissa kategorier av humanläkemedel kan det dock, för att tillgodose patienters icke tillgodosedda medicinska behov och med hänsyn till folkhälsan, vara nödvändigt att bevilja ett godkännande för försäljning på grundval av mindre fullständiga uppgifter än vad som normalt är fallet. Ett sådant godkännande för försäljning bör beviljas på särskilda villkor. De berörda kategorierna av humanläkemedel bör vara läkemedel, inklusive särläkemedel, som syftar till att behandla, förebygga eller diagnosticera svårt funktionsnedsättande eller livshotande sjukdomar, eller som är avsedda att användas i nödsituationer för att hantera hot mot folkhälsan.

(68a) Det saknas fortfarande tillräckligt detaljerade och jämförbara uppgifter på unionsnivå för att man ska kunna fastställa trender och identifiera möjliga riskfaktorer som kan föranleda ytterligare åtgärder för att begränsa risken med antimikrobiell resistens och övervaka effekten av redan införda åtgärder. Det är därför viktigt att samla in uppgifter om försäljning och användning av antimikrobiella medel och om antimikrobiellt resistenta organismer i djur, människor och livsmedel. För att säkerställa att den insamlade informationen kan användas på ett effektivt sätt bör lämpliga regler fastställas för insamling och utbyte av uppgifter. Medlemsstaterna bör ansvara för insamlingen av uppgifter om användningen av antimikrobiella medel, med läkemedelsmyndigheten som samordnare. [Ändr. 43]

(69)Unionen bör förfoga över medel för att kunna göra en vetenskaplig bedömning av läkemedel som tillhandahålls i enlighet med de decentraliserade förfarandena för godkännande för försäljning. För att kunna säkerställa en ändamålsenlig harmonisering av medlemsstaternas administrativa beslut avseende läkemedel som tillhandahålls i enlighet med de decentraliserade förfarandena för godkännande för försäljning, måste unionen dessutom ges nödvändiga medel för att lösa tvister mellan medlemsstaterna beträffande läkemedlens kvalitet, säkerhet och effekt.

(70)I händelse av en risk för folkhälsan bör innehavaren av godkännandet för försäljning eller de behöriga myndigheterna på eget initiativ vidta brådskande begränsningsåtgärder av säkerhets- eller effektskäl för att säkerställa en snabb anpassning av godkännandet för försäljning så att hälso- och sjukvårdspersonal och patienter kan fortsätta att använda läkemedlet på ett säkert och effektivt sätt. Om en prövning inleds med avseende på samma säkerhets- eller effektrisker som har hanterats genom en behörig myndighets brådskande begränsningsåtgärder bör alla skriftliga synpunkter från innehavaren av godkännandet för försäljning beaktas vid prövningen för att undvika dubbla bedömningar.

(71)Villkoren för ett godkännande för försäljning av ett humanläkemedel kan ändras. Samtidigt som de viktigaste delarna av en ändring fastställs i denna förordning bör kommissionen ges befogenhet att komplettera dessa delar genom fastställande av ytterligare nödvändiga delar, att anpassa systemet till den tekniska och vetenskapliga utvecklingen och att använda digitaliseringsåtgärder för att säkerställa att onödiga administrativa bördor undviks för innehavare av godkännande för försäljning och behöriga myndigheter.

(72)För att behöriga myndigheter och läkemedelsindustrin ska slippa onödiga administrativa och ekonomiska bördor bör vissa rationaliseringsåtgärder införas. Elektroniska ansökningar om godkännande för försäljning och om ändring av villkoren för godkännande för försäljning bör göras möjliga.

(73)För att optimera resursanvändningen både för de som ansöker om godkännande för försäljning och för behöriga myndigheter som bedömer sådana ansökningar bör en enda bedömning av en masterfil för den aktiva substansen införas. Resultatet av bedömningen bör utfärdas i form av ett certifikat. För att undvika dubbla bedömningar bör ett certifikat för masterfilen för den aktiva substansen vara obligatoriskt för efterföljande ansökningar eller godkännanden för försäljning av humanläkemedel som innehåller den aktiva substansen från en innehavare av ett certifikat för masterfilen för den aktiva substansen. Kommissionen bör ges befogenhet att fastställa förfarandet för den enda bedömningen av en masterfil för den aktiva substansen. För att ytterligare optimera resursanvändningen bör kommissionen ges befogenhet att utvidga certifieringssystemet till att omfatta masterfiler för ytterligare kvalitetsbegrepp, t.ex. för hjälpämnen, adjuvanser, prekursorer till radiofarmaka och intermediärer till aktiva substanser, när intermediären är en kemisk aktiv substans i sig eller används tillsammans med en biologisk substans.

(74)För att sökande, innehavare av godkännande för försäljning och behöriga myndigheter ska slippa onödiga administrativa och ekonomiska bördor bör vissa rationaliseringsåtgärder införas. En elektronisk ansökan om godkännande för försäljning och om ändring av villkoren för godkännande för försäljning bör införas. För generiska läkemedel och biosimilarer behöver riskhanteringsplaner i allmänhet inte utarbetas eller lämnas in till de behöriga myndigheterna, utom i vissa fall.

(75)I händelse av ett hot mot folkhälsan är det av stort intresse för unionen att säkra och effektiva läkemedel kan utvecklas och göras tillgängliga inom unionen så snabbt som möjligt. Smidiga, snabba och rationaliserade processer är avgörande. Det finns redan en rad åtgärder på unionsnivå för att främja, stödja och påskynda utvecklingen och beviljandet av godkännanden för försäljning när det gäller behandlingar och vacciner vid ett hot mot folkhälsan.

(76)Kommissionen bör också ha möjlighet att bevilja tillfälliga nödgodkännanden för försäljning för att hantera hot mot folkhälsan. Tillfälliga nödgodkännanden för försäljning kan beviljas under förutsättning att – med hänsyn till omständigheterna i samband med hotet mot folkhälsan – fördelarna med att det berörda läkemedlet omedelbart görs tillgängligt på marknaden uppväger den risk som är förbunden med att kompletterande omfattande kvalitetsdata, prekliniska data och kliniska data fortfarande kan saknas. Ett tillfälligt nödgodkännande för försäljning bör vara giltigt endast under hotet mot folkhälsan. Kommissionen bör ges möjlighet att ändra, tillfälligt återkalla eller upphäva sådana godkännanden för försäljning för att skydda folkhälsan eller om innehavaren av godkännandet för försäljning inte har iakttagit de villkor och skyldigheter som fastställs i det tillfälliga nödgodkännandet för försäljning eller när ett standardiserat eller villkorligt godkännande för försäljning har beviljats för den relevanta indikationen. [Ändr. 44]

(76a) Det är lämpligt att det finns åtgärder och standarder för öppenhet och insyn i läkemedelsmyndighetens tillsynsverksamhet för läkemedel, särskilt sådana som erhåller ett tillfälligt nödgodkännande för försäljning. Åtgärderna bör omfatta offentliggörande i god tid av all relevant information om godkända läkemedel och medicintekniska produkter och av kliniska data, inbegripet prövningsprotokoll. Offentlig information om kliniska prövningar och beslut om godkännande för försäljning bör vara förenliga med Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2022/123Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2022/123 av den 25 januari 2022 om en förstärkt roll för Europeiska läkemedelsmyndigheten vid krisberedskap och krishantering avseende läkemedel och medicintekniska produkter (EUT L 20, 31.1.2022, s. 1).. [Ändr. 45]

(77)Den ökande antimikrobiella resistensen är ett växande problem, och utvecklingen av effektiva antimikrobiella medel hindras av ett marknadsmisslyckande varigenom antimikrobiell forskning och utveckling hämmas av det låga kommersiella värdet på marknaden för antimikrobiella läkemedel. Det är därför nödvändigt att slå vakt om effekten hos befintliga antimikrobiella medel så länge som möjligt och att överväga ett antal nya åtgärder för att främja utvecklingen av prioriterade antimikrobiella medel som är effektiva mot antimikrobiell resistens och att stödja företag, ofta små och medelstora företag, och icke-vinstdrivande enheter som väljer att investera i detta område. Lika viktigt är det att stödja forskning och utveckling avseende nya antimikrobiella medel via den antimikrobiella utvecklingens olika faser, särskilt via marknadsinträdesbelöningar och betalning av delmålsbelöningar. Abonnemangsmodeller som frikopplar försäljningsvolymerna för antimikrobiella medel från den mottagna belöningen, särskilt genom frivillig gemensam upphandling, kan också bidra till att avhjälpa sådana marknadsmisslyckanden. Sådana åtgärder bör underlätta utvecklingen av alternativa behandlingar, såsom bakteriofager, som är effektiva mot multiresistenta bakterier och som kan användas som en alternativ behandling eller tillsammans med antibiotika. Det kommer dock inte att vara möjligt att hantera antimikrobiell resistens enbart genom forskning och utveckling. För att säkerställa en återhållsam användning av befintliga antibiotika bör myndigheten även stödja utveckling och upphandling av snabba diagnosverktyg så att lämpliga förskrivningar görs. [Ändr. 46]

(77a) Det finns en ovilja att investera i utvecklingen av antimikrobiella medel delvis på grund av att det är kostnadskrävande, och många utvecklare, ofta små och medelstora företag, har inte råd att gå vidare till nästa steg i utvecklingen. När ett antimikrobiellt medel utvecklas är marknaden dessutom till sin natur begränsad på grund av behovet av att använda antimikrobiella medel på ett återhållsamt sätt. Det är därför nödvändigt att överväga ytterligare åtgärder på unionsnivå för att stödja utvecklingen av antimikrobiella medel och hantera befintliga marknadsmisslyckanden. Ett belöningssystem för delmål, kompletterat med ett system med en abonnemangsmodell för frivillig gemensam upphandling, bör därför utvecklas för att säkerställa att det finns en marknad för utvecklare som frikopplar försäljningsvolymerna från de mottagna betalningarna. [Ändr. 47]

(77b) Delmålsbetalningar är en ekonomisk belöning i ett tidigt skede som beviljas när vissa forsknings- och utvecklingsmål har nåtts före marknadsgodkännandet, t.ex. när fas I har genomförts framgångsrikt. Sådana mekanismer skulle i första hand ge tillgång till befintliga antimikrobiella medel, men de skulle också kunna stödja nya antimikrobiella medel i utvecklingsfasen. En abonnemangsmodell består av ett antal betalningar till en utvecklare av antibiotika som lyckats få rättsligt godkännande för ett antibiotikum som uppfyller särskilda på förhand fastställda kriterier. Ett system med en abonnemangsmodell genom frivilliga gemensamma upphandlingsavtal bör dämpa utvecklarnas farhågor genom att säkerställa att det finns en marknad för det antimikrobiella medlet när det har utvecklats. [Ändr. 48]

(78)För att betraktas som ett ”prioriterat antimikrobiellt medel” bör ett läkemedel utgöra ett verkligt framsteg mot antimikrobiell resistens och bör därför åtföljas av prekliniska och kliniska data som visar på en stor klinisk nytta avseende antimikrobiell resistens. När läkemedelsmyndigheten bedömer villkoren för antibiotika ska den beakta prioriteringen av patogener vad gäller risken för antimikrobiell resistens enligt WHO:s förteckning över prioriterade patogener för forskning och utveckling av nya antibiotika, särskilt de som förtecknas som prioritering 1 (kritisk) eller prioritering 2 (hög). Om det finns en motsvarande förteckning över prioriterade patogener på unionsnivå bör läkemedelsmyndigheten prioritera denna unionsförteckning.

(78a) För att effektivt hantera stora pågående och kommande folkhälsoutmaningar, i synnerhet antimikrobiell resistens, och samtidigt även ta fasta på befintliga resurser, bör myndigheten för beredskap och insatser vid hälsokriser (Hera eller myndigheten) inrättas som en separat struktur inom rättskapaciteten för Europeiska centrumet för förebyggande och kontroll av sjukdomar (ECDC), som inrättades genom Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 851/2004Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 851/2004 av den 21 april 2004 om inrättande av ett europeiskt centrum för förebyggande och kontroll av sjukdomar (EUT L 142, 30.4.2004, s. 1).. Myndigheten bör ansvara för att skapa, samordna och genomföra den långsiktiga europeiska portföljen av en biomedicinsk forsknings- och utvecklingsagenda för medicinska motåtgärder mot aktuella och framväxande hot mot folkhälsan och tillhandahålla verktyg för att säkerställa unionsomfattande tillgång till dessa produkter, bland annat verktyg som stöder produktions-, upphandlings-, lagrings- och distributionskapacitet för medicinska motåtgärder och andra prioriterade läkemedel i unionen. Myndigheten kommer att spela en avgörande roll för att hantera hälsohot globalt. Myndigheten bör i första hand inrikta sig på kampen mot de mest akuta hälsohoten, däribland antimikrobiell resistens och läkemedelsbrist. Myndigheten bör dock i framtiden, i takt med att dess kapacitet ökar, utvidga sitt uppdrag, särskilt för att hantera andra områden med icke tillgodosedda medicinska behov såsom sällsynta och försummade sjukdomar. Myndigheten bör ha tillräckliga resurser för att fullgöra sitt uppdrag. [Ändr. 49]

(78b) Utöver det växande hotet från antimikrobiell resistens finns det andra marknadsmisslyckanden inom läkemedelssektorn som kräver ytterligare åtgärder på unionsnivå för att tillgodose unionsmedborgarnas folkhälsobehov. I synnerhet finns det en diskrepans mellan forsknings- och utvecklingsprioriteringar och unionsmedborgarnas folkhälsobehov. I vissa fall har marknadsmisslyckandena i unionen resulterat i avsaknad av behandlingar för sällsynta sjukdomar och ojämlik tillgång till läkemedel och lett till bristsituationer. Denna förordning bör därför åtgärda dessa marknadsmisslyckanden genom att föreskriva ett modulerat förhållningssätt till ensamrätt på marknaden och ökad transparens när det gäller forsknings- och utvecklingsutgifter för att bättre uppnå målen om prismässigt överkomliga, tillgängliga och åtkomliga läkemedel i unionen. [Ändr. 50]

(78c) Gemensam upphandling, antingen inom ett land eller med flera länder inblandade, kan förbättra åtkomsten till, prisöverkomligheten hos och försörjningstryggheten för läkemedel. Medlemsstater som är intresserade av gemensam upphandling av läkemedel bör kunna begära att kommissionen ska underlätta att gemensam upphandling av centralt godkända läkemedel på unionsnivå genomförs i enlighet med Europaparlamentets och rådets direktiv 2014/24/EUEuropaparlamentets och rådets direktiv 2014/24/EU av den 26 februari 2014 om offentlig upphandling och om upphävande av direktiv 2004/18/EG (EUT L 94, 28.3.2014, s. 65).. [Ändr. 51]

(79)Som ett alternativ för utvecklare som inte har dragit nytta av system för marknadsinträdesbelöningar och delmålsbetalningar har skapandet av en voucher som belönar utvecklingen av prioriterade antimikrobiella medel med ytterligare ett årsen period av lagstadgat uppgiftsskydd har kapacitet att ge nödvändigt ekonomiskt stöd till utvecklare av prioriterade antimikrobiella medel. För att säkerställa att den ekonomiska ersättningen, som i slutändan bärs av hälso- och sjukvårdssystemen, till största delen utnyttjas av utvecklaren av det prioriterade antimikrobiella medlet och inte av den som köper vouchern, bör antalet tillgängliga vouchrar på marknaden begränsas till ett minimum. Det är därför nödvändigt att fastställa strikta villkor för beviljande, överföring och användning av vouchern och att även ge kommissionen möjlighet att återkalla vouchern under vissa omständigheter. Vidare bör det penningvärde som betalas för överföringen av vouchern vidarebefordras till myndigheten, som genom årliga delbetalningar bör fördela motsvarande belopp till innehavaren av godkännandet för försäljning, för att säkerställa tillverkningskapacitet för och tillgång på det prioriterade antimikrobiella medel för vilket vouchern skapats. [Ändr. 52]

(80)En överförbar voucher för dataexklusivitet bör endast vara tillgänglig för antimikrobiella medel som medför stor klinisk nytta avseende antimikrobiell resistens och som har de egenskaper som beskrivs i denna förordning. Det är också nödvändigt att säkerställa att ett företag som får detta incitament i sin tur kan tillhandahålla patienter i hela unionen läkemedlet i tillräckliga mängder och tillhandahålla information om all finansiering som mottagits för forskning som rör dess utveckling, för att ge en fullständig redogörelse för det direkta ekonomiska och det indirekta stöd som getts läkemedlet i enlighet med artikel 57 i [det reviderade direktivet 2001/83/EG]. [Ändr. 53]

(81)För att säkerställa en hög grad av öppenhet och fullständig information om de ekonomiska effekterna av den överförbara vouchern för dataexklusivitet, särskilt när det gäller risken att investeringar överkompenseras, är utvecklaren av ett prioriterat antimikrobiellt medel skyldig att tillhandahålla information om allt direkt ekonomiskt stöd som denne fått för forskning som rör utvecklingen av det prioriterade antimikrobiella medlet. Förklaringen bör omfatta direkt ekonomiskt stöd från alla källor världen över samt indirekt ekonomiskt stöd i enlighet med artikel 57 i [det reviderade direktivet 2001/83/EG]. [Ändr. 54]

(82)En voucher för prioriterade antimikrobiella medel kan överföras genom försäljning och kan överföras endast en gång. Transaktionsvärdet, som kan vara monetärt eller i någon annan form som köparen och säljaren har kommit överens om, måste offentliggöras för att informera tillsynsmyndigheterna och allmänheten. Identiteten på innehavaren av en voucher som har beviljats och som ännu inte använts bör alltid vara allmänt känd för att säkerställa största möjliga öppenhet och förtroende. [Ändr. 55]

(83)Bestämmelserna om överförbara vouchrar för dataexklusivitet är tillämpliga under en fastställd period från och med denna förordnings ikraftträdande eller tills det högsta antalet vouchrar har beviljats av kommissionen, i syfte att begränsa de totala kostnaderna för åtgärden för medlemsstaternas hälso- och sjukvårdssystem. Den begränsade tillämpningen av åtgärden kommer också att göra det möjligt att bedöma åtgärdens inverkan på marknadsmisslyckandet i utvecklingen av nya antimikrobiella medel för att motverka antimikrobiell resistens, samt att bedöma kostnaderna för de nationella hälso- och sjukvårdssystemen. En sådan bedömning kommer att ge den kunskap som krävs för att avgöra om tillämpningen av åtgärden bör förlängas. Dessutom bör kommissionen senast den ... [fem år efter dagen för denna förordnings ikraftträdande] tillhandahålla en utvärderingsrapport om effektiviteten i såväl belöningssystemen för delmål som de överförbara vouchrarna för dataexklusivitet vid utvecklingen av prioriterade antimikrobiella medel. [Ändr. 56]

(84)Tillämpningsperioden för bestämmelserna om överförbara vouchrar för dataexklusivitet för prioriterade antimikrobiella medel och det totala antalet vouchrar kan förlängas av Europaparlamentet och rådet på förslag av kommissionen baserat på de erfarenheter som gjorts.

(85)Om kommissionen anser att det finns skäl att tro att ett läkemedel skulle kunna utgöra en allvarlig risk för människors hälsa bör läkemedelsmyndigheten göra en vetenskaplig utvärdering av läkemedlet som sedan leder till att det på grundval av en övergripande bedömning av nytta/riskförhållandet fattas ett beslut om att behålla, ändra, tillfälligt återkalla eller upphäva godkännandet för försäljning. Kommissionen kan också göra detta i fråga om ett centraliserat godkännande för försäljning om de villkor som är knutna till det inte är uppfyllda.

(86)Läkemedel för sällsynta sjukdomar och för barn bör omfattas av samma bestämmelser om kvalitet, säkerhet och, effekt och miljörisk som alla andra läkemedel, till exempel när det gäller förfaranden för godkännande för försäljning, farmakovigilans och kvalitetskrav. De omfattas dock också av särskilda krav. Sådana krav, som för närvarande fastställs i olika rättsakter, bör integreras i denna förordning för att säkerställa tydlighet och samstämmighet i alla de åtgärder som är tillämpliga på dessa läkemedel. [Ändr. 57]

(87)Vissa sällsynta sjukdomstillstånd är så sällsynta att kostnaderna för att utveckla och släppa ut ett läkemedel på marknaden som är avsett att diagnostisera, förebygga eller behandla tillståndet inte kan täckas av läkemedlets förväntade försäljning. Patienter som lider av sällsynta tillstånd bör dock ha rätt till samma behandlingskvalitet som andra patienter. Det är därför nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och utsläppande på marknaden när det gäller lämpliga läkemedel.

(88)Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel (EGT L 18, 22.1.2000, s. 1). har visat sig vara framgångsrik för att främja utvecklingen av särläkemedel i unionen, även om ytterligare framsteg behöver göras med tanke på att 95 % av alla sällsynta sjukdomar fortfarande saknar godkänd behandling och de behandlingar som finns för 5 % av de sällsynta sjukdomarna inte nödvändigtvis är transformativa eller kurativa. En åtgärd på unionsnivå är därför fortfarande att föredra framför icke samordnade åtgärder av medlemsstaterna, eftersom de senare kan leda till att konkurrensen snedvrids eller handelshinder skapas inom unionen. Unionen bör bygga vidare på denna framgång och driva på och säkerställa en liknande grad av innovation inom ramen för den här förordningen. [Ändr. 58]

(89)Det öppna och transparenta unionsförfarande för att klassificera potentiella läkemedel som särläkemedel som fastställs i förordning (EG) nr 141/2000 bör behållas. För att öka den rättsliga klarheten och förenkla bör de särskilda bestämmelser som är tillämpliga på dessa läkemedel integreras i den här förordningen.

(90)Det är lämpligt att bibehålla objektiva kriterier för klassificeringen som särläkemedel som grundas på förekomsten av det livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning som man försöker diagnostisera, förebygga eller behandla samt på det att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet. Som lämplig tröskel betraktas i allmänhet en förekomst hos högst 5 av 10 000 personer. Det kriterium för klassificeringen som särläkemedel som grundas på avkastning på investeringar har avskaffats, eftersom det aldrig har använts. Läkemedel bör dock fortfarande kunna förlora sin status som särläkemedel om populationskriteriet inte längre är uppfyllt. [Ändr. 59]

(91)Det kriterium för klassificeringen som särläkemedel som grundas på förekomst av en sjukdom kan dock i vissa fall vara olämpligt när det gäller att identifiera sällsynta sjukdomar. För tillstånd med kort varaktighet och hög dödlighet skulle till exempel en mätning av antalet personer som ådragit sig sjukdomen under en viss period bättre återspegla om den är sällsynt i den mening som avses i denna förordning än en mätning av antalet personer som lider av sjukdomen vid en viss tidpunkt. För att bättre identifiera endast de sjukdomar som är sällsynta bör kommissionen ges befogenhet att fastställa särskilda klassificeringskriterier för vissa tillstånd om de som redan fastställts inte är lämpliga av vetenskapliga skäl, samt på grundval av en rekommendation från läkemedelsmyndigheten.

(92) För att bättre identifiera endast de sjukdomar som är sällsynta bör kommissionen ges befogenhet att komplettera klassificeringskriterierna genom en delegerad akt om de inte är lämpliga för vissa tillstånd av vetenskapliga skäl, samt på grundval av en rekommendation från läkemedelsmyndigheten. Klassificeringskriterierna kräver dessutom att kommissionen antar genomförandeåtgärder. [Ändr. 60]

(92a) Vad som räknas som stor nytta för en patientpopulation kan ändras med tiden. Därför bör läkemedelsmyndigheten, samtidigt som den säkerställer förutsägbarhet, även beakta vetenskaplig utveckling och vägledning när den bedömer om ett läkemedel uppfyller kriterierna för stor nytta. [Ändr. 61]

(93)Om en tillfredsställande metod för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet redan har godkänts inom unionen måste särläkemedlet vara till stor nytta för dem som lider av detta tillstånd. Här anses ett läkemedel som har godkänts i en medlemsstat i allmänhet ha godkänts inom unionen. Det behöver inte ha ett unionsgodkännande eller ha godkänts i samtliga medlemsstater för att anses vara en tillfredsställande metod. Metoder som normalt används för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillstånd och som inte kräver ett godkännande för försäljning kan också anses vara tillfredsställande metoder om det finns vetenskapliga belägg för deras effekt och säkerhet. Läkemedel som beretts på apotek enligt ett recept som utfärdats för en enskild patient, eller enligt indikationerna i en farmakopé och som ska utdelas direkt till patienter som betjänas av apoteket, kanbör i vissa fall även anses vara en tillfredsställande behandling om de är välkända och säkra och behandlingen är allmän praxis för den berörda patientpopulationen inom unionen. [Ändr. 62]

(94)Läkemedelsmyndigheten bör ges behörighet att klassificera ett läkemedel som ett särläkemedel genom ett beslut. Detta förväntas underlätta och påskynda klassificeringsförfarandet, samtidigt som en hög nivå av vetenskaplig sakkunskap säkerställs.

(95)För att påskynda godkännandet av klassificerade särläkemedel har giltigheten för klassificeringen som särläkemedel fastställts till en period på sju år, vilken kan förlängas av läkemedelsmyndigheten på vissa särskilda villkor. Klassificeringen som särläkemedel kan dras tillbaka på begäran av särläkemedelssponsorn, som bör kunna lämna en välgrundad motivering till begäran om tillbakadragande. Läkemedelsmyndigheten bör offentliggöra den välgrundade motiveringen till begäran om tillbakadragande när den har inkommit från sponsorn. [Ändr. 63]

(96)Läkemedelsmyndigheten ansvarar för särläkemedelsklassificeringen samt för upprättandet och förvaltningen av ett register över klassificerade särläkemedel. Detta register bör vara allmänt tillgängligt och omfatta åtminstone de uppgifter som anges i denna förordning, med befogenhet för kommissionen att ändra eller komplettera dessa uppgifter genom en delegerad akt.

(97)Sponsorer av särläkemedel som klassificeras enligt denna förordning bör ha rätt att fullt ut utnyttja de incitament som beviljas av unionen eller av medlemsstaterna för att stödja forskning om och utveckling av läkemedel för diagnos, förebyggande eller behandling av dessa tillstånd, inbegripet sällsynta sjukdomar.

(98)Patienter som lider av sällsynta sjukdomstillstånd förtjänar läkemedel med samma kvalitet, säkerhet och effekt som andra patienter. Särläkemedel bör därför genomgå det normala utvärderingsförfarandet som utförs av kommittén för humanläkemedel för att sökanden ska kunna erhålla ett godkännande för försäljning av särläkemedel, medan ett separat godkännande för försäljning kan beviljas för indikationer som inte uppfyller kriterierna för ett särläkemedel.

(99)En stor andel av alla sällsynta sjukdomar kan fortfarande inte behandlas, eftersom forskning och utveckling främst pågår inom områden med bättre vinstgarantier. Det finns därför behov av större satsningar på dessa områden där forskning behövs mest och där investeringarna är mest riskfyllda.

(100)Särläkemedel som tillgodoser ett stort icke tillgodosett medicinskt behov förebygger, diagnosticerar eller behandlar tillstånd när det inte finns någon annan metod för förebyggande, diagnos eller behandling eller, om en sådan metod redan finns, medför stora behandlingsmässiga framsteg. I båda fallen bör kriteriet betydelsefull minskning av sjukligheten eller dödligheten för den berörda patientpopulationen säkerställa att endast de mest effektiva läkemedlen omfattas. Läkemedelsmyndigheten bör utarbeta vetenskapliga riktlinjer för kategorin ”särläkemedel som tillgodoser ett stort icke tillgodosett medicinskt behov”.

(101)Erfarenheterna sedan förordning (EG) nr 141/2000 antogs visar att de starkaste incitamenten för att få industrin att investera i utveckling och tillhandahållande av särläkemedel är om det finns en möjlighet att få ensamrätt på marknaden under ett visst antal år, för att på så sätt kunna få tillbaka en del av investeringen. Utöver perioderna av ensamrätt på marknaden kommer särläkemedel att omfattas av de perioder av lagstadgat skydd som fastställs i [reviderat direktiv 2001/83/EG], inklusive förlängningarna av det lagstadgade uppgiftsskyddet. Särläkemedel som får en ytterligare terapeutisk indikation kommer dock endast att omfattas av förlängningen av ensamrätt på marknaden.

(102)För att ge incitament till forskning om och utveckling av särläkemedel som tillgodoser stora icke tillgodosedda behov, för att säkerställa förutsägbarhet på marknaden och för att säkerställa en rättvis fördelning av incitamenten har en anpassning för ensamrätt på marknaden föreslagits: särläkemedel som tillgodoser stora icke tillgodosedda medicinska behov omfattas av den längsta ensamrätten på marknaden, medan ensamrätten är kortast för särläkemedel med väletablerad användning, vilka kräver mindre investeringar. För att säkerställa ökad förutsägbarhet för utvecklare har möjligheten att se över kriterierna för berättigande till ensamrätt på marknaden efter sex år efter godkännandet för försäljning avskaffats.

(103) För att främja snabbare och bredare tillgång även till särläkemedel beviljas en ytterligare period på ett års ensamrätt på marknaden för särläkemedel som lanseras på unionsmarknaden, med undantag för läkemedel med väletablerad användning. [Ändr. 64]

(104)För att maximera den potentiella nyttan av klinisk forskning bör fortsatt utforskning av nya indikationer uppmuntras. För att belöna forskning om och utveckling av nya terapeutiska indikationer föreskrivs en ytterligare period på ett års ensamrätt på marknaden för nya terapeutiska indikationer (med ett tak på två indikationer). [Ändr. 65]

(105)Denna förordning innehåller flera bestämmelser som syftar till att undvika icke motiverade fördelar till följd av ensamrätt på marknaden och till att förbättra tillgången till läkemedel genom att säkerställa snabbare utsläppande på marknaden av generiska läkemedel och biosimilarer samt liknande läkemedel. I förordningen klargörs också samverkan mellan ensamrätt på marknaden och uppgiftsskydd, och det fastställs i vilka situationer ett liknande läkemedel kan beviljas ett godkännande för försäljning trots att ett annat läkemedel redan har ensamrätt på marknaden.

(105a) Läkemedelsmyndigheten bör vägra att validera en ansökan om godkännande för försäljning i vilken det hänvisas till uppgifter om ett referensläkemedel endast på de grunder som anges i denna förordning och i [det reviderade direktivet 2001/83/EG]. Detsamma bör gälla alla beslut om att bevilja, ändra, tillfälligt återkalla, begränsa eller upphäva godkännandet för försäljning. Läkemedelsmyndigheten kan inte basera sitt beslut på några andra grunder. Dessa beslut kan i synnerhet inte baseras på referensläkemedlets status vad gäller patent eller tilläggsskydd. [Ändr. 66]

(105b) Ett av de övergripande målen med denna förordning är att bidra till att tillgodose de medicinska behoven hos patienter med sällsynta sjukdomar, att förbättra särläkemedlens prismässiga överkomlighet och patienternas tillgång till särläkemedel i hela unionen och att uppmuntra innovation på områden där det finns behov. Även om andra unionsprogram och annan unionspolitik också bidrar till dessa mål står människor som lever med en sällsynt sjukdom fortfarande inför många och mångfacetterade gemensamma utmaningar, däribland fördröjda diagnoser, brist på tillgängliga transformativa behandlingar och svårigheter att få tillgång till behandlingar där de bor, vilket återspeglar fragmenteringen av marknaden mellan medlemsstaterna. Unionsmervärdet av att tillgodose behoven hos människor som lever med en sällsynt sjukdom är exceptionellt högt på grund av den låga förekomsten av patienter, experter, data och resurser, och det är lämpligt att kommissionen kompletterar denna förordning genom att utarbeta en särskild ram för sällsynta sjukdomar för att överbrygga relevant lagstiftning, relevant politik och relevanta program och stödja nationella strategier för att bättre tillgodose de icke tillgodosedda behoven hos människor som lever med sällsynta sjukdomar och deras vårdare. En sådan ram bör vara behovsstyrd och målbaserad och utvecklas i samråd med medlemsstaterna och patientorganisationer samt, i förekommande fall, med andra berörda parter. [Ändr. 67]

(106)Innan ett humanläkemedel släpps ut på marknaden i en eller flera medlemsstater måste det ha varit föremål för omfattande studier, inklusive prekliniska test och kliniska prövningar, för att säkerställa att läkemedlet är säkert, av hög kvalitet och effektivt för användning i målpopulationen. Det är viktigt att sådana studier utförs även på barnpopulationen, för att säkerställa att läkemedel på ett lämpligt sätt godkänns för användning på barn och för att förbättra den information som finns tillgänglig om användning av läkemedel i olika barnpopulationer. Det är också viktigt att läkemedlen tillhandahålls i doser och formuleringar som är lämpliga för barn.

(107)Utvecklingen av läkemedel som potentiellt kan användas för barnpopulationen bör därför bli en väsentlig del av utvecklingen av läkemedel, genom att den integreras i utvecklingsprogrammet för vuxna. Pediatriska prövningsprogram bör därför lämnas in i ett så tidigt skede av läkemedelsutvecklingen att studier hinner utföras på barnpopulationen, om så är lämpligt, innan ansökningar om godkännande för försäljning lämnas in.

(108)Eftersom utvecklingen av läkemedel är en dynamisk process som är beroende av resultaten av pågående studier, bör ett särskilt förfarande som gör det möjligt att gradvis upprätta ett pediatriskt prövningsprogram införas i vissa fall, till exempel när informationen om läkemedlen är begränsad eftersom läkemedlen testas för första gången på barnpopulationen.

(109)För att läkemedel som är avsedda att behandla eller förebygga tillstånd som är kopplade till ett hot mot folkhälsan snabbt ska kunna godkännas vid sådana hot mot folkhälsan bör det vara möjligt att tillfälligt göra undantag från kravet på att pediatriska studier ska lämnas in i samband med godkännande för försäljning.

(110)För att inte äventyra barns hälsa och för att undvika att utsätta dem för onödiga kliniska prövningar bör undantag göras från skyldigheten att samtycka till och utföra pediatriska studier på barn när läkemedlet sannolikt är ineffektivt eller osäkert i en del av eller hela barnpopulationen, när det specifika läkemedlet inte medför någon stor terapeutisk nytta jämfört med befintliga behandlingar för barn eller när den sjukdom för vilken läkemedlet är avsett uppträder endast i vuxenpopulationer. Skyldigheten bör dock bibehållas i det sista fallet om läkemedlet på grundval av befintlig vetenskaplig evidens har en molekylär verkningsmekanism som förväntas vara effektiv mot en annan sjukdom hos barn.

(111)För att säkerställa att pediatrisk forskning endast utförs i syfte att tillgodose de terapeutiska behoven hos barnpopulationen bör läkemedelsmyndigheten godkänna och offentliggöra förteckningar över undantag för läkemedel och för specifika läkemedel eller för kategorier eller delar av kategorier av läkemedel. Eftersom det vetenskapliga och medicinska kunnandet ständigt utvecklas bör det finnas möjlighet att göra ändringar i förteckningarna över undantag. Om ett undantag upphävs bör kravet emellertid inte gälla under en viss period, så att det åtminstone finns tid att få ett pediatriskt prövningsprogram godkänt och inleda studier på barnpopulationen innan en ansökan om godkännande för försäljning lämnas in.

(112)För att säkerställa att forskning endast utförs när den är säker och etisk och att kravet på studieuppgifter inom barnpopulationen inte hindrar eller försenar godkännandet av läkemedel för andra populationer, kan läkemedelsmyndigheten, på vetenskapliga, etiska och tekniska grunder eller av hänsyn till folkhälsan, skjuta upp inledandet eller slutförandet av vissa eller alla åtgärder i ett pediatriskt prövningsprogram under en begränsad tid. EnEtt sådant uppskov bör endast förlängas i vederbörligen motiverade fall. [Ändr. 68]

(113)Möjligheten att ändra ett godkänt pediatriskt prövningsprogram bör föreskrivas när sökanden stöter på sådana svårigheter med genomförandet av programmet att det är omöjligt att genomföra det eller att det inte längre kan anses lämpligt.

(114)Efter samråd med kommissionen och berörda parter bör läkemedelsmyndigheten fastställa det detaljerade innehållet i en ansökan om godkännande av ett pediatriskt prövningsprogram, om ändring av ett sådant program, om undantag och om begäran om uppskov.

(115)För läkemedel som är avsedda att utvecklas endast för användning på barn och som kommer att utvecklas oberoende av de nuvarande bestämmelserna bör det krävas förenklade uppgifter om det pediatriska prövningsprogrammet.

(116)För att säkerställa att de uppgifter om användningen av ett läkemedel på barn som ligger till grund för ett godkännande för försäljning enligt denna förordning har tagits fram på ett korrekt sätt, bör kommittén för humanläkemedel kontrollera efterlevnaden av det godkända pediatriska prövningsprogrammet och eventuella undantag och uppskov i valideringssteget för ansökningar om godkännande för försäljning.

(117)Läkemedelsmyndigheten bör erbjuda kostnadsfri vetenskaplig rådgivning som ett incitament till sponsorer som utvecklar läkemedel för barnpopulationen.

(118)För att hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska få information om säker och effektiv användning av läkemedel i barnpopulationen bör resultaten av de studier som utförts i enlighet med ett pediatriskt prövningsprogram, oavsett om de stöder användningen av läkemedlet på barn, ingå i produktresumén och, om så är lämpligt, i bipacksedeln.

(119)För att stödja utvecklingen av nya och uteslutande pediatriska indikationer från godkända läkemedel som inte längre omfattas av immateriella rättigheter är det nödvändigt att fastställa en särskild typ av godkännande för försäljning: godkännande för försäljning för pediatrisk användning. Ett godkännande för försäljning för pediatrisk användning bör beviljas genom befintliga förfaranden för godkännande för försäljning, men bör gälla specifikt för läkemedel som utvecklats uteslutande för användning i barnpopulationen. Det bör vara möjligt att i namnet på det läkemedel som beviljats ett godkännande för försäljning för pediatrisk användning behålla det befintliga varumärkesnamnet på motsvarande läkemedel som godkänts för vuxna, så att det kan utnyttjas att varumärket redan är känt, samtidigt som man drar nytta av det lagstadgade skydd som är kopplat till ett nytt godkännande för försäljning.

(120)En ansökan om godkännande för försäljning för pediatrisk användning bör innehålla uppgifter som gäller användning av läkemedlet i barnpopulationen och som har insamlats i enlighet med ett godkänt pediatriskt prövningsprogram. Dessa uppgifter kan antingen härröra från publikationer eller från nya studier. En ansökan om godkännande för försäljning för pediatrisk användning bör också kunna hänvisa till uppgifter som ingår i dokumentationen för ett läkemedel som är eller har varit godkänt inom unionen. Detta är avsett att ge ytterligare ett incitament till små och medelstora företag, inklusive företag som tillverkar generiska läkemedel, att utveckla läkemedel utan patentskydd för barnpopulationen.

(121)Vissa pediatriska prövningsprogram kan avbrytas av olika skäl trots att positiva resultat för behandling av barn kanske har erhållits från de studier som redan har utförts. Information om sådana avbrytanden och skälen till dem bör samlas in av läkemedelsmyndigheten och offentliggöras för att informera eventuella tredje parter som kan vara intresserade av att fortsätta de ovannämnda studierna.

(122)För att öka öppenheten när det gäller kliniska prövningar som utförs på barn i tredjeländer och som hänvisas till i ett pediatriskt prövningsprogram eller som utförs av en innehavare av godkännande för försäljning utanför ett pediatriskt prövningsprogram, bör information om dessa kliniska prövningar föras in i den EU-databas för kliniska prövningar som upprättats genom förordning (EU) nr 536/2014.

(123)Sammanfattningen av resultaten av alla pediatriska kliniska prövningar som ingår i den EU-databas för kliniska prövningar som upprättats genom förordning (EU) nr 536/2014 bör offentliggöras inom sex månader från de kliniska prövningarnas slut, såvida inte detta är omöjligt av motiverade vetenskapliga skäl.

(124)I syfte att diskutera prioriteringar inom läkemedelsutveckling, särskilt inom områden där det finns icke tillgodosedda medicinska behov, och i syfte att samordna studier om läkemedel för pediatrisk användning, bör läkemedelsmyndigheten inrätta ett europeiskt nätverk bestående av patientföreträdare, forskare, läkemedelsutvecklare, prövare och forskningsinstitut baserade i unionen eller i Europeiska ekonomiska samarbetsområdet.

(125)Unionsfinansiering bör tillhandahållas för att täcka alla aspekter av läkemedelsmyndighetens arbete i samband med pediatrisk verksamhet, såsom bedömning av pediatriska prövningsprogram, befrielse vad gäller avgifter för vetenskaplig rådgivning samt informations- och öppenhetsåtgärder, inklusive databasen över pediatriska studier och nätverket.

(126)Det är nödvändigt att vidta åtgärder för tillsyn över de läkemedel som godkänts av unionen och främst för en intensiv övervakning av dessa läkemedels biverkningar och för insamling av real world-data inom ramen för den farmakovigilans som unionen bedriver, så att det säkerställs ett snabbt tillbakadragande från marknaden av alla läkemedel som uppvisar ett negativt nytta/riskförhållande vid normal användning. [Ändr. 69]

(127)Läkemedelsmyndighetens främsta farmakovigilansuppgifter enligt förordning (EG) nr 726/2004 bör behållas. Detta inbegriper förvaltningen av unionsdatabasen för farmakovigilans och nätverket för databehandling (Eudravigilance-databasen), samordningen av medlemsstaternas säkerhetsmeddelanden och tillhandahållandet av information till allmänheten om säkerhetsfrågor. Eudravigilance-databasen bör vara den gemensamma kontaktpunkten för insamling av information om farmakovigilans. Medlemsstaterna bör därför inte ålägga innehavarna av godkännande för försäljning ytterligare rapporteringskrav. Medlemsstaterna, läkemedelsmyndigheten och kommissionen bör kontinuerligt ha full tillgång till databasen, och innehavare av godkännande för försäljning och allmänheten bör få ta del av den i lämplig omfattning.

(128)För att effektivisera marknadskontrollen bör det vara läkemedelsmyndighetens ansvar att samordna medlemsstaternas farmakovigilans. Det måste införas ett antal bestämmelser i syfte att effektivisera och skärpa förfarandena för farmakovigilans, att göra det möjligt för medlemsstatens behöriga myndighet att vidta provisoriska nödåtgärder, inklusive ändringar av godkännandet för försäljning, och slutligen att när som helst ompröva risk/nyttaförhållandet för ett läkemedel.

(129)Vetenskapliga och tekniska framsteg inom dataanalys och datainfrastruktur är mycket viktiga för utveckling, godkännande och tillsyn avseende läkemedel. Den digitala omvandlingen har påverkat hur regleringsbeslut fattas genom att processen har blivit mer datadriven och möjligheterna att få tillgång till evidens och real world-data under ett läkemedels hela livscykel har mångfaldigats. I denna förordning erkänns att läkemedelsmyndigheten har erfarenhet av och möjlighet att få tillgång till och analysera uppgifter som lämnats in oavhängigt av den som ansöker om godkännande för försäljning eller av innehavaren av godkännandet för försäljning. På grundval av detta bör läkemedelsmyndigheten ta initiativ till att uppdatera produktresumén, om nya uppgifter om effekt eller säkerhet påverkar nytta/riskförhållandet för ett läkemedel. I sådana fall bör läkemedelsmyndigheten samråda med sökanden av godkännandet för försäljning eller innehavaren av godkännandet för försäljning innan den gör en sådan uppdatering. [Ändr. 70]

(130)Kommissionen bör också ges uppdraget att i nära samarbete med läkemedelsmyndigheten och efter samråd med medlemsstaterna samordna genomförandet av de olika tillsynsuppgifter som medlemsstaterna utför, särskilt tillhandahållandet av information om läkemedel samt kontroll av efterlevnaden av god tillverkningssed, god laboratoriesed och god klinisk sed.

(131)Det är nödvändigt att möjliggöra ett samordnat genomförande av unionsförfarandena för godkännande för försäljning av läkemedel och av medlemsstaternas förfaranden för godkännande för försäljning, som redan i betydande omfattning har harmoniserats genom [reviderat direktiv 2001/83/EG].

(132)Unionen och medlemsstaterna har utvecklat en vetenskaplig evidensbaserad process som gör det möjligt för behöriga myndigheter att bestämma nya eller befintliga läkemedels relativa effektivitet. Denna process fokuserar särskilt på mervärdet av ett läkemedel jämfört med annan ny eller befintlig medicinsk teknik. Denna utvärdering bör dock inte ske inom ramen för godkännandet för försäljning, där de grundläggande kriterierna bör behållas. Det bör i samband med detta vara möjligt att samla in information om de metoder som medlemsstaterna använder för att fastställa den terapeutiska nyttan med varje nytt läkemedel.

(132a) För att bättre underlätta patienttillgången till innovativa läkemedel är det lämpligt att fastställa gemensamma regler för prövning och godkännande av innovativa läkemedel, och innovativ teknik med anknytning till dessa, som unionens regelverk för läkemedel inte förväntas vara anpassat till på grund av deras exceptionella karaktär och egenskaper. [Ändr. 71]

(132b) På vederbörligen motiverade grunder bör regulatoriska sandlådor kunna upprättas om det inte är möjligt att utveckla läkemedlet eller läkemedelskategorin i överensstämmelse med de tillämpliga kraven för läkemedel på grund av vetenskapliga eller rättsliga utmaningar till följd av egenskaper eller metoder som är förknippade med läkemedlet och som på ett positivt och väsentligt sätt bidrar till läkemedlets eller läkemedelskategorins kvalitet, säkerhet, eller effekt eller avsevärt förbättrar patienternas tillgång till behandling. [Ändr. 72]

(132c) Målen med att göra det möjligt att upprätta regulatoriska sandlådor enligt denna förordning är för läkemedelsmyndigheten och de nationella behöriga myndigheterna att förbättra sin förståelse av den tekniska och vetenskapliga utvecklingen, att ge utvecklare möjlighet att i en kontrollerad miljö testa och utveckla innovativa läkemedel och tillhörande teknik som det nuvarande regelverket inte är anpassat till – enligt överenskommelse med de behöriga myndigheterna – och att identifiera möjliga framtida anpassningar av regelverket för godkännande av läkemedel i unionen. [Ändr. 73]

(133)Regulatoriska sandlådor kan erbjuda en möjlighet att främja regleringar genom proaktivt regulatoriskt lärande. Detta gör det möjligt för tillsynsmyndigheterna att få bättre kunskap och upptäcka det bästa sättet att reglera innovationer på grundval av real world evidence, i synnerhet på ett mycket tidigt stadium i utvecklingen av ett läkemedel, vilket kan vara särskilt viktigt för att hantera stor osäkerhet och omvälvande utmaningar, liksom för att utarbeta ny politik. Små och medelstora företag och uppstartsföretag bör också ha möjlighet att utnyttja regulatoriska sandlådor tillhandahållergenom vilka de på lämpligt sätt kan bidra med sin know-how och erfarenhet. Regulatoriska sandlådor kan erbjuda kontrollerade ramar som, genom att tillhandahålla ett strukturerat sammanhang för experiment och, gör det möjligt att i förekommande fall i en verklig miljö testa innovativa tekniker, produkter, tjänster eller metoder –för närvarande särskilt vad gäller digitalisering eller användning av artificiell intelligens och maskininlärning i läkemedlens livscykel, från upptäckt och utveckling till administrering – under en begränsad period och i en begränsad del av en sektor eller ett område som står under regulatorisk tillsyn för att säkerställa att lämpliga skyddsåtgärder finns. De ger de myndigheter som har till uppgift att genomföra och kontrollera efterlevnaden av lagstiftningen möjlighet att från fall till fall utöva en viss flexibilitet när det gäller att testa innovativa läkemedel, så att sådana produkter kan komma patienter till del utan att kvalitets-, säkerhets- och effektivitetsstandarderna äventyras. Den regulatoriska sandlådan bör i princip ge läkemedelsmyndigheten möjlighet att bedöma om en anpassad ram för läkemedlet i fråga är lämplig och bör utarbetas. Med tanke på att den regulatoriska sandlådan inte bör finnas kvar utan tidsbegränsning bör läkemedlet i fråga efter färdigställandet vid behov regleras genom en anpassad ram. I sina slutsatser av den 23 december 2020 uppmuntrade rådet kommissionen att överväga användningen av regulatoriska sandlådor från fall till fall vid utarbetande och översyn av lagstiftning. [Ändr. 74]

(134)På läkemedelsområdet måste en hög skyddsnivå för bland annat allmänheten, konsumenter, hälsa och miljön, samt rättssäkerhet, lika villkor och rättvis konkurrens alltid säkerställas och befintliga skyddsnivåer måste respekteras. Användning av metoder utan djurförsök bör prioriteras närhelst det är möjligt. [Ändr. 75]

(135)Upprättandet av en regulatorisk sandlåda bör grundas på ett kommissionsbeslut på rekommendation av läkemedelsmyndigheten. Ett sådant beslut bör grundas på en detaljerad och heltäckande plan som beskriver sandlådans särdrag och de produkter som ska omfattas. En regulatorisk sandlåda bör vara tidsbegränsad och bör kunna avslutas när som helst av folkhälsoskäl. Lärdomarna från en regulatorisk sandlåda bör utgöra underlag för framtida ändringar av regelverket för att fullt ut integrera de specifika innovativa aspekterna i läkemedelsförordningen. Vid behov kan kommissionen utarbeta anpassade ramar på grundval av resultaten av en regulatorisk sandlåda. [Ändr. 76]

(135a) Unionens läkemedelsmarknad är fortfarande fragmenterad, trots att unionen har en inre marknad och är världens näst största läkemedelsmarknad. Hälso- och sjukvårdssystemens organisation tillhör medlemsstaternas nationella behörighet, vilket gör det möjligt att fatta beslut närmare patienten men också medför skillnader i både prissättning och patienternas tillgång. Bättre och närmare samordning mellan de nationella myndigheterna öppnar dörren för en effektivare och mer ändamålsenlig tillgång till läkemedel i hela unionen. [Ändr. 77]

(135b) Medlemsstaterna drabbas nu oftare än tidigare av kritisk brist på vissa antibiotika, vilket utgör ett hot för patienternas hälsa och medför risk för utveckling av antimikrobiell resistens. Dessa fall av kritisk brist beror på förändrade infektionsmönster, med kraftigt ökad efterfrågan som följd. På utbudssidan har de långa ledtider som behövs för att öka produktionen gjort det svårt att reagera snabbt. Denna erfarenhet belyser behovet av en särskild insats från alla aktörers sida för att åtgärda problemet med kritiska brister. [Ändr. 78]

(136)Brister på läkemedel utgör ett allt större hot mot folkhälsan, med potentiella allvarliga risker för patienthälsan i unionen och påverkan på patienternas rätt till lämplig medicinsk behandling, inklusive längre förseningar eller avbrott i vård eller behandling, längre sjukhusvistelser, ökad risk för exponering för förfalskade läkemedel, felmedicinering, biverkningar till följd av att otillgängliga läkemedel ersätts med alternativa läkemedel, betydande psykiskt lidande för patienterna och ökade kostnader för hälso- och sjukvårdssystemen. Medlemsstaterna bör samla in uppgifter om inverkan av brister på läkemedel på patienter och konsumenter och dela relevant information genom styrgruppen för läkemedelsbrister i syfte att bidra till strategier för hantering av brister på läkemedel. Bristerna har flera olika orsaker och vissa utmaningar har identifierats längs hela värdekedjan för läkemedel, från kvalitets- till tillverkningsproblem. Brister på läkemedel kan särskilt uppstå på grund av störningar och sårbarheter i leveranskedjan som påverkar tillhandahållandet av viktiga ingredienser och komponenter. För att hantera detta bör därför alla innehavare av godkännande för försäljning ha planer för förebyggande av brister. Läkemedelsmyndigheten bör ge vägledning till innehavare av godkännande för försäljning om metoder för att effektivisera genomförandet av dessa planer. [Ändr. 79]

(137)För att uppnå en bättre försörjningstrygghet för läkemedel på den inre marknaden och därmed bidra till en hög skyddsnivå för folkhälsan är det lämpligt att tillnärma reglerna om övervakning och rapportering av faktiska eller potentiella brister på läkemedel, inklusive förfarandena och de berörda enheternas respektive roller och skyldigheter enligt denna förordning, och samtidigt tillåta medlemsstaterna att anta eller bibehålla lagstiftning som säkerställer en högre grad av skydd mot läkemedelsbrist. Det är viktigt att säkerställa fortsatt försörjning av läkemedel, vilket ofta tas för givet i Europa. Detta gäller särskilt för de mest kritiska läkemedlen som är nödvändiga för att säkerställa vårdkontinuitet, tillhandahållande av hälso- och sjukvård av hög kvalitet och en hög skyddsnivå för folkhälsan i Europa. För att avhjälpa vissa brister bör det vara tillåtet att använda läkemedel som bereds för enskilda patienter på ett apotek i enlighet med ett recept (magistral beredning) eller i enlighet med farmakopén och som är avsedda att utdelas direkt till patienter som betjänas av apoteket i fråga (officinell beredning). [Ändr. 80]

(138)De nationella behöriga myndigheterna bör ges befogenhet att övervaka brister på läkemedel som godkänts genom både nationella och centraliserade förfaranden, baserat på anmälningar från innehavare av godkännande för försäljning. Läkemedelsmyndigheten bör ges befogenhet att övervaka brister på läkemedel som godkänts genom det centraliserade förfarandet, även här baserat på anmälningar från innehavare av godkännande för försäljning. Information om sådana brister bör göras tillgänglig på den europeiska webbportal för läkemedel som föreskrivs i denna förordning. När kritiska brister identifieras bör både de nationella behöriga myndigheterna och läkemedelsmyndigheten arbeta på ett samordnat sätt för att förmedla nödvändig information till patienter, konsumenter samt hälso- och sjukvårdspersonal, inbegripet om beräknad varaktighet och tillgängliga alternativ, och hantera dessa kritiska brister, oavsett om det läkemedel som berörs av den kritiska bristen omfattas av ett centraliserat godkännande för försäljning eller av ett nationellt godkännande för försäljning. Innehavare av godkännande för försäljning och andra relevanta enheter samt importörer, tillverkare och leverantörer måste tillhandahålla relevant information som underlag för övervakningen. Partihandlare och andra personer eller juridiska enheter, inklusive patientorganisationer eller hälso- och sjukvårdspersonal, konsumenter och andra personer eller juridiska enheter som har tillstånd eller rätt att tillhandahålla läkemedel till allmänheten, kan också rapportera en brist på ett visst läkemedel som saluförs i den berörda medlemsstaten till den behöriga myndigheten. Den verkställande styrgruppen för läkemedelsbrist och läkemedelssäkerhet (styrgruppen för läkemedelsbrister), som redan inrättats inom läkemedelsmyndigheten i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2022/123Europaparlamentets och rådets förordning (EU) 2022/123 av den 25 januari 2022 om en förstärkt roll för Europeiska läkemedelsmyndigheten vid krisberedskap och krishantering avseende läkemedel och medicintekniska produkter (EUT L 20, 31.1.2022, s. 1)., bör anta en förteckning över kritiska brister på läkemedel och säkerställa att läkemedelsmyndigheten övervakar dessa brister. Styrgruppen för läkemedelsbrister bör också anta en förteckning över kritiska läkemedel som godkänts i enlighet med [reviderat direktiv 2001/83/EG] eller denna förordning för att säkerställa att försörjningen av dessa läkemedel övervakas. Styrgruppen för läkemedelsbrister kan anta rekommendationer om åtgärder som innehavare av godkännande för försäljning, medlemsstaterna, kommissionen och andra enheter ska vidta för att komma till rätta med eventuella kritiska brister eller för att trygga försörjningen av dessa kritiska läkemedel på marknaden. Dessa åtgärder för försörjningstrygghet bör om lämpligt även inbegripa användning av regleringsmässig flexibilitet, till exempel i fråga om förpacknings- och märkningskrav. En sådan flexibilitet bör dock inte undergräva höga kvalitets- och säkerhetsnormer. Kommissionen kan anta genomförandeakter för att säkerställa att innehavare av godkännande för försäljning, partihandlare eller andra relevanta enheter vidtar lämpliga åtgärder, inklusive inrättande eller upprätthållande av beredskapslager. [Ändr. 81]

(138a) Partihandlare är vanligtvis en central leveranslänk mellan innehavarna av godkännande för försäljning och läkemedelsanvändarna, och i dessa fall bör den mängd som efterfrågas i grossistorder tas i beaktande vid uppskattningar av efterfrågan. [Ändr. 82]

(138b) Det är nödvändigt att undvika att åtgärder som en medlemsstat planerar eller vidtar för att förhindra eller minska en brist på nationell nivå och därmed tillgodose allmänhetens legitima behov ökar risken för brister i en annan medlemsstat. [Ändr. 83]

(139)För att säkerställa en kontinuerlig försörjning och tillgänglighet avseende kritiska läkemedel på marknaden bör regler fastställas om överföring av godkännanden för försäljning innan försäljningen upphör permanent. En sådan överföring bör inte betraktas som en ändring.

(139a) Offentlig upphandling kan vara ett effektivt verktyg för att bekämpa brist på läkemedel. På medlemsstatsnivå baseras anbudsinfordringar enbart på pris, och när det endast finns en anbudsgivare ökar risken för brist på läkemedel och för ett minskat antal leverantörer på marknaden. På unionsnivå bör gemensam upphandling erkännas som verktyg i kampen mot brist på läkemedel, särskilt i samband med hälsokriser, något som blev uppenbart under covid-19-pandemin. [Ändr. 84]

(140)Det är allmänt erkänt att ökad tillgång till information ger större medvetenhet, ökar allmänhetens förtroende, ger människor möjlighet att framföra sina synpunkter och gör det möjligt för myndigheterna att beakta dessa synpunkter. Allmänheten bör därför ha tillgång till information i unionens läkemedelsregister, Eudravigilance-databasen och databasen över tillverkning och partihandel, efter det att alla uppgifter som rör affärshemligheter har tagits bort av den behöriga myndigheten. Genom, såvida det inte finns ett övervägande allmänintresse av utlämnande, i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 1049/2001Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 1049/2001 av den 30 maj 2001 om allmänhetens tillgång till Europaparlamentets, rådets och kommissionens handlingar (EGT L 145, 31.5.2001, s. 43).. Förordning (EG) nr 1049/2001 ger ges allmänhetens rätt till tillgång till handlingar största möjliga effekt och allmänna principer och gränser för denna tillgång fastställs. Läkemedelsmyndigheten bör därför i möjligaste mån ge tillgång till handlingar och därvidlag göra en noggrann avvägning mellan rätten till information och kraven på uppgiftsskydd. Vissa allmänna och privata intressen, t.ex. personuppgifter och uppgifter som rör affärshemligheter, bör skyddas genom undantagsbestämmelser i enlighet med förordning (EG) nr 1049/2001. [Ändr. 85]

(141)För att säkerställa fullgörandet av vissa skyldigheter som avser godkännanden för försäljning av humanläkemedel som beviljats i enlighet med denna förordning, bör kommissionen kunna förelägga ekonomiska sanktioner. Vid bedömningen av ansvar för bristande fullgörande av dessa skyldigheter och vid föreläggande av sådana sanktioner, är det viktigt att det finns möjlighet att ta hänsyn till att innehavare av godkännande för försäljning kan ingå i en större ekonomisk enhet. Annars finns det en uppenbar och konstaterbar risk att ansvaret för bristande efterlevnad av dessa skyldigheter kan kringgås, vilket kan påverka möjligheten att förelägga effektiva, proportionella och avskräckande sanktioner. De sanktioner som föreläggs bör vara effektiva, proportionella och avskräckande med hänsyn tagen till omständigheterna i det enskilda fallet. För att säkerställa rättssäkerheten vid genomförandet av förfarandet om åsidosättande är det nödvändigt att fastställa högsta belopp för sanktioner. De högsta beloppen bör inte vara kopplade till omsättningen för ett visst läkemedel utan till den berörda ekonomiska enheten.

(142)I syfte att komplettera eller ändra vissa icke-väsentliga delar av denna förordning bör befogenheten att anta akter i enlighet med artikel 290 i fördraget om Europeiska unionens funktionssätt (EUF-fördraget) delegeras till kommissionen med avseende på fastställande av i vilka situationer det kan krävas effektstudier efter det att läkemedlet godkänts; angivande av de läkemedelskategorier för vilka det bör beviljas ett godkännande för försäljning som omfattas av särskilda skyldigheter samt angivande av förfaranden och krav för att bevilja ett sådant godkännande för försäljning och för att förnya det; angivande av undantag för ändringar och av de kategorier i vilka ändringar bör klassificeras, fastställande av förfaranden för granskning av ansökningar om ändringar av villkoren för ett godkännande för försäljning samt angivande av villkor och förfaranden för samarbete med tredjeländer och internationella organisationer för granskning av ansökningar om sådana ändringar; fastställande av förfaranden för granskning av ansökningar om överföring av godkännanden för försäljning; fastställande av förfaranden och regler för föreläggande av böter eller viten för underlåtenhet att fullgöra skyldigheterna enligt denna förordning samt villkor och former för indrivningen av dem. Kommissionen bör ges befogenhet att anta tilläggsbestämmelser i vilka det anges när det kan bli aktuellt att kräva effektstudier efter det att läkemedlet godkänts. Det är särskilt viktigt att kommissionen genomför lämpliga samråd under sitt förberedande arbete, inklusive på expertnivå, och att dessa samråd genomförs i enlighet med principerna i det interinstitutionella avtalet mellan Europaparlamentet, Europeiska unionens råd och Europeiska kommissionen av den 13 april 2016 om bättre lagstiftningEUT L 123, 12.5.2016, s. 1.. För att säkerställa lika stor delaktighet i förberedelsen av delegerade akter erhåller Europaparlamentet och rådet alla handlingar samtidigt som medlemsstaternas experter, och deras experter ges systematiskt tillträde till möten i kommissionens expertgrupper som arbetar med förberedelse av delegerade akter.

(143)För att säkerställa enhetliga villkor för genomförandet av denna förordning avseende godkännande för försäljning av humanläkemedel bör kommissionen tilldelas genomförandebefogenheter. De genomförandebefogenheter som rör beviljande av centraliserade godkännanden för försäljning och tillfälligt återkallande, upphävande eller tillbakadragande av dessa godkännanden, beviljande av vouchrar, upprättande och ändring av regulatoriska sandlådor samt beslut om rättslig status för läkemedel bör utövas i enlighet med förordning (EU) nr 182/2011.

(144)I artikel 91 i förordning (EU) nr 536/2014 föreskrivs för närvarande bland annat att den inte påverkar tillämpningen av direktiven 2001/18/EG och 2009/41/EG.

(145)I samband med kliniska prövningar med prövningsläkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer har det visat sig att förfarandet för att uppfylla kraven i direktiven 2001/18/EG och 2009/41/EG på miljöriskbedömning och medgivande från en medlemsstats behöriga myndighet är komplext och kan vara mycket tidskrävande.

(146)Detta förfarande blir mycket mer komplext vid kliniska multicenterprövningar som utförs i flera medlemsstater, eftersom sponsorerna av kliniska prövningar måste lämna in flera ansökningar om godkännande parallellt till flera behöriga myndigheter i olika medlemsstater. De nationella kraven och förfarandena för miljöriskbedömningen och de behöriga myndigheternas skriftliga medgivande enligt lagstiftningen om genetiskt modifierade organismer varierar dessutom stort från en medlemsstat till en annan. Vissa medlemsstater tillämpar direktiv 2001/18/EG, andra tillämpar direktiv 2009/41/EG, och det finns medlemsstater som tillämpar ömsom direktiv 2009/41/EG, ömsom direktiv 2001/18/EG, beroende på den kliniska prövningens särskilda omständigheter. Det går därför inte att på förhand avgöra vilket nationellt förfarande som ska följas.

(147)Det är därför särskilt svårt att utföra kliniska multicenterprövningar med prövningsläkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer där flera medlemsstater deltar.

(148)Ett av målen med förordning (EU) nr 536/2014 är att de berörda medlemsstaterna ska göra en enda samordnad och harmoniserad bedömning av ansökan om klinisk prövning, där ett av länderna leder samordningen av bedömningen (den rapporterande medlemsstaten).

(149)Det är därför lämpligt att överväga en centraliserad bedömning vad gäller miljöriskbedömningen med deltagande av experter från de nationella behöriga myndigheterna och den tillfälliga arbetsgruppen för miljöriskbedömning. [Ändr. 86]

(150)I artikel 5 i direktiv 2001/18/EG föreskrivs att förfarandena för godkännande av avsiktlig utsättning av genetiskt modifierade organismer i miljön och de relaterade bestämmelserna i artikel 6–11 inte är tillämpliga på medicinskt verksamma ämnen och beredningar avsedda för människor om de är tillåtna enligt unionsrättsakter som uppfyller kriterierna i den artikeln.

(151)Kravet på tillstånd för tillverkning och import av prövningsläkemedel i unionen i enlighet med artikel 61.2 a i förordning (EU) nr 536/2014 bör utvidgas till prövningsläkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer enligt direktiv 2009/41/EG.

(152)För att säkerställa att förordning (EU) nr 536/2014 fungerar effektivt är det därför välbetänkt att fastställa ett särskilt förfarande för godkännande av avsiktlig utsättning av medicinskt verksamma ämnen och beredningar avsedda för människor som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer i enlighet med kraven i artikel 5 i direktiv 2001/18/EG och med hänsyn till de särskilda egenskaperna hos de medicinskt verksamma ämnena och beredningarna.

(153)Närmare regler om ekonomiska sanktioner vid åsidosättande av vissa skyldigheter som fastställs i den här förordningen föreskrivs i kommissionens förordning (EG) nr 658/2007Kommissionens förordning (EG) nr 658/2007 av den 14 juni 2007 om ekonomiska sanktioner vid åsidosättande av vissa åligganden som fastställts i samband med godkännanden för försäljning som beviljats i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 (EUT L 155, 15.6.2007, s. 10).. Dessa regler bör bibehållas, men det är lämpligt att konsolidera dem genom att flytta deras centrala delar och den förteckning som preciserar dessa skyldigheter till den här förordningen, medan en delegering av befogenheter bibehålls som gör det möjligt för kommissionen att komplettera den här förordningen genom att fastställa förfaranden för att förelägga sådana ekonomiska sanktioner. För att skapa rättssäkerhet är det lämpligt att klargöra att kommissionens förordning (EG) nr 2141/96Kommissionens förordning (EG) nr 2141/96 av den 7 november 1996 om prövning av ansökan om överföring av försäljningstillstånd för läkemedel som omfattas av rådets förordning (EEG) nr 2309/93 (EGT L 286, 8.11.1996, s. 6). förblir i kraft och fortsättningsvis är tillämplig om den inte, och till dess att den, upphävs. Av samma skäl bör det klargöras att förordningarna (EG) nr 2049/2005Kommissionens förordning (EG) nr 2049/2005 av den 15 december 2005 om bestämmelser, i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004, om de avgifter mikroföretag och små och medelstora företag skall erlägga till Europeiska läkemedelsmyndigheten och om det administrativa bistånd de skall erbjudas av denna (EUT L 329, 16.12.2005, s. 4)., (EG) nr 507/2006Kommissionens förordning (EG) nr 507/2006 av den 29 mars 2006 om villkorligt godkännande för försäljning av humanläkemedel som omfattas av Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 (EUT L 92, 30.3.2006, s. 6)., (EG) nr 658/2007 och (EG) nr 1234/2008Kommissionens förordning (EG) nr 1234/2008 av den 24 november 2008 om granskning av ändringar av villkoren för godkännande för försäljning av humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel (EUT L 334, 12.12.2008, s. 7). förblir i kraft och fortsättningsvis är tillämpliga till dess att de upphävs.

(154)Den rättsliga grunden för denna förordning är artiklarna 114 och 168.4 c i EUF-fördraget. Syftet med förordningen är att upprätta en inre marknad för humanläkemedel, med utgångspunkt i ett högt skydd av hälsan. För att undanröja vanliga betänkligheter vad gäller läkemedelssäkerhet ställs det i förordningen också höga kvalitets- och säkerhetskrav på läkemedel. Båda dessa mål eftersträvas samtidigt. Dessa två mål är nära förknippade med varandra och båda är lika viktiga. När det gäller artikel 114 i EUF-fördraget inrättas genom den här förordningen en europeisk läkemedelsmyndighet, och den innehåller särskilda bestämmelser vad gäller det centrala godkännandet av läkemedel, vilket säkerställer den inre marknadens funktion och den fria rörligheten för läkemedel. När det gäller artikel 168.4 c i EUF-fördraget fastställs i den här förordningen höga kvalitets- och säkerhetskrav på läkemedel.

(155)Denna förordning värnar de grundläggande rättigheter och principer som erkänns särskilt i Europeiska unionens stadga om de grundläggande rättigheterna, särskilt människans värdighet, personlig integritet, barnets rättigheter, respekt för privatlivet och familjelivet, skydd av personuppgifter och frihet för konsten och vetenskapen. Den syftar även till att säkerställa en hög miljöskyddsnivå i enlighet med artikel 192.1 i EUF-fördraget. [Ändr. 87]

(156)Målet med denna förordning är att säkerställa godkännande av läkemedel av hög kvalitet, inklusive för barn och patienter som lider av sällsynta sjukdomar i unionen. Där detta mål inte i tillräcklig utsträckning kan uppnås av medlemsstaterna utan snarare, på grund av dess omfattning, kan uppnås bättre på unionsnivå, kan unionen vidta åtgärder i enlighet med subsidiaritetsprincipen i artikel 5 i fördraget om Europeiska unionen. I enlighet med proportionalitetsprincipen i samma artikel går denna förordning inte utöver vad som är nödvändigt för att uppnå detta mål.